UN NUOVO FARMACO PER L’EMOFILIA B

CSL Behring S.p.a. ha ottenuto l’approvazione all’immissione in commercio di IDELVION [albutrepenonacog alfa], una innovativa proteina di fusione a emivita prolungata, nata dalla fusione tra Fattore IX della coagulazione ricombinante e albumina ricombinante, indicata per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento in pazienti affetti da emofilia B (carenza congenita del Fattore IX). IDELVION può essere utilizzato in pazienti di qualsiasi fascia di età, sia adulti che bambini.
Il regime terapeutico approvato include l’utilizzo del farmaco nella profilassi di routine finalizzata alla prevenzione ovvero alla riduzione della frequenza degli episodi emorragici, la terapia on-demand (al bisogno) e il suo uso nella gestione del sanguinamento perioperatorio (durante un intervento chirurgico).
Ciò consente ai pazienti idonei di lasciar trascorrere fino a 14 giorni tra un’infusione e l’altra, continuando a usufruire di un’eccellente protezione da eventi emorragici.
“Grazie al suo regime di dosaggio, che prevede fino a una infusione ogni 14 giorni, IDELVION aiuta i pazienti a mantenere elevati livelli di Fattore IX per un periodo di tempo prolungato, liberandoli dai disagi legati a infusioni frequenti” dice la Dott.ssa Elena Santagostino, docente presso la scuola di Specializzazione in Ematologia Clinica e Sperimentale dell’Università di Milano/IRCCS dell’Ospedale Maggiore Policlinico nonché coordinatore internazionale degli sperimentatori del programma di sviluppo clinico PROLONG-9FP.
“Si tratta di una caratteristica di primaria importanza per i miei pazienti che, pur necessitando di sottoporsi ad un regime di profilassi, non vogliono, tuttavia, che la terapia vada ad interferire con la loro vita attiva.”
L’autorizzazione ricevuta si basa sui risultati emersi dal programma di sviluppo clinico PROLONG-9FP. Il programma PROLONG-9FP comprende studi multicentrici, in aperto di fase I, II e III finalizzati alla valutazione della sicurezza e dell’efficacia del farmaco in bambini e adulti (da 1 a 61 anni di età) con emofilia B (livelli di Fattore IX ≤ 2%).
Il dott. Oliver Schmitt, Amministratore Delegato di CSL Behring ha affermato: “Questi bisogni sono diventati gli obiettivi della nostra ricerca scientifica che ha sviluppato una innovativa tecnologia di ingegneria genetica che fonde, nel caso di IDELVION, la proteina mancante – il fattore IX espresso quale proteina ricombinante – con albumina ricombinante che ne prolunga e protegge la permanenza in circolo rendendolo più a lungo disponibile ed immediatamente attivabile al bisogno. Dopo anni di ricerca volta al miglioramento della terapia dell’emofilia B, siamo fieri di essere protagonisti di una nuova era.”
Recentemente, i risultati del programma PROLONG-9FP sono stati pubblicati su Blood, la rivista della American Society of Hematology L’articolo, è stato selezionato tra oltre 1000 pubblicazioni della rivista come uno tra i 10 migliori articoli dell’anno 2016.
IDELVION è stato autorizzato all’immissione in commercio anche negli Stati Uniti d’America, in Canada e in Giappone. Anche in Australia e in Svizzera le domande di autorizzazione all’immissione in commercio di IDELVION presentate da CSL Behring sono attualmente al vaglio dei rispettivi organi regolatori.
La Commissione Europea ha concesso a IDELVION lo status di “farmaco orfano” – status concesso a trattamenti che risultino sicuri ed efficaci, per la prevenzione o diagnosi di malattie rare, potenzialmente fatali o cronicamente debilitanti, che non colpiscano più di 5 persone su 10.000 in tutta Europa.

Come “farmaco orfano”, IDELVION ha ottenuto l’esclusiva di mercato per 10 anni all’interno dell’Unione Europea.