Inizia il 2015, quarantaduesimo anno di vita del nostro giornale, con l’immagine dell’Italia, semplice “stivale” senza la suddivisione in regioni.COP GEN15
Qualcuno, come sempre, si chiederà il perché e questa volta è legittimo farlo.
È un’Italia senza divisioni come vorremmo che fosse, nell’assistenza alle persone affette dalle malattie come l’emofilia e la talassemia.
Ripercorreremo in questo 2015 tutto il nostro “stivale”, in un viaggio ideale alla conoscenza di tutti i Centri di cura, quelli veri ed anche, perchè no, quelli presunti tali.
Non faremo altro che informarci ed informare sugli argomenti che sono stati dibattuti al triennale di Firenze, per quanto riguarda l’emofilia e cioé la personalizzazione della cura e quanti ne avranno la capacità di farla, i nuovi concentrati ricombinanti e lo sviluppo degli inibitori.
Cercheremo di capire quanti e quali giovani medici sono o saranno a breve in grado di continuare o mantenere un livello di cura consolidato nel nostro Paese. Ci informeremo se le leggi sono rispettate e per leggi, ad esempio, parliamo di quella sull’auto-infusione, che è stato un passo decisivo affinché i pazienti emofilici potessero distaccarsi dalla struttura ospedaliera ed acquisire una libertà di movimenti, senza però dimenticare i controlli periodici e la documentazione precisa sull’effettuazione della terapia a domicilio.
Abbiamo volutamente parlato di auto-infusione perché tra i tanti siti web ci siamo imbattuti in “Katanews.it” Parola alla notizia”, un portale siciliano che alla voce sanità, riportava questo titolo: “Emofilia: il diritto di autoinfondersi”.
L’estensore dell’ articolo parla di una mail ricevuta e di un “mondo” che non conosce: l’emofilia.
“Un pomeriggio come tanti, iniziato in sordina. Una delle tante mail, lette di sfuggita, quasi senza interesse ed un problema che non avevi mai considerato diventa palese, tangibile.
Quella mail era l’ennesima richiesta d’aiuto, si richiedeva però un aiuto diverso dal solito.
Era la Paracelso di Milano e desiderava sapere se fossimo interessati ad organizzare corsi per autoinfusione, la parola che faceva da sfondo alla richiesta era: emofilia. (l’articolista descrive l’emofilia per i lettori - n.d.R.).
La mail chiedeva di poterci contattare per organizzare dei corsi di auto infusione, una pratica che autonomizza il soggetto e ne migliora la qualità della vita.
Un mondo sommerso che l’incontro di oggi con gran parte del direttivo dell’Associazione Siciliana Emofilici ha palesato.
«Io sono un padre e mio figlio l’infusione la vuole fatta solo da me, lei non può immaginare cosa significhi fare file all’ospedale, perdere giorni di scuola… lo ammetto, all’inizio ho fatto tanti errori, ma io mi autoinfondo e faccio infusioni a mio figlio perché la mia vita altrimenti sarebbe un inferno».
È solo una delle tante testimonianze, ma dà il senso di una necessità sentita come impellente.
Il problema è che questi corsi per apprendere le tecniche di autoinfusione, pratica diffusa in altre regioni e che normalmente trova riscontro in istituzioni pubbliche deputate ad erogare tale formazione, in Sicilia non esistono.
La macchina elefantiaca della burocrazia ha fagocitato l’intero meccanismo, lasciando queste persone sole a gestire tutto, responsabilità e pericoli inclusi.
È risaputo che la nostra è una regione a statuto speciale e la legge 30 Maggio 1983 all’art.2 dice che “le unità sanitarie che intendono organizzare i corsi di cui al precedente art. 1 devono avanzare domanda all’Assessorato regionale della sanità…. L’Assessore regionale per la sanità, al fine della concessione e dell’autorizzazione di cui al predetto art.1 è tenuto a verificare … l’idoneità dei requisiti dichiarati”.
La domanda è sempre la stessa: perché in Sicilia tutto tace?
Navigando su internet si trovano corsi in molte regioni italiane, che siano accreditati ECM o meno poco importa, convegni ed attività volte a favorire quello che dovrebbe essere un diritto conclamato, mentre dalle carte che l’Associazione mi ha lasciato da visionare si evince che a Palermo l’ultimo corso per auto infusione risale al settembre 1990. Di Catania non si fa menzione”.
Potremmo citarne altri di casi come questo, perché ancora in molte regioni, purtroppo non c’è un’assistenza adeguata e noi andremo a scoprirlo qual è il livello dell’assistenza, quella vera e quale ne sia il futuro.

E torniamo di nuovo all’immagine dell’Italia, questa volta quella della Giustizia.
L’articolo di Marco Calandrino ci lancia un messaggio nel quale parla sì di giustizia e di leggi, ma, questa volta ci dice: “prima viene la salute”.
Lo dice ormai da esperto di questioni legali, ma anche da esperto di emofilia.
Dopo tanti anni al nostro fianco e dopo aver messo al nostro servizio le sue conoscenze legali ora ci dice che in fondo poi, ciò che di più conta sono “la salute e la vita che non hanno prezzo”.

Brunello Mazzoli

Abbiamo dato la precedenza alle notizie sulle cause e sui risarcimenti, sempre in considerazione del fatto che le persone con patologie come l’emofilia e la talassemia oltre che i politrasfusi stanno vivendo questo stillicidio di ingiustizie che non trovano soluzione o almeno una soluzione che riconosca il loro diritto ad avere una vita come gli altri ed anche gli stessi diritti.

Una riflessione sui risarcimenti, la verità storica, il primato della salute

I SOLDI NON SONO TUTTO E LA GIUSTIZIA E’ ANCHE RICERCA DELLA VERITA’
Ho l’impressione che si corra il rischio di “leggere” la tragedia, la strage, di migliaia di persone infettate dai virus dell’epatite e dell’aids solo sotto il profilo dei risarcimenti.
Certo: i soldi rappresentano un ristoro, un riconoscimento anche morale del fatto che ci furono responsabilità, e di questi tempi sono un aiuto, possono servire a tante persone che sono in difficoltà proprio a causa dei problemi di salute che li affliggono.
Ed è per questo che noi avvocati non ci arrendiamo mai e percorriamo tutte le strade legali possibili per far ottenere qualcosa ai nostri assistiti.
Però non dobbiamo dimenticare la ricerca della verità storica: lasciare ai “posteri” la testimonianza di quanto accaduto, degli errori commessi, delle responsabilità di chi ha anteposto l’interesse alla salute e alla vita.
E questo per far sì che tragedie di tale portata non accadano mai più, affinché ci sia più attenzione, più scrupolo, perché si metta al primo posto, sempre e comunque, la dignità della persona umana.
Il processo penale di Napoli, che vede indagati alcuni responsabili della sanità italiana del tempo e di case farmaceutiche, può aiutare a fare luce su questa terribile pagina della sanità italiana, ma non basta, dobbiamo “fare memoria” di quanto accaduto in tanti modi: libri, video, etc.
Perché il presente e il futuro si costruiscono sul passato, su quanto accaduto in passato.

PRIMA VIENE LA SALUTE!
Sappiamo che la scienza medica sta facendo grandi progressi e si iniziano ad utilizzare nuovi farmaci contro l’epatite.
Provo un certo imbarazzo a ricevere quesiti (ripeto: da tante parti d’Italia) di chi è preoccupato che, guarendo o controllando meglio la patologia, ciò possa avere conseguenze su risarcimenti e indennizzi.
Non riporto qui le considerazioni legali in merito, perché variano da situazione a situazione, ma mi preme sottolineare la prima risposta che mi esce dalla testa e dal cuore: ragazzi, prima viene la salute!
Seguite i consigli dei medici, beneficiate dei nuovi farmaci, ed anzi lottate per poterli usare: prima viene la salute!
Pensate a chi ha perso la vita perché non esistevano cure efficaci: la salute e la vita non hanno prezzo.
Scusate questa mia riflessione ma, dopo oltre 15 anni di assistenza legale a tanti di voi, dopo tanti anni di collaborazione con “EX” e negli ultimi anni anche con la Federazione Nazionale delle Associazioni Emofilici, mi sento ormai parte di una grande famiglia, dalla quale ho imparato tanto e molti di voi mi sono stati d’esempio: lasciate ora che sia io ad offrirvi uno spunto di riflessione!

IL PROBLEMA DEL RISPETTO DELLA SENTENZA DA PARTE DEL NOSTRO PAESE
Ricordiamo che la CEDU con sentenza del 3 settembre 2013 aveva condannato lo Stato Italiano a pagare l’indennizzo integralmente rivalutato a tutti i beneficiari e a riconoscere gli “arretrati” sin dall’inizio, fin da quando uno aveva presentato la domanda per ottenere l’indennizzo (quindi senza alcuna limitazione dovuta alla prescrizione o ad altro).
La sentenza non fu impugnata, e quindi passò in giudicato (cioè è diventata definitiva): ora la Corte di Strasburgo vuole sapere se lo Stato Italiano, a distanza di un anno e mezzo, ha ottemperato oppure no.
C’è da dire che il Ministero della Salute ha provveduto a riconoscere a coloro che sono pagati dal MEF (Ministero dell’Economia e delle Finanze) l’indennizzo rivalutato, nonché gli “arretrati”, ma con la limitazione della prescrizione decennale: è evidente che ora il Ministero dovrà pagare an- che gli “arretrati” mancanti, e solo così avrà ottemperato alla sentenza CEDU.
Per coloro, invece, che ricevono l’indennizzo dalle Regioni e dalle Aziende Sanitarie Locali la situazione è ancora più problematica: il Ministero ha stanziato dei fondi per le Regioni a tale scopo, ma non mi risulta che siano iniziati i pagamenti degli “arretrati”, mentre per la corresponsione dell’indennizzo interamente rivalutato pare che le ultime tre regioni che ancora non si erano adeguate lo stiano facendo.
Siamo quindi ancora molto lontani da un pieno rispetto della sentenza della Corte di Strasburgo: siamo infatti ancora in mezzo al guado e, se non fosse stato per la CEDU, la situazione non si sarebbe neppure sbloccata (è vero: il Ministero sostiene di essersi attivato dopo la sentenza del- la Corte Costituzionale del 9 novembre 2011, precedente a quella della Corte di Strasburgo, ma la “coincidenza” vuole che solo dopo la sentenza CEDU, nell’autunno 2013, sia- no iniziati i pagamenti...).

LA TUTELA DEL DIRITTO DEL CITTADINO AL DI SOPRA DI OGNI NAZIONALISMO
Concludo con uno spunto di riflessione più generale: sono d’accordo con chi rivendica un livello minimo di sovranità a favore del proprio Stato, perché ogni Stato ha storia e tradizioni che sarebbe sbaglia- to disconoscere e sacrificare sull’altare di una super entità sovranazionale, e quindi ritengo che vada preservata una certa autonomia delle comunità nazionali e regionali, però nel campo del diritto è in- dubbio che il ruolo svolto dalle corti europee e internazionali rappresenta uno stimolo senza il quale noi cittadini saremmo meno tutelati.
Soprattutto noi italiani, visti i tempi e le contraddizioni della nostra Giustizia e con una Pubblica Amministrazione lenta e “ingessata” da mille vincoli.

RIVALUTAZIONE
Rispetto alla rivalutazione, il Ministero informa di aver relazionato alla Corte di Strasburgo e di attendere da essa indicazioni. Quanto ai finanziamenti da dare alle Regioni affinché paghino gli arretrati della rivalutazione dell’indennizzo, la registrazione del decreto è all’esame della Corte di Conti; dopo la pubblicazione il Ministero delle Finanze procede all’erogazione dei fondi. Il problema principale è rappresentato dalle regioni con piano di rientro (ad esempio Abruzzo e Calabria), per le quali la prima finanziaria va a sopperire il deficit del passato. In tutto lo stanziamento previsto è di 750 milioni di €, il primo anno 100 milioni, gli anni successivi gli importi saranno maggiori.

EQUA RIPARAZIONE DELLA TRANSAZIONE
Il decreto è stato presentato a luglio 2014 e ad agosto è diventato legge. La ratio (stimolata dalla Cedu) era chiudere il contenzioso.
L’equa riparazione è per tutti coloro che hanno fatto domanda di accesso alla transazione (con nesso causale, ascrivibilità e ricevibilità dell’istanza).
Non possono essere considerati i contagi da coniuge (mentre sì da madre a feto) e subiti dagli operatori sanitari.
E neppure gli eredi che hanno agito solo iure proprio.
FedEmo sostiene la tesi che la natura della lettera che il Ministero ha inviato rappresenti un’offerta, una proposta, che è perfezionata con l’accettazione. Se la ratio è chiudere il contenzioso, si chiede di non rigettare queste richieste, ma vedere quante sarebbero le persone interessate e rivalutare a quel punto la situazione.
Sono state mandate ai danneggiati 1379 lettere; 825 hanno accettato e finora sono state pagate quasi 500 pratiche. Le 300 pratiche che mancano verranno pagate entro novembre. Da ottobre partiranno le lettere per coloro che sono in 6° categoria. Poi seguiranno quelli di 7° e 8° categoria.

SENTENZE DA PAGARE
Il Ministero ha avviato un progetto di ristrutturazione interna volto all’arruolamento di personale, ora ridotto a poche unità, per poter lavorare più velocemente le pratiche per quanto riguarda equa riparazione, iter transattivo e pagamento sentenze.
FedEmo ha fatto presente che nella riunione di marzo 2014 il Ministero aveva chiesto agli avvocati di non fare giudizi di ottemperanza per non ingolfare ulteriormente le pratiche del Ministero e “promettendo” il pagamento spontaneo delle sentenze. In realtà ciò è avvenuto soltanto in minima parte.
Si è chiesto di conoscere una tempistica precisa in merito ai pagamenti per fornire agli associati delle date attendibili.
Il referente del Ministero ci ha informato che il progetto è già partito, ad ottobre insieme con il Direttore verrà fatto un primo report e una conseguente programmazione.
Se avessero meno ottemperanze da gestire, potrebbero lavorare sulle sentenze. Vogliono vedere con il report se riescono a tenere i ritmi.
Con il report possono capire quante sentenze riescono a lavorare entro dicembre 2015 e quante dopo quella data.
Sempre ad ottobre vorrebbero fare un incontro con le associazioni, indicando gli step da raggiungere.

SITUAZIONE FINANZIARIA GENERALE
I fondi per fare tutto ci sono, poiché con la legge 222 il Ministero ha definito una buona programmazione economica.

LA LEGGE PER L’“EQUA RIPARAZIONE”
In tutta fretta nell’estate 2014 viene approvato l’art.27 bis (legge n. 114) che prevede un’ “equa riparazione” (così definita sulla scorta della terminologia europea) di 100 mila euro: cifra inadeguata e, in certi casi, irrisoria (si pensi agli eredi di persone decedute), ma .... meglio che nulla.
Viene posta la condizione che, accettando tale somma, il danneggiato rinunci a proseguire, o intraprendere, ogni azione legale.
Il Ministero della Salute inizia a mandare delle lettere ai 7000 potenzialmente interessati, lettere che dal tenore e dalle parole usate appaiono come vere e proprie proposte (anche perché mandate direttamente ai danneggiati e non ai loro legali).
I primi a essere interpellati sono gli eredi dei deceduti: molti di loro accettano, rispediscono i moduli compilati, con firme autenticate, con l’indicazione del codice iban, seguendo le “istruzioni” date dal Ministero della Salute.

Lo Stato dice che per i familiari dei deceduti non è stato un danno
E qualche mese fa la “beffa”: il Ministero blocca i pagamenti agli eredi che hanno agito per il risarcimento del danno da loro stessi subito (iure proprio), sostenendo che la legge si riferisce solo agli eredi che agiscono per il risarcimento del danno subito dal congiunto quando era ancora in vita e che loro hanno “ereditato” (iure hereditatis).
In altre parole: i danneggiati da sangue infetto, per il Ministero della Salute, sono solo coloro che sono stati infettati, non i loro familiari: quindi vedersi morire un figlio o un papà o un marito non rappresenta un danno risarcibile con l’ “equa riparazione”.
Mi astengo da ogni commento.
Auspico solo un intervento istituzionale, del Governo e del Parlamento, affinché si risolva tale situazione: abbiamo informato diversi parlamentari e stiamo continuando l’opera di sensibilizzazione.
Lo dobbiamo ai tanti che vorrebbero che una tragedia così grande non finisse in questo modo.
Inoltre chiediamo che, almeno agli eredi, venga riconosciuta una somma più congrua dei 100 mila euro di cui all’art.27 bis.

Avv. Marco Calandrino
del Foro di Bologna

Un altro argomento che ha preso il sopravvento nel corso di questo 2015 è stato quello dei nuovi farmaci per la cura “definitiva” dell’epatite C nella quale sono coinvolte migliaia di persone.
Qui in questo servizio sono coinvolti rappresentanti dello Stato e delle Regioni.

I nuovi farmaci per la cura dell’epatite C

nerina.drindin-e1360348431661Il Ministro ha affermato che: “…non possiamo accettare che i farmaci proprio perché costosi siano dati seguendo criteri selettivi come succede in altri paesi”.
Concludendo il suo intervento ha anche dichiarato: “Dobbiamo far comprendere ai cittadini che stanno arrivando farmaci che salvano vita delle persone con grande impatto anche umano che però sono decisamente costosi”.
Ha così concluso: “Non posso accettare che i farmaci proprio perché costosi siano dati seguendo criteri selettivi come succede in altri paesi. Noi abbiamo una cultura che non dobbiamo perdere, che pone al centro l’uomo, e non posso accettare il fatto che i farmaci vengano dati con politiche selettive, solo ad alcuni malati. Il criterio di sussidiarietà resta fondamentale”.
Per questo il ministro Lorenzin “tratterà sul prezzo con le aziende”.
A questo ragionamento la Lorenzin ha legato la necessità di una riforma dell’AIFA che “così com’è strutturata non riesce a dare l’autorizzazione per l’immissione in commercio di un farmaco in tempi brevi”.
Ora, riportiamo questo articolo dal periodico “La Salute”, firmato da una senatrice e da un rappresentante della Regione Emilia Romagna.
La negoziazione effettuata dall’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco) con l’azienda che produce il primo dei nuovi farmaci per l’epatite C (il Sofosbuvir) è stata segretata. Una scelta apparentemente giustificata dalla opportunità di non interferire con le negoziazioni in corso in altri paesi europei ma che di fatto urta contro la diffusa richiesta di trasparenza nell’operato della pubblica amministrazione.
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Uno dei temi sui quali il Governo ha preannunciato un intervento normativo in sede di legge di stabilità per il 2015 (attualmente in discussione in Parlamento) è quello dei farmaci innovativi ad alto costo, in particolare dei nuovi farmaci per l’epatite C in grado di modificare significativamente la storia naturale dellamalattia.
Nei prossimi anni, a questi quattro farmaci potrebbero aggiungersene altri, ampliando così ulteriormente le opportunità terapeutiche ma anche la competizione fra i diversi prodotti.
Purtroppo molti dei pazienti da trattare con maggiore urgenza necessitano, per un trattamento ottimale e costo-efficace, di due farmaci antivirali somministrati in associazione; la norma in corso di predisposizione non può pertanto concentrarsi solo sul primo farmaco in arrivo (il Sofosbuvir), ma deve necessariamente considerare una prospettiva più ampia, sia nel breve sia nel medio periodo.
Il tema dei farmaci innovativi ad alto costo pone problemi economici, clinici, organizzativi ed etici fino ad oggi in gran parte trascurati, nonostante i numerosi solleciti.
Problemi ai quali l’emendamento presentato dal Governo lo scorso 13 dicembre (vedi Risorse) tenta di dare una prima risposta, con modalità peraltro provvisorie (valide solo per gli anni 2015 e 2016), che da un lato testimoniano la complessità della questione e dall’altro confermano la posatezza con la quale il Governo sta procedendo.
Non va dimenticato tuttavia che si tratta di terapie che possono salvare la vita di persone la cui salute è gravemente pregiudicata, di fronte alle quali qualunque ritardo dovrebbe essere considerato inaccettabile.
L’emendamento del Governo si riferisce molto opportunamente a tutti i farmaci innovativi (superando l’idea emersa in un primo momento di una norma solo per il primo “superfarmaco” per l’epatite C) e offre un primo timido spiraglio di luce ai tanti pazienti in attesa dei nuovi farmaci.
Un provvedimento molto atteso anche dalle Regioni, che più volte hanno inutilmente sollecitato il Governo (la prima lettera della Conferenza delle Regioni è del marzo 2014 – vedi Risorse) a istituire un tavolo tecnico e a predisporre linee guida per pianificare l’introduzione delle nuove terapie.
Un intervento apprezzabile quindi, anche se si limita ad affrontare l’emergenza, mentre sarebbe stato più opportuno avviare una revisione organica della disciplina sui farmaci innovativi, in vista dei tanti medicinali che nei prossimi anni saranno immessi in commercio con effetti dirompenti sulla spesa farmaceutica.
Con riguardo alle risorse necessarie per garantire i trattamenti, l’emendamento prevede la costituzione di un fondo presso il Ministero della salute destinato a concorrere al rimborso alle regioni delle spese sostenute per i farmaci innovativi: un fondo a destinazione vincolata quindi, gestito direttamente dal Ministero e in gran parte alimentato da risorse del Fondo sanitario nazionale, ovvero di risorse già destinate alle regioni per l’erogazione dei livelli di assistenza.

L’EROGAZIONE DEI FONDI PER I LIVELLI DI ASSISTENZA
Tale proposta appare discutibile sotto tre profili.
1. Primo perché ripropone fondi a destinazione vincolata nonostante la normativa vigente preveda che le regioni debbano essere vincolate al raggiungimento di obiettivi di assistenza e non a obiettivi di spesa.

2. Secondo perché centralizza fondi destinati alle regioni, riservando così al livello centrale il potere decisionale su una materia che richiede uniformità nella garanzia dell’assistenza e non nella disponibilità di fondi.

3. Terzo perché istituisce il fondo sottraendo (per 400 milioni nel 2015 e per 500 nel 2016) risorse già destinate ad altre finalità, riducendo così ulteriormente i finanziamenti disponibili per tutti gli altri interventi assistenziali e imponendo nuove restrizioni alla sanità pubblica.
Un precedente molto preoccupante, anche in relazione alle dimensioni che in futuro potrebbe assumere la spesa per i farmaci innovativi.
Le dimensioni del fondo (500 milioni per il 2015) potrebbero essere considerate relativamente adeguate tenuto conto dei tempi di attivazione dei percorsi terapeutici, anche se la relazione tecnica del Governo parla di una stima dell’AIFA di un fabbisogno di 750 milioni all’anno per un solo farmaco.
Se così fosse le regioni spenderebbero 750 milioni ma se ne vedrebbero rimborsare dal Ministero solo 500.
Dovrebbe quindi scattare il meccanismo del pay back, con le modalità già in vigore, al quale si dovrebbe aggiungere il nuovo ripiano richiesto alle aziende che producono farmaci innovativi.
Il condizionale è d’obbligo perché la norma non è lineare come dovrebbe essere trattando una materia complessa e onerosa, ma soprattutto perché non è chiaro se il Ministero si attende realisticamente una spesa superiore o inferiore ai 500 milioni del fondo.
La congruità del fondo rispetto al fabbisogno annuale è d’altro canto difficilmente valutabile, posto che gli esiti della negoziazione effettuata dall’Aifa con l’azienda che produce il primo dei nuovi farmaci per l’epatite C (il sofosbuvir) è stata segretata.
Una scelta apparentemente giustificata dalla opportunità di non interferire con le negoziazioni in corso in altri paesi europei ma che di fatto urta contro la diffusa richiesta di trasparenza nell’operato della pubblica amministrazione.
Si può rinunciare alla trasparenza in cambio di (presunti o reali) vantaggi per il mercato interno?
Si può rinunciare alla leale collaborazione fra paesi (tutti i paesi dovrebbero essere interessati a negoziare i farmaci condividendo le informazioni) di fronte a un unico produttore monopolista?
La disponibilità di farmaci importanti come quelli innovativi in grado di salvare vite umane può dipendere dalla capacità di negoziazione e dalle informazioni possedute dal singolo paese?
La prassi di negoziare prezzi solo in parte esplicitamente pubblicati in Gazzetta Ufficiale meriterebbe una attenta riflessione, che nonostante la presidenza italiana del semestre europeo non è stata avviata, rinunciando così a importanti opportunità di risparmio e di trasparenza.

Nerina Dirindin, Senatore
Anna Maria Marata, Regione Emilia Romagna

Ci siamo poi occupati, attraverso l’attività di un’associazione di pazienti, di far conoscere le iniziative del TIGET nei campi della ricerca. Ma a noi interessavano specialmente le patologie che seguiamo e cioè la talassemia e l’emofilia. Questo primo servizio appunto fa riferimento ad un progetto che si sta svolgendo da due anni.

Il coinvolgimento consapevole del paziente talassemico nella cura

Nel 2012 l’Associazione ATDL (Associazione Talassemici Drepanocitici Lombardi) promuoveva un progetto in-formativo Percorsi di Empowerment che aveva come punto di partenza il riconoscimento del ruolo attivo e del valore dell’esperienza della persona affetta da talassemia e il suo coinvolgimento consapevole quale elemento determinante nella configurazione della cura e per la sua qualità di vita.
Attraverso due tappe iniziali, dedicate, la prima a Il Paziente Esperto, la seconda a La Relazione di cura, come una cura in équipe, si era iniziato un percorso, innanzitutto con i pazienti, ma anche aperto ai caregiver e ai professionisti, atto a in-formarsi e consolidar-si come pazienti esperti, soggetti di diritti e di cura.
Ma le persone affette da talassemia, dispongono di una qualità di vita, inimmaginabile fino a pochi decenni fa, e di opzioni di cura che si profilano sempre più innovative, grazie al loro stesso essere stati o essere soggetti coinvolti in sperimentazioni: tra il 2013 e il 2014 i Percorsi di Empowerment entrano di conseguenza in una fase avanzata, per in-formarsi e consolidar-si come attori e soggetti di ricerca e per lavorare insieme con i professionisti della salute nella loro veste di ricercatori, in un momento molto importante per la comunità dei talassemici sia per lo sviluppo di nuovi farmaci dedicati che per la svolta che potrebbe rappresentare la terapia genica.

GLI OBIETTIVI DEGLI INCONTRI
Gli iniziali 3 incontri previsti, che come in una scala musicale, sempre con i pazienti al centro e centrali in ogni laboratorio, si prefiggevano:
• un progressivo coinvolgimento di tutti gli attori fondamentali nello sviluppo della ricerca, pazienti, caregiver e i concreti ricercatori responsabili degli studi clinici, in corso, oggetto di discussione e confronto;
• un lavoro di analisi dei consensi e dei percorsi informati implicati, in un ottica di buona pratica, inseriti nel processo decisionale di coinvolgimento nel biobanking o nello studio specifico (in particolare lo studio clinico Ferrokin e il protocollo sperimentale di Terapia genica TIGET – GSK).

Ciascuno incontro si proponeva di offrire sia l’abc per partecipare con serenità a ricerche che possono fare la differenza per ciascuno, ma soprattutto una consapevolezza crescente di come:
- muoversi e valutare la svolta cellulare, biologica della ricerca e il suo impatto possibile nella configurazione della propria cura, sulla propria qualità della vita, - riconoscersi parte attiva, protagonista di questo processo, fianco a fianco e in dialogo con i ricercatori in una prospettiva di crescita comune e di contributo costruttivo, oltre che formativo, su processi sperimentali in corso dove ognuno è interlocutore necessario, parte in gioco.
L’intero percorso si così è arricchito di ulteriori due tappe, su richiesta dei pazienti stessi.
Da ottobre a giugno si è così snodato un intenso percorso, che si è articolato in 5 laboratori interattivi e in molti incontri intermedi tra Associazione ATDL, ricercatori, Centro Anemie Congenite e Fondazione Telethon per l’individuazione dei materiali e la condivisione dei metodi che hanno reso incisivo e utile il confronto diretto poi in aula.

LE TAPPE - 26 ottobre 2013
“Dal reclutamento alla partecipazione: non più cavie ma parte attiva per un ricerca sicura e di qualità”.


L’uso dei materiali biologici umani per scopi scientifici è non solo uno dei motori attuali della ricerca più innovativa, ma a tutti gli effetti una porta di entrata alla ricerca, di partecipazione, seppur indiretta, per ciascun cittadino. In particolare per una persona affetta da talassemia: il prelievo di sangue-materiali biologici (biobanking) come trampolino della ricerca si rivela una grande occasione e uno snodo concreto
- per comprendere come si sta sviluppando ora la ricerca e come mi riguarda,
- per far propri i diritti esigibili implicati
- per ragionare insieme sulla buona pratica del consenso informato a partire da un’esperienza che prima o poi si presenta alla maggior parte delle persone affette da talassemia e che si riflette, per la qualità dei dati sensibili e delle ricerche biologiche, non solo sul singolo ma sulla sua famiglia.

Attraverso una didattica interattiva, laboratori tra pazienti, caregiver e rappresentanti dell’Associazione, siamo nella prima tappa del percorso entrati nel cuore della ricerca e della sperimentazione che possono essermi proposte
• approfondendo il metodo scientifico (cosa significa sperimentare con esseri umani, quando proprio perché si rispettano le regole e i diritti la ricerca è di qualità)
• esplorando il processo di informazione (consenso informato) alla ricerca con materiali biologici come primo passaggio utile e concreto per riconoscere il consenso informato come processo di informazione e di coinvolgimento attivo, in cui la qualità del disegno della ricerca deve andare a braccetto con i diritti per di rende possibile uno studio di ricerca con i propri materiali biologici, e per esteso di chi decide di partecipare ad uno studio clinico/sperimentazione.

Domande centrali del laboratorio sono state:
• Che cosa accade quando grazie al mio prelievo si inizia un processo di biobanking?
• Perché mi riguarda? Perché riguarda la mia famiglia?
• Perché il campione di sangue conservato è utile solo se messo in relazione ai miei dati clinici?
• Quali sono i miei diritti in gioco?
• A cosa rinuncio se preferisco non sapere, se non mi informo?
• Perché il consenso informato è un mio diritto e mi apre un mare di possibilità?
• Come viene tutelata la mia privacy?
• Come vengono protetti i miei dati sensibili (i dati che mi possono identificare ed esporre ad una discriminazione)?
• Quando posso chiedere i risultati degli studi che sono stati fatti con il mio sangue?

15 marzo 2014
Tutto quello che avrei voluto sapere sulla ricerca clinica, sul metodo scientifico e il suo linguaggio … e non ho mai osato chiedere.

Alla luce della prima tappa, e della difficoltà rilevata tra molti partecipanti di sapere collocare gli studi, in cui si è stati coinvolti, nel percorso di validazione scientifica di una molecola-farmaco o di una nuova terapia biologica-genetica-cellulare, attraverso un dibattito accesso tra facilitatore-bioeticista, pazienti e famigliari, si sono approfondite in modo molto analitico e dettagliato:
• Le fasi precliniche di una ricerca,
• le 4 fasi di ricerca con essere umani (fasi I -II-II-IV),
• come si sviluppa in sicurezza e nel rispetto dei miei diritti e della mia tutela un farmaco, una terapia innovativa
• i movimenti per i diritti dei pazienti, la bioetica e la Convenzione di Oviedo: non più cavie ma persone e soggetti in gioco. Come i pazienti sono sempre più protagonisti della propria storia, con libertà di scelta, qualità di vita e voce in capitolo nella ricerca e nella cura.
In questa seconda tappa, il consenso informato dello studio di fase II Ferrokin è stato utilissimo “materiale di laboratorio” per:
• comprendere come in una fase II i dati relativi alla sicurezza sono dati che si basano fondamentalmente sul modello animale,
• verificare la corrispondenza tra la ricerca proposta e le informazioni condivise nel consenso informato
• riconoscere la concretezza e l’importanza dei diritti esigibili in gioco.

11 aprile 2014 - Perché il consenso informato mi riguarda?

Spesso il consenso informato è percepito come un atto formale e non come il processo di comprensione e inclusione che dall’inizio 0alla fine della sperimentazione agevola e tutela la scelta propria di partecipazione alla ricerca, che ci riconosce parte attiva, protagonista della ricerca, fianco a fianco con il ricercatore.
Si è cercato di capire insieme:
• Come cambia la mia qualità di vita e la mia partecipazione in sicurezza alla ricerca se sono informato e consapevole?
• Perché il consenso informato tutela i miei diritti: • Di sapere; • Di non sapere; • Di partecipare;
• Di non partecipare; • Di ritirarmi quando voglio; • Di informare chi voglio;
• Di avere accesso ai miei dati e ai risultati dello studio; • Di essere assicurato;
• Di sapere sempre a chi rivolgermi
• Come la buona pratica del consenso informato cambia la relazione con i clinici e con i ricercatori?

9 maggio 2014
Percorsi informativi e scelte in gioco in uno studio clinico che coinvolge pazienti affetti da talassemia.

Come essere INFORMATI, CONSAPEVOLI dei propri diritti e PROTAGONISTI in uno studio clinico “classico” farmacologico.
Laboratorio interattivo di discussione e confronto tra pazienti, soci e Cappellini, Graziadei, Poggiali, clinici ricercatori del Centro di Anemie Congenite, sugli snodi conoscitivi-decisionali (disegno, valutazione, sviluppo, monitoraggio) di uno studio clinico attuale (Ferrokin) ed esplicitando la struttura informativa dell’intero percorso di sperimentazione.

• Qual è lo scopo dello studio?
• Perché i ricercatori ritengono che il trattamento proposto possa essere utile?
• Il trattamento è già stato sperimentato?
• Se sì, che risultati hanno dato gli studi precedenti?
• Perché i criteri di inclusione e di esclusione sono dirimenti per me?
• Gli eventi avversi attesi sono proporzionati ai benefici attesi?
• Cosa comporta partecipare allo studio?
• Quali informazioni è mio diritto ricevere prima di scegliere se partecipare allo studio?
• Perché essere informato del disegno dello studio, della fase sperimentale in cui si colloca … è fondamentale per la mia sicurezza?
• Quali sono i miei diritti in gioco? Posso ritirarmi in ogni momento dallo studio? Posso non partecipare? Posso avere accessi ai risultati?

giugno 2014
Percorsi informativi e scelte in gioco nella costruzione dello studio clinico di terapia genica che coinvolgerà pazienti affetti da talassemia

Come essere INFORMATI, CONSAPEVOLI dei propri diritti e PROTAGONISTI in vista di uno studio clinico INNOVATIVO di terapia genica.
Laboratorio interattivo di discussione e confronto tra pazienti, soci e Marktel, tra i principali ricercatori dello studio:
“STUDIO DI FASE 1/2 DI VALUTAZIONE DI SICUREZZA ED EFFICACIA DELLA SOMMINISTRAZIONE DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE AUTOLOGHE GENETICAMENTE MODIFICATE CON IL VETTORE LENTIVIRALE GLOBE CHE CODIFICA PER IL GENE UMANO DELLA BETA GLOBINA PER IL TRATTAMENTO DI PAZIENTI AFFETTI DA BETA TALASSEMIA TRASFUSIONE DIPENDENTE” e Ferrari, ricercatrice TIGET e direttrice scientifica dello studio, e alcuni rappresentanti della Fondazione Telethon, Ambrosini, Daturi, Zatti, sugli s-nodi informativi e decisionali in vista dello studio clinico di terapia genica con pazienti talassemici. In particolare:
• In cosa si differenzia il vettore GLOBE da quanti sperimentati sinora?
• Quale è il disegno dello studio?
• Quali sono i criteri di inclusione per candidarsi a partecipare?
• Quali sono i rischi cui espone?
• Che impegno comporta e che impatto ha sulla qualità di vita del paziente coinvolto?
• Perché la sicurezza nella sperimentazione di una terapia cellulare è ancora più centrale che in uno studio sperimentale classico?
• A che punto è l’iter valutativo dello studio stesso da parte dell’Agenzia Italiana del farmaco e dell’Istituto Superiore di Sanità, obbligatorio e necessario prima di avviare la sperimentazione con gli esseri umani?
• Come saranno accessibili i dati e i risultati della sperimentazione, per evitare false aspettative e rispettare il mio diritto di informazione?

La documentazione dell’attività della Fondazione Paracelso è quasi ad ogni numero anche di questo 2015. Illustriamo in questo servizio, tre progetti.

I progetti Cpì ed Hope

La famiglia e il suo benessere diventano centrali quando arriva un figlio emofilico: ci si trova ad affrontare psicologicamente un problema che durerà tutta la vita, e a risolvere praticamente una serie di difficoltà a cui prima non ci si pensava.
Per questi motivi e per venire in aiuto alle famiglie, Fondazione Paracelso ha specificamente avviato due progetti dedicati a loro: il progetto Cpì e quello Hope.
Brevemente ricordiamo di cosa si tratta.
Con il progetto Cpì ci siano dati come obiettivo quello di aiutare le famiglie dei bambini emofilici, affiancando ai genitori una mediatrice famigliare che aiuti la famiglia a superare il difficile momento dell’accettazione della patologia e l’accompagni nei primi anni di vita del bambino. Il progetto è supervisionato dalla dottoressa Cristina Mazzini, psicologa e psicoterapeuta, responsabile di una Unità operativa disabilità adulti dell’ULSS di Padova e docente presso la Facoltà di Medicina di Padova.
Il progetto è realizzato con il sostegno di Pfizer.
Il progetto Hope ha invece il compito di sostenere le famiglie con bambini affetti da emofilia da 0 a 12 anni attraverso gruppi di condivisione e confronto tra genitori sotto la supervisione di una formatrice professionista, in grado di far emergere le esperienze e i vissuti emotivi di ognuno, partendo dal presupposto che tutti sono in grado di compiere azioni per il proprio e l’altrui benessere.
Come stanno andando questi due progetti? I progetti stanno andando bene! Molto bene!
Cpì si sta ampliando e stiamo avendo richieste da molte parti d’Italia.
A oggi è operativo in 11 città – Bari, Catania, Cesena, Firenze, Genova, Milano, Napoli, Padova, Perugia, Roma e Torino – dove lavorano altrettante mediatrici famigliari. Inoltre, a Milano si è reso necessario coinvolgere anche due mediatrici familiari in grado di parlare albanese ed egiziano, da affiancare a famiglie appena giunte nel nostro Paese.
Dall’inizio del progetto nel 2013, le nostre mediatrici hanno affiancato le famiglie di 44 bambini e 11 bambine.
Il progetto Hope, che si avvale della supervisione di un comitato scientifico composto da esponenti di Fondazione Paracelso, FedEmo, clinici e docenti universitari, è ormai stato avviato in 6 città: Milano, Firenze, Roma, Napoli, Reggio Calabria, Catania.

Il progetto Serious Game

Il progetto Serious games è un progetto modulare che prevede la costruzione di un “gioco” interattivo attraverso cui i pazienti affetti da emofilia possono svolgere degli esercizi di fisioterapia a casa davanti a un semplice schermo televisivo.
Gli esercizi sono definiti dal fisioterapista e dal medico, ed è possibile sia un’autovalutazione diretta del paziente sul corretto svolgimento dell’esercizio sia un controllo a distanza del personale medico che valuta e corregge il percorso di fisioterapia.
Il progetto è particolarmente indicato per pazienti piccoli, in modo da far svolgere loro gli esercizi a casa, in un ambiente protetto, assieme ai genitori, o per persone con problemi deambulatori per i quali raggiungere periodicamente una struttura esterna per svolgere gli esercizi diventa a volte faticoso.
A che punto siamo?
Il Dipartimento di informatica dell’Università degli Studi di Milano ha terminato la costruzione del software dedicato ai pazienti emofilici. Il lavoro è stato condotto in stretta sinergia con Elena Boccalandro e Gianluigi pasta del Policlinico di Milano, e ha permesso di realizzare un’importante interfaccia per il medico che può intervenire sui giochi/esercizi in maniera autonoma e completa, selezionando, paziente per paziente, modalità e tempi di gioco diversi.
Il prossimo passo è di testare il software e condurre un primo studio clinico pilota con un piccolo gruppo di pazienti residenti nell’area lombarda, da effettuarsi presso il Centro Emofilia del Policlinico per affinare le funzioni dell’applicazione e la messa a punto delle componenti tecnologiche.
La selezione dei pazienti risponde a motivi di natura organizzativa e garantirà la disponibilità di maggiori dati anamnestici in quanto pazienti seguiti dal Centro Emofilia di via Pace.
In questo modo sarà possibile, entro pochi mesi, avere una valutazione complessiva del progetto e avviare la fase di utilizzo del software su larga scala – possibilmente nazionale.
Ricordiamo che l’obiettivo è di dare in comodato ai pazienti a casa tutta l’attrezzatura (televisore, computer, pedana, telecomandi, sensore Kinect) per far svolgere gli esercizi comodamente nella propria abitazione.

“Third Annual Global Haemophilia Advocacy Leadership Summit”

safe imageHo partecipato, tra il 21 e il 23 gennaio, assieme a Giuseppe Mazza, ad un incontro denso di idee e nuove informazioni.
Si è parlato di advocacy, che era il tema principale verso varie lectures (con cui veniva fornito il materiale teorico) ed esercizi pratici (in cui si metteva, appunto, in pratica le informazioni appena ricevute), è stata fornita una panoramica utilissima a chi, come me, si avventura per la prima volta nel mondo dell’advocacy, e una preziosa occasione di migliorarsi a chi ha già esperienza e già se ne è occupato.
Si è anche parlato di HTA (Health Technology Assessment) e di chi si occupa di questa attività. Entrando nei dettagli, sono state forniti i diversi punti di vista di chi porta avanti l’attività di HTA (entità nazionali e buyers e agenzie indipendenti o ancora associazioni) mostrando le varie modalità di approccio alla disciplina.
Si è parlato tanto anche di surveys e statistiche, importante metodo per raccogliere dati da usare nell’attività di advocacy delle associazioni. Si è parlato soprattutto di PROBE, uno sviluppo di PRO, sviluppata da un’advisory board d’eccellenza e che si trova ora nella sua fase di perfezionamento.
Si tratta di una survey designata per essere alla portata di ogni associazione pazienti, in modo da poter raccogliere e gestire facilmente i dati necessari alla propria attività di advocacy.
Sono stati richiesti contatti per eventualmente portare avanti il progetto PROBE anche in Italia. Ci siamo resi disponibili ad essere contattati nei prossimi tre mesi.
Si tratta di un questionario per cui si impiegano non più di quindici minuti e l’obiettivo che si proponeva, quando veniva presentato, durante il summit, era di 50 questionari per ogni stato.
Credo che non ci saranno problemi ad ottenere molti più questionari da poter fornire allo staff di PROBE.
Al meeting hanno partecipato rappresentanti da tutto il mondo, ed in un ambiente così stimolante sono state discusse tante nuove idee e presi tanti nuovi contatti per iniziare nuove attività in futuro.

Enrico Ferri Grazzi

Dopo aver letto questa notizia sui quotidiani e nelle agenzie di stampa, ci era stato richiesto di parlarne, ma noi abbiamo messo in guardia dai facili entusiasmi.
La “storia” c’insegna ad essere prudenti... molto prudenti.....

Emofilia: nuovi sviluppi per la terapia genica all’Ospedale San Raffaele

La strategia clinica dell’Istituto Telethon-San Raffaele per la terapia genica permette di introdurre geni “funzionanti” e “corretti” nelle cellule dei pazienti affetti da malattie genetiche. Dalla terapia genica arriva una nuova speranza per la lotta all’emofilia.
Si tratta di una tecnica che agisce alla “base” della malattia, utilizzando dei vettori lentivirali in grado di ottenere geni “funzionanti” da introdurre nelle cellule dei pazienti nei quali le versioni “difettose” portano allo sviluppo di gravi patologie. Risultati promettenti sono già stati raggiunti per le malattie genetiche del sistema immunitario e del sangue.

Un accordo per la ricerca
Il Tiget vuole estendere la tecnica della “correzione” dei geni difettosi attraverso la terapia genica anche per contrastare le cause dell’emofilia di tipo A e di tipo B.
Grazie a un accordo siglato con la biotech americana Biogen Idec, la ricerca potrà verificare le applicazioni cliniche con l’obiettivo dichiarato di ottenere una terapia definitiva per gli emofiliaci realizzata con un’unica somministrazione.
Nel caso dell’emofilia la terapia genica mira a introdurre versioni funzionanti dei geni in grado di produrre le proteine coinvolte nel processo di coagulazione che sono carenti in questi pazienti.
La tecnica - La collaborazione si basa sulla terapia genica sviluppata al Tiget con vettori lentivirali, ottenuti dalla “ingegnerizzazione” del virus HIV per trasportare nelle cellule dei pazienti versioni funzionanti di quei geni che quando difettosi sono responsabili di specifiche malattie.
Finora la terapia genica è stata effettuata sulle cellule staminali prelevate dal midollo osseo del paziente stesso, che una volta corrette sono state poi reintrodotte nell’organismo.
La strategia per l’emofilia ideata dal Tiget prevede che il vettore lentivirale sia somministrato direttamente nell’organismo e diretto alle cellule del fegato.
Se si dimostrerà sicuro ed efficace, questo trattamento potrebbe in futuro garantire un beneficio terapeutico stabile e a lungo termine per le persone affette da emofilia.

Un altro argomento che ci ha visti in prima fila per darne un’informazione corretta è stato quello della terapia del dolore.
Qui ne parliamo con “Cittadinanzaattiva”.

Il miglioramento del trattamento per il dolore

IN-DOLORE: 46 gli ospedali impegnati con Cittadinanzattiva-Tribunale per i diritti del malato nel miglioramento del trattamento del dolore.
Su www.cittadinanzattiva.it le strutture coinvolte e l’attuale livello di attenzione al dolore.

C’è ancora molto da fare per il trattamento del dolore nei bambini e negli anziani, così come nei Pronto Soccorso: carente l’informazione ai pazienti su quanto disposto dalla legge 38/10 e i diritti che ne derivano.
E spesso le strutture non formano adeguatamente il personale sanitario.
Il dolore viene registrato quasi sempre in cartella clinica e trattato tempestivamente con terapie farmacologiche, ma in un caso su due non ne viene rilevata l’intensità con strumenti ad hoc.
Sono questi alcuni del risultati del programma IN-DOLORE con cui il Tribunale per i diritti del malato-Cittadinanzattiva, grazie al sostegno non condizionato di Grünenthal, ha coinvolto 46 ospedali di 15 regioni, 214 reparti e 711 persone ricoverate per migliorare il grado di attenzione sul diritto ad evitare le sofferenze e il dolore non necessari sancito dalla Carta Europea dei diritti del malato, e ripreso nello spirito dalla L. 38/10.
Sul sito di Cittadinanzattiva, al link http://www.cittadinanzattiva.it/in-dolore è possibile trovare le strutture coinvolte e l’attuale livello di attenzione al trattamento del dolore, registrato nei singoli ospedali e reparti.
Negli atrii degli ospedali coinvolti sarà presente un poster con i “risultati” raggiunti dalla struttura.
Maggiori informazioni sulla metodologia utilizzata sono disponibili a questo link.

“È oggi più che mai indispensabile avere informazioni attendibili sul rispetto dei diritti dei cittadini in merito alla terapia del dolore, anche perché l’attuale sistema di finanziamento per l’attuazione della Legge 38/2010 è basato sulla presentazione di “Progetti Obiettivo” da parte delle Regioni e sull’assegnazione delle risorse da parte del Ministero.
Si tratta di 100 milioni di euro l’anno ed i meccanismi di verifica e controllo sugli stessi progetti sono troppo deboli. Questo sistema va rivisto completamente a partire dal riconoscimento di una forma precisa di rimborsabilità delle prestazioni di terapia del dolore”. Queste le dichiarazioni di Tonino Aceti, coordinatore nazionale del Tribunale per i diritti del malato-Cittadinanzattiva.
“IN-DOLORE indica molto chiaramente quali siano le priorità d’intervento: le Istituzioni nazionali e quelle regionali devono puntare sulle attività di informazione e sensibilizzazione rivolte a cittadini e professionisti della sanità, sui diritti sanciti dalla Legge 38/2010 e sull’importanza della loro applicazione”, ha continuato Aceti, “oltre che aumentare il livello di attenzione verso anziani e bambini per dare voce a chi non ha voce e curare il passaggio dall’ospedale al domicilio del paziente, vero anello debole del Sistema. Infine è il momento di inserire il parto indolore nei Livelli Essenziali di Assistenza, oggetto di aggiornamento proprio in queste settimane”.

Alcuni risultati
È presente un apposito spazio sul trattamento del dolore in cartella clinica in 8 casi su 10; meno frequente (solo 63%) la presenza di spazi per registrare il dolore per persone con difficoltà a verbalizzare (bambini, persone con deficit cognitivi).
I comitati ospedale territorio senza dolore, previsti dalla L. 38/10, sono presenti nel 70% dei casi.
Sul versante della informazione ai pazienti, emerge le informazioni sul sito web aziendale sono presenti in 7 casi su 10, ma non sempre facilmente “rintracciabili”; il 60% degli Ospedali non mette a disposizione materiale informativo su ciò che offre l’azienda in relazione al dolore.
Soltanto il 24,9% dei degenti intervistati dichiara di essere stato informato sui suoi diritti in merito al dolore.
Dalle interviste ai pazienti, è emerso che all’87.7% è stato chiesto se provavano dolore; soltanto al 45.2% è stato chiesto di esprimere l’intensità del dolore attraverso un apposito strumento; nel 16.4% dei casi il dolore non è stato creduto o è stato sminuito.
Nel 95.2% di casi il dolore segnalato dal paziente è stato trattato, e il 91.8% dei rispondenti dichiara che l’intervento è stato tempestivo e il trattamento nella stragrande maggioranza è stato con farmaci (97.9%).
Nel 28% dei casi non esiste la procedura che preveda la consegna dei farmaci necessari a proseguire la terapia analgesica al momento della dimissione.
La formazione del personale sulla gestione del dolore è un aspetto da migliorare tanto per i medici quanto per gli infermieri (hanno raggiunto il 75% del personale formato solo 4 strutture su 10).
In ambito pediatrico, c’è ancora molto da fare: in una struttura su 3 mancano protocolli per procedure non farmacologiche e in 1 su 5 mancano protocolli di riduzione del dolore da parte degli infermieri mediante farmaci ad uso locale.
In caso di intervento chirurgico, il 69% delle strutture stabilisce da protocollo che i genitori possono stare con il bambino nella pre-anestesia e al risveglio. Per il 64.4% dei minori sottoposti a procedure invasive, sono state usate tecniche per ridurre l’ansia/disagio da dolore.
Solo nel 50% dei casi di procedure diagnostiche invasive (ad es. prelievo con ago cannula), sono stati usati farmaci ad uso locale, quali ad es. pomate a base di lidocaina.
Altrettanto critico il trattamento del dolore nell’anziano: mancano protocolli specifici nel 76% dei reparti di medicina interna o generale monitorati.
Passando ai singoli reparti esaminati, emerge che in ginecologia-ostetricia, circa la metà delle strutture attua la parto-analgesia, con anestesista dedicato tutti i giorni per 24 h; nei reparti di chirurgia ortopedica si usano strumenti per la rilevazione e valutazione periodica del dolore, ma solo 2 strutture su 10 hanno provveduto a formare almeno il 90% del personale.
Nei Pronto Soccorso la riduzione del dolore non è così scontata: solo nel 52% dei casi esistono protocolli o procedure per ridurlo durante manovre o interventi dolorosi, come le suture o la rimozione di corpi estranei.

Trial clinico per la terapia genica della talassemia

Domenica 8 febbraio 2015 si è svolto presso l’Istituto San Raffaele di Milano l’incontro per la presentazione del trial clinico di terapia genica per la thalassemia condotto dall’equipe della professoressa Giuliana Ferrari, Coordinatrice dell’Attività di ricerca del TIGET, della quale fanno parte anche i prof. Aiuti e Ciceri e la dott. Marktel e si avvarrà della collaborazione della prof. Cappellini per il processo di selezione dei pazienti.
Questo studio, in attesa del definitivo consenso dell’AIFA, sostenuto economicamente dalla Fondazione Telethon, viene presentato in prima istanza ai pazienti al termine di un percorso di empowerment che ha visto la partecipazione diretta di una rappresentanza degli stessi nella stesura del consenso informato.
La giornata è stata organizzata in collaborazione con UNITED, la Federazione Italiana delle Associazioni, e con la guida della bioeticista Sara Casati che ha moderato l’incontro cercando di semplificare la comprensione dei temi discussi per i molti pazienti presenti.

IL TRASFERIMENTO DEL MATERIALE GENETICO MEDIANTE UN VETTORE
Giuliana Ferrari ha chiarito in apertura che la terapia genica è una procedura che consente di trasferire del materiale genetico in cellule somatiche mediante l’uso di un trasportatore, il vettore, che il più delle volte è rappresentato da un virus, con lo scopo di “sostituire un gene malato” con uno funzionante; nel nostro caso il materiale genetico è rappresentato dal gene della beta-globina e le cellule trasformate sono le cellule staminali (Haematopoietic Stem Cells) ematopoietiche del paziente.
In pratica, queste cellule richiamate dal midollo al sangue periferico, per mezzo di un’apposita terapia, vengono prelevate, selezionate per un marcatore che le identifica (CD34+), modificate in laboratorio con il gene corretto per produrre emoglobina e re-infuse dopo aver fatto spazio nel midollo con un trattamento chemioterapico.
Questo progetto di terapia genica per la talassemia è iniziato molti anni fa con lo sviluppo del vettore che è rappresentato dal virus HIV1, della famiglia dei Lentivirus ma conserva solo il 10% del materiale genetico del virus, cioè solo quello che serve per mantenere la capacità a penetrare nelle cellule.
I geni “pericolosi” sono sostituiti dal gene che si vuole veicolare unitamente ad alcune sequenze necessarie al suo corretto funzionamento.
Il vettore è stato chiamato GLOBE per sottolineare il fatto che contribuisce ad esprimere la catena beta-globinica.
Rispetto agli altri studi in corso, non esistono sostanziali differenze tra questo vettore e quelli utilizzati nelle altre sperimentazioni, quello che cambia è la presenza di alcuni elementi regolatori che non influiscono sull’espressione finale del gene.
Ciò che invece può fare la differenza tra i vari protocolli è rappresentato dagli standard di qualità con cui viene preparato il vettore, il numero di cellule modificate ed infuse, il tipo di mieloablazione utilizzata ed il metodo di infusione delle cellule modificate.
La prof.ssa Ferrari ha assicurato che nel costruire questo studio hanno impiegato tutte le informazioni provenienti dai trials in atto, ma anche dalle altre esperienze maturate al San Raffaele sia in materia di trapianti che di terapia genica e che ogni passaggio è stato accuratamente testato per confermare l’assenza di tossicità e di genesi tumorale.
Questo studio, di fase 1/2, serve proprio ad avere certezze sulla sicurezza e la non tossicità dell’impianto.
Il prof. Aiuti, coordinatore dell’area clinica e unità di ricerca della terapia genica del San Raffaele, ha ripercorso 15 anni di esperienza del S.Raffaele in tema di terapia genica riferita a patologie come ADA-SCID e la sindrome di Whiskott-Aldrich i cui pazienti sono stati trattati con successo molti anni fa con tecniche molto più rudimentali di quelle attualmente disponibili.
La dott.ssa Marktel, project leader della Fondazione San Raffaele, ha illustrato l’iter dello studio presso gli enti regolatori, in particolare per quanto riguarda il coinvolgimento dei bambini che sembra essere più problematico rispetto alle altre patologie trattate, in quanto ad oggi, le terapie per la cura della talassemia consentono un vita normale ed un inserimento sociale ottimale.
European Medicine Agency (EMA) ha raccomandato al team del TIGET di iniziare prima con pazienti adulti per valutare efficacia e tossicità del protocollo usato, l’AIFA ha invece proposto di iniziare con l’adulto e a seguire i bambini dagli 8 ai 17 anni e solo dopo attente valutazioni, passare a trattare bambini dai 3 ai 7 anni.
Attualmente l’AIFA ha richiesto ulteriori delucidazioni sul protocollo prima del consenso definitivo al trial.
Il dottor Ciceri, direttore del Servizio di Immunoematologia del San Raffaele, ha spiegato che il disegno dello studio contempla in totale 10 pazienti: 3 con età sopra i 18 anni, 3 con età compresa tra 8 e 17 anni e 4 con età compresa tra 3 e 7 anni.
La fase di mobilitazione delle staminali sarà fatta per i primi due gruppi con l’uso di due farmaci molto specifici per questo compito (Plerixafor e G- CSF) e la raccolta delle cellule avverrà con un prelievo del sangue periferico, mentre il terzo gruppo (bambini da 3 a 7 anni) verrà sottoposto ad un prelievo diretto del midollo perché i piccoli presentano una concentrazione midollare di staminali molto più alta rispetto agli adulti, evitando così i rischi della terapia per la mobilitazione.
Seguirà la selezione delle cellule staminali CD34+ e l’infezione con il vettore modificato.
Una parte delle staminali prelevate saranno congelate e tenute da parte ed utilizzate in caso di mancato attecchimento delle cellule re-infuse. Una sorta di back-up.
La fase di condizionamento chemioterapico è necessaria per fare spazio alle nuove cellule che poi si annideranno nel midollo e daranno nuovamente origine a tutte le cellule della serie ematopoietica.
Si utilizzeranno farmaci diversi a seconda della differenza d’età dei pazienti (Treosulfan con Thiotepa per i più grandi solo Busulfan nei più piccoli) e la mieloablazione indotta sarà pressoché totale.
Al termine della procedura seguirà un follow-up scadenzato fino ai 24 mesi dall’infusione che poi si protrarrà fino a 8 anni dal trapianto con visite periodiche annuali. Questa fase è di fondamentale importanza per il paziente che viene costantemente monitorato nella sua salute, ma anche per i clinici e ricercatori che potranno ricavare notizie preziose sull’efficacia e sicurezza del protocollo di terapia genica messo in atto.
Diversamente da ogni altro studio clinico in cui il paziente può rinunciare a proseguire in qualunque momento, in questo trial si arriverà ad una fase in cui non sarà più possibile tornare indietro, per questo motivo i criteri di inclusione saranno piuttosto restrittivi: essere talassemici major trasfusione dipendenti, godere di buona salute, questo implica quindi nessun problema cardiaco, lieve o moderato sovraccarico epatico, ferritina bassa, buona funzionalità epatica, renale, HIV e HCV negativi o per lo meno HCV RNA negativi, per garantire una certa sicurezza agli operatori che tratteranno le cellule del paziente.
Fondamentale è avere una buona aderenza alla terapia per affrontare bene la fase di follow-up che sarà molto intensa, soprattutto nei primi due anni.
La prof.ssa Cappellini ha specificato che il suo ruolo sarà proprio quello di valutare la presenza di tutti i requisiti di ammissione al protocollo e di essere chiara con il paziente ogni qualvolta sarà necessario indicando pro e contro del trattamento.
Le fasi dello studio prevedono 5 passaggi.
1. Inclusione: un colloquio personalizzato tra i clinici e il paziente volto a chiarire tutti gli aspetti clinici e pratici del protocollo e per valutare anche l’aspetto motivazionale del candidato che si conclude con la firma del consenso informato.
2. Screening: è la fase che deve verificare il rispetto di tutti i criteri di inclusione e l’assenza dei criteri di esclusione; il candidato verrà sottoposto ad una visita accurata, esami ematochimici con prelievo venoso e un prelievo del midollo per escludere lesioni precancerose in atto.
Dovranno essere fatti anche esami strumentali come ecografie e risonanze.
3. Baseline: Se il candidato paziente supera lo screening e viene reputato idoneo, si fanno ulteriori indagini diagnostiche per fotografare lo stato di salute del paziente nel momento immediatamente prima del trattamento.
4. Trattamento: Breve ricovero di circa 7 giorni necessario per effettuare il trattamento farmacologico di mobilitazione delle staminali e conseguente raccolta.
In questa occasione al paziente viene posizionato un catetere centrale per il tempo del ricovero, al termine il paziente può tornare a casa.
Le cellule vengono preparate e testate per la qualità alla MOLMED S.P.A, presente con i suoi laboratori all’interno del San Raffaele.
Dopo circa un mese il paziente ritorna al San Raffaele per il ricovero in camera sterile dove verrà sottoposto al trattamento di chemioterapia; dopo 1 giorno di riposo, vengono infuse per via intraossea le staminali modificate.
Si predilige la via intraossea d’infusione per evitare la dispersione delle cellule a livello polmonare.
Il paziente rimarrà nella stanza sterile almeno per 2-3 settimane dopo infusione fino a quando la conta di globuli bianche e piastrine si sarà alzata; verrà quindi dimesso, ma non ritornerà a casa, bensì alloggerà per almeno un altro mese nei pressi dell’ospedale in un alloggio messo a disposizione dalla Fondazione Telethon.
5. Follow-up: Inizia subito dopo il trattamento, anche questa è una fase molto impegnativa per il paziente che verrà sottoposto regolarmente a esami ematochimici, prelievi del midollo (almeno 4) necessari per valutare l’attecchimento delle staminali infuse.
Il follow-up ufficiale termina dopo 2 anni dall’infusione delle cellule modificate, ma in realtà il paziente continua ad essere seguito per altri 6 anni almeno una volta all’anno dai clinici dello studio per un totale di 8 anni.

Le altre figure che completano il team del trial sono una psicologa sempre a disposizione del paziente e della sua famiglia per qualunque necessità e l’infermiera di ricerca, la sig.ra Miriam Casiraghi del TIGET.
Questa figura è stata istituita con l’avvio dei trials di terapia genica ed è una figura essenziale nell’organizzazione generale della permanenza del soggetto al San Raffaele inserito nello studio.
L’infermiera di ricerca accompagna il paziente ad ogni esame strumentale, è con lui in ogni tappa, lo istruisce sul modo di comportarsi nelle diverse fase del protocollo, si assicura che venga fatto tutto come deve essere fatto e nei tempi previsti; è presente per ogni dubbio, domanda o richiesta e organizza insieme al paziente gli appuntamenti per il follow-up oltre che organizzare logisticamente la permanenza del soggetto e di chi lo accompagna. Ha poi raccontato la sua esperienza di terapia genica Ivano Argiolas contribuendo a dare un significato più concreto alle molte curiosità degli intervenuti.
A fine lavori Marco Bianchi e Tommasina Iorno, soddisfatti per l’ampia partecipazione di pazienti, ringraziano le associazioni intervenute da tutta Italia, sottolineando che il lavoro dell’ATDL e di UNITED insieme ha dimostrato che il mondo delle Associazioni dei talassemici e drepanocitici può unirsi attorno ad obiettivi condivisi.
Ringraziano Telethon, la struttura del Tiget–San Raffaele per aver fornito una possibilità a tutte le associazioni di comprendere in modo chiaro, con un lessico comprensibile, il percorso che gli eventuali candidati dovranno sostenere per sottoporsi a questo trial, di cui si sono chiaramente intesi gli obiettivi e che si sono potuti costruire in parte anche con il coinvolgimento dei pazienti stessi.

Alessandra Mangolini e Loris Brunetta

A che punto è la strada che conduce alla cura definitiva per i talassemici?

Per chi si occupa di talassemia e, più in generale, di emoglobinopatie, gli ultimi diciotto mesi hanno rappresentato un momento di svolta assai significativo sulla strada della cura definitiva di queste patologie.
Nel recente passato abbiamo già affrontato il discorso sul trapianto genico seguendo gli sviluppi del trial clinico di Michel Sadelain allo Sloan Kettering di New York, anche attraverso l’esperienza diretta di uno dei suoi protagonisti, ma adesso torniamo sull’argomento per riflettere assieme su quanto si è concretamente raggiunto in questi ultimi mesi.
Abbiamo imparato a familiarizzare con termini come “vettore”, il sistema per veicolare il gene sano nella cellula staminale ematopoietica, come “condizionamento”, la terapia per creare nel midollo lo spazio necessario all’impianto delle nuove staminali, tutti termini che teniamo a mente e che ci serviranno più avanti.
Alla conferenza Pan-Euroepa di Atene promossa dalla TIF, lo scorso mese di novembre, è stata diffusa la notizia di un secondo studio, dopo quello di New York, sul trapianto genico, studio che ha un paradigma completamente diverso rispetto al suo precedente in quanto sviluppato da una azienda commerciale, che detiene quindi un interesse economico nel promuovere il suo prodotto.
Secondo i dati diffusi alla conferenza annuale della American Society of Hematology (ASH), questo nuovo studio clinico, che coinvolge gli Stati Uniti e la Francia, si dimostra assai interessante per diversi aspetti: innanzitutto sembra consentire il raggiungimento dell’indipendenza trasfusionale in un tempo molto breve, intorno ai tre mesi; secondariamente è stato testato anche su pazienti affetti da drepanocitosi, almeno un paio sono già stati trattati a Parigi nel braccio europeo del trial.
A differenza dello studio newyorkese, in questo caso i dati sono stati immediatamente divulgati, anche se alcuni aspetti devono essere ancora attentamente valutati, per una ragione di mero interesse commerciale che non esistono per il trial omologo di Sadelain.
Al di là della rapidità con la quale si è data pubblica conoscenza di questo studio, l’azienda che lo sta promuovendo (Bluebird.bio) assicura che la sicurezza dei pazienti e la tollerabilità del trattamento siano le loro priorità.
I motivi addotti per spiegare i sorprendenti risultati raggiunti sono attribuibili al livello di purezza del vettore utilizzato ed al condizionamento molto aggressivo, rispetto a quello di New York, che usano per demolire il midollo del paziente. Dallo scorso mese di febbraio, inoltre, anche l’Italia sdogana il suo primo studio di terapia genica per la talassemia grazie al gruppo di ricerca guidato dalla professoressa Giuliana Ferrari al Tiget-San Raffaele di Milano, trial sponsorizzato da Telethon.
Il percorso del trial è stato illustrato ai pazienti durante un meeting tenutosi a Milano qualche giorno ed ha una particolarità che subito balza agli occhi: i pazienti sono stati parte integrante del lavoro avendo collaborato alla stesura del consenso informato che dovrà essere firmato da coloro i quali saranno candidati a questo studio.
Questo che può sembrare un dettaglio di poco conto ha invece un’importanza rilevante perché corrisponde esattamente con ciò che le nuove normative europee prevedono rispetto alla partecipazione dei pazienti ai processi decisionali che li riguardano.
Quindi, un calcio alla vecchia configurazione del “paziente al centro” come obiettivo finale di un processo deciso da altri, ma piuttosto un nuovo paradigma con il “paziente a fianco” del medico e partecipe consapevole e decisivo riguardo al processo.
Senza addentrarci nei dettagli tecnici della procedura, che resta quella ormai consolidata dall’esperienza, sarà sufficiente dire che lo studio prevede di coinvolgere 10 pazienti in totale, inizialmente 3 adulti ed in fasi successive, 3 ragazzi di età compresa fra 8 e 17 anni quindi i bambini dai 3 ai 7 anni.
Una nota di colore è costituita dal nome con il quale è stato battezzato il vettore italiano, “Globe”, che evoca la forma del pianeta sul quale viviamo ma anche la sintesi della parola “emoglobina” che promette di produrre.
Non è inutile evidenziare i molti aspetti positivi che riguardano lo studio italiano, primo fra tutti la consolidata esperienza del San Raffaele in campo di terapia genica, applicata ad altre patologie, che ha dato risultati stupefacenti in termine di successi conseguiti.
Certamente il fatto di accodarsi ad altri studi in corso, dei quali abbiamo detto, consente di usufruire dell’esperienza specifica accumulata in questi mesi per meglio capire come e dove agire per garantire risultati migliori.
Non va trascurato poi l’aspetto relativo ai costi da sostenere per la terapia che non sono solamente quelli economici ma anche di natura psicologica e sociale per chi si candida ad affrontare questo trattamento.
Da questo punto di vista vivere l’esperienza all’interno di un ospedale italiano senza barriere linguistiche e potendo contare sulla vicinanza di famiglia ed amici è un dettaglio non da poco per superare le difficoltà cui inevitabilmente si andrà incontro.
Prima di cantare vittoria sarà necessario comprovare l’effettiva praticabilità di questa tecnica innovativa in ognuno di questi studi che sono promettenti ma che sarà necessario valutare in termini di rischio-beneficio e di sostenibilità economica.
Abbiamo già avuto modo di ricordare che la vera innovazione è quella che diventa disponibile per tutti e non quella fruibile solo da un’elite, quindi aspettiamo di toccare con mano i risultati che si raggiungeranno e costatarne la loro durata nel tempo.
La sensazione, come dicevamo all’inizio, è quella di aver imboccato una strada dalla quale ben difficilmente si tornerà indietro.
È stato un percorso lungo e difficile, spesso impervio e costellato da imprevisti ma infine di successo e risponde a quello che fino a poco tempo fa costituiva una vera e propria utopia.
Ci sentiamo di dire che la fine del percorso oggi s’intravveda solo, perché molti aspetti andranno ancora chiariti e probabilmente molte cose che oggi sembrano aver raggiunto un margine accettabile di rischio, insito in ogni procedura medica, troveranno, sperabilmente, soluzioni migliori.
Non possiamo non riconoscere che i veri beneficiari possano essere le generazioni dei nostri ventenni, e quelle successive che, grazie ai passi da gigante compiuti nella terapia tradizionale, arriveranno pronti e, si spera, in buona forma a varcare la linea del traguardo con la storia.

Loris Brunetta

“Impazienti di cambiare” alla ricerca di una nuova medicina

In occasione della Giornata Mondiale dell’Emofilia si è svolto a Milano un incontro organizzato dalla Fondazione Paracelso.documento 1
Senza togliere alcun merito a nessuno di coloro che hanno organizzato le due giornate, riteniamo che l’argomento sviluppato a Milano debba avere l’apertura di questo numero del giornale.
Proprio attraverso la relazione di apertura tenuta da Andrea Buzzi ripercorriamo a grandi linee il tema trattato.
Abbiamo chiesto a Ivan Cavicchi di ragionare sulla medicina e la malattia, perché per capire quale sistema sanitario ci serve dobbiamo prima comprendere qual è l’oggetto, definire l’idea di malattia, immaginare la medicina più rispondente alle necessità di quell’idea e quindi su questa base costruire, strutturare, organizzare i servizi.
Nerina Dirindin ha poi affrontato il tema della sostenibilità, che va misurata non solo sull’economia ma anche sull’etica. L’indagine conoscitiva di cui è stata relatrice nella Commissione Igiene e Sanità del Senato conclude che “il sistema è sostenibile quanto noi vogliamo che lo sia” e sottolinea che il punto di partenza devono essere i bisogni delle persone.
E adesso è il momento di parlare del paziente che, al pari della malattia e della medicina, non possiamo dare per scontato.
Il paziente si può definire come quella persona cui capita di incorrere in una malattia in un contesto in cui esistano strutture sanitarie e professionisti in grado di riconoscere la sua condizione come una patologia.
Diversamente, abbiamo un malato o forse solo una persona che sta male.
C’è una malattia, dunque.
La prima questione è naturalmente in quale parte del mondo: a seconda del paese in cui viviamo essere malati può essere infatti molto diverso.
Noi siamo in Italia, e fin qui tutto bene.
Ma la definizione di malattia è in sé problematica, costituita com’è da diversi elementi.
Proviamo a elencarne qualcuno:
• la malattia è in primo luogo una disfunzione organica, che a sua volta può essere soggettivamente percepita o biologicamente rilevata (un raffreddore è più fastidioso dell’epatite C);
• dipende però fortemente dal riconoscimento di quella disfunzione organica nella nosografia ufficiale. La terminologia medica settecentesca parlava di flussione per indicare quelli che oggi sono descritti come stati infiammatori, disturbi pressori etc. Nel linguaggio popolare si parlava un tempo di “accidente secco” per ciò che oggi viene riconosciuto come infarto, ictus etc. Se poi parliamo di malattia psichica ci addentriamo in un mare vasto: la follia è stata per secoli una definizione-contenitore che raccoglieva le più diverse forme di devianza dai comportamenti considerati socialmente accettabili;
• dipende anche dalla cornice socio-culturale di normalità sotto il profilo funzionale e persino sotto quello estetico: presso alcune popolazioni tribali gli sciamani erano quelli che noi chiamiamo disabili, così come nel mondo omerico spesso gli indovini sono ciechi. Le donne dipinte da Rubens, cellulitiche e dalle forme abbondanti, oggi si preoccuperebbero della prova costume. Nella Germania del XVII secolo evidentemente la cellulite, che la medicina odierna denomina panniculopatia edemato-fibro-sclerotica, non era ritenuta una malattia e nemmeno un problema estetico.
In sostanza, la malattia si definisce in relazione al sapere scientifico specialistico, al contesto e alle sue aspettative sociali e culturali di salute e, tutt’altro che da ultimo, alla percezione che la persona interessata ha della propria condizione, nonché degli eventuali limiti ai propri desideri e alle aspettative di funzionamento e integrazione sociale imposti dalla malattia.
La definizione di malattia è poi ovviamente legata a doppio filo a quella di salute, che nel 1948 l’OMS ha così descritto: “Stato di completo benessere fisico, psichico e sociale e non semplice assenza di malattia”. Questa formulazione ha il merito di opporsi alla visione dualistica dell’individuo (corpo-psiche), ma dall’altra parte medicalizza la società, ci decreta tutti malati: chi può dire di godere di uno stato di completo benessere fisico, psichico e sociale?
Una visione più ampia è rappresentata dal modello biopsicosociale elaborato dallo psichiatra americano George Engel nel 1977, secondo cui ogni condizione di salute o malattia è la conseguenza dell’interazione tra fattori biologici, psicologici e sociali. L’altro modello forte, quello biomedico, ignora invece i fattori sociali e psicologici, così come l’importanza della relazione tra medico e paziente nei processi di diagnosi e terapia, elementi che invece influenzano notevolmente gli esiti terapeutici.
Negli ultimi 50 anni tuttavia la medicina ha imboccato la via dello scientismo, accantonando sdegnosamente la propria anima umanista. Forte dei successi nella capacità di affrontare malattie un tempo prive di trattamento, a un certo punto la medicina ha preso a rappresentarsi come una scienza esatta, unica deputata a occuparsi di salute. Stando al modello biopsicosociale, alla medicina è invece affidata la cura delle malattie, cosa in sé non sempre è sufficiente a produrre benessere nella persona.
L’articolazione sistematica del modello biomedico è quella che si chiama medicina basata sulle prove di efficacia (o EBM, Evidence Based Medicine), che ha come proprio strumento principe lo studio clinico randomizzato controllato. Indiscutibile merito dell’EBM è aver sottratto scelte e strategie terapeutiche a un approccio esperienziale invece che sperimentale, riducendo i rischi derivanti da una casistica ristretta e da valutazioni individuali.
Nel corso degli anni però sono emerse le debolezze dello studio clinico, fra cui i tanti elementi distorsivi (nel disegno, nella conduzione e nella gestione dei dati) che possono orientarne i risultati. È chiaro che non si può tornare alla medicina pre-EBM, ma altrettanto chiaro è che gli studi clinici non sono la macchina della verità.
Per il paziente, che con l’occasione diventa soggetto arruolato e viene assegnato a una coorte, vi è poi la questione dell’ulteriore spersonalizzazione: firmare il consenso informato, spesso una frettolosa formalità, è l’unica azione che lo coinvolga come persona; a parte ciò, in uno studio clinico il paziente riveste interesse solo in quanto materiale biologico.
L’autorappresentazione della medicina come angelo sterminatore delle malattie ha prodotto l’aspettativa di uno stato di salute perfetto, e il diritto alla salute si è trasformato in diritto alla guarigione, cosa che a sua volta ha contribuito non poco a far nascere la medicina difensiva, con le note conseguenze per i malati e per il sistema sanitario (anche sotto il profilo dei costi).
E il paziente? Nella malattia il paziente scopre la propria irrilevanza nel momento in cui esperisce in maniera più acuta la propria vulnerabilità.
In un sistema che mette al centro la figura del medico relegando in posizioni subalterne e ancillari gli altri professionisti sanitari, il paziente si ritrova emarginato, mentre il medico intreccia un rapporto adulterino (perché si svolge alle sue spalle) con la sua malattia, che come ogni adulterio si avvale di adeguati artifici verbali: il linguaggio esoterico con cui il medico parla con altri della mia malattia, un linguaggio tecnicizzato e inaccessibile, riduce il paziente a un personaggio senza ruolo, inascoltato nel suo discorso sulla propria malattia, un discorso privo di oggettività scientifica ma pieno di preziosa soggettività.
Fra le iniziative che cercano di aumentare consapevolezza e informazione dei pazienti, segnalo EUPATI (European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation) che promuove percorsi formativi per consentire ai pazienti una partecipazione competente nei Comitati etici e financo alla stesura e conduzione dei trial clinici.
Nel quadro di una medicina che valorizza la malattia mettendo in secondo piano il malato, consapevolezza e informazione sono una necessità, ma varrebbe la pena di notare che ciò comporta una professionalizzazione del paziente e ne richiede ancora una volta la dislocazione in territori impervi e sconosciuti, andando paradossalmente in direzione contraria agli sforzi di ricondurre il paziente al centro della scena.
Portatore di un sapere esperienziale (è questo il significato di “paziente esperto”) e di un sentire che, in nome del modello biopsicosociale, va tenuto in considerazione nella relazione di cura, toltosi il pigiama, il paziente rivela il sottostante abito del cives, del cittadino, e parla ai diversi interlocutori (medici, industria, istituzioni) come portatore di legittimo interesse.
Il paziente può essere un elemento di riequilibrio a tutti i livelli, in primis la ricostruzione dell’alleanza con il medico, depositario di imprescindibili e complessi saperi tecnici. E ai medici, andando oltre il patient empowerment, noi proponiamo il physician empowerment che richiami lo specialista nell’orbita del paziente, liberandolo da indebite ingerenze dei regolatori e dell’industria nelle scelte terapeutiche.
Alle aziende, che ormai riconoscono nella responsabilità sociale d’impresa un valore, diciamo che il punto di partenza è consentire l’accesso ai farmaci attraverso una politica dei prezzi che tenga conto dei contesti finanziari e dei bisogni di salute a cui i loro prodotti possono rispondere.
Una politica di prezzi che contenga il costo della singola confezione o del ciclo di trattamento non implica necessariamente una riduzione dei ricavi e dei profitti: l’ampliamento del numero di pazienti in terapia significherebbe un incremento nelle vendite, oltre che un sicuro miglioramento della reputazione di Big Pharma, oggi non brillantissima.
Alle istituzioni chiediamo coinvolgimento nelle sedi consultive e in quelle deliberative.
È una domanda etica, che risponde all’imperativo di rendere partecipi delle decisioni coloro su cui quelle decisioni si scaricano, e allo stesso tempo una proposta gestionale: il legittimo interesse dei pazienti può bilanciare gli altri poderosi e non sempre ben orientati interessi in gioco.
C’è infatti una lettura più inquietante rispetto a quella che fa discendere le politiche di restrizione e privatizzazione dei servizi da una gestione miope che guarda al risparmio immediato trascurando i maggiori esborsi futuri provocati da lacune assistenziali.
Nel 1987 un documento della Banca Mondiale indicava le linee da seguire per la ristrutturazione dei servizi sanitari nei Paesi in via di sviluppo:
•Far pagare gli utenti (ticket)
•Favorire la privatizzazione
•Promuovere programmi assicurativi
•Delocalizzare i servizi sanitari

I primi tre punti sono ormai una realtà anche nel nostro Paese, dove una parziale delocalizzazione dei servizi sanitari è già avvenuta a causa delle differenze assistenziali nelle diverse regioni. Ma c’è di peggio: nel giugno 2014 Wikileaks ha reso pubblici documenti riservatissimi sul TiSA (Trade in Services Agreement): un accordo fra 50 Stati (compresi gli USA e la UE al completo) che prevede la liberalizzazione e la delocalizzazione dei servizi sanitari.
Le conseguenze di una simile scelta sarebbero enormi e catastrofiche.
Nel 2013 il governo Cameron ha approvato una riforma sanitaria che costituisce una massiccia privatizzazione del sistema. La British Medical Association (l’associazione che raccoglie tutti i medici UK) ne chiede l’abrogazione definendola “un terribile errore” e denunciandone le insostenibili diseguaglianze fra cittadini.
Le sole voci a difesa della privatizzazione sono quelle dei portatori di interessi economici e dei politici che l’hanno attuata rispondendo, si direbbe, più a quei portatori di interesse che non ai cittadini.
Medici, accademici, opinionisti definiscono invece la riforma “una mutazione genetica del servizio sanitario”: “Nel settore pubblico i medici cercano di avere finanziamenti adeguati per rispondere in maniera adeguata ai bisogni dei loro pazienti. L’obiettivo è la cura e i soldi sono un mezzo per raggiungerlo.
Nel settore privato per contro la compagnia si pone l’obiettivo di fare soldi, la priorità è quella di distribuire i dividendi ai soci.”
Non c’è niente di men che lecito nel porsi come obiettivo il profitto, ma quel profitto deve essere armonizzato con i bisogni dei cittadini, le risorse del Paese e del sistema sanitario.
Giovanni Berlinguer scriveva nel 2003: “Il soggetto principale della Riforma sanitaria è stato in grande misura il popolo, insieme agli specialisti, e l’oggetto fondamentale è stata la salute in sé, insieme alle cure e insieme alla dignità della persona e ai diritti del corpo e della mente. […]
Poi, la signora Thatcher vinse le elezioni in Inghilterra e due anni dopo vinse negli USA Ronald Reagan, due conservatori rivoluzionari, che insieme agli economisti della scuola neo-liberal avviarono la demolizione di molti diritti, anche nel campo della Sanità e del welfare. I risultati ottenuti (accrescimento delle disuguaglianze e selezione nell’accesso alle cure) sono sotto gli occhi di tutti”.
C’è chi si è battuto per conquistare ciò che abbiamo oggi. Oggi a noi spetta batterci per conservarlo.

Citato in apertura di intervento da Andrea Buzzi, il Prof. Ivan Cavicchi dell’Università Tor Vergata di Roma, autore di diversi libri su questi temi, ha parlato sulla necessità di ripensare la medicina, ha affrontato tre argomenti a suo parere, fondamentali:
“Prima di tutto – ha affermato testualmente - ripensare all’idea di scienza e per fare questo, modificare la figura del paziente che diventa sempre più esigente, e intervenire sul livello economico, che oggi condiziona troppo le prassi e le necessità. La società richiede una medicina sempre più personalizzata, mentre la sanità, che gestisce e organizza la medicina, sta diventando sempre più impersonale”.
Quindi il mutamento che è un movimento che altera lo stato delle cose, un processo che è agito da ciò che subentra, che sopravviene e che è immanente alla realtà.

La regressione che non è esattamente un ritornare indietro, ma un restare fermi mentre tutto muta, al punto da essere spiazzati da ciò che diventa altro; si tratta di un’idea in cui sono implicite asimmetria, antinomia, non congruenza, scollatura, contraddizione.
Il cambiamento, una proposta che si mette in pista per rimediare agli effetti negativi della regressione e che, con varie accezioni, ruota intorno all’idea di ripensamento.

La medicina è un sistema pratico-concettuale investito costantemente da diversi tipi di mutamento che, se non ripensati adeguatamente, accumulano nel tempo gradi crescenti di regressività e di inadeguatezza, al di là della fisiologica tolleranza di un sistema.

Trattando questi argomenti in modo molto chiaro, per intenderci da docente universitario e da scrittore, ha concluso in questo modo.
“I mutamenti che ho rimarcato chiamano in causa il modo, la forma, l’organizzazione delle regole della conoscenza scientifica e le prassi della medicina che ne conseguono.
La mia scelta è di dare per scontato che la conoscenza scientifica della medicina sia quella descritta nei trattati e discussa nei congressi. Del resto, i mutamenti che ho preso in considerazione non pongono alla medicina un problema di contenuti nozionali, perché è intuitivo che essi dipendono dagli sviluppi della ricerca scientifica, ma pongono un problema di epistemologie e di prassi (per epistemologia intendo le regole, i modi, i princìpi e le forme della conoscenza, per prassi gli atti e i comportamenti dei medici). I miei ragionamenti si riferiscono perciò a una conoscenza medico-scientifica disponibile sul cui uso dobbiamo interrogarci.
Oggi come potremmo usare la medicina? Il quesito si basa sul presupposto che le conoscenze mediche, come più o meno tutte le conoscenze, si potrebbero usare in modi diversi, ma a condizione di ridefinirne le epistemologie.
Nel dibattito sulla scienza del nostro tempo, le conoscenze e le epistemologie che sono alla base della scienza sono state variamente definite in termini di paradigmi, programmi di ricerca, tradizioni di ricerca, stampi, matrici e altro ancora. Io preferisco parlare, a proposito di medicina, semplicemente di canone, ovvero un sistema concettuale ortodosso nel quale le conoscenze scientifiche sono organizzate in una certa epistemologia e sono convalidate dalla comunità scientifica dei medici. Per ortodossia, in generale, si intende la retta credenza, la conformità alle verità scientifiche che dirigono l’opera del medico. Il canone è un sistema di criteri epistemologici atti a giudicare e decidere ciò che va fatto e ciò che non va fatto, ciò che è vero e ciò che è falso. Esso serve a dirigere l’opera del medico, obbligandolo ad agire conformemente a dei princìpi fondativi, ad attenersi a dei postulati. L’ortodossia, tuttavia, nei confronti dei mutamenti si mostra come una regola ambivalente: è il canone dalle cui regole non si può prescindere ma, proprio per questo e in quanto tale, è anche un sistema di regole che resiste al cambiamento. L’ortodossia ha inoltre una funzione apologetica, nel senso che il suo fine è quello di difendere le verità acquisite del canone contro le dottrine avversarie. Per esempio, gli argomenti che la medicina ufficiale adotta contro le medicine non convenzionali, le terapie estemporanee, i rimedi miracolosi sono, ancor prima che scientifici, in larga parte apologetici. Il punto, però, non è difendere ma contro-dimostrare; e contro-dimostrare è qualcosa di completamente diverso dall’apologia. L’ortodossia tende a opporsi al cambiamento anche perché, nell’ambito di una continua competizione di idee, essa deve amministrare il proprio canone e difenderlo nel modo più vantaggioso, soprattutto nei confronti dell’esercizio pratico della disciplina.
L’ortodossia tutela i legittimi sistemi di interessi che quel canone sancisce e che rischiano con il cambiamento di essere messi in discussione.
Oggi la medicina dovrebbe costituire il grande oggetto di una grande riforma... questa riforma, per semplificare e schematizzare, riguarda i rapporti tra contenuti e contenitori.
Tutte le politiche sanitarie da trent’anni a questa parte riguardano i contenitori (servizi, ospedali, aziende, territori, contratti, programmi ecc.), ma è mai possibile cambiare i contenitori in invarianza di contenuti?
Cioè, è mai possibile che si possa riordinare, razionalizzare, razionare, riorganizzare la sanità a medicina invariante quando intorno a noi tutto cambia?”
“Bisogna andare verso la sostenibilità del Sistema Sanitario – ha spiegato la Senatrice Nerina Dirindin – intesa non come scusa per smantellare il sistema.
Il problema oggi non è la sostenibilità economica ma quella politica e culturale. Da numerosi studi internazionali il nostro Sistema Sanitario Nazionale è considerato il più equo e il più economico tra i Paesi più avanzati.
Perché smantellarlo?
È importante riordinare il sistema in maniera coordinata, in particolare da parte delle Regioni”.

La senatrice Nerina Dirindin, membro della XII Commissione Igiene e Sanità, ha affermato come la recente indagine conoscitiva del Senato della Repubblica, dal titolo “La sostenibilità del Servizio sanitario nazionale con particolare riferimento alla garanzia dei principi di universalità, solidarietà ed equità” presentata a fine febbraio 2015 con un Rapporto intermedio dai relatori D’Ambrosio Lettieri e la stessa Dirindin, ribadisca un concetto che già la Commissione Romanov, nel Rapporto relativo al sistema sanitario canadese aveva sostenuto nel 2002, ovvero che “non vi è uno standard su quanto un paese dovrebbe spendere per la salute: un sistema sanitario è tanto sostenibile quanto un paese vuole che lo sia”.
Non comprendere la complessità del sistema sanitario, non tenere in debita considerazione che si tratta di uno strumento volto a garantire un bene primario, nonché un diritto fondamentale, come la salute si finisce per vedere il sistema sanitario nazionale come un mero capitolo di spesa.
Questo approccio è fuorviante.
Nel parlare di sostenibilità è necessario ricordare che le politiche per la tutela della salute non sono “spesa”, ma motore di crescita, sono uno strumento fondamentale per la coesione sociale, un potente traino per l’economia e l’occupazione nonché un importante fattore di sviluppo di settori ad alta tecnologia e intensità di ricerca.
In questo particolare momento storico, i valori fondanti del nostro sistema sanitario, che ha portato l’Italia ad avere ottimi risultati in termini di accesso ai servizi e di esiti sulla salute, a fronte di un impegno economico inferiore a quello di molti altri paesi dell’area OCSE, rischiano di essere intaccati.
Le recenti manovre hanno previsto tagli ai fondi per il Servizio Sanitario Nazionale che arrivano a raggiungere nel 2014 un valore pari a circa mezzo punto di Pil.
L’effetto complessivo di tali pesanti restrizioni non può che gravare sulle persone più fragili, alle quali non è più possibile garantire quelle forme di assistenza che, pur con qualche difficoltà, hanno costituito una risposta alle loro esigenze più gravi.
A questo si aggiunge il rischio di una progressiva demotivazione degli operatori sui quali ricadono condizioni di lavoro sempre più pesanti e sui quali grava l’odiosa “responsabilità” di negare (o rinviare) l’assistenza alle persone che accedono ai servizi.
Tutto questo in un settore che, secondo la Corte dei Conti, è già stato oggetto della “più avanzata e più completa esperienza di quello che dovrebbe essere un processo di revisione della spesa” (Corte dei Conti, 2012).
Il rischio è che, di fronte alle gravi difficoltà economiche, siano sacrificati i principi di fondo che il nostro sistema di tutela della salute ha da tempo adottato.
È più semplice tagliare intere aree di intervento o rinviare a complesse riorganizzazioni dei servizi, piuttosto che intervenire puntualmente sulle tante, piccole e grandi, inefficienze e inadeguatezze che si celano all’interno di un sistema le cui fondamenta e la cui funzionalità vanno comunque riconosciute e preservate. La crisi non può diventare la giustificazione di un rovesciamento dei principi.
Al contrario, la crisi può diventare una potente occasione per impegnarsi a liberare energie e risorse (da destinare a migliorare l’offerta di servizi e reggere l’impatto delle ristrettezze) e per trovare il coraggio di intraprendere quelle azioni, da tempo attese, indispensabili per superare in alcune realtà territoriali le storiche debolezze che gravano su una parte dei cittadini.
L’obiettivo è coerente con le evidenze internazionali che mostrano l’Italia fra i primi posti nell’area Oecd quanto a performance complessiva del settore sanitario (anche in termini di efficienza) ma confermano l’esistenza di ulteriori margini di miglioramento. In tale contesto, il problema della sostenibilità non può essere affrontato solo dal punto di vista economico.

“Per diversi motivi
– ha spiegato la Senatrice Emilia De Biasi, Presidente della Commissione Igiene e Sanità – il nostro modello è a un bivio: o verso una revisione del modello universalistico o verso un sistema di tipo assicurativo.
Purtroppo il mondo della politica in questo momento è disattento alle questioni della sanità e contemporaneamente gli operatori del sistema sono rinchiusi in loro stessi. Personalmente penso che la scelta universalistica debba essere perseguita e migliorata.
Una sanità per tutti è più equa”.

Fuorigioco ma per poco
“Le nuove frontiere dell’emofilia nello sport”

Fedemo - GME 2015Fedemo, la Federazione delle Associazioni degli emofilici, in occasione della giornata mondiale dell’emofilia, ha organizzato, lunedì 13 aprile, nella sede del Comitato olimpico nazionale (Coni) a Roma, una conferenza stampa ed una tavola rotonda dal titolo: “Le nuove frontiere dell'emofilia nello sport”.
«L’incontro di oggi – ha spiegato il presidente FedEmo, Cristina Cassone – è un’occasione di confronto e un laboratorio di proposte atte a migliorare l’accesso alla pratica sportiva superando alcuni degli attuali ostacoli che lo rendono spesso complicato per le persone affette da questa patologia. Vogliamo discuterne in modo approfondito ed appropriato, ma anche in maniera positiva e propositiva».
Ha anche ricordato come la pratica sportiva sia in grado di abbattere quelle che ha definito “le frontiere dei nostri dubbi”, lei che è mamma di un’adolescente che si sta affacciando alla vita.
Stefania Farace, segretario generale di FedEmo e coordinatrice del Comitato Giovani rispondendo ad alcune domande sul perché di una giornata dedicata allo sport ha affermato: “L’idea di dedicare il tema della Giornata Mondiale dell’Emofilia 2015 proprio allo sport è nata nel momento in cui abbiamo sentito forte la necessità dei pazienti emofilici di tagliare un nuovo traguardo ora che la loro qualità di vita è già migliorata grazie ai progressi raggiunti sia in ambito medico che scientifico. Alcune delle nostre associazioni di pazienti si sono impegnate in diversi progetti dedicati allo sport negli ultimi anni ed era nostro desiderio sostenere queste ultime e coinvolgerne le altre.
“Fuorigioco ancora per poco” è il nostro messaggio e tra i nostri portavoce ci saranno Enrico Mazza, Luca Montagna e Francesco Fiorini, tre pazienti emofilici che correranno la prossima maratona di New York, culmine del progetto Marathon”.

Lo sport è importante.
Ed è importante che ognuno scelga quello più adatto a sè. Chi supporta, oggi, i ragazzi emofilici e le loro famiglie in questa scelta?
“Il medico è colui che supporta i ragazzi emofilici e le loro famiglie in questa scelta.
Lo sport verso il quale sono maggiormente indirizzati è, sicuramente il nuoto. Grazie, però, ai trattamenti terapeutici di profilassi è possibile scegliere con serenità anche discipline diverse da questa e, se si vuole, praticarle a livello agonistico. In Europa ci sono già degli atleti emofilici ed uno di questi è Alex Dowsett, che è venuto a raccontarci la sua esperienza”.

La WFH ha realizzato per la Giornata Mondiale una locandina che invita a “costruire una famiglia di supporto” per i pazienti. A che punto siamo in Italia secondo te? Esiste una adeguata rete di sostegno?
“Penso che in Italia ci siano tutti i presupposti per fortificare ed ampliare questa rete formata, innanzitutto, dai Centri Emofilia. Renderla adeguata a rispondere ai bisogni dei pazienti sarà possibile soltanto mantenendo alto l’impegno delle associazioni, dei medici e delle istituzioni. Il lavoro da fare è ancora molto”.

Quali sono le difficoltà maggiori che incontrano i più giovani e quali sono gli obiettivi che, in particolare, FedEmo Giovani si propone per il futuro?
“In un mondo che corre tanto veloce, ciò che preoccupa maggiormente i ragazzi sono le disparità.
Oltre alle disparità nello sport e nell'accesso alle cure, temi toccati durante le scorse celebrazioni della giornata mondiale, vi sono disparità che riguardano anche la quotidianità, ad esempio nel rinnovo delle patenti di guida. Per retaggio del passato l'emofilia rientra tra le gravi patologie del sangue che devono essere dichiarate e comportano il passaggio nelle Commissioni Medico Ospedaliere.
In quella sede, non essendoci linee guida in merito, il periodo del rinnovo è fissato sulla base della discrezionalità della commissione medica di turno che spesso disconosce la malattia e i progressi scientifici del suo trattamento, a partire dalla profilassi.
Per FedEmo il Comitato Giovani è una realtà nuova che si propone, innanzitutto, di impegnarsi in una formazione che permetta di comprendere non solo come si opera nella realtà associativa nazionale e internazionale, ma anche di lavorare efficacemente alla soluzione di problemi concreti quali quello sopra descritto”.

Mentre il prof. Di Minno presidente della Associazione Italiana dei Centri Emofilia (AICE), ha parlato di una sorta di rivoluzione nella qualità di vita ed un avvio verso la normalità attraverso i farmaci sempre più sicuri e la profilassi, Il dott. Romano Arcieri, nel presentare la tavola rotonda e definendosi un emofilico “anziano” ha ricordato come trent’anni fa si fosse impreparati, ma soprattutto incapaci anche di cadere perché l’imperativo era “stare fermi il più possibile, mentre oggi siamo qui per valutare l’emofilia e lo sport, discutendo un percorso multidisciplinare anche da parte dell’emofilico”.

La Senatrice Laura Bianconi, membro XII Commissione Igiene e Sanità del Senato ha affermato che: “I progressi che sono stati fatti in campo medico e scientifico consentono oggi di poter assistere a meravigliose conquiste.
La possibilità di accedere nell’immediato alla storia clinica e alle modalità di trattamento di ogni paziente, soprattutto in condizione di emergenza, è un obiettivo perseguibile con le attuali tecnologie.
Il progetto del “braccialetto”
– sviluppato per l’emofilia – potrebbe essere un modello di riferimento non solo per altre patologie rare e croniche, ma per tutti noi cittadini, a tutela della nostra sicurezza, nonchè dell’efficienza ed efficacia dei servizi sanitari”.

Mentre Debora Seracchiani, Presidente della Regione Autonoma Friuli Venezia Giulia ha ribadito che: “La sfida per i sistemi sanitari regionali, per non rimanere “fuori gioco” nella partita contro le malattie emorragiche congenite è quella di fornire risposte assistenziali efficaci ed efficienti per permettere a questi pazienti di avere una piena integrazione sociale, come quella che si realizza con lo Sport.
I percorsi di cura per le Malattie emorragiche congenite, adottati dalle Regioni, possono costituire un modello “pilota” per molte altre patologie.
C’è una lunga strada davanti a noi in termini di informazione e formazione, ma ci auguriamo che come gli atleti emofilici alla maratona di New York si possa raggiungere il traguardo. Sosterrò con forza ogni possibile progresso in questo delicato settore”.

Ricordando poi quanto ha affermato il Ministro della salute sulla personalizzazione, su questo tema ha insistito la dott.ssa Rita Santoro, direttore del Centro Emofilia di Catanzaro, intervistata a margine dell’incontro.
“Poter concretamente personalizzare la profilassi di un paziente emofilico è una conquista che ritengo importante.
Finora tutti noi ematologi – ha affermato – avevamo in qualche modo tentato di ‘personalizzare’ su base empirica la terapia, ma solo grazie alla farmacocinetica e allo strumento che oggi è disponibile, possiamo dire di metterla in atto realmente, con risultati evidenti. La mia esperienza su un paziente pediatrico – il primo al quale ho personalizzato la profilassi tramite il software – è stata valida da due punti di vista. Da un lato sono riuscita a capire quale fosse il livello basale che si desiderava raggiungere e quindi calcolare il giusto dosaggio per offrire una protezione al paziente continua e senza intervalli; dall’altro, i dati elaborati dal software fornito dalla Baxter, hanno avuto un effetto di tipo psicologico sulla famiglia del bambino, che si è convinta a modificare il proprio punto di vista nella gestione, involontariamente errata, della terapia del figlio.
La possibilità
– ha aggiunto l’ematologa – di valutare in uno studio come l’Ahead i benefici osservabili dall’applicazione della personalizzazione della terapia su base farmacocinetica per riuscire ad arrivare a ‘zero sanguinamenti’, ritengo sia una fonte di arricchimento per chi, come noi, ogni giorno si trova ad affrontare situazioni cliniche complesse, dandoci un aiuto concreto nell’aiutare i pazienti a stare meglio soprattutto in termini di qualità della vita.
Sebbene
– ha concluso – le difficoltà dei Centri Emofilia in Italia siano molte, a causa di una scarsa riconoscibilità, e quindi da una carenza di personale formato in grado di assicurare un adeguato ricambio generazionale, ritengo che unitamente al proseguimento della ricerca, la personalizzazione della terapia tramite la farmacocinetica – anche grazie all’ausilio che ci arriva dalla tecnologia – siano i pilastri sui quali continuare a lavorare per raggiungere l’obiettivo di ‘zero sanguinamenti’ a beneficio dei pazienti”.

La dott.ssa Chiara Biasoli responsabile del Centro Emofilia di Cesena e membro del Comitato Medico Scientifico di Fedemo, anche lei intervistata a margine dell’incontro ha insistito soprattutto su un punto importante che è oggi il vero problema della cura dell’emofilia, lo sviluppo degli inibitori nei pazienti emofilici.
“Questo rappresenta una grande sfida nel trattamento di questa patologia e attualmente rappresenta la maggior complicanza. La presenza di inibitori è un importante limite alla terapia sostitutiva: neutralizzano il FVIII o il FIX rendendo inefficace qualsiasi modalità terapeutica sia a domanda che in regime di profilassi.
La famiglia, il paziente
– spiega la dottoressa Biasoli – al momento della diagnosi, hanno appena accettato una malattia cronica ‘inguaribile’ ma curabile attraverso la somministrazione del fattore.
Oggi possiamo affermare che attraverso la diffusione della profilassi primaria e anche secondaria i nostri pazienti possono avere una qualità della vita veramente buona.
Ma quando compaiono gli inibitori i familiari, i pazienti si trovano di fronte e noi medici insieme a loro
– ha proseguito l’ematologa – alla “vecchia emofilia”.
E allora per tutti è una sconfitta, è un dover ricominciare... Insieme dobbiamo riprendere in mano "la malattia". Si parla allora di agenti bypassanti, regimi di immunotolleranza, immunomodulatori.
Tra noi medici
– continua la Biasoli – spesso manca la consapevolezza che per molti di questi pazienti può essere presa in considerazione la profilassi eseguita correttamente nei dosaggi e nelle modalità perché anche in questi casi profilassi può significare prevenzione.
La mia esperienza di pazienti con inibitori è con i bambini.
A volte utilizzando l'agente bypassante in profilassi la vita di questi ragazzini, e dei loro familiari, rifiorisce e si può tornare lentamente ad una condizione di quasi normalità”.
In Italia si stima che solo il 28% circa dei pazienti con inibitore sia trattato in profilassi.
“In Italia
– spiega ancora la Responsabile del Centro Ematologia di Cesena – una delle motivazioni alla base di questa scarsa adesione potrebbe essere correlata alla possibilità di eseguire profilassi con prodotto plasmatico ed alla continua ricerca di evidenza. Attraverso la condivisione di esperienze e la raccolta di casi clinici si potrebbe incrementare l’applicazione di profilassi.
In questo gruppo di pazienti ognuno ha una propria storia clinica emorragica, artropatie già instaurate o meno, una emotività familiare; tutti questi fattori vanno tenuti in considerazione per fare il meglio per ciascuno di loro sulla base delle evidenze” .

Abbiamo ascoltato il dott. Pier Luigi Solimeno chirurgo ortopedico dell’Ospedale Maggiore del Policlinico di Milano, uno dei maggiori esperti al mondo negli interventi sugli emofilici, raccontare come stia preparando 8 “atleti” giovani e meno giovani a partecipare alla maratona di New York.
Qui si che possiamo fidarci che la preparazione sarà più che mai scrupolosa, anche in assenza di una legislazione specifica o di quel “famigerato” foglio giallo che ha nominato Arsenio Veicsteinas Presidente del Comitato Scientifico della Federazione Medico Sportiva.
Si tratta semplicemente del foglio per la responsabilità legale all’autorizzazione alla pratica sportiva agonistica, una sorta di tutela importantissima.
Poi però ha affermato che si può trovare una soluzione se il medico ematologo firma una dichiarazione, sotto la sua responsabilità che l’atleta è coperto e può gareggiare senza pericolo.

Andrea Buzzi, presidente della fondazione Paracelso è rimasto con i piedi ben piantati a terra, anche lui da “vecchio” emofilico ed ha affermato: “Il punto importante innanzitutto è parlare di normalità, di benessere della persona anche attraverso la pratica sportiva.
Questo è un argomento che possiamo accettare”.
Uno che lo sport lo pratica da tempo ed anche lui ha i piedi ben piantati a terra, Enrico Mazza, vent’anni, giocatore di pallanuoto che si sta preparando per la maratona di New York in chiusura del suo intervento ha voluto ricordare che: “Superare gli altri è avere forza ma superare se stessi è senz’altro essere forti”.
Gli abbiamo chiesto da quanto tempo fa sport e se ha il famoso “foglietto giallo”.
Questa è stata la sua risposta: “È da quando ho 11 anni che pratico sport a livello agonistico e non ho mai avuto problemi ad ottenere il foglio giallo che mi permette di fare sport ad un certo livello.
Nello specifico, richiedo sempre al Centro Emofilia di Milano un foglio nel quale si dichiara che sono seguito presso il Centro, che sono in profilassi e che non ci sono controindicazioni sulla pratica dello sport da me scelto.
Durante la visita medica sportiva, è il medico stesso che effettua una visita ortopedica e che mi pone domande sulla malattia e sulla mia storia clinica”.

Un incontro con i ricercatori del Tiget

tiget

Seguire gli sviluppi di tutti i progetti legati a Telethon sarebbe un’impresa molto difficile, perché noi, da anni, cerchiamo di informare soprattutto su quelli che sono “mirati” alle malattie che seguiamo con più assiduità, l’emofilia e la talassemia.
Il 30 aprile, dopo la nostra specifica richiesta rivolta a Telethon, siamo stati invitati a Milano per un’intervista, ma ci siamo subito resi conto del fatto che era stata organizzata per noi una sorta di “mini-convegno” al quale erano presenti tre ricercatori del TIGET guidati dal Prof. Luigi Naldini, presente anche lui all’incontro e che conosceremo più avanti assieme ai suoi collaboratori.
È stata, inutile nasconderlo, una piacevolissima sorpresa di cui intendiamo dare ampia relazione ai nostri lettori, soprattutto allo scopo di informarli sullo stato di avanzamento delle attività di ricerca.

 

CHE COS’E’ IL TIGET
Innanzitutto, visto che ne siamo stati ospiti, conosciamo il TIGET.
Si tratta dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica.
La sua missione è quella di sviluppare la ricerca di base, preclinica e clinica riguardante la cura di malattie genetiche attraverso la terapia genica, che mira ad introdurre nelle cellule dei pazienti il gene corretto per la produzione della forma funzionale del fattore deficitario.
Il TIGET è stato fondato nel 1995 congiuntamente dall’IRCCS (Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico) Ospedale San Raffaele e dalla Fondazione Telethon. Dal 2008 l’Istituto è diretto da Luigi Naldini.
È situato all’interno di locali attrezzati messi a disposizione dall’Ospedale San Raffaele e riceve un finanziamento da Telethon, concesso sulla base di una rigorosa valutazione periodica effettuata ogni 5 anni dalla Commissione medico-scientifica (con un aggiornamento a metà del ciclo di finanziamento).
Circa 130 persone sono attive all’interno dell’Istituto, inclusi i ricercatori, il personale amministrativo e lo staff tecnico.

GLI INCONTRI INFORMATIVI
L’incontro di primavera (biennale): con un format innovativo Telethon coinvolge le associazioni amiche in una giornata di formazione dove i pazienti stessi sono chiamati a raccontare le buone prassi legate ai percorsi di ricerca scientifica che hanno realizzato insieme a Telethon (biobanche, registri dei pazienti).
E-patients, e-parents, e-doctors: giornata formativa dedicata a pazienti, genitori e medici alle prese con il reperimento di informazioni sulle patologie rare, organizzata in collaborazione con Orphanet Italia. L’obiettivo è quello di fornire una serie di linee guida sull’uso responsabile del web dopo la prima diagnosi e approfondire la conoscenza dei social network come strumenti a supporto della comunicazione delle malattie rare.
La Convention scientifica di Telethon (biennale): un evento che riunisce la comunità scientifica Telethon e la comunità dei pazienti. Il programma comprende infatti sessioni scientifiche, che prevedono interventi di relatori internazionali e relatori Telethon così come la presentazione di poster sui progetti di ricerca in corso, e un convegno per le associazioni amiche di Telethon, che rappresenta un momento di formazione su temi scientifici esposti in modo “laico” dai ricercatori stessi alle associazioni.

I progetti di ricerca
Passiamo quindi ad illustrare come si svolge la ricerca sull’emofilia e quali sono i progetti:
Telethon destina i propri fondi ad attività di ricerca interna, ossia svolta presso gli istituti fondati da Telethon, ed esterna, ossia condotta presso istituti pubblici o privati non profit di tutta Italia.
Per quanto riguarda l’impegno di Telethon a favore della ricerca sull’emofilia, sono stati sinora finanziati otto progetti di ricerca esterna, per un totale di un milione di euro circa, ed uno di ricerca interna, che ha ottenuto per tre volte il rinnovo del finanziamento da parte di Telethon, per un totale di ottocentomila euro circa. Quest’ultimo è appunto il progetto del Prof. Naldini e del Dott. Cantore, tuttora in corso, su cui abbiamo scelto di focalizzare questo articolo.
Esiste una cosiddetta ricerca esterna che consta di otto progetti finanziati per un totale di un milione di euro. Due sono i progetti attualmente in corso: uno seguito da Mirko Pinotti dell’Università di Ferrara, per l’emofilia B ed uno da Francesca Fallarino, Università di Perugia, per l’emofilia A.
Poi c’è la ricerca interna, quella appunto del Tiget, con un progetto finanziato per un totale di 833.208 euro attualmente in corso: TGT11D03, PI di Luigi Naldini, collaboratore Alessio Cantore.
Oltre ai progetti specifici sull’emofilia, Telethon ha finanziato 113 progetti di ricerca su malattie del sangue e degli organi ematopoietici, per un finanziamento totale di 27.116.508 euro.

IL COMUNICATO STAMPA
Nel corso dell’incontro ci è stato consegnato un comunicato stampa che riproduciamo quasi integralmente.
Milano, 5 marzo 2015 - Un team internazionale di ricercatori guidati da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia genica (TIGET) di Milano, ha messo a punto una terapia genica che potrebbe offrire una cura definitiva per l’emofilia B, malattia genetica dovuta al difetto di uno dei fattori della coagulazione del sangue che causa sanguinamenti spontanei, dannosi per l’organismo e potenzialmente letali.
Questa terapia agisce alla base della malattia fornendo l’informazione genetica corretta alle cellule del paziente perché possano produrre un fattore della coagulazione funzionante.
Lo studio, frutto della collaborazione del gruppo di Luigi Naldini con ricercatori in Germania, Francia, Belgio e USA è pubblicato sulla prestigiosa rivista Science Translational Medicine.
La terapia genica è stata sperimentata su alcuni cani già malati di emofilia B, ai quali sono stati somministrati vettori lentivirali portatori del gene sano. Una singola somministrazione del vettore ha ripristinato stabilmente l’espressione del fattore della coagulazione mancante e ridotto considerevolmente i sanguinamenti spontanei a più di 5 anni dal trattamento. […]
La potenzialità terapeutica della terapia genica per questa malattia è stata recentemente dimostrata in alcuni pazienti affetti da emofilia B e trattati con vettori derivati dal virus adeno-associato che trasferiscono il fattore IX della coagulazione, il gene difettoso in questa patologia.
Tuttavia non sarà possibile estendere questa terapia a tutti i pazienti a causa di alcune limitazioni di questi vettori.
È quindi necessario sviluppare strategie alternative.
I vettori lentivirali, derivati in origine dal virus HIV, potrebbero dimostrarsi vantaggiosi in questo senso.
Questi vettori sono stati già utilizzati con risultati favorevoli in via sperimentale in bambini affetti da alcune immunodeficienze o malattie neurodegenerative presso il TIGET, trattando le cellule staminali del sangue prelevate dai pazienti e poi reinfuse dopo il trattamento.
Nel nuovo studio i vettori lentivirali sono iniettati direttamente nel sangue, attraverso cui raggiungono il fegato, sede naturale di produzione del fattore IX della coagulazione, dove inseriscono in alcune cellule una copia funzionante del gene.
Le cellule del fegato, così corrette, possono quindi immettere continuativamente il fattore nel circolo sanguigno, all’interno del quale potrà svolgere la sua funzione, quando necessario.
“In questo lavoro abbiamo valutato l’efficacia e l’eventuale tossicità della somministrazione diretta di vettori lentivirali in tre cani affetti da emofilia B, tutti nati presso la colonia di Chapel Hill in North Carolina e che rappresentano il modello più vicino all’uomo di questa malattia; tutti e tre i cani sono vivi, stanno bene e hanno riportato un beneficio duraturo (a più di cinque anni di osservazione) in seguito alla terapia genica, dimostrabile dalla riduzione o assenza di sanguinamenti spontanei” afferma Alessio Cantore, ricercatore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET) e primo autore dello studio.
Coautori dello studio sono Eugenio Montini, ricercatore al TIGET e Marco Ranzani, dottorando di ricerca, che hanno dimostrato l’assenza di complicazioni a lungo termine della terapia dovute all’inserzione dei vettori lentivirali nel DNA delle cellule del fegato su modelli sperimentali da loro sviluppati.
Luigi Naldini commenta: “Questo lavoro pone le basi per una prossima sperimentazione clinica della terapia genica dell’emofilia B con i vettori lentivirali, anche se serviranno ancora alcuni anni di lavoro per garantire efficacia e sicurezza anche nell’uomo. Una prospettiva oggi più realistica, grazie anche all’accordo siglato da Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele con l’azienda americana Biogen per lo sviluppo clinico di questa terapia”. […]

L’INTERVISTA

incontro emofilia


In conclusione abbiamo rivolto alcune domande al Prof. Naldini per chiarire meglio per i nostri lettori l’argomento che ci riguarda particolarmente da vicino: l’emofilia.
Partiamo da quello che abbiamo scritto sul nostro primo comunicato nel precedente numero del nostro giornale e lo trasformiamo in una domanda:

La strategia terapeutica dell’istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica permette di introdurre geni corretti e funzionanti nelle cellule dei pazienti affetti da malattie genetiche.
Il TIGET si sta impegnando nello sviluppo di strategie di terapia genica anche per il trattamento dell’emofilia di tipo A e B.
A che punto siete con la ricerca?
“Per quanto riguarda l’emofilia di tipo B, abbiamo ottenuto dati incoraggianti sulla sicurezza e l’efficacia della terapia genica con vettori lentivirali nel modello del cane emofilico B, mentre nel caso dell’emofilia A stiamo effettuando degli studi nel modello murino”.

Ancora nell’articolo da noi pubblicato in gennaio si afferma che: Nel caso dell’emofilia la terapia genica mira a introdurre versioni funzionanti dei geni in grado di produrre le proteine coinvolte nel processo di coagulazione che sono carenti in questi pazienti.
La terapia genica sviluppata al TIGET si basa sull’impiego di vettori lentivirali, ottenuti dalla “ingegnerizzazione” del virus HIV per trasportare nelle cellule dei pazienti versioni funzionanti di quei geni che quando difettosi sono responsabili di specifiche malattie.
Prof. Naldini ci può chiarire meglio questo concetto?
“La nostra tecnica si basa su un particolare tipo di vettore, quello lentivirale, che deriva in origine dal virus HIV.
Per molti anni abbiamo lavorato all’ingegnerizzazione di questo virus in modo da farne un veicolo efficace e relativamente sicuro per inserire geni nelle cellule.
In questo caso, stiamo per primi sviluppando l’applicazione di questo veicolo alla terapia genica dell’emofilia A e B.
Altre strategie di terapia genica dell’emofilia usano infatti altri virus ingegnerizzati, quali ad esempio i virus adeno-associati, aventi proprietà differenti.
L’impiego di vettori lentivirali potrebbe risultare vantaggioso su vari fronti. Innanzitutto, questo tipo di vettore è in grado di accomodare sequenze di DNA anche di grandi dimensioni, quale è il caso del gene per il fattore VIII, coinvolto nell’emofilia A.
Inoltre, i vettori lentivirali possiedono la proprietà di integrarsi nel genoma della cellula ospite e di venire quindi tramandati attraverso i cicli di replicazione cellulare, persistendo nel patrimonio genetico delle cellule figlie. Di conseguenza, la terapia genica con vettori lentivirali, se dimostrata sicura e di successo, potrebbe in futuro essere impiegata anche in bambini affetti da emofilia, nei quali garantirebbe un beneficio terapeutico a lungo termine, dal momento che il gene funzionale verrebbe trasmesso dalle cellule corrette alla propria progenie cellulare, non venendo quindi “diluito” nel corso della crescita dei tessuti che avviene fisiologicamente nell’organismo.
Infine, nel caso dei sopra citati virus adeno-associati, una percentuale importante della popolazione ne viene infettata nel corso della vita e sviluppa una risposta immunitaria contro di essi, potenzialmente in grado di neutralizzare i vettori da essi derivati. I vettori lentivirali potrebbero offrire la possibilità di usufruire di una terapia genica anche a pazienti immunizzati contro virus adeno-associati. D’altro canto la terapia genica basata su vettori lentivirali specificamente diretti alle cellule epatiche rappresenta una strategia ad uno stadio più precoce di sviluppo, che richiede quindi uno studio accurato di sicurezza ed efficacia in modelli preclinici”.

Voi attualmente state effettuando delle sperimentazioni sui cani, perché?
“Come già accennato, il primo passaggio delle sperimentazioni animali viene effettuato in specie di piccola taglia, quale il topo.
È facile comprendere come, ad esempio, la quantità di vettore necessaria per il trattamento del topo sia nettamente inferiore a quella richiesta per l’uomo, il cui organismo è di dimensioni decisamente superiori. Questo, così come molti altri parametri, necessita di essere valutato in animali più vicini all’uomo, sia per la taglia sia per la fisiologia.
In questo caso stiamo collaborando con l’Università della North Carolina, negli Stati Uniti d’America, che ospita una colonia di cani affetti da emofilia B, che rappresentano ad oggi il modello più vicino all’uomo di questa malattia.
Effettuare degli studi in questi cani sulla sicurezza ed efficacia della terapia genica che stiamo sviluppando rappresenta quindi un passaggio naturale ed obbligato nel percorso di preparazione agli studi clinici nei pazienti”.

Nello sviluppo della terapia genica per la talassemia e l’emofilia state seguendo due strade differenti, la prima mirata al midollo e la seconda al fegato. Il meccanismo alla base delle due non è quindi lo stesso?
“Per quanto riguarda la terapia genica della talassemia, il TIGET, e in particolare il gruppo della Prof.ssa Giuliana Ferrari, sta sviluppando una strategia ex vivo. La correzione genetica del gene della beta-globina, responsabile della patologia, viene effettuata attraverso l’impiego di vettori lentivirali in cellule staminali emopoietiche prelevate dal paziente stesso e reintrodotte nell’organismo a seguito della correzione. Differentemente, nel caso dell’emofilia stiamo mettendo a punto una strategia di terapia genica in vivo, in cui i vettori lentivirali sono somministrati per via endovenosa e diretti alle cellule del fegato”.

Quali possono essere le prospettive di questa ricerca nel prossimo futuro?
“Innanzitutto miriamo a completare gli studi sopracitati nei cani, per definire la dose terapeutica ottimale per efficacia e sicurezza. Un altro passaggio importante sarà quello di sviluppare un processo di produzione del vettore secondo criteri GMP (Good Manufacturing Practice, ossia Norme di Buona Fabbricazione), che assicurano un elevato standard di qualità del vettore prodotto per la somministrazione nell’uomo. Abbiamo certamente davanti ancora alcuni anni di lavoro”.

Volontariato: il patrimonio più grande che abbiamo

Questo numero del giornale rappresenta una sorta di escursione attraverso il nostro maltrattato stivale, alla ricerca di quegli avvenimenti e di quelle attività legate soprattutto alle associazioni di volontariato ma anche rivolto ai medici che discutono sulle terapie migliori possibili.
Spesso non ci rendiamo conto di quanta attività si svolga nonostante le difficoltà della sanità, la spending review, la politica corrotta, il malaffare, la poca fiducia dei cittadini nelle istituzioni.
Nell’immagine di copertina ho voluto
Evidenziare un gruppo di mani che si intrecciano in una unione ideale e che rappresentano coloro che all’interno della società, cercano di difendere i più deboli, coloro che non hanno voce.
Poi, all’interno di questo numero possiamo leggere anche il lavoro, i propositi, l’impegno e gli obiettivi dei nostri medici che in qualche modo e molto spesso sono costretti, loro malgrado, a dedicarsi al volontariato se vogliono seguire adeguatamente i pazienti loro affidati.
Leggiamo le innumerevoli azioni delle associazioni di volontariato che sono, una volta di più, la vera forza vitale in difesa dei più deboli.
E vediamole quindi le azioni che stanno svolgendo in questo momento.

Chi non conosce ad esempio “Cittadinanza Attiva”, nata come Tribunale per i diritti del Malato?
Quest’anno ha festeggiato il suo trentacinquesimo anno e lo ha fatto nella sala del Capidoglio e con il patrocinio del Ministero della Salute. (vedere il servizio alle pagine 20 e 21 - n.d.R.).
Le parole di Tonino Aceti, coordinatore nazionale, lanciando una sorta di linee guida della sfida per i prossimi anni, la difesa del Servizio Sanitario Nazionale, affermato tra l’altro:
“Esiste una responsabilità dell’attuale generazione della classe dirigente - politica, amministrativa, professionale, civica, delle imprese - di consegnare alle generazioni future un bene comune, una conquista irrinunciabile e una necessità qual è il Servizio Sanitario Nazionale, integro nei suoi principi fondamentali, e ci auguriamo migliore.
Non dobbiamo soffocare in nome della crisi economica e del rigore dei conti, la domanda impellente di vecchi e nuovi diritti e di un Servizio Sanitario Pubblico più forte, efficiente ed efficace”.
Le sue parole sono quasi un monito rivolto a chi, in sordina, sta tentando di provare a cambiare il nostro sistema sanitario con le conseguenze che poi ne deriverebbero.
È quindi un dovere insopprimibile vigilare affinché i servizi siano garantiti per tutti.

Ci sono poi le associazioni rivolte alle categorie specifiche di persone che il nostro giornale informa da oltre quarant’anni e cioè i rappresentanti degli emofilici e dei talassemici.
Si parla della TIF, la Federazione Internazionale che rappresenta i talassemici di tutto il mondo E che rivolge la sua attenzione a due paesi africani particolarmente carenti nei livelli elementari di cura.
La stessa TIF che ha ottenuto un importante riconoscimento internazionale.
Per quanto riguarda invece l’emofilia, il vero fiore all’occhiello è oggi rappresentato dalla Fondazione Paracelso (notizie alle pagine 18 e 19 - n.d.R.).
Riportiamo l’intervento del vice presidente della Fondazione stessa all’incontro che aveva come titolo: “Spendere meno o spendere meglio?”, Durante il quale cita cinque punti del “Gruppo Italiano per una Sanità Partecipata” e che sono:
• Quando chiedi un esame di controllo o un farmaco ricordati che “Chiedere di più non significa necessariamente curarsi meglio”.
• Se il medico ti prescrive un esame di controllo, un farmaco o un intervento chirurgico ricordati che “Fare di più non significa fare meglio”.
• Prima di andare dal medico, prepara una lista delle domande che vorresti fare o dei dubbi che vuoi chiarirti. Può essere utile anche preparare un elenco dei sintomi.
• Durante la visita chiedi al medico di scrivere le indicazioni che ti dà e, se vuoi saperne di più, chiedi dove poter trovare altre informazioni. Condividi sempre con il tuo medico le informazioni che trovi.
• Se devi fare un esame di controllo o un intervento chirurgico, informati su quanti esami o interventi di quel tipo sono stati fatti in un anno dal medico e dal reparto a cui ti rivolgi.

Ecco quindi, per concludere, il significato di questo editoriale, che vuole riportare l’attenzione verso una informazione puntuale e corretta, anche attraverso le notizie di convegni che a volte possono sembrare ripetitivi per gli addetti ai lavori ma che sono in realtà una fonte informativa insostituibile e di aggiornamento di tutte le migliaia di persone che in altro modo non l’avrebbero.
Ancora quindi voglio evidenziare l’importanza fondamentale delle associazioni dei pazienti, come anello di congiunzione con le istituzioni e con il troppo spesso sordo mondo della politica.
Facciamo in modo che ci siano anche dove attualmente latitano.

Proseguendo nel programma delle interviste rivolte ai medici che dirigono le organizzazioni rivolte ai pazienti siamo andati a trovare il prof. Di Minno, da poco eletto presidente dell’Associazione della Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE).

Intervista al prof. Di Minno, presidente dell’associazione italiana centri emofilia

diminno“Mi sono laureato nel 1976 a Napoli con una tesi sul tromboembolismo venoso. A distanza di pochi mesi dalla laurea, mi sono trasferito presso l’Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano dove ho trascorso quattro anni durante i quali mi sono occupato di funzione piastrinica e di malattie emorragiche legate alla funzione piastrinica (quindi fondamentalmente di piastrinopatie congenite e acquisite).
Durante quel periodo ho conosciuto il dott. Silver (che nel ’78 era venuto in Italia per un anno sabbatico) e che mi ha condotto con sé negli Stati Uniti dove ho iniziato a fare “il medico dell’emostasi” con il dott. Murphy e il dott. Shapiro.
Quest’ultimo, a quell’epoca, descriveva gli inibitori acquisiti della coagulazione, in particolare l’anticoagulante tipo lupus e gli inibitori nell’emofilia.
Questo tipo di lavoro l’ho ripreso appena rientrato a Napoli nel 1985. Gli ematologi all’epoca attivi nell’università napoletana, il prof. Rotoli e il prof. Bruzzese, entrambi discepoli del nostro maestro comune il prof. Magrassi, di fatto non si occupavano se non occasionalmente di malattie emorragiche. Così ho iniziato ad occuparmene presso la Clinica Medica, e negli anni ’90 il Centro del Policlinico è diventato Centro di Coordinamento Regionale per le Emocoagulopatie.
Abbiamo iniziato, presso il nostro Centro e nella più assoluta collaborazione con i pazienti, primo fra tutti, il Dr. Giovanni Nicoletti, una gestione della emofilia (e, più in generale, delle malattie emorragiche), nella quale conoscere i problemi dell’emofilico doveva valere per l’ematologo o l’internista tanto quanto per l’odontoiatra, il chirurgo il pediatra, l’infettivologo (all’epoca era scoppiato il problema dell’AIDS). L’ematologia di Napoli e le malattie infettive provengono dallo stesso ceppo, e questo in qualche modo ha favorito la creazione di una nucleo di medici che si occupa a 360° dei pazienti emofilici e che da allora ha proseguito il proprio lavoro fino ad oggi.
Già da quegli anni, ho interagito con il prof. Mannucci in prima persona e con il suo gruppo oltre che con i medici di altri Centri come quello della “Sapienza” di Roma e quello di Parma della dott.ssa Tagliaferri (quest’ultima collaborazione è stata intrattenuta in particolare da un mio collaboratore, il dott. Coppola, attuale segretario AICE).
Abbiamo così allargato i nostri interessi di ricerca, e, agli inizi dell’anno 2000, è partito da Napoli il progetto noto come Registro Italiano dell’immunotolleranza con il quale abbiamo cominciato a raccogliere i dati di come si praticava (e si pratica al momento) l’immunotolleranza in Italia. Questo registro ci sta insegnando molte cose. Raccoglie i dati della gran parte dei Centri Italiani; sta dando una serie di informazioni importanti, ed è oggetto di importanti pubblicazioni”.

Quali sono gli obiettivi dell’AICE per i prossimi tre anni e quale pensa possa essere il futuro dei Centri, in considerazione delle nuove misure organizzative delle Regioni?
“Il rischio di chiusura di molti Centri diventa sempre più reale e questo è dovuto non solo alle carenze croniche di personale e di risorse Regionali, in particolare in alcune parti d’Italia, ma soprattutto al fatto che il numero di persone che si occupano attivamente di emostasi si sta riducendo drammaticamente.
Per questa ragione, proponiamo un progetto che offre borse di formazione a laureati in medicina che abbiano interesse per l’emostasi e che siano indirizzati non solo ad “imparare il mestiere” ma anche a rendere omogenea sul territorio nazionale la gestione della diagnosi e del trattamento del paziente con malattie emorragiche congenite. Questo programma è quindi finalizzato a fornire, soprattutto ai piccoli Centri, giovani preparati e capaci di mantenere in piedi nel futuro i Centri stessi.
Altro progetto che noi proponiamo, riguarda la messa in opera di un “servizio” di farmacocinetica.
Sempre di più comprendiamo che la farmacocinetica è importante per definire strategie appropriate di profilassi nei pazienti e per iniziare a ragionare sui nuovi farmaci.
Chi vorrà, potrà utilizzare questo “servizio” di AICE per i propri pazienti.
Ovviamente la farmacocinetica, per la quale ci gioveremo della grande esperienza del prof. Morfini, non può non tenere conto della disponibilità di un laboratorio di analisi che sia assolutamente credibile.
Ormai in oltre l’80% dei Centri Italiani, la diagnostica di laboratorio viene eseguita nei laboratori centralizzati.
Bisogna quindi agire in modo concreto e compatto sui laboratori centralizzati affinché la diagnostica che viene effettuata per i pazienti afferenti ai Centri sia la più vicina possibile alle reali necessità.
Il terzo progetto è di potenziare la diagnostica genetica non solo dell’emofilia A e B ma anche di altre malattie emorragiche congenite. Accanto allo sforzo che già è stato fatto e che continuerà per ciò che riguarda la caratterizzazione molecolare dell’emofilia, ci gioveremo dell’esperienza di alcuni dei nostri Soci nella caratterizzazione molecolare di altre malattie emorragiche congenite con l’obiettivo di arrivare, appena possibile, a definire interventi “su misura” per ciascuno dei nostri pazienti”.

Puntate decisamente alla personalizzazione della cura.
“Certo. E siamo convinti che ciò non può non essere un obiettivo dichiarato delle future Linee Guida per il trattamento delle malattie emorragiche congenite.
L’aggiornamento delle linee guida AICE avuto luogo nel 2013.
Nella pubblicazione di quel documento, AICE si è assunta l’impegno di pubblicare nuovi aggiornamenti ogni 3 anni.
Questo garantirà a tutti i Soci di mantenersi sempre aggiornati e di praticare strategie comuni d’intervento.
Ho concluso la prima riunione ristretta dell’AICE dicendo che ormai è necessario che i soci credano in questa associazione.
È importante sostituire l’essere con l’esserci se realmente AICE deve andare avanti”.

Come procede l’accreditamento dei Centri emofilia collegato con l’accordo dei Centri Malattie Emorragiche Congenite?
“È necessa
rio un confronto con le Regioni. Esiste la necessità dell’accreditamento dei Centri e c’è bisogno che le Regioni abbiano programmi unici per l’accreditamento delle malattie emorragiche congenite.Cosa che ha una serie di ovvii vantaggi per ciò che riguarda la gestione dei pazienti emofilici.
È chiaro infatti che se chi è già accreditato non perderà il proprio accreditamento, cercare di capire quali sono i concreti requisiti di ciascuna Regione per l’accreditamento e cercare di avere uniformità di comportamenti in un Paese che ha ventuno differenti tipi di sanità, è fondamentale per garantire al paziente uguali livelli di assistenza”.

Torniamo alla sanità regionale, all’ormai definito federalismo.
Ha combattuto o ha peggiorato l’assistenza a macchia di leopardo.
Non si è pensato magari di proporre un ritorno alla centralità?
Mi sembra che lei sia molto sensibile a questo problema?
“In effetti sono soprattutto convinto che il Ministero della Salute non debba limitare i propri interventi a leggi e decreti che rappresentino solo una cornice entro la quale le singole Regioni debbano muoversi. Temo però che questa mia sia una posizione velleitaristica, perché le Regioni non sono disposte a perdere il controllo della sanità e delle risorse a tale settore destinate.
L’unica maniera quindi per garantire uniformità di assistenza per i nostri pazienti è una fortissima alleanza medico-paziente con condivisione degli obiettivi da raggiungere. In settori sensibili come il nostro, questo diventa infatti un modo forte per imporre a tutte le Regioni livelli minimi di assistenza uniformi e non dettati solo dall’ottica del risparmio hic et nunc. Probabilmente questo indurrebbe il Ministero, anche per altre condizione cliniche, a proporre ragionamenti un po’ meno scontati. Faccio sempre un esempio per capire questo concetto “differente” di centralità. Esiste una serie di ospedali, i così detti istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, che pur facendo parte delle logiche regionali, di fatto entrano in una rete più controllata, più verificata da parte del Ministero. Ciò consente a questi istituti di avere comportamenti comuni su specifici argomenti pur nel rispetto dell’individualità delle Regioni e delle scelte regionali”.

L’assistenza in Campania, la sua Regione, mette il paziente al centro dell’organizzazione?
“L’assistenza in Campania è partita da quest’obiettivo. Non solo per volontà dei responsabili dei Centri, ma anche perché l’Associazione è stata sempre molto solida e concreta nelle cose che ha chiesto. L’associazione in Campania è capace attiva e viva nelle scelte: ricordo quando, nel periodo nel quale vi fu una riduzione importante della disponibilità di farmaci ricombinanti, l’Associazione ha preso in modo compatto e condiviso con i Responsabili dei Centri la decisione di chi eventualmente dovesse “tornare” all’utilizzo di prodotti plasma-derivati.
Un modello ed un esempio di come le cose possono andare avanti in modo condiviso.
E un chiaro messaggio agli amministratori di come organizzare gli interventi quando dall’altra parte vi è un corpo unico costituito dal paziente e dal medico. L’uno e l’altro decisi a fare un percorso di strada insieme; convinti, gli uni, che la malattia e la sofferenza fanno parte del proprio percorso umano, gli altri, che a loro tocca il compito di essere veri compagni di cammino del paziente”.

E parliamo infine del Rapporto Rodin. Quale è l’attuale posizione dell’AICE. È cambiato qualcosa dopo l’ultimo comunicato ufficiale?
“La posizione dell’AICE non è cambiata. La sorveglianza va fatta per tutti i farmaci che i nostri pazienti usano, non solo per alcuni. Noi tutti dobbiamo convincerci che la vigilanza è indispensabile per non abbassare il livello di guardia.
La vigilanza deve essere obbligatoria e quotidiana per il paziente come per il medico; lo deve essere per l’inibitore e per la sicurezza virale; lo deve essere per plasma-derivati e per ricombinanti. Questo è l’atteggiamento che noi riteniamo indispensabile.
E uno dei progetti che AICE intende implementare è di aprire un registro per tutti i nuovi trattamenti che vengono iniziati, indipendentemente se si utilizzino plasma-derivati o ricombinanti. Questo Registro nel tempo, raccoglierà i dati concernenti i nuovi ricombinanti long-acting, proprio con l’obiettivo di avere informazioni prospettiche di sicurezza e di efficacia che devono servire a tutti i pazienti”.

Le iniziative che da qualche anno ha coinvolto le donne dell’emofilia, hanno avuto un regolare svolgimento con gli incontri che abbiamo regolarmente documentato.

Finestra rosa: il viaggio continua

fin rosaGiovedì 5 marzo ci siamo incontrate a Torino per riorganizzare le attività di “Finestra Rosa” per l’anno 2015 e allora…“ il viaggio continua”.
Ritrovarsi è stato come tornare a casa, ci conoscevamo tutte e le dottoresse presenti sono entrate nel clima d’intimità e delicatezza che caratterizza i nostri incontri.
Abbiamo parlato del percorso fatto fino ad oggi, delle difficoltà dei vari centri di riferimento, ma fra tutti gli argomenti affrontati vorrei soffermarmi sul tema dell’accettazione della malattia.
Abbiamo allargato la visuale ad altri dolori che la vita impone, come ad esempio l’abbandono che subisce un bambino da parte dei genitori e il termine e il concetto di “accettazione” è risultato lungo, faticoso e la sofferenza talvolta ineliminabile, cosi come per la diagnosi di emofilia.
I sinonimi della parola accettare sono: ricevere, concordare con, assumere, consentire: queste definizioni indicano che l’accettazione è fatta volentieri, con gioia.
L’accettazione di una malattia cronica è dettata dalla necessità, e non è volontaria o gioiosa, richiede impegno fatica talvolta genera ambivalenza.
Allora, forse, dovremmo parlare di forme di convivenza e considerare l’emofilia una parte della personalità e non un tutto, in questa direzione gli effetti della malattia cominciano a diventare più circoscritti e non invadono tutte le situazioni della vita; le paure diventano più realiste, e meno totalizzanti.
La convivenza sviluppa la capacità di identificarsi con le persone che soffrono di difficoltà simili, è un segno di riconoscimento dei propri limiti e delle proprie risorse.
Sentimenti di amarezza, collera e gli atteggiamenti difensivi sono affrontati quando la persona non si vede più come una vittima, ma come un individuo che si assume la responsabilità della propria vita.
L’impatto con l’emofilia coinvolge direttamente tutti i familiari e in particolare le donne che in maniera indiretta e diversa hanno da trovare spazi di elaborazione e comunicazione per gestire questa convivenza.
La novità di questo nuovo viaggio è che lo faremo insieme alle dottoresse dei vari centri di riferimento e assumerà le caratteristiche di un percorso di formazione sul tema dell’ascolto.
Il titolo potrebbe essere “L’efficacia della comunicazione interpersonale” oppure “La comunicazione efficace”.
L’obiettivo è stimolare, osservare e scoprire cosa si nasconde dietro una “banale” comunicazione quotidiana, in cui siamo immersi tutti i giorni.
Comunichiamo sempre qualcosa, anche quando pensiamo di non farlo, perché ogni comportamento è comunicazione, invia messaggio agli altri, che lo si voglia o no.
La comunicazione è un’attività eminentemente sociale, è alla base dell’interazione e delle relazioni interpersonali.
Per queste ragioni si comprende perché la comunicazione risulta essenziale per generare, alimentare e conservare il benessere psicologico dell’individuo, così come essa è alla base delle manifestazioni di sofferenza psicologica, caratterizzate da ambiguità, equivoci, paradossi ecc..
Migliorare la nostra comunicazione ci permette di esprimere noi stessi, i nostri stati d’animo, poter istaurare relazioni soddisfacenti, condividere i nostri bisogni, valori ed esperienze.
Comunicare efficacemente significa anche saper ascoltare e quindi conoscere meglio gli altri, i loro sentimenti, emozioni, obiettivi.
Un punto importante da curare e migliorare l’informazione e la comunicazione degli incontri di Finestra Rosa, cercando strategie per coinvolgere tutte le donne, mogli, sorelle, cugine, zie, nonne, madri. Preziosa è la collaborazione con le dottoresse, che hanno dato la loro disponibilità a diffondere e incoraggiare la partecipazione.

Finestra Rosa… qualcuno ha provato a disegnarla; io, francamente, non saprei tracciarne i contorni. Posso dire che sia un misto di emozioni e sensazioni probabilmente diverse per ogni città e per ogni incontro.
Ercolano ci ha accolte con un cielo un po’ nuvoloso, ma l’ospitalità di Pina e Stefania è stata calda, affettuosa ed avvolgente.
A distanza di un anno ci siamo ritrovate qui con qualche presenza in meno e diverse facce nuove. Il tema conduttore, l’ascolto empatico. Si è analizzata l’importanza di porsi all’ascolto dell’altro in maniera accogliente e consolatoria e la necessità di individuare e dare un nome preciso alle emozioni provate affinché vengano comunicate nel modo giusto. Perché nel momento in cui si prova un disagio è fondamentale riuscire a manifestarlo con parole chiare per affrontarlo in maniera consapevole.
La dimensione e il benessere fisiologico, quando dobbiamo convivere con l’emofilia e non solo, ha un ruolo rilevante. Tuttavia l’esperienza ci insegna che, anche quando il fisico è in perfetta salute, l’umore può risultare pessimo o viceversa. La relazione tra corpo e psiche è tangibile, ma bisogna considerare che, per quanto il benessere del corpo sia influente, non è sufficiente a determinare l’appagamento della psiche, che necessita di un nutrimento specifico.
Le sostanze nutrienti per la vita psichica sono le emozioni e i sentimenti. Le prime hanno radici nel corpo e possono essere definite esperienze soggettive di elevata intensità e di breve durata, caratterizzate da scarso controllo e da immediatezza. I sentimenti, al contrario, sono stati affettivi più duraturi e stabili. Si potrebbe dire che sono emozioni stabilizzate che creano legami.
Possiamo scegliere coscientemente i nostri pensieri, ma l'unica scelta che abbiamo riguardo ai sentimenti è il modo in cui affrontarli.
Questo significa che la nostra emotività può essere educata e l’EDUCAZIONE EMOTIVA permette di entrare in contatto e quindi di conoscere e dare un nome ai propri sentimenti, che altrimenti vivono come ospiti sconosciuti, “diventano un cancro per l’anima”.
Non ci sono sentimenti positivi e negativi. Ci sono sentimenti che ci fanno soffrire o stare bene, ci danno gioia, ci rendono deboli o forti, ci tolgono energia o ce la danno all’insegna delle contraddizioni della vita.
Le storie personali di una sono diventate spunti di riflessione, confronto, conforto e sostegno per tutte le altre. Vicende come l’assunzione di responsabilità e la solitudine nell’affrontare la malattia in famiglia, il dover rinunciare alle proprie aspettative di vita e di lavoro, dolorose come la perdita di un figlio o il rifiuto di un compagno di vita a continuare a sostenerci, ma anche positive come un’adozione riuscita o il raggiungimento dell'equilibrio familiare attraverso sacrifici e sorrisi.
Grazie alla disponibilità, alla capacità di riconoscere il coraggio, la forza d’animo, ma anche la fragilità, il dolore e la tristezza di ognuna delle partecipanti all’incontro siamo entrate nella dinamica della vita, che è oscillazione e movimento tra instabilità ed equilibrio.

Concetta Esposito, Gianna Bellandi, Ombretta Capogna, Stefania Farace

Una importante organizzazione mondiale che segue la talassemia non poteva mancare nella nostra informazione. Il compito è del nostro corrispondente che ne è anche membro eletto.

Individuati dalla T.I.F. alcuni paesi dove l’assistenza va migliorata

tif-logo copiaAbbiamo avuto diverse occasioni, negli ultimi tempi, per ricordare l’importanza che la Federazione Internazionale della Thalassemia (TIF) ha avuto nel corso degli oltre 25 anni dalla sua fondazione soprattutto per quei paesi nei quali la conoscenza delle patologie dell’emoglobina era vicina allo zero e l’accesso alle cure per i pazienti molto complicato.
Nella pagina a fianco potete leggere del prestigioso riconoscimento che l’OMS ha riconosciuto alla TIF per i suoi programmi di salute pubblica in tema di thalassemie e drepanocitosi.
L’attività internazionale, in realtà, è molto complessa ed articolata e richiede, purtroppo, anche tempi lunghi per essere attuata.
Il tempo non è certo qualcosa di cui i pazienti dispongano in abbondanza, soprattutto in certi contesti, ma molto spesso il suo trascorrere dipende più da motivi contingenti legati alle istituzioni con le quali ci si rapporta piuttosto che ad una forma di lassismo da parte di chi cerca di fare.

INTERVENTI PRIORITARI IN AFRICA ED IN INDIA
Negli ultimi tre anni la TIF ha individuato alcuni paesi nei quali l’intervento nei confronti del governo locale è stato definito prioritario, Marocco ed Algeria nell’area africana, lo Yemen in zona mediorientale e l’India.
Non ho esperienza diretta delle attività svolte in India, ma l’enormità dei problemi di un paese dalle dimensioni elefantiache richiede ben altro rispetto all’impegno che una Federazione, seppur organizzata come la TIF, può garantire.
I pazienti dello Yemen, dalle informazioni raccolte dai delegati TIF che l’hanno visitato, vivono una situazione tragica dovuta essenzialmente alla guerra civile in atto da anni nel paese ma anche ad un totale disinteresse del Governo a curare i malati unita ad un’arretratezza culturale spaventosa.
Pensare che questa zona, ricca delle antiche vestigia di epoca greco-romana, era nota fin dall’antichità come l’Arabia Felix.
Per dare un’idea delle barriere culturali che vive il paese, riportiamo il fatto che durante l’esecuzione del prelievo di sangue tra il paziente e il medico che lo esegue non c’è quasi contatto, perché un pannello, con un semplice foro per far passare il braccio, li divide.

UN PROGRAMMA MIRATO PER ALGERIA E MAROCCO
In Algeria e Marocco le attività si stanno intensificando rapidamente grazie ad una situazione politica più stabile e i programmi di formazione al personale sanitario procedono speditamente per colmare i gap culturali esistenti.
A causa dello scarso interesse che la sanità pubblica nutre per questi problemi, soprattutto in Algeria ma anche il Marocco non fa molto di più, risultati positivi a beneficio diretto dei pazienti stentano ad arrivare.
In Algeria non esistono piani governativi per le emoglobinopatie, né epidemiologici né di prevenzione ed è pertanto incerta anche la conoscenza delle percentuali di portatori sani.
Si osserva che la talassemia è prevalente nella zona costiera, mentre la drepanocitosi incide maggiormente nell’interno, ma tutto in modo abbastanza empirico. Il problema della trasmissione del trait talassemico si ripercuote fortemente a causa di una elevatissima percentuale di matrimoni fra consanguinei, oltre il 45%, e per le resistenze culturali allo screening, che comunque non è previsto dallo stato.
I farmaci chelanti sono tutti disponibili ma la maggior parte dei pazienti non è educata a farne l’uso corretto quindi l’efficacia delle terapie è scadente così come la qualità della vita dei pazienti.
L’Algeria è notevolmente arretrata rispetto alla situazione sanitaria che aveva nei primi anni ottanta, sembra che il tempo si sia fermato!
Il Marocco ha beneficiato di attenzioni particolari fin dal 2007, quando un progetto italiano, finanziato dalla Rotary Foundation e sostenuto dall’Associazione Ligure Talassemici, ha consentito di migliorare la situazione globale dell’informazione ed ha inciso, anche se in minima parte, sui bisogni dei pazienti.
Almeno fino al 2000 nessuno si occupava di talassemia e solo dal 2007 in poi si è preso il problema sul serio, grazie alle “spinte” italiane, per cui le carenze strutturali e culturali erano troppo estese perché bastassero aiuti estemporanei.
Dal 2010 grazie all’intervento della TIF si è cercato di dare una maggior organizzazione alle attività che il Governo locale sembrava intenzionato a mettere in atto.

CARENZE CRONICHE DI SANGUE E FARMACI
Ancora oggi, dopo quasi 10 anni, nonostante qualche miglioramento della situazione generale, i provvedimenti realmente efficaci tardano a concretizzarsi ed i pazienti soffrono ancora delle croniche carenze di sangue e farmaci e di un’eccessiva burocratizzazione per l’accesso alle prestazioni.
La talassemia è rientrata nel novero delle malattie croniche coperte da una legge del 2011 che però ancora oggi è applicata solo in alcune aree del paese a macchia di leopardo.
Il Marocco è un po’ il paese del “vorrei ma non posso” dell’“abbiamo questo progetto...adesso lo mettiamo in pratica”, ma “adesso” non si sa bene quando arrivi.
In questi paesi, in cui la talassemia non è percepita come una condizione di vita ma come una vera e propria malattia, è stata fortemente incentivata dalla TIF l’attività associativa, perché l’esperienza insegna che i risultati migliori si ottengono in quei paesi nei quali esiste una forte azione da parte delle associazioni locali e, in questo senso, l’empowerment dei pazienti sarebbe indispensabile, ma qui la parola non ha ancora un gran significato per famiglie che hanno bisogni primari più urgenti da soddisfare.
In Algeria le sette associazioni esistenti si sono appena confederate per unificare la voce nei confronti delle istituzioni, ma con risultati ancora insoddisfacenti.

L’IMPORTANZA DELLE ASSOCIAZIONI DEI PAZIENTI
In Marocco la situazione è molto più arretrata, da questo punto di vista, perché abbiamo faticato non poco a far capire a pazienti e famiglie l’importanza di avere un’associazione che agisca a livello istituzionale per esprimere le necessità dei malati.
In questo paese prevale il fatalismo e l’idea che se “Dio vuole” (In-sha-Allah) una cosa succederà, pochissimi hanno le capacità per capire che senza organizzazione, prontezza di azione e motivazioni forti non si ottiene nulla.
Oggi esistono due associazioni in Marocco, ma una è completamente asservita al medico che la guida mentre l’altra è solo all’inizio della sua attività.
Certo il cambio di mentalità imposto a queste due realtà è diametralmente opposto al loro modo di vivere quindi saranno necessari anni prima di avere risultati misurabili in termini di miglioramento dell’aspettativa e della qualità di vita dei piccoli pazienti.
L’età media dei pazienti talassemici in questi paesi dell’area maghrebina non supera i 12 anni e sono veramente pochi coloro con i quali abbiamo avuto occasione di scambiare qualche parola durante le nostre visite di delegazione, che hanno passato i vent’anni.
Conoscere queste realtà è molto istruttivo perché ci interroga riguardo alla prospettiva con la quale ci poniamo di fronte alle situazioni che viviamo a casa nostra, spesso fonte di insoddisfazione e di frustrazione per ogni minimo contrattempo.

Loris Brunetta

UNITED è una organizzazione sorta da un paio di anni che cerca di raccogliere tutte le realtà associative del territorio nazionale. Quella di Cagliari è stata un’occasione per ribadire l’importanza dell associazioni di volontariato.

Da Cagliari un messaggio da United e Thalassazione

È stata una giornata importante questa di Cagliari che mi accingo a raccontarvi.cop sett 15
Importante per gli argomenti, per il ricordo di Antonio Cao, per la partecipazione di molti medici ma soprattutto di molti pazienti.
Il 26 settembre, organizzato da UNITED e da “ThalassAzione”, il congresso dal titolo: “Thalassemia 2.0” ed il 27 settembre il secondo Congresso Nazionale United.
Nella mattinata di sabato si è svolta la cerimonia per intitolare l’Ospedale Microcitemico alla memoria del Prof. Antonio Cao con la presenza di tutte le maggiori autorità politiche e sanitarie della Regione.
Argomenti importanti come la sessualità e la osteoporosi, il punto sulla terapia genica con notizie e dati molto importanti, le emoglobinopatie in particolare la drepanocitosi e la talassemia B major, le nuove prospettive sulla chelazione e le complicamze e le epatopatie.
Argomenti e dibattiti ai quali hanno preso parte un foltissimo gruppo di medici e, soprattutto, di pazienti, argomenti dei quali però ci occuperemo nei prossimi numeri del giornale ed il perchè è presto detto.
Argomenti talmente nuovi ed importanti che necessitano di un controllo giornalistico per non rischiare di dare notizie non certe, per questo chiedo un poco di pazienza ai nostri lettori.

Inizierò quasi dalla fine, dalla parte iniziale del discorso del Prof. Aurelio Maggio il quale ha affermato: “È la prima volta in tanti anni che vengo invitato ad un convegno medico dai pazienti e gli stessi pazienti che mi assegnano il tema su cui parlare.
Questo significa che qualcosa sta cambiando, che questi giovani sono veramente con noi, alla pari e le loro associazioni stanno incidendo sempre più nel contesto socio-politico ed anche medico perchè il loro livello culturale per quanto riguarda la conoscenza delle loro patologie è veramente importante. Non mi meraviglierei, a questo punto, se in futuro me li trovassi a tenere anche relazioni mediche. E questo lo dico con un poco di orgoglio perché mi sento parte in causa”.
Aurelio Maggio ha voluto mettere in evidenza questo aspetto appunto perché è la prima volta in assoluto che due associazioni organizzano un congresso di queste proporzioni con una parentesi significativa nei confronti di un grande scienziato ma soprattutto di un grande medico che ha dedicato la sua vita professionale ai talassemici.
E conosciamole allora queste due realtà ad iniziare dalla UNITED e ce lo spiega brevemente Marco Bianchi che ne è il presidente dalla sua costituzione avvenuta tre anni fa.
“La federazione è nata per cercare di coordinare il lavoro di tutte le realtà associative regionali esistenti e cercare di radicarsi nel territorio nazionale per ottenere la visibilità che serve a livello istituzionale.
Mantenere un livello di cura di eccellenza da parte dei Centri soprattutto in questo momento così delicato e la difesa dei diritti a livello sociale nella società.
Attualmente aderiscono alla United una ventina di associazioni e molte hanno chiesto di farne parte”.

Non conoscevamo invece “ThalassAzione”, nata in Sardegna e ne chiediamo notizia al presidente Ivano Argiolas.
“ThalassAzione nasce a fine 2011 ma poi si presenta alla società civile, agli associati e alla comunità scientifica, il 28 gennaio 2012 e nasce con l’idea di offrire un punto d’incontro a tutte le persone con talassemia, cercare di farle uscire anche dall’ospedale anche con manifestazioni e incontri con i donatori di sangue.
Si proponeva di sostenere soprattutto la donazione del sangue attraverso la sensibilizzazione con congressi, manifestazioni e comunicazione ai media.
In seguito ci siamo resi conto che tutto questo non bastava perché nel frattempo chiudeva la vecchia associazione, quella storica, che tanto ha fatto, quella dei nostri genitori. Ci siamo ritrovati
Con più di 500 persone e abbiamo dovuto incominciare a occuparci di altre questioni, in modo da poter offrire delle risposte anche a quegli associati che presentavano questioni da risolvere.
Ci siamo dovuti attrezzare per analizzare i fenomeni positivi e negativi dei nostri reparti cercando di esaltare quelli positivi in modo tale da poterli condividere con le altre associazioni e pazienti in giro per l’Italia, ma soprattutto cercare di migliorare le situazioni negative che si presentavano nel nostro ospedale microcitemico e poi successivamente l’ospedale di Iglesias, Carbonia, San Gavino, Olbia, Oristano ed altri che nel frattempo si erano associati a ThalassAzione.
Dopo circa un anno abbiamo aperto dei comitati, che poi erano quelli della vecchia associazione che si erano ritrovati con noi condividendone anche le iniziative.
Nel 2014 quei comitati sono diventate delle vere e proprie federazioni tant’è che abbiamo cambiato lo statuto e siamo diventati una federazione regionale.
Contestualmente nasceva United la Federazione Nazionale delle Associazioni dei Talassemici e Drepanocitici, e noi che abbiamo sempre sostenuto l’unità fra le associazioni abbiamo aderito immediatamente dando anche un piccolo contributo per cercare di farla crescere.
Tutt’ora siamo in fase di crescita. Abbiamo Giuseppe Manichedda che è il nostro segretario centrale che è membro di United e stiamo cercando di capire anche attraverso questi congressi nazionali se c’è la possibilità di fare un discorso unitario un po’ sulla linea di Fedemo (La Federazione degli emofilici)cercando di unire tutte le associazioni che tutto sommato rincorrono gli stessi obiettivi, però in maniera non organizzata.
Abbiamo assolutamente la necessità di coordinare gli sforzi per la raccolta dei soldi, i finanziamenti per la ricerca, e quelle che possono essere le azioni nei confronti della questione talassemica in generale come ad esempio il buon uso del sangue.
Ci siamo incontrati a Cagliari per cercare di fare il punto sulla situazione e cosa siamo riusciti a fare assieme ad United.
Oggi ThalassAzione sta mettendo a frutto tutto quello che ha costruito in quasi 4 anni verso la direzione dell’unità generale delle associazioni italiane.
Speriamo che questo sentimento comune venga accolto da tutta la famiglia talassemica italiana”.

A Cagliari abbiamo trovato un entusiasmo coinvolgente e soprattutto molti giovani che hanno deciso di prendere nelle loro mani la loro vita, si sono organizzati e sono determinati a proseguire su questa strada rivolgendo un appello a tutti coloro che fanno parte di questo mondo associativo in tutto il territorio nazionale.
La convinzione è che da sabato e domenica 26 e 27 settembre si siano gettate le basi per un discorso unitario finalmente concreto.
Ma avremo certamente modo di riparlarne nei prossimi numeri del giornale.

Da passeggeri a co-piloti: il ruolo del paziente si estende (titolo)

L’Assemblea UNITED svoltasi a Cagliari a fine settembre scorso, a margine dell’evento organizzato per celebrare l’intitolazione dell’Ospedale Microcitemico al Prof. Antonio Cao, ha consegnato alla comunità italiana delle associazioni per la talassemia e la drepanocitosi alcuni interessanti risultati.
Il primo significativo riscontro è dato dalla partecipazione abbastanza diffusa di molte associazioni provenienti dal “continente”, e questo non era per nulla scontato per una serie di motivi logistici ed economici.
Il secondo risultato è figlio del primo, nel senso che la partecipazione attiva dei convenuti ha consentito un confronto aperto sugli argomenti di maggiore interesse per i pazienti.
L’apertura, infine, ad una collaborazione tra la SITE ed UNITED, manifestata dall’attuale presidente della società scientifica, dr. Gian Luca Forni, sulla base di programmi da definire, può essere riconosciuta come un buon dato di partenza in considerazione della scarsa considerazione data, finora, alla partecipazione dei pazienti da parte della SITE.
Tenendo a mente questi tre punti come ideale linea guida del discorso che andremo a svolgere, vediamo nel dettaglio alcuni passaggi che, a nostro giudizio, meritano di essere rimarcati, soprattutto a beneficio di chi non ha potuto seguire i lavori.

La ricerca di una partecipazione delle rappresentanze dei pazienti nei contesti decisionali che riguardano le politiche sanitarie è una politica voluta e decisa dall’Europa ed imposta ai sistemi sanitari dei cosiddetti Paesi Membri attraverso Direttive e/o Raccomandazioni alle quali l’Italia si sta adeguando con colpevole ritardo ed altrettanta riluttanza.

APERTURA DI UNA COLLABORAZIONE CON LA SITE
Ecco quindi che l’apertura al dialogo, promossa dalla SITE, sia considerata come un riconoscimento anziché ricondotta nella normalità di una dialettica consueta tra un’organizzazione scientifica ed una di pazienti che hanno, spesso obiettivi, coincidenti.
Certamente l’attitudine da parte dell’attuale Presidente SITE alla collaborazione con un’associazione di pazienti nel suo centro di riferimento costituisce un importante presupposto per varare questa collaborazione nell’ottica di valorizzazione delle potenzialità che è in grado di esprimere a beneficio di tutti. Sarà necessario “fiutarci” un po’ per capire quanto di questo comune interesse riuscirà effettivamente a concretizzarsi nei prossimi anni.
La cosa certa è che abbiamo seri problemi da risolvere ed abbiamo bisogno di persone che seriamente si dedichino a risolverli.
L'impegno a rendere fruttuosa questa collaborazione, già dimostrato sia da UNITED che dalla SITE, nel comunicato congiunto sulla terapia genica, costituisce un buon viatico. La collaborazione può solo essere il frutto di un dialogo sullo stesso piano, nel quale la sinergia delle rispettive capacità saprà fare la differenza e dare all’azione comune un valore aggiunto.
Questa ricerca del coinvolgimento dei pazienti richiesta dall’Europa non è un argomento nuovo per questo giornale, ma, a quanto pare, è stato un argomento nuovo a Cagliari perché non ci è parso che gli intervenuti fossero a conoscenza delle dinamiche che si stanno agitando a livello mondiale nel movimento dei pazienti.
La necessità di collaborazione con la SITE richiama fortemente il tema più generale dell’empowerment dei pazienti e su questo argomento si stanno concentrando le attenzioni di parecchi editorialisti di prestigiose riviste scientifiche come Nature e Science, oltre che quelle delle ONG più strutturate.
Proprio sulle proposte che vengono da tali eminenti osservatori, è necessario basare il nostro agire di pazienti nel prossimo futuro.
Non saremo in grado di interloquire e collaborare con nessuno se non riusciremo prima ad identificare rappresentanze consapevoli ed adeguatamente formate per definire con criteri trasparenti e condivisi gli spazi di azione.
Diversamente finiremo per essere strumento inconsapevole degli interessi altrui anziché attivi proponenti di politiche necessarie a migliorare qualitativamente le nostre vite.

Dalla rivista “Science”
Science* lo scorso anno ha pubblicato un editoriale dal titolo “Da passeggeri a co-piloti: il ruolo del paziente si estende” che è significativo, già di per sé, del contenuto dell’articolo.
Questo breve estratto: “Ciò che è iniziato come un’estensione della tutela dei pazienti si è evoluto in una disciplina scientifica emergente mirata ad incorporare i bisogni dei pazienti nei processi di sviluppo, regolatori e di gestione delle nuove terapie”, basta a spiegare come si stia reagendo a livello globale al lavoro delle organizzazioni dei pazienti.
Abbiamo detto più volte che è necessario entrare a far parte dei processi decisionali in merito alle politiche della salute, ai farmaci, alle terapie avanzate, alle scelte strategiche dei trials clinici, ma per farlo è necessario essere sempre più forti, sempre più formati, sempre più dediti al bene comune ed agire, ogni giorno, in maniera professionale, dedicando tempo e risorse, non da volontari che fanno quello che possono nel tempo che hanno disponibile.
In paesi come Stati Uniti ed Inghilterra, all’avanguardia su questo fronte, molti farmaci sono stati ritirati dal mercato e molti trials clinici non sono stati approvati perché ritenuti inutili o ridondanti dai pazienti presenti nelle commissioni preposte, sia dell’FDA che del NHS, come cita un editoriale pubblicato in settembre da Nature**.
Queste politiche di contenimento della spesa sanitaria che nei paesi anglosassoni vengono giudicate positivamente perché utili alla comunità, noi li percepiamo come “tagli”, unitamente a studi indipendenti di post-marketing sui farmaci per verificarne l’effettivo beneficio per i pazienti nel mondo reale hanno portato a consistenti riduzioni nel prezzo dei farmaci e fornito agli enti regolatori nazionali un’efficace arma di contrattazione con le grandi industrie del farmaco.
Politiche di questo genere sono ancora difficilmente attuabili nel nostro paese per tutta una serie di ragioni, politiche, istituzionali e sociali, ma soprattutto perché il malato ormai da molto tempo non è considerato una persona portatrice di una patologia ma un consumatore che va mantenuto nella sua condizione. L’obiettivo è quindi quello di una rappresentanza sempre più forte, formata e consapevole ed è compito nostro saper individuare chi effettivamente possa promuoverne meglio le istanze, lasciando da parte autoreferenzialità, regionalismi e politiche campanilistiche.
La proposta emersa a Cagliari di riconoscere tutte le realtà locali sotto il logo ed il nome di UNITED, annullando, di fatto, le organizzazioni regionali, è la strada del prossimo futuro, ed il passo che sarà necessario fare per dare forza alla nostra azione.
È necessario però crearne i presupposti, a partire dalla rinuncia parziale della sovranità delle associazioni locali; ma qui la domanda nasce spontanea: siamo pronti per questo passo?

Loris Brunetta

Abbiamo poi fatto il punto sulle molteplici attività della Fondazione Paracelso che segue le problematiche dell’emofilia anche nei Paesi in via di sviluppo.

Fondaz.Paracelso

Progettiamo con gli adolescenti 

L’8 settembre scorso, mini trolley al seguito, sono partita per Olda, provincia di Bergamo.
A dire il vero, però, questo viaggio iniziò diversi mesi fa con una chiacchierata a Milano, nella sede di Fondazione Paracelso.
L’idea era quella di realizzare un progetto per gli adolescenti in collaborazione con FedEmo e devo dire che la cosa mi sembrò subito entusiasmante.
Così, dopo esserci spremuti le meningi ed aver portato a termine casting ed un paio di incontri preliminari, ci siamo tutti ritrovati presso “Il Borgo Zen”.
Un’esperienza simile l’avevo già vissuta grazie al progetto DNA. Non saprei spiegare come è stato rivedere in questi ragazzi il gruppo di cui io stessa ero stata parte anni fa. Non sono un’appassionata di Harry Potter, ma credo di aver avuto la medesima espressione stranita del famoso maghetto la prima volta che si è trovato davanti ad una foto i cui soggetti erano in grado di muoversi al suo interno.
Da un lato una bellissima istantanea di cui non facevo più parte, dall’altro l’occasione di poter sperimentare qualcosa per la prima volta. Si, forse è stato così.
Uno degli obiettivi era capire quali fossero le esigenze degli adolescenti oggi. Un esempio su tutti: bisogno di informazione.
Prima ho accennato a DNA. All’epoca il bisogno di informazione si traduceva nella necessità che FedEmo divenisse, attraverso sito e social network, veicolo di informazione per la sete di apprendimento dei ragazzi stessi.
Da quanto ho potuto osservare, adesso gli adolescenti sentono di aver acquisito le conoscenze di cui noi ci sentivamo sprovvisti alla loro età e chiedono che ad essere informato sia il mondo intorno a loro.
Una bella vittoria da portare a casa, ma soprattutto il motivo per andare avanti e dar forma a questo progetto con gli adolescenti, perché saranno proprio loro ad aiutarci a tirar fuori, come direbbe Alba, i prossimi step dal cappello pensatore.
Non credo sia possibile racchiudere in un breve articolo quanto è accaduto in quei due giorni, ma mi piacerebbe comunque provare a descriverne i colori attraverso le parole di uno degli 8 ragazzi che erano lì con noi: “È stata un'esperienza meravigliosa, uno "scambio" tra divertimento e serietà. Sono partito con ottime previsioni. Devo dire che non sono state smentite: siamo tutti fratelli uniti da un destino che sembrava diverso per ognuno.
Grazie per avermi ricordato di non deprimermi di fronte alla letali mazzate che ogni tanto l'Emofilia si permette di dare.
Siete tutti, tutti dei grandissimi. Viva il taleggio!!!”

Mirko

L’importanza del progetto Paracelso in Zambia

La visita (la seconda, dopo quella di due anni fa, raccontata per immagini e parole sulla pagina di Fondazione Paracelso; chi ha voglia, scorra la timeline fino all’agosto 2013) costituisce il momento più vistoso di un’attività continuativa nell’ambito del progetto per portare assistenza agli emofilici zambesi.
Il primo viaggio era servito per prendere contatto con i referenti locali (medici, associazione, dirigenti dell’ospedale e politici, compresi un paio di ministri) valutare la situazione e impostare l’intervento, con l’obiettivo immediato di creare le condizioni per l’ammissione alla World Federation of Hemophilia (WFH), a cui tornati in Italia era stato inviato un resoconto dettagliato del lavoro svolto.
Nel 2014 la Zambia Hemophilia Foundation è entrata a far parte di WFH, ma nel frattempo noi non abbiamo smesso di sostenere la piccola comunità dei pazienti diagnosticati (a oggi circa 40) anche attraverso l’invio di farmaci tutte le volte che ne abbiamo avuto la possibilità. Al momento la difficoltà maggiore del Centro emofilia di Lusaka è la mancanza di reagenti necessari ai test di laboratorio, che costano svariate migliaia di euro, una spesa di cui cercheremo di sgravare l'ospedale possibilmente attraverso una donazione da parte della ditta produttrice, così come era avvenuto per il progetto Afghanistan.
In questa seconda visita abbiamo aggiunto la parte ortopedica e fisioterapica, trattando i pazienti e avviando un'iniziale formazione per l’ortopedico e un paio di fisioterapiste dell’ospedale di Lusaka.
Portare assistenza specialistica come quella ortopedica e fisioterapica, oltre a migliorare nell’immediato la condizione dei pazienti che sono stati trattati e a porre le basi di conoscenza perché possano essere seguiti da qui in avanti, ha anche un beneficio aggiuntivo tutt'altro che secondario: quello di far capire a persone che fin qui non hanno avuto niente come la loro malattia possa essere affrontata efficacemente.
Uno dei problemi infatti di un Paese come lo Zambia dove buona parte della popolazione vive in villaggi è far circolare le informazioni.
Ci aspettiamo che le persone che hanno goduto delle cure di Enrica ed Eleonora (fra cui un African doctor, un medico tradizionale) si facciano portavoce presso altri pazienti, testimonial più convincenti e con maggiore capacità penetrativa di quella che avremmo noi.

Passo dopo passo

Il progetto “Passo dopo passo”, interamente finanziato da Paracelso, rivolto alle persone con emofilia che necessitano di ricorrere alla chirurgia ortopedica, è nato nel 2009 con il trasferimento presso l’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano del dottor Luigi Solimeno, indiscussa autorità mondiale nella chirurgia ortopedica per emofilici e riferimento per i pazienti di tutta Italia. La vicinanza con il Centro emofilia rendeva più agevole l’assistenza ematologica, ma la nuova divisione aveva bisogno di un aiuto segretariale.
Partendo ancora una volta da un bisogno e da una richiesta circoscritta, abbiamo costruito un progetto che ruota attorno alla persona del paziente e contemporaneamente favoriamo l’attività dei clinici.
Accompagnare il paziente nel percorso chirurgico, significa agevolare il suo accesso a detto percorso, anche facendosi carico di necessità accessorie critiche e trovando risposte ai bisogni che via via emergeranno.
A questo fine:
• agevoliamo e ottimizziamo l’accesso alle visite di controllo e alla prima visita, organizzando con il dottor Solimeno gli appuntamenti dell’ambulatorio che, due mercoledì al mese, è dedicato esclusivamente alla presa in carico e alla cura dei pazienti emofilici;
• contribuiamo a gestire l’intero processo ospedaliero, coordinando il lavoro di ematologi e chirurghi, l’organizzazione del prericovero, la degenza operatoria e il trasferimento in strutture riabilitative di eccellenza;
• abbiamo donato all’ospedale un kinetek (apparecchio per mobilizzare l’arto operato) e un polarcare (apparecchio per la terapia del freddo che riduce il dolore e il gonfiore, agevolando sensibilmente il decorso postoperatorio), destinati ai pazienti emofilici per sgravarli dell’impegno e dei costi del noleggio;
• mettiamo a disposizione una foresteria per ospitare pazienti e familiari che arrivano da altre parti d’Italia, allo scopo di aiutarli ad abbattere i costi di un eventuale soggiorno.
Seguire questo percorso richiede partecipazione e competenza.
Lo facciamo con cura, consapevoli delle esitazioni che spesso affiancano un intervento, all’occasione distribuendo qualche parola rassicurante o qualche pacca di incoraggiamento.
Dall’inizio del progetto abbiamo accompagnato più di 300 pazienti.
Per ricevere consigli preziosi e una vera e propria lista di accorgimenti – utile prima del ricovero, durante la degenza e dopo l’intervento – è possibile contattare Fondazione Paracelso e in particolare Cristina Ielo: tel. 02 33004126, email Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. E' necessario abilitare JavaScript per vederlo.

“COMINCIAMO DA PICCOLI”
Il progetto Cominciamo da piccoli ha come obiettivo il sostegno alle famiglie dei piccoli emofilici, realizzato affiancando ai genitori una mediatrice familiare fin dal momento spesso traumatico della diagnosi e per i primi anni di vita del bambino.
Dopo un primo incontro alla presenza del medico presso il Centro emofilia di riferimento, la mediatrice familiare potrà recarsi a casa di ciascuna famiglia, dove il suo intervento si svilupperà nel tempo in base alle esigenze che via via insorgeranno.
Sarà suo compito informare puntualmente sugli aspetti pratici della cura e della vita del piccolo emofilico, oltre che aiutare le persone coinvolte a prendere contatto con i propri vissuti e con le proprie risorse.
Intervenire precocemente in questa direzione può aiutare i diretti interessati a costruire un rapporto armonico con la malattia, ad accettarla come un fatto della vita, contenendo ansie e timori spesso ingiustificati. Così facendo sarà possibile evitare che le sorti di tutto il nucleo familiare ruotino attorno alla malattia di uno dei suoi membri, ma anche i rischi dell’occultamento e della negazione, meccanismi difensivi che costituiscono un intralcio nell’affrontare il problema con la necessaria consapevolezza. Per tutto questo, agire in primo luogo sui genitori del piccolo emofilico diventa cruciale per lui stesso: solo loro potranno trasmettergli una visione equilibrata della sua condizione, visione che costituirà un’esperienza fondamentale nella vita dell’emofilico adulto.

Accordo a Londra per fornire il fattore VIII in eccedenza agli emofilici dei paesi del terzo mondo

Il 29 giugno, rappresentanti della World Federation of Hemophilia (WFH) e del Centro Nazionale Sangue (CNS) si sono incontrati a Londra per formalizzare il progetto WISH (World Federation of Hemophilia and Italian National Blood Centre for a Sustainable Supply for Hemophilia patients), un programma umanitario orientato a ridurre le differenze tra Paesi a basso reddito e Paesi ad alto reddito nell’accesso ai concentrati di fattori della coagulazione.

DISTRIBUZIONE SENZA SCOPI DI LUCRO
WISH si fonda sulla distribuzione senza scopo di lucro, nell’arco di un quinquennio, di un totale di 150 milioni di Unità Internazionali di fattore VIII, prodotto in conto-lavoro a partire da donazioni di sangue di volontari italiani non remunerati, ed eccedenti il fabbisogno dei pazienti emofilici italiani.
La partnership tra CNS e WFH mira a garantire ai Paesi di destinazione approvvigionamenti di prodotto a medio e lungo termine attraverso accordi specifici tra le Regioni italiane e gli Stati riceventi.

“Il Sistema Sangue italiano, che può contare su un milione e 700 mila donatori volontari non remunerati, è fortemente impegnato a perseguire l’autosufficienza di plasma e di prodotti medicinali plasmaderivati”,
- ha dichiarato il dott. Giuliano Grazzini, direttore del CNS - In questo contesto, è nostro desiderio accettare, in collaborazione con la World Federation of Hemophilia, la sfida di promuovere lo sviluppo di progetti etici, trasparenti e sostenibili al fine di estendere e rendere più equo l’accesso alle terapie per i pazienti che ne hanno bisogno nei Paesi destinatari.”
Nell’arco degli ultimi tre anni, 10 milioni di UI di fattori della coagulazione sono stati donati dalle Regioni italiane a Paesi quali Afghanistan, Albania, Armenia, Egitto e India, e ciò ha aperto la strada a ulteriori opportunità offerte dalla cooperazione con la WFH.

“Il progetto WISH è la prova che sono necessari impegno e sinergie a livello globale affinché sempre più prodotti, frutto di donazioni siano disponibili nei Paesi in via di sviluppo” - ha commentato Alain Weill, Presidente della World Federation of Hemophilia - A sua volta, ciò renderà gli aiuti umanitari maggiormente pianificabili e i trattamenti sostenibili. Offriamo il nostro pieno appoggio al Centro Nazionale Sangue e riconosciamo il valore del loro contributo nel raggiungimento dell’obiettivo della WFH di garantire le cure a tutti i pazienti, in ogni parte del mondo”.

WISH è un’iniziativa nata dall’impegno di entrambe le parti per assicurare una risposta efficace alle necessità terapeutiche di quei pazienti che altrimenti, in caso di bisogno, non avrebbero adeguato accesso alle cure.
L’azienda biofarmaceutica italiana Kedrion Biopharma, attualmente unica Titolare delle convenzioni con le Regioni italiane per la produzione in conto lavorazione di prodotti medicinali plasmaderivati, ne ha promosso lo sviluppo e ha contribuito al successo di questo accordo, facendosi carico delle spese regolatorie e dei costi di logistica relativi alle spedizioni di prodotto nei Paesi di destinazione, offrendo in questo modo un prezioso contributo ad estendere l’accesso alle terapie a base di fattori della coagulazione in tutto il mondo.

La maratona della vita cop nov 15

Anche l’emofilia in gara nella maratona di New York disputata il primo novembre. Hanno partecipato grazie a un progetto della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo), un gruppo di 3 atleti di differenti età e gradi di malattia e altri cinque sempre emofilici protesizzati, seguiti dal professore Pier Luigi Solimeno sostenuto dalla Fondazione Paracelso. Il progetto Marathon, nato nel 2013, realizza quindi l’obiettivo per cui era stato concepito e si è avvalso dei professionisti del Marathon Center di Brescia, guidati da Gabriele Rosa, uno dei più grandi Coach nella storia della corsa.
Hanno corso con al polso il bracciale Sa.Me.Da. L.I.F.E., un supporto tecnologico che garantisce una maggiore sicurezza in caso di emergenza/urgenza medica (identificazione della persona da parte dei sanitari e l’accesso ai suoi dati direttamente sul luogo del sinistro, tramite smartphone o computer, evidenziando eventuali aspetti medici da tenere in considerazione).
“Questa Maratona sarà un simbolo di rinnovamento – aveva affermato il giovane Enrico Mazza, sportivo polivalente e membro del comitato Giovani di FedEmo - un nuovo inizio che, spero, porterà molte persone ad essere più consapevoli dei propri mezzi, perché emofilia e sport non sono più due concetti agli antipodi, ma sono diventati un’unica entità.
Con i nuovi farmaci, con la prevenzione e con un’attenta preparazione si può fare sport allo stesso livello di un individuo sano ed è questa convinzione che mi ha spinto e che mi ha spronato”.
Un intervento anche della presidente di Fedemo Cristina Cassone che ricorda come l’associazione sia attualmente impegnata in un tavolo di lavoro insieme all’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), gli specialisti della medicina dello sport e del C.O.N.I.
“La partecipazione di atleti emofilici alla maratona di New York è stata l’occasione per dimostrare come, nonostante l’emofilia, con la determinazione, la preparazione fisica e le terapie idonee, nessun obiettivo è precluso’’.
Riportiamo nel nostro editoriale la storia dei due gruppi, attraverso due inviati, ognuno attraverso la sua esperienza.

Pensando a come è cominciata su una volante della polizia, questa storia merita davvero di essere raccontata.
È la storia di tre eroi, tre eroi emofilici che hanno affrontato la maratona di New York.
Chi con una caviglia malconcia, chi col raffreddore, chi con qualche anno sulle spalle, ma tutti ugualmente campioni.
“Non finiva mai” e non il percorso (pur essendo una delle maratone più insidiose al mondo con i saliscendi di Central Park e i vari ponti tra i diversi quartieri della grande mela), ma la gente.
Un mare di 55.000 persone che hanno corso quelle 26,2 interminabili miglia, chi per fare un buon tempo, chi per l’amica malata, chi per la nonna.
E tra quei 55.000 c’erano i nostri tre, separati da tre ritmi e tre orari di partenza diversi, dalle mille insidie affrontate e dalle migliaia di persone che hanno corso con loro.
Io ho soltanto cercato di vedere il più possibile di questa corsa strabiliante, cercando tra la folla il cappellino blu e la maglia arancione dei nostri tre “maratoneti” come oramai sono stati battezzati.
Ho preso metro su metro e camminato chilometri per vederli passare coperti di sudore e fatica, talvolta sconforto, ma li ho sempre visti rialzare la testa e andare avanti.
“Se non fosse stato per la gente, non ce l’avrei fatta”.
Infatti, i co-protagonisti di questa corsa sono i newyorkesi, con l’amore incondizionato per i loro “runners”.
Chiunque viene tifato senza nessuna distinzione, di qualsiasi nazionalità, etnia, o religione.
Essere stato tra il pubblico è stata un’esperienza meravigliosa.
Urlare tutti i nomi degli atleti che passavano, incoraggiarli a dare il massimo, a continuare ancora, anche se volevano mollare mi ha fatto sentire parte di questa grande città, mi ha fatto sentire fiero di tutti gli atleti.
Ma mi ha fatto sentire ancora più fiero dei nostri, che correvano per dimostrare che lo sport è un passo avanti verso il benessere del paziente emofilico e che è uno degli elementi più importanti della vita, che non dovrebbe essere mai proibito o trascurato.
In conclusione direi che non c’è bisogno di tante parole, i fatti bastano.
E i fatti li abbiamo.
Abbiamo corso la maratona di New York. Bravi ragazzi!.....
Ma non è finita perchè questi sono i tempi.
Francesco: 5 ore 6 minuti e 37 secondi
Luca: 5 ore 25 minuti e 21 secondi
Enrico: 5 ore 42 minuti e 8 secondi

Missione compiuta
La magica New York ha il grande potere di regalare a tutti la sensazione di essere protagonista.
È bastato scrivere il nostro nome a pennarello sulla maglia per far sì che fosse ripetuto migliaia di volte lungo tutto il percorso da persone di ogni età, etnia, nazionalità e religione da Staten Island a Central Park, passando per Brooklyn, il Queens, il Bronx, Harlem e Manhattan.
Ed è proprio questo che ci ha dato quella spinta in più che ha permesso alla forza di volontà di condurci al traguardo ignorando le suppliche del nostro corpo che imponevano di fermarci.
All’arrivo è stato difficile trattenere le lacrime, infatti qualcuno non ce l’ha fatta.
In questo anno tra di noi si è creato un legame particolare, molto più forte di un’amicizia, una fratellanza. Ricordiamo ancora quando, quasi un anno fa, Fondazione Paracelso, che sostiene il progetto, ci ha fatti incontrare tutti per la prima volta nello studio del dottor Solimeno.
Pochi di noi si conoscevano già, ma abbiamo capito subito che avremmo condiviso un’esperienza incredibile, di quelle che non si scordano mai. Nessuno dei ragazzi ha mostrato il minimo dubbio sulla partecipazione all’ambizioso progetto.
Abbiamo inteso l’importanza di quello che i ragazzi stavano facendo solo dopo alcuni mesi di allenamento, quando la fatica e i rischi hanno cominciato a mostrarsi con tutta la loro forza e quando l’infortunio e l’intervento chirurgico di Gianluca ci hanno travolti, facendoci realizzare che stavamo facendo qualcosa che nessun’altro aveva osato fare: andare contro a tutti quelli che hanno sempre creduto che emofilia e protesi articolari fossero incompatibili con gli sforzi estremi.
La tenacia dei ragazzi, che hanno voluto concludere l’impresa a tutti i costi ignorando il dolore e la fatica, sarà d’esempio per tutti quelli, emofilici e non, che vedono in queste difficoltà dei limiti e non degli stimoli. Ognuno di noi porterà nel cuore il ricordo di quei quattro giorni americani, con la consapevolezza di aver scritto una pagina nella storia della comunità degli emofilici.
Eleonora Forneris, con la sua passione e dedizione, Pier Solimeno, Elisa Mancuso e Dènise Bestetti, con la loro professionalità, Massimo Cavallari, con la sua conoscenza della città e passione per lo sport, Gianpaolo De Poli, con il suo entusiasmo, e Marco Follino, con le sue qualità ancora tutte da scoprire, hanno aiutato i ragazzi ad incanalare la loro volontà e il loro coraggio nella realizzazione di un’impresa storica.
Ci auguriamo che questo sia solo il primo passo di un lungo cammino che porterà tanti altri emofilici a trovare la forza per realizzare i propri sogni.

Simone Scarlato, “Cassano”: 5 ore 44 minuti e 15 secondi
“Un’esperienza unica. Avevo provato più volte ad immaginarla prima di partire ma nulla è come viverla. 42 km di colore musica e calore. Torno a casa consapevole che la forza di volontà e il cuore vanno oltre l’immaginazione...”.

Salvo Anzaldi, “il keniano”: 6 ore e 17 secondi
“Esperienza fortissima, vissuta come il meritato premio dopo un anno di preparazione intensa. Oltre a correre, lungo le strade di New York ho fatto di tutto per godermi i colori della città e il calore della gente. Ce l’ho fatta grazie all’allenamento che, al mio rientro in Italia, mi ha permesso di tornare alla vita di tutti i giorni senza accusare nessuna conseguenza.
Io e i miei compagni d’avventura abbiamo lanciato un messaggio forte che spezza un tabù e consegna a tutti gli emofilici del mondo un pieno di fiducia”.

Gianluca Teraschi, “il buono”: 6 ore 9 minuti e 32 secondi
“Vorrei ricordare questa esperienza con tre grazie: a chi mi ha incoraggiato lungo le strade di NY per 42 km, anche se non mi conosceva, e a chi mi seguito da casa: entrambi sono stati il motore che mi ha spinto soprattutto negli ultimi chilometri.
Agli amici che ho conosciuto in questi mesi di allenamento, che hanno corso con me, che hanno condiviso la fatica e la gioia di un evento unico.
A coloro che hanno creduto che ogni frontiera di ieri, compresa quella medica, è il punto di partenza di domani: tutti insieme, abbiamo spostato la bandiera delle possibilità un po’ più in là!”.


Alberto Audisio, “Batman”: 6 ore 27 minuti e 15 secondi
“Dopo un lungo anno di faticosi allenamenti e sacrifici sotto molti aspetti l’emozione più grande è stata vivere quest’esperienza con serenità e capire che la mia/nostra maratona era già stata vinta lungo tutto il percorso che ci ha portato ad attraversare l’area di NY in lungo e in largo!
Certo, avercela fatta tutti a tagliare il traguardo è un’ulteriore riprova che con le giuste accortezze tra cui la fisioterapia in primis siamo pronti ad affrontare qualsiasi sfida!” .


Roberto Centurame, “Robycop”: 8 ore 37 minuti e 27 secondi
“Ti fai un programma mentale per il giorno della maratona e, proprio quel giorno, appena parti lo perdi.
Sei costretto a camminare, e quando il tuo fisico e le articolazioni rovinate non ce la fanno più, è proprio in quel momento che la forza della mente ritorna e ti trascina per 8 ore, 37 minuti e 27 secondi fino all’arrivo, e oltre…” .

Questo che abbiamo scelto per chiudere il 2015, è stato l’ultimo servizio di un nostro grande amico, Giuseppe Mele, scomparso di recente che ricordiamo con affetto e stima e che si è battuto per tutti gli anni (pochi per la verità) che gli è stato concesso di vivere.

United s’impegna a favore dei talassemici pugliesi

meleLa nuova Amministrazione regionale guidata dall’ex magistrato sindaco di Bari, Michele Emiliano, conferma il suo impegno a favore dei thalassemici della Puglia.
Alla metà di ottobre infatti, nella sede della presidenza della Regione a Bari, il rappresentante della macro area Sud della UNITED (la Federazione italiana dei talassemici e dei drepanocitici) dr. Giuseppe Mele, è stato ricevuto dalla delegata ai problemi della Sanità, dott.ssa Paola Povero.
Lo ha accompagnato una delegazione di ragazzi pugliesi composta dal presidente dell’associazione di Bari, avv. Domenico Ferrullo e da due ragazze della provincia di Brindisi, Paola Schirosi (in rappresentanza dell’associazione di Manduria) e Daniela Marasco. Assente invece per problemi sopraggiunti all’ultimo momento, la delegazione dell’associazione di Taranto.
Dopo le presentazioni ed i saluti la dott.ssa Povero ha ascoltato Giuseppe Mele che ha presentato una relazione sui problemi che investono il mondo della talassemia pugliese.
Mele ha anche ricordato che questo incontro è scaturito dalla sua richiesta esplicitata lo scorso 10 luglio, nel corso dei lavori della prima riunione di Giunta regionale, presieduta appunto da Emiliano. Lo stesso ha così ringraziato il Governatore (tramite la sua rappresentante) per aver dato seguito all’impegno preso in quell’occasione.
“Nella nostra Regione – ha poi detto e scritto Mele nella sua nota - i talassemici ricevono la propria cura in Centri o Servizi di Microcitemia”.
Ha poi precisato: “Secondo una nostra stima, i Centri sono: Foggia e San Giovanni Rotondo (per la provincia di Foggia); Bari (Policlinico e Di Venere); Taranto (Osp. SS Annunziata) e Manduria (Osp. Giannuzzi) per la provincia Taranto; Brindisi (Osp. Perrino); Lecce, Casarano e Gallipoli per l’estesa provincia salentina.
Complessivamente i soggetti affetti da talassemia in questa regione dovrebbero essere circa ottocento.
Tuttavia, per avere un numero aggiornato ed ufficiale e per un’analisi sui luoghi di cura
– ha aggiunto - invitiamo l’Assessorato regionale alla Sanità a stilare una mappatura dei Centri, nonché a conservare e migliorare la fruibilità di tali luoghi di cura. Inoltre chiediamo di garantire la qualità della terapia e della vita dei soggetti curati.
Succede infatti
– ha proseguito – che in alcuni luoghi, per esempio, i ragazzi attendono giorni e giorni per fare una trasfusione.
Così, nel frattempo la loro emoglobina scende a livelli non ottimali. E questa – ha concluso– non si può definire affatto una buona qualità di vita ”.
A questo proposito sono intervenute le due ragazze della provincia di Brindisi che vivono e che hanno vissuto tale situazione.
In particolare Paola Schirosi ha raccontato che, dopo aver organizzato nella scorsa estate alcune iniziative di sensibilizzazione alla donazione di sangue a Brindisi, poco o nulla è cambiato. Pertanto, con disperazione si è vista costretta a cambiare la propria sede di cura.
“Adesso – ha detto – vado a fare la terapia a Manduria, in provincia di Taranto. Faccio meno chilometri per raggiungere questo Ospedale rispetto a quello di Brindisi, tuttavia la cosa più importante è che ho trovato tutta un’altra atmosfera. Ma soprattutto – ha sottolineato – ho avuto le giuste trasfusioni di sangue che adesso mi consentono di tenere livelli di emoglobina ottimale. Ne hanno giovato la mia vita di donna, di mamma e di compagna”.
A tal proposito le due ragazze della provincia di Brindisi hanno chiesto alla Regione un impegno deciso allo scopo di lanciare un’azione di sensibilizzazione continua alla donazione di sangue nel Brindisino ed una efficiente raccolta dello stesso.
Soprattutto attraverso il centro di raccolta mobile dell’autoemoteca.
Inoltre, in attesa dei risultati di questo lavoro, promuovere subito una convenzione con altri centri del Paese per il necessario rifornimento di sangue.
Tornando poi al discorso della mappatura Mele ha anche ricordato che la UNITED annovera tra i suoi obiettivi l’aggiornamento di una stima nazionale. Quella attuale risale infatti al passato e venne curata dal prof. Paolo Cianciulli di Roma.
Stando a questa i talassemici in Italia sarebbero oltre 5700, e i drepanocitici circa 1700. Attualmente però è in fase di completamento un nuovo aggiornamento promosso da UNITED e coordinato dal C.N.R. di Pisa, in collaborazione con la S.I.T.E (la Sociertà Italiana dei Medici di Emoglobinopatie) .
Così, anche a questo proposito, potrebbero essere utili i dati della mappatura chiesti alla Regione Puglia.
In tal modo potrebbe anche nascere un interessante confronto per una più accurata evidenza della situazione reale dei talassemici e drepanocitici in Puglia.
Mele ha chiesto anche un’oculata sostituzione ed una giusta integrazione con nuovi medici (talassemologi) nei Centri o nei servizi di Microcitemia dove gli attuali dirigenti si avviano al pensionamento.
“A questo proposito – ha detto - facciamo presente che quelli che lasceranno i reparti sono figure sanitarie che non possono essere rimpiazzate da medici generici o semplici ematologi.
La talassemia non è infatti una normale patologia ematologica ma una malattia che comporta diverse complicanze e problematiche connesse.
Così, allo scopo di far fronte nel giusto modo a questa particolare morbilità, servono professionisti che siano particolarmente addestrati alla specificità della talassemia ed alle sue complicanze.
Da una riunione tenuta tra le associazioni pugliesi (svoltasi lo scorso 27 giugno a Bari)
– ha raccontato Mele - è scaturito che, al momento, tale problema interessa drammaticamente i centri di Taranto e di Bari”.
Per sopperire all’assenza del presidente dell’associazione ionica, Mele ha anche illustrato la storia e l’attuale peculiarità del Servizio di Microcitemia di Taranto (dove sono in cura 142 pazienti), mentre per la situazione barese ci ha pensato il rappresentante di questa utenza, l’avv. Domenico Ferrullo.
Quest’ultimo ha illustrato la situazione che vivono i talassemici del barese che ricevono le proprie cure nel locale Policlinico. Qui, in pratica ci sono talassemici bambini, ma anche giovani adulti che vengono curati in pediatria, mentre altri (al di sopra dei 30 anni) sono curati in Ematologia. A questo proposito Ferrullo ha sottolineato che sarebbe opportuno un accorpamento dei due centri che insistono nella stessa struttura, onde evitare una inutile dicotomia ed un differente trattamento terapeutico.
Ha ripreso poi Mele chiedendo il ripristino dell’istituto del DAY HOSPITAL per la terapia dei talassemici pugliesi e la soppressione del “Day Service”.
“Quest’ultimo status sanitario – ha detto – si riflette indirettamente sulla cura dei nostri pazienti poiché comporta diversi e pesanti problematiche.
Tra questi il tempo che medici ed il personale delle strutture devono dedicare alla prescrizione ed l’archiviazione delle ricette. Tempo che li impegna oltre il dovuto. Tuttavia la conseguenza più assurda del Day Service è stata la soppressione della cartella clinica.
Un provvedimento incredibile, in un’era in cui
– ha aggiunto Mele - dovremmo avere la cartella computerizzata allo scopo di permettere al talassemico di andare in giro per il mondo e presentare la stessa, nei nosocomi dove può aver bisogno di essere ricoverato, per la lettura dei dati!
Invece, assurdità delle assurdità, a fronte di questa necessità si sopprime addirittura anche quella cartacea. Incredibile veramente!”
Infine il rappresentante UNITED del Sud Italia ha chiesto la concessione gratuita (dietro piano terapeutico compilato dal medico talassemologo che segue i pazienti) dei FARMACI ENDOCRINOLOGICI. Cosa che avviene in altre Regioni d’Italia (ma non in Puglia!).
“Dopo aver ribadito – ha detto - che il talassemico deve sottoporsi a periodiche consulenze cardiologiche ed epatologiche, anche la figura dell’endocrinologo è diventata essenziale nella cura della talassemia.
Tutto questo – ha aggiunto - qualora ci fosse stato ancora qualche dubbio, è stato ribadito nell’ultimo convegno scientifico organizzato a Cagliari dalla UNITED il 26 Settembre 2015, dal dott. Maurizio Poggi (di Roma) e dalla dott.ssa Danesi (di Milano). Tuttavia la consulenza endocrinologica a poco serve se poi il paziente pugliese non può avere accesso ai farmaci che sono tutti a pagamento.
A completamento di tutto
– ha concluso - aggiungiamo che la spesa che la Regione verrebbe a sostenere per l’erogazione gratuita, varrebbe di gran lunga il risparmio in termini economici e sociali per le conseguenze (della non assunzione di questi farmaci) che si registrano sull’apparato osseo e sull’assetto psicologico del paziente”.
Dopo aver attentamente ascoltato tutti limitandosi a poche e brevissime interruzioni per porre domande di chiarimento, la dottoressa Povero ha concluso l’incontro con un suo commento.
“Ascoltando voi ed altre categorie di utenti cronici della sanità pugliese – ha detto - sto maturando la convinzione che c’è nella nostra Regione, una grande disomogeneità di situazioni e di servizi terapeutici.
Noi
– ha commentato la delegata alla Sanità del Governatore Emiliano – dobbiamo invece, lavorare insieme per ottenere un’ottimale omogeneità di trattamento su tutto il nostro, vasto territorio”.
L’incontro si è quindi concluso con l’impegno di mantenere un canale di informazione attivo tra Amministrazione regionale e UNITED, e con l’esplicitazione della volontà di porre presto mano a sostanziali modifiche migliorative alla situazione dei talassemici in Puglia.

…come vincere qualsiasi sfidatalassemia libro

L’immagine è quella di un libro che racconta l’esperienza vissuta dal Prof. Vullo e da tutti coloro che hanno collaborato con lui, e di un Centro di eccellenza assoluta in campo mondiale, della cura della talassemia, o meglio delle talassemie.
Detto al plurale perché, e lo ripetiamo per coloro che ancora non le conoscessero, “le talassemie - come si legge nella copertina - sono un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate da anemia cronica di gravità variabile conseguente ad un difetto quantitativo nella produzione di emoglobina, la molecola responsabile del trasporto di ossigeno e anidride carbonica nell’organismo.
Sono circa 7.000 i malati nel nostro Paese.
Centro della Talassemia di Ferrara, uno dei Centri che più ha contribuito al suo progresso scientifico e clinico, a livello nazionale e descrive attraverso dati di ricerca e testimonianze di soggetti giovani-adulti dell’Associazione Lotta alla Talassemia “Rino Vullo”, e come affrontarla positivamente”.
Ecco, appunto, l’Associazione, che è stata ed è tutt’ora un punto di riferimento, non soltanto per i pazienti ma anche per i medici.
Poi c’è il capitolo di quelle che vengono chiamate “evidenze empiriche” e cioè un’indagine sulla qualità della vita delle persone adulte con talassemia.
Ci permettiamo modestamente di affermare che questo libro non si può fermare alla sola realtà ferrarese perché il famoso “fattore V” è stato esportato prima in tutta l’Italia e poi anche in molti paesi del mondo ed ancora oggi è considerata una scuola primaria in un contesto dove non soltanto la cura ma anche la partecipazione attiva a tutti gli avvenimenti ne sono la caratteristica inconfondibile.

Brunello Mazzoli

Abbiamo concentrato l’argomento emofilia di cui abbiamo trattato nel 2014, riprendendo via via le varie argomentazioni di cui ci siamo occupati. Innanzitutto le linee guida dell’AICE, poi i resoconti dei vari congressi nazionali ed internazionali (Fedemo, Federazione modiale), un’intervista al prof. Morfini per fare il punto sugli interventi dell’Associazione dei Centri (AICE), il problema dell’inibitore ed infine le varie iniziative legate alla Giornata mondiale dell’emofilia.

Discutiamo sulle linee guida dell’A.I.C.E. (titolo)

In conclusione del nostro servizio di gennaio, ricordavamo come nella situazione che si sta venendo a creare nel nostro Paese, che ci si potrebbe trovare con un piano terapeutico per ogni regione, mentre abbiamo fino ad ora seguito quelle che erano le indicazioni della Associazione Italiana dei Centri Emofila (AICE) che da trent’anni ormai detta quelle che sono le disposizioni seguite da tutti i medici che curano gli emofilici nel territorio nazionale.
Proprio a Padova, a fine 2013, l’AICE stessa aveva presentato le nuove “linee guida” che erano state in passato, oggetto di discussioni.
Riproducendo una parte della lettera che la fondazione Paracelso ha inviato al presidente di AICE, cerchiamo di fare chiarezza su alcuni punti fondamentali del documento che rischia di non rappresentare più la “Bibbia” per i Centri di cura.

LEGGIAMO LA LETTERA DI FONDAZIONE PARACELSO AD AICE AL PRESIDENTE DI AICE
“Caro Presidente,
Leggendo il paragrafo introduttivo, si evince che i Principi e le relative raccomandazioni appaiono collegabili all’attuale quadro economico di riduzione della spesa sanitaria e di sostenibilità dell’assistenza farmaceutica, questioni che attengono al ruolo programmatorio delle Regioni. All’AICE, in quanto associazione di clinici e ricercatori di alta specialità, nella redazione di linee terapeutiche compete il ruolo di indicare le migliori strategie di cura e i migliori presidi farmacologici attualmente disponibili.
Eventuali problemi economici vanno affrontati nelle sedi proprie, confrontandosi con le autorità preposte davanti alle quali è più che opportuno presentarsi insieme ai pazienti che, come ripetiamo da anni, devono essere considerati una risorsa anche in termini gestionali, piuttosto che destinatari passivi di cure.
Siamo convinti che solo da qui possano derivare migliori risultati di salute e rilevanti risparmi di spesa per il sistema pubblico.
Non è chiaro su quali basi cliniche si indichi la possibilità di trattamento con plasmaderivato per determinate categorie di pazienti.
Sorprende e francamente sconforta la ricomparsa di criteri prioritari di accesso ai ricombinanti, un ritorno agli anni ‘90 quando però la scelta era determinata da una limitata disponibilità di farmaco, all’epoca insufficiente a coprire il fabbisogno dell’intera popolazione emofilica.
In quell’occasione i pazienti adulti, che spesso presentavano le cosiddette complicanze infettive, accettarono di buon grado di farsi da parte a beneficio dei piccoli mai trattati in precedenza; oggi, in assenza di qualsivoglia fondamento scientifico che abbiamo invano ricercato nel documento, tale scelta appare inaccettabile.
Si sottolinea come la formula utilizzata (“può essere considerato l’uso di concentrati plasmaderivati”) sia ambigua e pericolosa, aprendo la porta a ulteriori ingerenze in campo terapeutico da parte degli amministratori sanitari.
L’utilizzo del consenso informato, che AICE pone in luce quale strumento indispensabile non solo per la tutela giuridica dei pazienti, ma anche come importante tassello dell’alleanza terapeutica medico-paziente, dovrebbe venire esteso ulteriormente, rendendo vincolante la sua introduzione per tutte le classi di farmaci (plasmaderivati e ricombinanti) utilizzati dai pazienti, e in ogni caso in tutte le circostanze in cui si proponga al paziente uno switch di prodotto, anche all’interno della stessa classe di farmaci. Lo switch inoltre dovrebbe essere sempre motivato da indicazioni cliniche.
Il consenso informato a nostro avviso dovrebbe venire preventivamente approvato da un Comitato etico.
Tanto gli switch che l’immunotolleranza dovrebbero essere obbligatoriamente inseriti all’interno di appropriati studi di sorveglianza.

QUATTRO DOMANDE PER FARE CHIAREZZA SU ALCUNI PUNTI DELLA LETTERA
Cerchiamo, nella rilettura della lettera inviata al presidente di AICE, di rivolgere alcune domande precise ad Andrea Buzzi, in modo da specificare bene alcuni concetti che riteniamo fondamentali, a partire dalla frase:
“Eventuali problemi economici vanno affrontati nelle sedi proprie, confrontandosi con le autorità preposte davanti alle quali è più opportuno presentarsi insieme ai pazienti che devono essere considerati una risorsa anche in termini gestionali……”.
E poi un altro capitolo in cui dice:
“Non è chiaro su quali basi cliniche si indichi la possibilità di trattamento con plasmaderivato per determinare categorie di pazienti. Sorprende e francamente sconforta la ricomparsa di criteri prioritari di accesso ai ricombinanti, un ritorno agli anni ’90 quando però la scelta era determinata da una limitata disponibilità di farmaco…” ed ancora: “…oggi in assenza di qualsivolgia fondamento scientifico che abbiamo invano ricercato nel documento, tale scelta appare inaccettabile, come la formula “può essere considerato l’uso di concentrati plasmaderivati” sia ambigua e pericolosa, aprendo la porta a ulteriori ingerenze in campo terapeutico da parte degli amministratori sanitari”.

È un timore, una paura neppure tanto mascherata. Vorresti chiarire questo concetto?
“Paura certo, perché i medici non sono molto fermi nel dichiarare quali sono i principi terapeutici secondo scienza e coscienza, cioè i medici devono fare i medici.
Se non sono fermi del dichiarare qual è la migliore opzione terapeutica per curare i pazienti è chiaro che poi arrivano gli amministratori sanitari, la pubblica amministrazione, gli assessorati, con valutazioni che sono extra cliniche come ad esempio: “questo costa di meno e funziona…”.
Dal punto di vista emostatico è chiaro che il plasmaderivato e il ricombinante hanno la stessa efficacia.
Qui il punto che noi continuiamo a sottolineare non è che vogliamo il ricombinante a tutti i costi.
Vogliamo che i medici possano scegliere in libertà scientifica, cioè secondo scienza e coscienza, fra l’intero ventaglio di prodotti disponibili sul mercato.
Se il medico ritiene che debba fare il plasmaderivato e mi spiega bene perché, io lo faccio.
Quello che io non voglio e che ritengo inaccettabile è che il medico mi dica “…devi fare il plasmaderivato. Io in realtà se potessi ti darei il ricombinante però, siccome il mio direttore sanitario dice che il ricombinante costa troppo allora…”. Questa è un’aberrazione, perché è stupido e non è utile. Da anni lo ripetiamo.
Un paio di mesi fa c’è stata l’emergenza con il tentativo di quello che abbiamo chiamato “emendamento di rapina”.
(Ricordiamo che il famoso emendamento è stato ritirato dopo l’intervento di medici ed associazioni di categoria e che in pratica avrebbe portato gli amministratori ad imporre il prodotto da scambio plasma in via prioritaria, limitando di fatto l’accesso ai pazienti, ai prodotti innovativi con cui sono attualmente in cura e che rappresentano il gold standard terapeutico in Italia, così come in tutti i paesi del mondo occidentale, col rischio di riportare il nostro Paese indietro di decenni nella cura dell’emofilia - n.d.R.)
Al ministro Lorenzin abbiamo detto che vogliamo che il medico possa fare il medico e alle istituzioni che 7.000 emofilici non possono affossare o salvare il bilancio del sistema sanitario.
Sono cretinate. Il risparmio che si può ottenere spostando gli emofilici dal ricombinante al plasmaderivato è irrisorio rispetto alle esigenze di spesa pubblica in termine di sanità.
Per di più, quello che noi diciamo è che si possono ottenere risparmi nella gestione della patologia coinvolgendo chi ne sa, ossia i medici ed i pazienti.
Si parla di pazienti al centro. Noi quest’anno dedichiamo l’ennesimo convegno per la giornata mondiale dell’emofilia, (vedere editoriale e ultima di copertina – n.d.R.) invitando due relatori con due visioni contrapposte.
Quelli della Bocconi che sono consulenti al Ministero della Salute e che hanno la visione economicista e gli altri con la visione più sociologica che ci diranno come si può fare per soddisfare i bisogni.
Da una parte si possono ottenere risparmi migliorando la gestione e mettendo tra chi stabilisce quali sono le priorità e come vanno spese le risorse, qualcuno che non abbia interessi di altro genere.
Sui farmaci si possono ottenere risparmi consistenti, chiedendo alle aziende di ridurre il costo.
L’emanazione di linee guida dipende dal fatto che le regioni, che sono quelle che sborsano i soldi, vogliono capire come risparmiare.
Bisogna guidare il processo di revisione delle spesa per evitare di venire maciullati dall’ultimo arrivato che si limita a guardare un saldo in fondo alla pagina e che partendo dal saldo poi stabilisce che cosa possono avere i pazienti”.

C’è un altro punto cruciale di questo documento: “L’utilizzo del consenso informato che AICE pone in luce, quale strumento indispensabile non solo per la tutela giuridica dei pazienti ma anche come importante tassello dell’alleanza terapeutica”.
“Il consenso informato a nostro avviso dovrebbe venire preventivamente approvato da un Comitato Etico.
I comitati etici nascono per tutelare i pazienti.
Il consenso informato è un obbligo di legge, non è un foglio di carta che ti viene consegnato con scritto due cose sopra ma emerge nel dialogo tra medico e paziente in cui il medico deve calibrare l’informazione rispetto alla capacità del paziente di capire. Noi sappiamo che ci sono prodotti che hanno bisogno del consenso informato e altri no.
Riteniamo che qualsiasi prodotto dovrebbe essere soggetto all’approvazione del paziente”.

Tornando alla pubblicazione delle nuove linee guida. Quali sono le novità che avete visto, se ci sono state, dopo la vostra lettera?
“Siamo piuttosto soddisfatti dalla risposta che abbiamo avuto dall’AICE, anche in sede assembleare discutendo del lavoro della commissione.
Il documento di verifica che abbiamo inviato all’AICE nei tempi richiesti ci rende soddisfatti perché dimostrano di avere recepito più o meno tutto quello che avevamo chiesto.
L’AICE è un’associazione di medici e le linee di trattamento sono un’indicazione clinica, cioè servono ai medici per poter dire qual è il quadro di riferimento.
Dobbiamo inoltre, non dimenticare che stanno arrivando farmaci che introdurranno o introdurrebbero un rilevante cambiamento nella qualità di vita delle persone perché questi farmaci, i così detti “long acting” per l’emofilia B, consentono un’infusione di dieci giorni, mentre per l’emofilia A qualcosa di meno ma comunque sono enormemente interessanti e avranno costi verosimilmente molto superiori ai farmaci attualmente presenti sul mercato ed è qui che bisogna lavorare altrimenti noi rischiamo di essere tagliati fuori e l’Italia resterà isolata”.

Nella lettera-documento, per quanto riguarda il paragrafo sulla “Modalità di distribuzione dei concentrati” avete affermato che ravvisate l’opportunità di distinguere una scorta minima di prodotto in base alla gravità della patologia e al regime di trattamento (per esempio, per i pazienti gravi, di norma, si fa riferimento al fabbisogno di almeno due mesi di terapia, sia in caso di profilassi sia on-demand).
Perché avete sentito la necessità di mettere questo paragrafo?
“Non è diverso da tutto il resto.
Abbiamo lavorato per cercare di dare più forza ai medici, difenderli dagli assalti ingiustificati dei direttori e amministratori sanitari.
Io vedo e sento in giro per l’Italia le situazioni più differenti.
Allora diciamo ai medici di non entrare nella valutazione economica, tanto qualcuno delle autorità politico-sanitarie glielo verrà sicuramente a ricordare.
Trasformiamoci in un sindacato di pazienti, ma di pazienti presenti ed esperti”.

2012/2014: tre anni di attività della federazione degli emofilic

ACCORDO GOVERNO-REGIONI PER IL RICONOSCIMENTO DEI CENTRI M.E.C.cop14
Malattie emorragiche congenite
Ricordiamo innanzitutto nel 2013 l’impegno portato a termine per la stesura e l’entrata in vigore dell’Accordo tra Regioni e Provincie autonome sulla definizione dei percorsi regionali o interregionali di assistenza per i pazienti affetti da malattie emorragiche congenite (MEC).
Ci sembra importante riportare il testo dell’accordo per garantire qualità, sicurezza ed efficienza nell’erogazione dei Livelli Essenziali di Assistenza sanitaria (LEA), con riferimento a:
• La formulazione della diagnosi, comprese l’informazione e l’eventuale definizione diagnostica dei familiari del paziente
• Il processo di cura, che può includere diversi trattamenti tra cui anche la prescrizione e la somministrazione dei concentrati di fattore della coagulazione
• La gestione delle emergenze emorragiche;
• La prevenzione e il trattamento delle complicanze dirette ed indirette della patologia

L’accordo sancisce, inoltre:
• La necessità di garantire un’adeguata presa in carico del paziente con MEC in tutto il territorio nazionale, riducendo differenze ed iniquità di accesso alla diagnosi, alle cure e ai trattamenti ottimali in base alle evidenze scientifiche
• Le Regioni e le Province Autonome di Trento e Bolzano si impegnano a definire il percorso assistenziale per le persone affette da MEC, con riferimento a:
• Formulazione della diagnosi
• Processo di cura
• Gestione delle emergenze emorragiche
• Prevenzione e trattamento delle complicanze della patologia

In attuazione dell’Accordo, le Regioni e le Province Autonome si impegnano a:
• Definire un approccio integrato al percorso assistenziale per la diagnosi e terapia dei pazienti affetti da MEC
• Attuare un modello assistenziale per la gestione delle emergenze emorragiche
• Predisporre specifiche iniziative per rendere effettivo il trattamento domiciliare delle MEC
• Consolidare la raccolta dati e l’attività di sorveglianza attiva delle MEC a livello regionale, in collegamento con il Registro nazionale malattie rare presso l’Istituto Superiore di Sanità
• Promuovere iniziative volte a garantire la disponibilità di competenze professionali idonee alla gestione clinica dei pazienti affetti da MEC
• Definire i collegamenti tra la rete dei presidi accreditati di diagnosi e cura delle MEC già individuati.
Compito delle Regioni e delle Province autonome sarà quello di verificare il funzionamento della rete di assistenza alle persone affette da MEC, anche grazie ad un adeguato utilizzo di prodotti ricombinanti e plasmaderivati.
Le Regioni e le Province autonome, inoltre, individuano i presidi accreditati MEC in possesso di specifica e documentata competenza ed esperienza nella diagnosi e nel trattamento.

ESPORTAZIONE EMODERIVATI PER FINI UMANITARI
C’è poi stato l’impegno per la stesura e l’entrata in vigore dell’Accordo tra Governo, Regioni e Provincie autonome sulla definizione dei percorsi atti a favorire l’esportazione di prodotti emoderivati in surplus alle necessità interne a fini umanitari.
Questa una sintesi del documento definito il 12 febbraio 2013: “Una decisione di portata storica, che mette l’Italia in primo piano nell’assistenza alla salute delle popolazioni svantaggiate ed evidenzia la grande capacità della rete dei professionisti e del volontariato che operano nel settore trasfusionale e nella cura dell’emofilia del nostro Paese”: così AVIS, CRI, FIDAS, FRATRES, FEDEMO, FONDAZIONE PARACELSO, AICE e SIMTI commentano la scelta della Conferenza Stato-Regioni che ha approvato lo Schema di Accordo tra Governo, Regioni e Province Autonome di Trento e Bolzano per la promozione ed attuazione di accordi di collaborazione per l’esportazione di prodotti plasmaderivati a fini umanitari. In base a questo accordo, vengono di fatto messi a disposizione - tramite il supporto del Ministero degli Affari Esteri, della Difesa oltre a quello della Salute - dei popoli dei Paesi che ne hanno necessità, quali ad esempio Afghanistan, Egitto, India e America Latina, gli emoderivati eccedenti il fabbisogno nazionale per la tutela della salute degli ammalati che vivono in aree particolarmente svantaggiate.
Un risultato che, ha il sapore di una grande conquista, poiché, l’accordo consente per la prima volta un utilizzo razionale ed etico di tale risorsa ed ha il grande merito di valorizzare l’aspetto volontaristico e anonimo della donazioni, oltre a sottolineare l’impegno quotidiano dei professionisti e della rete trasfusionale del nostro Paese”.

IL PROGETTO D.N.A.
Di Nuovo Assieme
Il progetto DNA (Di Nuovo Assieme), è la naturale continuazione del progetto PUER e si prefigge un sostegno multi-specialistico dei genitori e dei bambini per affrontare insieme le sfide quotidiane e il percorso di crescita.
Gli obiettivi sono quelli di formare una rete di figure di riferimento; realizzare attività sul territorio regionale; costituire gruppi di lavoro multidisciplinari. Perché ogni paziente (bambino, adulto e adolescente) impari a conoscere l’emofilia, ad accettarla e a convivere con essa attivamente.

“FINESTRA ROSA”
Il progetto “Finestra Rosa” è l’ultimo in ordine di tempo (il nostro giornale ne ha parlato diffusamente) che prevede ed ha già svolto incontri di confronto tra tutte le figure femminili coinvolte a vario titolo nel mondo dell’emofilia (portatrici, madri, sorelle, mogli, compagne, medici).
È stato presentato quest’anno ancheal convegno mondiale di Melbuourne.

PROGETTO “SAFE FACTOR”
Un progetto itinerante partito nel 2012 per promuovere ovunque sul territorio la conoscenza delle specificità dell’intervento d’urgenza sul paziente emofilico per dare modo ai professionisti di partecipare con un ruolo attivo agli incontri formativi che si sono svolti già nel corso del 2011.
FedEmo grazie alla preziosa e indispensabile collaborazione con le Società Scientifiche e Federazioni a cui esse afferiscono realizza interventi educativi e di aggiornamento convegni ed iniziative editoriali rivolti principalmente ai professionisti della medicina d’urgenza.
Promuove inoltre sul territorio protocolli di intesa fra i professionisti dei Centri emofilia della Medicina di urgenza e dei Servizi Farmaceutici. Questa collaborazione ritenuta estremamente importante da entrambe le parti ha portato anche a un accordo in merito all’invio di un vademecum per l’intervento sul paziente emofilico distribuito capillarmente agli specialisti dei pronto soccorso
Ciò rappresenta un significativo passo verso l’obiettivo di avere idealmente presente in tutti i Pronto soccorso italiani una efficace guida per il corretto trattamento dell’urgenza nel paziente emofilico

GIORNATA MONDIALE DELL’EMOFILIA, PATTUGLIA ACROBATICA
Non ultime ed altrettanto importanti l’organizzazione di incontri per la Giornata Mondiale dell’emofilia e la collaborazione con la Pattuglia Acrobatica Nazionale per informare e sensibilizzare la collettività sull’emofilia e sulle criticità che ancora oggi esistono a livello nazionale e mondiale rispetto alla sua cura e alla qualità di vita delle persone che ne sono affette.

La giornata mondiale dell’emofilia
Dove va la ricerca… Dove vanno i ricercatori

Si è svolta a Roma il 10 aprile, la Decima Giornata Mondiale dell’Emofilia, organizzata dalla Federazione delle Associazioni Emofilici.
Alla domanda “Dove va la ricerca e dove vanno i ricercatori?”, sono stati significativi la risposta e l’intervento del Dott. Giuseppe Mazza, ricercatore PhD, presso l’Institute for Liver and Digestive Healt University College di Londra (ricordiamo che Giuseppe Mazza è anche il fondatore della Associazione Icore di Cosenza).
Nella sua relazione, in modo molto chiaro, ha spiegato come la frontiera della ricerca nella terapia cellulare, si stia avvalendo, di nuove tecniche innovative, che stanno accrescendo la speranza di individuarne una definitiva nella cura dell’emofilia.
Tutto nasce dalla curiosità di questo giovane ricercatore italiano, che intuendo la possibilità di trasferire alcune tecniche già utilizzate per altre patologie, ha iniziato a percorrere una strada ricca di sorprese.
Per quanto riguarda i farmaci long acting, ricordiamo l’intervento del Prof. Mannucci, severo nel condannare la lungaggine burocratica per la mancata registrazione dell’innovativo FIX, in Italia e nell’Unione Europea, diversamente da quanto sta avvenendo negli USA.
I requisiti richiesti dall’EMA per la registrazione del farmaco, si appellano infatti sulla necessità di effettuare preventivamente gli studi anche sui bambini, ritardando, in tal modo, l’accesso al nuovo farmaco, da parte dei pazienti adulti.
L’innovazione in medicina ha portato ad un aumento della conoscenza sulla capacità di manipolare cellule in vitro, espanderle ed utilizzarle per future terapie cellulari. I vantaggi delle terapie cellulari sono molteplici, in quanto la correzione della mutazione può essere valutata in vitro e non si userebbero virus da iniettare nei pazienti. Quindi, anche il rischio di risposta immunitaria nei confronti del vettore virale svanisce.
Infine, tecniche di ingegneria genetica hanno portato allo sviluppo di enzimi (ZFN, TALENs) in grado di riconoscere sequenze target nel genoma ospite (sequenza mutata del FVIII). Dopo il riconoscimento sequenza-specifico si attiveranno dei meccanismi (fisiologicamente presenti nelle cellule umane) che porteranno alla sostituzione della sequenza mutata con la nuova sequenza “sana” che viene aggiunta nel sistema enzimatico.

Tre anni di attività dell’associazione dei centri emofilia (titolo)

massimo-morfini-272x280 copiaProf. Morfini, a conclusione del suo mandato di presidente vorremmo con lei stilare un breve riassunto dei maggiori obiettivi raggiunti da AICE in questi tre anni, naturalmente senza nasconderci le reali difficoltà nelle quali si muovono i Centri di cura.
“Uno dei maggiori risultati di questa mia gestione è stata finalmente l’approvazione dei principi di terapia da parte della stragrande maggioranza dei soci AICE.
Il documento era stato presentato a Padova nella riunione autunnale del 2013 ed è stato approvato con 42 voti su 43 aventi diritto.
Questo documento, verrà pubblicato su un numero speciale di “Blood Transfusion”, perché proprio in questi giorni la versione inglese è stata accettata dall’editor della rivista che è il dott. Velati.
Faremo un numero speciale e la stampa verrà distribuita nella cartella dei partecipanti al Congresso Triennale di novembre 2014.
In questo documento si riafferma in maniera forte quello che già in parte era stato detto nel 2003 che i concentrati ricombinanti rappresentano i farmaci di prima linea per i pazienti mai trasfusi in precedenza e per i pazienti che hanno avuto la fortuna di non infettarsi e per quelli affetti da HIV in quanto sono immunodepressi.
Anche per loro viene raccomandato il ricombinante in quanto per questi pazienti anche il minimo rischio di trasmissione virale potrebbe essere un evento molto grave.
Per i pazienti invece HIV negativi e HCV positivi si lascia il concentrato che è stato usato fino a quel momento, cioè si rispetta la continuità terapeutica se alcuni pazienti hanno avuto delle infezioni da plasmaderivati e vogliono continuare ad usarlo, niente lo vieta.
Così viene garantita la continuità terapeutica per quei pazienti infettati che sono passati al ricombinante negli anni passati.
Un’altra attività portata a termine in questo triennio è stata l’accreditamento dei centri emofilici secondo il programma “Improve AICE”.
Sono stati accreditati più di 25 centri. Purtroppo non tutti perché il finanziamento non è stato sufficiente. Già l’ultima edizione di “Improve AICE” ha visto la partecipazione di due soli sponsor come Pfizer e Novo Nordisk.
Chi vuole accreditarsi adesso deve trovarsi dei fondi per fare la domanda e per pagare gli ispettori della società che gestisce Improve AICE.
Purtroppo è una scelta dolorosa ma i finanziamenti non sono più sufficienti”.

Parliamo delle linee guida che l’AICE che sono attualmente messe in discussione dalle azioni di alcune regioni. Si rischia di non avere indicazioni univoche in tutto il territorio nazionale?
“A parte che non le abbiamo chiamate Linee guida ma solo i principi di terapia per ammorbidire un po’ il messaggio.
Le Linee guida sono comunque suggerimenti di comportamento, poi dopo ogni medico è libero di accettarle o non accettarle.
Nessuno può attualmente obbligare il medico o il paziente a una scelta terapeutica determinata, neppure le Istituzioni anche se la loro pressione si sta facendo sempre più pesante.
Infatti i prodotti da scambio plasma vengono definiti più economici di quelli del commercio e ovviamente in questo momento di crisi finanziaria il costo della terapia sta assumendo un valore sempre più importante.
Sono in corso delle azioni, a livello regionale e probabilmente a livello della Corte dei conti, che indagano sulle spese di alcuni casi un po’ particolari che hanno richiesto interventi terapeutici straordinari.
Adesso e ancor più in futuro, i medici dovranno tener conto anche di queste indagini che le istituzioni stanno conducendo per indagare su alcune spese che loro ritengono fuori limite.
La terapia dell’emofilia verrà sempre più regolamentata e condizionata dalla spesa farmaceutica che da sé sola rappresenta oltre il 90% del costo dell’assistenza”.

Le aree vaste e quindi l’accorpamento di più realtà ospedaliere, a suo parere, sono un problema per il buon funzionamento dei Centri?
“Certamente l’accorpamento delle strutture crea qualche problema soprattutto per quanto riguarda la specificità della assistenza e la gestione dei laboratori di coagulazione, da cui deriva la corretta condotta della terapia sostitutiva.
Noi in Toscana siamo sempre stati abituati ad avere un unico Centro di riferimento regionale però siamo sempre stati molto attenti a decentrare quello che si poteva decentrare.
Non tutte le attività possono essere decentrate, l’organizzazione deve essere per livelli di competenza.
L’organizzazione “Hub & Spoke” ad esempio, vuol dire organizzare anche la periferia per livelli di competenza. Adesso per esempio la Toscana non farà più gli acquisti per area vasta ma per regione.
Invece dell’ESTAV che era l’ente amministrativo che faceva gli acquisti per tutti i prodotti per gli ospedali sulle tre aree vaste Firenze, Siena e Pisa, pochi giorni fa è stata creata l’ESTAR cioè un ente amministrativo regionale unico che farà gli acquisti per le strutture sanitarie della Regione.
Anche il ministro Lorenzin non ha fatto mistero che probabilmente per certi farmaci si arriverà ad una gara unica nazionale come è stato fatto in altri paesi europei perché in questa maniera forse si possono avere maggiori sconti sulla base di un’economia di scala.
Certamente è disdicevole che lo stesso concentrato in una regione abbia un costo e in un’altra regione abbia un costo completamente diverso, questo mette in imbarazzo anche i medici nelle loro scelte”.

Quali saranno gli obiettivi e le difficoltà che avrà di fronte il nuovo direttivo di AICE per i prossimi anni?
“Dal punto di vista farmaco-economico le difficoltà sono notevoli.
Noi siamo disposti anche a fare delle economie purché queste non ricadano sull’assistenza, cioè i nostri pazienti in Italia hanno un’assistenza ottima del tutto invidiabile, il consumo medio del fattore VIII ha raggiunto le sette unità per abitante che è un livello decisamente elevato.
Non vogliamo tornare indietro ma siamo disponibili a personalizzare la profilassi in maniera più aderente alle reali necessità del paziente, secondo anche il suo stile di vita ma soprattutto a seconda dell’andamento clinico.
Affronteremo l’anno prossimo anche il problema dei prodotti a scambio plasma che dal 31 dicembre 2014, dovrebbero essere in regola con le direttive europee per quanto riguarda il plasma “Master file”. Non sappiamo se questo obiettivo sarà raggiunto su tutto il territorio nazionale.
Dovrà essere rilasciata una nuova autorizzazione all’emissione in commercio, AIC, specifica per questi prodotti: giustamente le autorità vogliono che venga distinto il prodotto da plasma internazionale dal prodotto da plasma nazionale.
I grossi problemi comunque si creeranno quando arriveranno i concentrati a lunga emivita.
Questo sarà un altro punto difficile da affrontare, sia per la messa a punto dei nuovi protocolli di profilassi, sia per il loro costo”.

Si parla sempre più spesso all’obiettivo “zero sanguinamenti”, legato soprattutto alla personalizzazione della cura. Pensi che i Centri italiani siano in grado di raggiungere questo obiettivo, sono attrezzati sufficientemente. E l’AICE ha un programma di intervento?
“Una delle buone iniziative che noi medici siamo disposti a mettere in campo è proprio la personalizzazione della terapia secondo criteri scientifici di farmaco-cinetica.
Ci sono dei programmi software disponibili e più o meno tutte le case farmaceutiche ci stanno lavorando perché oltretutto questo è un sistema di risparmio che si può mettere in atto con il dovuto supporto degli esperti senza però andare ad incidere sulla frequenza delle emorragie.
Avere una situazione di zero emartri è il massimo che vorremmo raggiungere ma ci rendiamo conto che non sarà facile perché sappiamo che anche un solo emartro può far scattare il meccanismo della artropatia emofilica. Siamo molto più attenti che in passato ad iniziare la profilassi molto precocemente e a farla con dosaggi adeguati per evitare qualsiasi tipo di emorragia.
AICE ha deciso offrire ai suoi associati un sistema di assistenza di farmaco-cinetica parallelo alle altre iniziative delle case farmaceutiche che stanno approntando in maniera più o meno avanzata, un sistema di personalizzazione del loro concentrato. La Commissione PK dell’AICE, coordinata dal sottoscritto, ha acquistato un software che sarà messo a disposizione di tutti i soci che vorranno analizzare i dati della PK dei loro pazienti”.

Possiamo quindi permetterci di “dimenticare la terapia genica” andando verso i prodotti a lunga emivita ed allo “zero sanguinamenti”?
“Noi non dimentichiamo la terapia genica, purtroppo sono vent’anni che ne sentiamo parlare.
Per ora si intravede qualche risultato in UK nell’emofilia B e speriamo che i nuovi metodi possano essere applicati anche alla emofilia A.
Per il momento tuttavia non tutti i problemi sono risolti.
Il fatto che alcune case farmaceutiche hanno acquistato i brevetti della terapia genica dimostra il loro interesse in questa forma di terapia ed è auspicabile che porteranno avanti questi programmi concorrenziali alla terapia sostitutiva.
Le terapie innovative tuttavia dovranno fare i conti con le severe procedure regolatorie dell’EMA e con la sostenibilità economica.
Gli stessi problemi stanno ostacolando l’arrivo dei concentrati long acting: in Europa i long acting arriveranno molto più tardi che negli Stati Uniti per motivi regolatori perché in Europa è obbligatorio fare gli studi sui pazienti precedentemente mai trattati mentre negli Stati Uniti questi fanno parte della sorveglianza post-marketing.
Infatti i nuovi concentrati di fattore VIII e IX di una Casa farmaceutica sono già registrati presso la FDA ma prima che arrivino in Europa passeranno almeno due, tre anni.
E poi a che prezzo?
Chissà se la nostra povera Italia potrà permetterseli.
Certamente i problemi della spesa sanitaria sono molto importanti perché questa rappresenta circa il 70% di ogni Regione.
Ho letto però con soddisfazione che una delle ipotesi che ha avanzato il governo è quella di chiudere i piccoli ospedali con meno di 80 posti letto perché a volte non ha senso spendere delle cifre enormi per piccole strutture che non possono garantire livelli di eccellenza”.

Il congresso mondiale dell’emofilia

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La città di Melbourne ha ospitato quest’anno il Congresso Mondiale dell’ Emofilia, offrendo ai partecipanti l’occasione di testare lo status delle persone affette da emofilia, nella quasi totalità del mondo.
Si va dai livelli di eccellenza nella cura ed assistenza, soprattutto nei Paesi più industrializzati, fino a quelli in cui la terapia è ferma a decenni addietro.
Ma la cosa che sorprende di più, è la constatazione che, in alcune zone del cosiddetto mondo a più alto reddito, la situazione va dallo stallo al rischio recessione.
Tra i motivi addotti e più utilizzati per giustificare la cosa, primeggiano la crisi economica, il taglio alle spese reso necessario per fronteggiare il deficit e una serpeggiante e inquietante caduta di fiducia, da parte dei pazienti , nei confronti dei medici.
Da noi in Italia ormai il titolo più ricorrente è: “Spending Review”.
Ricordate il famoso: ”Quid custodit custodes?”.
In verità ce lo stiamo chiedendo un po’ tutti, e da tempo, nel nostro paese soprattutto, alla luce degli ultimi eventi e avvenimenti.
Eppure pare che questa strana atmosfera di precariato ed incertezza si stia avvertendo anche altrove e la cosa non ci consola. Tutt’altro.
Da una parte abbiamo percepito l’impegno dei ricercatori, la devozione nei confronti della scienza che produce benessere e cambia la vita, l’entusiasmo di chi spende parte della sua esistenza nel tentativo di trovare, se non la soluzione, un’innovazione, ma, dall’altra una sorta di resa di fronte alle forze della politica, della burocrazia, del sistema economico tutto, che poco si interessano ai bisogni della popolazione.

IL VERO PROBLEMA ATTUALE PER L’EMOFILIA
In uno studio sugli aspetti epidemiologici dello sviluppo di inibitore, condotto dalla Dottoressa van den Berg dell’Univerity Hospital in Olanda, si afferma che: “Sappiamo bene che lo sviluppo dell’ inibitore nei pazienti emofilici, è legato a fattori genetici, ma ci sono anche una varietà di altri fattori che ne influenzano la comparsa. La buona nuova è che, a differenza di quelli genetici, questi fattori non genetici, possono essere influenzati”.
Nel suo intervento la dottoressa ha poi affermato: “I fattori genetici che ne influenzano lo sviluppo includono le mutazioni di FVIII, la storia familiare, l’etnia (sebbene i dati siano scarsi) e i geni immuno-regolatori.
Concordemente alla letteratura sappiamo che circa il 70% dei pazienti, ha una storia familiare positiva alla diagnosi, tuttavia, dati probabili attualmente mostrano che il 55% ha una storia familiare negativa.
Questi bambini vengono diagnosticati principalmente a seguito di emorragie, al di fuori dei centri emofilici e il registro dati PED NET del 2013 ha evidenziato che, tra 622 bambini con emofilia A grave, il 42% sviluppa un inibitore e lo scorso anno è apparso un articolo, in cui si dimostra che nei pazienti con emofilia moderata, il rischio è del 20% .
In termini di fattori non genetici, i dati dimostrano che il rischio è aumentato a causa della diagnosi di inibitori a più basso titolo, mentre quello ad alto titolo, non è aumentato negli ultimi 20 anni.
Non c’è differenza di rischio, utilizzando fattori plasmatici o ricombinanti, sono gli alti dosaggi ad aumentare il rischio e c’è da tenere in considerazione anche le differenze nei dosaggi e la frequenza dei controlli, che hanno avuto un grande impatto sul numero di pazienti diagnosticati con inibitore.
Per ampliare la conoscenza su questo argomento, c’è bisogno di coorti di studi multicentriche internazionali, con pazienti di età ben definite, con i dati di tutti i giorni di esposizione, almeno 50, sulla mutazione del gene e trattamenti intensivi”.

LE MALATTIE EMORRAGICHE NELLE DONNE
Altro argomento di grande interesse, ampiamente trattato, è stato quello delle malattie emorragiche nelle donne, per le quali queste patologie possono essere particolarmente problematiche.
E siamo alla domanda del riconoscimento ad un diritto, per le donne affette da disturbi emorragici rari (RDB) e da von Willebrand (VWD), in tutto il pianeta.
Alla domanda della canadese Winikoff se c’è insomma terreno per un dibattito, su una terapia sostitutiva col fattore, contro una terapia non sostitutiva, per le menorragie o le emorragie post-partum, la risposta è stata: no.
L’indagine dimostra che le terapie non sostitutive, potrebbero essere il trattamento di primo soccorso e il fattore sostitutivo, dovrebbe essere riservato solo alle malattie con gravi emorragie, con emorragie che sono refrattarie al primo trattamento o per quando la terapia sostitutiva è controindicata.
Gli studi mostrano che la menorragia colpisce l’87% delle donne con VWD e il 57% di quelle portatrici di emofilia. Winnikoff ha sostenuto che la ricerca evidenzia che i contraccettivi orali, riducono il sanguinamento mestruale nelle donne con o senza disturbi emorragici con una media del 50%.
Il sistema intrauterino LNG-IUS, può essere così efficace come l’ablazione endometriale, per le donne con o senza malattie emorragiche, diminuendo la perdita mestruale a meno del 74% a tre mesi e del 97% a un anno.
Ancora studi hanno dimostrato che il DDAVP aumenta il FVIII e l’acido tranexamico diminuisce il sanguinamento mestruale dal 30 al 50%.
Winnikoff ha aggiunto che non ci sono aumenti di conseguenza trombotica in uno studio sull’acido tranexamico, ma i dati non sono definitivi.
Per quanto riguarda le emorragie post-partum, va detto che la gravidanza ha effetti positivi su molti fattori della coagulazione.
Nel frattempo, alcuni studi hanno dimostrato che il ricombinante VIIa non è molto protettivo nelle emorragie post-partum.

PER UN’ASSISTENZA OMOGENEA IN TUTTI I PAESI DEL MONDO
Altro argomento largamente dibattuto è stato quello della differenza esistente tra paesi ad alto e basso reddito e i relatori hanno discusso sulla varietà di percorsi innovativi, al fine di affrontare il tema della disparità.
Messaggio davvero forte quello della dottoressa Sathyanarayanan, della Società Emofilica di Madras la quale ha sostenuto che: ”una strada per creare il cambiamento e chiudere il buco nell’assistenza è farlo attraverso il
conferimento di potere e autorità alle donne, in quanto loro hanno una motivazione evidente, forti sistemi di comunicazione, consapevolezza, alta autostima ed empatia”.
Come darle torto? Nel 2006 è nato un gruppo di donne, madri e mogli di persone affette da emofilia, il cui traguardo è stato quello di esercitare pressioni per ottenere un migliore accesso alla cura negli ospedali governativi e tutto questo è successo.
Nei paesi a basso reddito come l’India, la sanità rientra nella politica statale, piuttosto che in quella del governo centrale, per cui raramente un cambiamento avviene a seguito di un processo politico, ma piuttosto a seguito di compromessi scaturiti da interessi dei partiti.
I medici, dal canto loro, non vogliono aggiungere responsabilità, a causa dei pazienti emofilici, al loro carico lavorativo e spesso non conoscono l’importanza dei farmaci per la coagulazione o come trattare le emorragie.
L’India ha fatto molta strada, inclusa l’attuazione del trattamento dell’emofilia nei centri ospedalieri governativi, ma c’è bisogno di un maggior coinvolgimento dei media, fare pressione e sostegno per creare un cambiamento più grande.
Ci viene da dire che questa è una situazione purtroppo comune a molti altri paesi e che, anche laddove sembra che le cose vadano meglio, pare che si stia regredendo su molti aspetti.

È NECESSARIO UN RINNOVAMENTO NELLE RAPPRESENTANZE ASSOCIATIVE
Ecco quindi che al grande entusiasmo dei gruppi giovani, si avverte una certa stanchezza in alcuni con maggiore esperienza, perché dopo anni di lotte e di traguardi raggiunti, pare a volte di perdere le certezze acquisite.
I referenti cambiano, bisogna ripartire sempre da capo per spiegare di nuovo tutto, e non sempre le associazioni hanno la forza necessaria per affrontare in modo adeguato la situazione.
Certo che bisogna mostrarsi forti e decisi e fortemente motivati.
Combattere insomma per qualcosa in cui si crede davvero, senza farsi intimidire dall’autorità. “Rafforzare la vostra organizzazione attraverso una leadership forte”, questo il messaggio di Skinner, Presidente della WFH dal 2004 al 2012.
Ed ha proseguito: “La chiave è nella costruzione di una futura generazione di leadership. C’è bisogno di avere un piano per la successione, al fine di assicurare continuità ed evitare la disgregazione del lavoro fatto fin qui e ridurre la preoccupazione di coloro che spendono il loro tempo e denaro in questa attività.
Non bisogna avere paura di cambiare le persone, coloro che guidano, perché quelli che hanno guidato un’organizzazione 20’anni fa, potrebbero non andare bene oggi.”

La profilassi e la personalizzazione della cura

Australia 2014: è qui che si è svolto il 31° Congresso della Federazione Mondiale dell’Emofilia (WFH 2014) che ha visto la partecipazione di più di 4.000 delegati provenienti da 130 paesi nel mondo.

Per noi di EX è stata anche l’occasione per intervistare il Professor Alessandro Gringeri, un nome che da sempre rappresenta un punto di riferimento per questa patologia.
“Negli anni la terapia dell’emofilia ha segnato importanti passi in avanti offrendo ai pazienti sempre maggiori certezze nella prevenzione dei sanguinamenti e delle relative conseguenze: risultati significativi ai fini del raggiungimento e mantenimento di una qualità di vita ottimale.
Ma è già tutto realizzato?
È possibile elevare ulteriormente le aspettative del trattamento ed ambire ad obiettivi ancora più sfidanti sempre nell’interesse del paziente?”.
Parte da qui la nostra chiacchierata che si pone l’obiettivo di raccontare dove siamo oggi e quali sono i risultati ottenuti o attesi da un punto di vista di innovazione e gestione della patologia. In una parola: la profilassi personalizzata.

Com’è gestita oggi la pratica clinica della profilassi nel nostro Paese?
“In tutto il mondo, la profilassi viene praticata con dosaggi basati sul peso del paziente. Si tratta di una terapia effettuata con due-tre infusioni a settimana, o a giorni alterni.
Questo naturalmente ha prodotto notevoli vantaggi che sono stati dimostrati in tanti studi clinici.
L’obiettivo da raggiungere per i pazienti è avere la possibilità di prevenire tutti i sanguinamenti, o almeno tutti i sanguinamenti spontanei intrarticolari.
Il passo in avanti in questa direzione è conoscere il profilo farmacocinetico del fattore infuso nel singolo paziente, cioè i tempi di distribuzione nel corpo del fattore infuso e della sua eliminazione, un dato determinante che ci permetterà di personalizzare realmente il dosaggio e lo schema terapeutico ideale per ogni singolo individuo”.

Sua è stata la presentazione di uno studio sulla personalizzazione della cura dell’emofilico.
Potrebbe illustrarcelo anche in considerazione di un possibile intervento in ambito pediatrico, oltre che sul paziente adulto?
“Non si tratta di uno studio vero e proprio, ma di un diverso approccio alla profilassi. Si tratta infatti di mettere la persona al centro della terapia e quindi prendere in considerazione tutte quelle particolarità che caratterizzano un paziente: la sua tendenza al sanguinamento, la presenza di articolazioni bersaglio, l’attività fisica, lavorativa o sportiva, la sua capacità di aderire a schemi di terapia particolarmente gravosi oppure la necessità di pensare ad una terapia meno aggressiva mediante uno schema che preveda infusioni meno frequenti.
A ciò si aggiunge un dato determinante, ossia la risposta individuale al prodotto che viene somministrato.
Ogni Fattore ha un diverso profilo farmacocinetico e ogni paziente risponde in modo diverso al singolo farmaco.
Un sicuro e determinante passo in avanti è la possibilità di avere un profilo farmacocinetico del paziente e, sulla base di quello, valutare quali siano i livelli minimi di fattore della coagulazione che vengono raggiunti con il regime di profilassi scelto, e sapere per quanto tempo il paziente passa con livelli più protettivi.
Ciò sarà possibile senza richiedere estenuanti prelievi al paziente, ma solo con due prelievi anche non dopo la stessa infusione grazie ad un software sviluppato e validato per il fattore VIII di terza generazione da DNA ricombinante integrale, basato su un approccio che consente di identificare in un modo più preciso possibile il profilo individuale. Inoltre, consentire di calcolare il dosaggio ottimale sulla base degli intervalli tra le infusioni scelti e il minimo livello di fattore da mantenere”.

Lei pensa che i Centri emofilia nel nostro Paese siano in grado di poter adottare questo nuovo approccio al trattamento?
E se sì, quali dovrebbero essere le peculiarità essenziali e soprattutto tecnologiche di ogni Centro?
“I Centri italiani che sono all’avanguardia nella terapia dell’emofilia possono sicuramente farlo, anche perché non ci vuole nessuna particolare tecnologia aggiuntiva. Bisogna volerlo, bisogna crederci, bisogna dedicarci tempo. È necessario condividere con il paziente questo tipo di approccio, instaurando quel ‘contratto terapeutico’ che migliora i risultati a lungo termine”.

Come si pone questo approccio in prospettiva di una presenza sempre più importante nel nostro Paese dei concentrati a lunga durata d’azione?
“L’approccio ad una profilassi personalizzata dovrebbe essere un qualcosa di universale. È chiaro che per ogni singolo Fattore esiste uno specifico profilo farmacocinetico da conoscere. Ad oggi questo percorso non è stato fatto per tutti i prodotti ma solo per il fattore VIII di III generazione da DNA ricombinante integrale”.

Noi come Associazione siamo fortemente delusi e preoccupati su ciò che si sta prospettando a livello sanitario. Dopo tante promesse, dopo gli sforzi di Fedemo per ottenere una certificazione dei Centri, scopriamo che molti vengono declassati o spariscono, i medici esperti che vanno in pensione non vengono sostituiti o peggio ancora, altri vengono messi nelle condizioni di non poter lavorare. Così facendo, altro che personalizzazione della cura, qui si tratta di pura e semplice sopravvivenza.
Lei oggi lavora per una casa farmaceutica. In questo panorama dove vanno le Aziende?
“Come Baxter abbiamo un programma in corso che prevede la creazione e il potenziamento dei Centri emofilia nei paesi in via di sviluppo, fra i quali non vogliamo che l’Italia sia annoverata.
L’impegno di Baxter su questo fronte, anche nei paesi sviluppati, è tangibile.
In Italia, ad esempio, abbiamo supportato negli scorsi anni un programma FedEmo per la certificazione e l’accreditamento istituzionale dei Centri Emofilia.
Detto questo, possiamo fare tutti di più perché effettivamente c’è una tendenza regressiva, causata da molti fattori.
Uno tra questi è la carenza di personale e la mancanza di un’adeguata formazione.
Secondo me un ruolo importantissimo è quello svolto dalle Associazioni pazienti, le uniche in grado di esercitare la giusta pressione sia nei confronti delle aziende, sia verso le Istituzioni.
L’obiettivo è far sì che i Centri e tutta la rete dell’Emofilia siano dotati delle risorse necessarie a colmare quelle lacune che rischiano di diventare delle vere e proprie voragini.
Il tutto a discapito dei pazienti. L’arrivo di nuove terapie e di nuove modalità terapeutiche – come la profilassi personalizzata su base farmacocinetica – saranno certamente un nuovo stimolo per tutti”.

E questo si può ottenere non lavorando separatamente ma riuscendo ad entrare nei consigli di amministrazione delle aziende.
In questo contesto ad esempio sappiamo che a Milano c’è una proposta fatta dal dott. Macchi che è il direttore dell’ospedale ed ha affermato che proporrà di fare entrare nel consiglio di amministrazione anche rappresentanti delle associazioni.
“Questo sarebbe ottimale cercando però di capire concretamente quale sia il vero obiettivo e il ruolo al loro assegnato.
La partecipazione delle Associazioni, benché sia un passo in avanti, avrà valenza limitata fino a quando questa ricopriranno un ruolo esclusivamente consultivo.
Il coinvolgimento delle Associazioni nei consigli di amministrazione non sarà mai sufficiente se a ciò non si accompagnerà un miglioramento della comunicazione tra medico e paziente, dando a quest’ultimo un ruolo più attivo.
Il tutto con un obiettivo comune che li veda ‘fare squadra per migliorare la compliance, personalizzare la terapia e raggiungere zero sanguinamenti”

M. S. R.

Quale messaggio dal XV convegno triennale dell’emofilia?

Forse qualcuno si chiederà perché ho scelto quell’immagine di copertina abbinata al convegno di Firenze.cop nov14
Immagine abbinata ad una frase contenuta in un intervento allo stesso convegno che, a mio parere, senza voler sminuire tutti gli altri, racchiude il significato ed il senso che vorremmo dare al lavoro che svolgiamo, tutti insieme, a favore di persone che soffrono di una patologia poco conosciuta ma che ha una storia medica e sociale da difendere.
“Il mito della perfezione e l’esperienza del limite”; una frase che non necessita di molti commenti, basta leggere il testo alle pagine 5 e 6, soprattutto per chi non ha avuto il privilegio (come me) di ascoltarla direttamente in sala, ma anche da coloro che, forse, in quella giornata, erano distratti.

Il Direttore

Il XV triennale di Firenze, come tutti quelli che l’hanno preceduto, è sempre fondamentale per il mondo dell’emofilia.
C’è innanzitutto il confronto diretto fra le due maggiori componenti e cioè quella medica rappresentata da AICE, l’Associazione Italiana dei Centri, e quella sociale, FEDEMO, la Federazione che comprende tutte le associazioni del territorio nazionale, che hanno da sempre proceduto di pari passo, ognuno per ciò che le compete.
Questo che ha visto il passaggio di consegne dei relativi Consigli Direttivi di AICE e di FEDEMO, si è concentrato sui temi che sono oggi di stretta attualità per quanto riguarda la cura dell’emofilia che nel nostro paese ha raggiunto livelli di assoluta eccellenza ma che rischia di disperdersi per due diversi motivi: la concentrazione delle strutture ospedaliere in aree vaste (nonostante l’accordo Stato-Regioni per i Centri di cura delle malattie emorragiche congenite) e la mancanza di ricambio nei medici esperti.
I temi del convegno sui quali si sono concentrati l’interesse maggiore ed i dibattiti sono stati i nuovi concentrati ricombinanti, la personalizzazione della cura, lo sviluppo degli inibitori.
Dobbiamo dire innanzitutto con soddisfazione che abbiamo visto un bel gruppo di medici giovani, ascoltato le loro relazioni ed assistito a qualche consegna di attestati per lavori fatti, poi, però, parlando con qualcuno ci siamo resi conto che, ad eccezione di qualche caso “fortunato”, lo “spauracchio” delle cosiddette borse di studio a vita, rappresenta l’incognita più seria per il loro futuro e, soprattutto, per la continuità della cura dell’emofilia stessa.
Le nuove leve per i ricambi ci sono ma non si è perso, anzi si è rafforzato, quel senso di precarietà che attanaglia chi vorrebbe intraprendere questo percorso.
Abbiamo voluto chiarire subito l’argomento perché, pur se non affrontato, aleggia sempre nei consessi di questo tipo, soprattutto negli ultimi anni ed è bene che non lo dimentichiamo, anzi, facciamo in modo che venga affrontato a livello istituzionale.
Poi abbiamo ascoltato la lettura magistrale di Flora Peyvandi, che dirige il Centro Emofilia e Trombosi “Angelo Bianchi Bonomi” di Milano, sugli aggiornamenti della terapia Genica.
Il giovane medico Giuseppe Mazza che attualmente svolge la sua attività di ricerca in Inghilterra all’Institute for Liver and Digestive Health Royal Free Hospital di Londra ha parlato della terapia cellulare e della personalizzazione della cura che garantendo il corretto trattamento, a seconda delle esigenze del paziente emofilico, porterebbe a: ridurre gli episodi emorragici, incentivare l’aderenza alla terapia, una più equa distribuzione dei farmaci, il miglioramento della qualità della vita
 ed anche una riduzione della spesa sanitaria.
Il medico affermato con la sua esperienza ed il giovane emergente che purtroppo per trovare il terreno fertile alle sue ricerche è dovuto emigrare.
Pensiamo che non a caso sono stati inseriti come apertura del triennale, ma anche se non fosse così, noi prendiamo ugualmente l’occasione per ricordarlo e ricordarcelo ad ogni occasione possibile, tanto più in questo caso dove erano presenti tutti i maggiori esperti nazionali ed internazionali.
Detto questo, cercheremo di riassumere per chi non ha potuto partecipare, le relazioni di maggior interesse che si sono susseguite nei tre giorni di lavori.
Domenica a Firenze, è stato presentato il libro “Finestra Rosa… percorsi parlanti”, a cura di Gianna Bellandi e Ivana Villar. La presenza femminile, attenta, è stata determinante nella definizione della volontà che tutto abbia un senso e che la condivisione delle esperienze, tutte diverse, eppure tenute insieme da un sottile fil rouge, possa portare a qualcosa di veramente importante.
Come molti già sanno, l’idea di creare un gruppo al femminile, è scaturita dal bisogno di raccontare una storia già nota, facendo parlare personaggi rimasti un po’ in disparte, troppo a lungo. Ecco quindi le voci di tante donne, raccolte in un libro, a testimoniare la storia di un evento, la malattia, che entra a far parte della vita di tutti i componenti di una famiglia.
“La diagnosi dell’emofilia è stato un fulmine a ciel sereno come per molte di noi. Non è stato semplice adattarsi a questa nuova condizione di vita.
L’accudimento, la cura e la salvaguardia del benessere psico-fisico di mio figlio sono stati la mia priorità per molti anni, tanto da aver dimenticato di prendermi cura di me. La mia energia vitale era riversata alla gestione e al raggiungimento dell’obiettivo che mi ero prefissata: l’emofilia avrebbe fatto parte della vita di mio figlio, ma non sarebbe stata mio figlio”.
Questo ha scritto Renata, madre forte e amorevole, splendida tuffatrice nel mondo dell’emofilia, perché “il raccontarsi senza veli ha permesso di dare nome, forma e movimento alla sofferenza e ai disagi”.
“Una canzone, quello che le donne non dicono” - scrive Concetta - potrebbe quasi essere la nostra bandiera. Quante cose incassiamo in silenzio, tolleriamo per quieto vivere, ignoriamo per comprensione dell’altrui disagio, aspettiamo inutilmente per insensibilità di chi ci circonda. Forse è anche giusto che vada così. In fondo siamo capaci di farlo, di sopportare questa incombenza, abbiamo la sensibilità, la comprensione e la forza per farlo.
Continuiamo ancora, continuiamo a “dirci le cose”.
La dignità non si avvale solo del silenzio, a volte ha bisogno di essere mostrata, perché va valorizzata nella sua funzione educativa. Quindi diciamole le cose, con garbo, come una volta veniva insegnato e diamo spazio alle paura, per non farci più spaventare.

m.s.r.

L’insorgenza dell’inibitore negli emofilici

UNA SINTESI DELLO STUDIO RODIN
Nel 2004 un’équipe di ricercatori olandesi ha iniziato un ampio studio volto a identificare quali fossero i fattori di rischio di insorgenza degli inibitori in pazienti pediatrici affetti da emofilia A grave, soprattutto i fattori di rischio genetici e quelli legati ai differenti Fattore VIII utilizzati per il trattamento di questa malattia.
A gennaio 2013 è stato pubblicato sulla rivista “New England Journal of Medicine” un primo articolo sul rischio di insorgenza degli inibitori relativamente al tipo di Fattore VIII utilizzato.
Si tratta di un’analisi effettuata su 574 bambini affetti da emofilia A grave nati tra il 2000 e il 2009 seguiti in 29 centri di trattamento in Europa, Canada e Israele.
L’unico risultato significativo osservato è stato un aumento del rischio di sviluppo di inibitori del 60% nei bambini trattati con Kogenate FS (o Helixate NexGen) rispetto a coloro che erano stati trattati con Advate.
Questo risultato molto inaspettato ha creato nella comunità medico-scientifica internazionale una grande perplessità, poiché i diversi prodotti di Fattore VIII ricombinanti messi sul mercato erano sempre stati considerati allo stesso livello di immunogenicità.
A seguito di questo articolo, nel marzo 2013, l’Agenzia Europea dei farmaci (EMA) ha avviato un procedimento di revisione sul rischio di sviluppo di inibitori associato all’utilizzo di Kogenate FS (o Helixate NexGen).
A dicembre 2013, l’EMA ha concluso che “Nonostante le inquietudini suscitate dallo studio RODIN, gli elementi di prova presi globalmente non confermavano un rischio maggiore di sviluppare degli inibitori rispetto ai prodotti presi in esame e che non c’era dunque alcun nuovo risultato riguardante il rapporto beneficio / rischio di questi farmaci”.

Nel Novembre 2014, un gruppo di ricercatori francesi ha pubblicato su “Blood” i risultati di uno studio osservazionale condotto da 37 centri per l’emofilia francesi (France Coag Network) su tutti i bambini nati tra il 1991 e il 2013 con una diagnosi di emofilia severa.
Di questi bambini, 303 avevano caratteristiche e sufficienti informazioni cliniche che ne hanno consentito l’inclusione in questa analisi, il cui scopo principale era quello di identificare i fattori di rischio per lo sviluppo degli inibitori in pazienti non precedentemente esposti alla terapia con FVIII.
Sia i pazienti arruolati nello studio RODIN che in quello francese erano stati classificati come PUPs (pazienti ai quali è stato somministrato per la prima volta un farmaco per l’emofilia).

Quali sono i principali risultati dello studio francese?
Nello studio francese si osserva che durante le prime 75 giornate di trattamento, a 114/303 di loro (il 37,6%) è stato diagnosticato un inibitore.
L’analisi evidenzia che nei bambini trattati con Kogenate FS (oppure Helixate NexGen) rispetto ai bambini trattati con Advate si osserva un aumento del rischio di sviluppo di inibitore del 60%.
Questo aumento del rischio persiste anche dopo aver considerato i principali fattori di rischio genetici e relativi alle tipologie di trattamento (dosi e ritmo delle infusioni, trattamento di profilassi o a richiesta).
Questo aumento del rischio persiste ugualmente nelle diverse analisi di sensibilità che mirano a verificare l’affidabilità di questi risultati.
Un aumento del 60% è osservato anche valutando solo i casi nei quali compaiono gli inibitori più gravi (con titolo superiore a 5 unità Bethesda).
Tra i prodotti di Fattore VIII ricombinanti a molecola integra, quelli di seconda generazione come Kogenate e Helixate Nex Gen sono associati ad un rischio maggiore di sviluppo di inibitori se comparati a quelli di terza generazione 8advate) mentre lo studio degli altri Fattore VIII ricombinanti, ad esempio quelli senza dominio B 8come Refacto AF) che sono meno utilizzati nei bambini dello studio, non mostra differenze significative.
I risultati osservati nello studio francese sono concordanti con quelli osservati nello studio RODIN. Questo viene confermato anche quando viene effettuata dagli autori francesi una meta-analisi, ovvero un’analisi congiunta dei due studi per aumentarne la potenza statistica del risultato.
L’ipotesi che nei PUPs la differenza osservata di incidenza tra Kogenate FS (o Helixate NexGen) e Advate corrisponda a una reale differenza di immunogenicità tra questi farmaci sembra confermata dai risultati dello studio francese.

Un terzo studio conferma il Rodin e lo studio francese
Sempre su “Blood” un gruppo di autori inglesi ha presentato i risultati di uno studio osservazionale condotto su tutti i pazienti emofilici nati tra il 2000 ed il 2011.
Sono stati inclusi 407 pazienti nell’analisi che ha mostrato, anche in questo caso, che nel gruppo di pazienti che avevano ricevuto Kogenate FS (o Helixate NexGen) si osservava una maggior incidenza di inibitori rispetto a quelli trattati con Advate.
Questo risultato è stato confermato mediante analisi statistiche multivariate, ovvero che tenevano conto dell’influenza di diversi fattori. Il numero di inibitori riportato (118/407; 29,0%) è simile a quello osservato nello studio RODIN (177/547; 30,8%) ma in quest’ultimo studio la percentuale di pazienti con inibitori ad alto titolo era più alta (20,2% rispetto a 14,5%) il che significa che le due coorti di pazienti non fossero direttamente confrontabili.

Cosa dicono e cosa non dicono i tre studi
I tre studi qui citati, il RODIN, lo studio francese e quello inglese sono studi osservazionali e non studi comparativi randomizzati. Per loro natura, gli studi osservazionali non costituiscono prove formali di effetti evidenti.
Perciò, la differenza di incidenza di inibitore osservata nei tre studi tra Kogenate FS (o Helixate NexGen) e Advate non è provata formalmente.
Tuttavia, la plausibilità dei risultati è fortemente rinforzata dal fatto che la probabilità di trovare risultati identici in tre studi è molto scarsa.
Sul gruppo in cui il rischio di inibitore è più alto, quello dei bambini affetti da emofilia A grave, gli studi riportano che circa un terzo di questi bambini sviluppa un inibitore contro il Fattore VIII che riceve. I risultati osservati non sono estrapolabili per gli altri pazienti affetti da emofilia A per i quali il rischio di inibitore è molto più basso, che si tratti di bambini affetti da emofilia A moderata o lieve, di giovani o adulti, affetti da emofilia A e già trattati.
Fino alla pubblicazione dello studio RODIN, il principale argomento riguardante l’immunogenicità relativa dei prodotti di Fattore VIII ricombinanti commercializzati si concentrava sull’esistenza di una possibile differenza tra i prodotti di Fattore VIII d’origine plasmatica (pdFVIII) e i prodotti di Fattore VIII ricombinanti, senza distinzione all’interno di quest’ultima classe.
Alcuni studi pubblicati su questo argomento avevano condotto a risultati contraddittori.
Questo aspetto, a questo stadio, non è stato trattato nello studio francese, poiché era prima di tutto necessario comprendere se i prodotti di Fattore VIII ricombinanti costituissero un gruppo omogeneo e meno in materia di immunogenicità.
I due farmaci, Kogenate FS e Helixate NexGen non sono stati distinti nei tre studi poiché sono sintetizzati nelle stesse catene di produzione e considerati identici. Perciò, è improbabile che la loro immunogenicità sia diversa.
Se la differenza di immunogenicità tra Kogenate FS (o Helixate NexGen) e Advate è reale, essa si basa inevitabilmente su un meccanismo fisiopatologico che finora è sconosciuto.
Ma ciò non esclude che la differenza osservata possa essere reale.

Quali sono le implicazioni dei risultati pubblicati?
L’insorgenza di inibitori coinvolge circa un terzo dei bambini affetti da emofilia A grave trattati e fino a questo momento non è stata evidenziata alcuna differenza tra i vari paesi.
Quindi, i risultati osservati nello studio RODIN e lo studio francese sono estendibili all’insieme dei paesi nei quali i prodotti di Fattore VIII ricombinanti sono usati nelle stesse condizioni; ossia nei paesi occidentali e quelli con simile livello economico, dove i bambini sono trattati preventivamente o ai primi episodi emorragici.
In Francia, i dati mostrano che ogni anno nascono in media 34 bambini maschi affetti da emofilia A grave.
Tra il 20 e il 25% di loro sono trattati con un prodotto di Fattore VIII e tra il 75 e l’80% vengono trattati con uno dei tre ricombinanti commercializzati nell’Unione Europea.
Tra questi ultimi circa un terzo dei pazienti è trattato con Kogenate FS (o Helixate NexGen). Con l’ipotesi che la differenza di immunogenicità osservata tra Kogenate FS (o Helixate NexGen) e Advate sia reale, il calcolo rivela che si potrebbero evitare uno o due casi d’insorgenza dell’inibitore ogni anno in Francia se coloro che prescrivono i farmaci non scegliessero più il Kogenate FS (o Helixate NexGen) per iniziare il trattamento sostitutivo dei bambini affetti da emofolia A grave.
Un simile calcolo per stimare il numero di casi di sviluppo di inibitore evitabili può essere attuato in tutti i paesi nei quali viene usato il Kogenate FS (o Helixate NexGen).
Gli autori dello studio francese pensano che questi risultati debbano essere presi in considerazione nel momento in cui si instaura un trattamento con Fattore VIII ricombinante su un bambino affetto da emofilia A grave.
Solo ampie coorti di bambini affetti da emofilia A grave rigorosamente seguiti durante i primi anni del loro trattamento possono permettere di individuare eventuali differenze di immunogenicità tra Fattore VIII all’interno di questa popolazione.
Ora molti nuovi ricombinanti, in particolare quelli ad azione prolungata sono ad uno stadio avanzato del loro sviluppo clinico e prossimamente dovrebbero essere messi sul mercato nei differenti paesi, tra cui quelli dell’Unione Europea.
L’evoluzione delle conoscenze riguardanti l’immunogenicità dei prodotti di Fattore VIII mostra che le prove cliniche richieste dalle agenzie regolatorie che autorizzano i nuovi farmaci non permettono di individuare un leggero aumento di immunogenicità.
Quest’incapacità è legata in parte allo scarso numero di pazienti in ragione del fatto che si tratta di una malattia rara e della logica esclusione di tutti i pazienti su cui si interviene in urgenza, inclusi soprattutto i bambini trattati per la prima volta, ma anche alle condizioni di inclusione.
Questa difficoltà è riconosciuta dalle agenzie regolatorie dei farmaci e dai numerosi esperti del settore. Le autorità sanitarie degli Stati e la comunità internazionale devono mobilitarsi per essere in grado di individuare il più precocemente possibile l’esistenza di un’eventuale alta immunogenicità per i ricombinanti che saranno messi sul mercato.

IL DOCUMENTO DELLA FONDAZIONE DELL’EMOFILIA DEGLI STATI UNITI
Il MASAC, Consiglio Medico e Scientifico dell’NHF, National Hemophilia Foundation, ha valutato in tre recenti pubblicazioni, i tre studi che suggeriscono una maggiore immunogenicità di uno specifico rFVIII recensiti accuratamente da giornali scientifici, suggerendo un elevato valore anticorpale per uno specifico prodotto (Kogenate FS|Helixate NexGen), nei PUPs con Emofilia A.
Ognuna di queste pubblicazioni si basa sulla similarità delle loro osservazioni individuali e analisi statistiche per rafforzare la loro convinzione che i PUPs non dovrebbero assumere questi prodotti come loro iniziale trattamento almeno fino a che non saranno concluse le analisi e ricerche. Gli autori di queste pubblicazioni hanno riconosciuto tutte le limitazioni dei dati per arrivare alle conclusioni.

Il MASAC ha sottolineato l’importanza del fatto che i clinici discutano in maniera approfondita con le famiglie di pazienti sulla scelta del prodotto da utilizzare sui PUPs. Mentre i pazienti che sono già stati trattati con Kogenate possono probabilmente continuare col prodotto in sicurezza. Non è stato trovato aumento di rischio di inibitore nei pazienti, precedentemente trattati, con l’uso di questi prodotti.
In conclusione, il MASAC ha considerato che il Kogenate FS/Helixate NexGen, è stato commercializzato per più di una decade con un buon record di sicurezza.
Nello studio inglese il rischio di aumento di inibitore per il Kogenate, è stato trovato nei primi 8 anni dello studio, ma non dopo.
Tuttavia un aumento di rischio di sviluppo di inibitori è stato anche associato con l’uso di rFVIII privi di “Dominio B”. I dati recentemente presentati dall’ EUHASS, indicano che non c’è un segnale di aumentata immunogenicità per il KogenateFS/Helixate NexGen.

Il MASAC cita anche lo studio EPIC. L’analisi indica che Advate, quando usato nei PUPs, era associato con un’incidenza di inibitori alloanticorpali, con tassi di avvicinamento delle percentuali simili ai tre studi che coinvolgono il Kogenate Fs/Helixate NexGen. EPIC, sebbene sia un piccolo studio, aveva una rigorosissima selezione di pazienti basata sul loro rischio di inibitore.
Studi ridotti come EPIC, potrebbero non rispecchiare la realtà.
Un’analisi completa degli studi di EPIC non è stata pubblicata.

Il MASAC esorta i medici ad essere bene informati su come le conclusioni degli studi riguardanti Kogenate Helixate, sono state raggiunte, come le limitazioni dei loro progetti di studio, possono aver influenzato le loro conclusioni biostatistiche e come queste scoperte possano essere impiegate per influenzare la decisione terapeutica da prendere.
L’FDA ha indicato che revisionerà gli approcci biostatistici impiegati dagli autori di questi studi. Tuttavia non c’é una tempistica per queste analisi. Il MASAC lavorerà con l’FDA per facilitare le loro analisi indipendenti dei data-base impiegati da questi studi pubblicati, senza tuttavia stabilire tempi certi per la conduzione di questa analisi.

IL DOCUMENTO DELLA FEDERAZIONE MONDIALE DELL’EMOFILIA
Il 3 ottobre 2014, la Federazione mondiale dell’emofilia (WFH) ha emesso un comunicato in merito allo studio francese COAG. Il WFH ha chiesto che la US Food and Drug Administration (FDA) e l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) esaminino tutti i dati pertinenti e giungano ad una conclusione il più presto possibile. Sia la FDA e l’EMA hanno confermato che i dati saranno riesaminati ma i risultati non saranno pronti prima dell’inizio del 2015. E’ opinione del WFH che tutti i dati disponibili dovranno essere condivisi per dare una risposta più chiara circa il rischio relativo per i singoli prodotti.
Sulla base dei dati pubblicati e attualmente disponibili, la WFH rimane del parere che può essere prudente considerare di non utilizzare Kogenate FS / Bayer / Helixate NexGen per PUPs affetti da grave emofilia A quando sono a disposizione altri concentrati di fattore di coagulazione più sicuri. Non è noto un aumento del rischio per altri pazienti che usano questi prodotti.
La WFH seguirà da vicino la situazione e comunicherà nuove informazioni quando saranno disponibili.

IL COMUNICATO DELL’ASSOCIAZIONE ITALIANA DEI CENTRI EMOFILIA
Il 1° Dicembre l’AICE ha emesso un comunicato del quale riportiamo le parti salienti dove si commentano i risultati di tre studi sulle evidenze dell’insorgenza dell’inibitore in pazienti emofilici A gravi mai precedentemente trattati.
“Riguardo alle evidenze scaturite dai tre recenti studi i quali evidenziano un maggiore rischio di inibitore nei PUPs (emofilici A gravi di nuova diagnosi) esposti ai prodotti rFVIII a molecola interga di seconda generazione, AICE specificamente raccomanda che i pazienti e/o i loro genitori debbano essere accuratamente informati dei risultati di tali studi, così come tutti gli studi riportati in letteratura volti a chiarire il ruolo del tipo di prodotto quale fattore di rischio di inibitore. In particolare, AICE sottolinea l’importanza di informare i pazienti circa i dati derivanti dal Registro prospettico di sorveglianza Europea EUHASS (European Haemophilia Safety Surveillance) i quali, allo stato attuale (dopo quattro anni di osservazione) non evidenziano significative differenze nell’incidenza d’inibitore in PUPs trattati con diversi prodotti di rFVIII.
Tuttavia è, da tenere in considerazione che questo Registro EUHASS non sia applicabile ad alcun tipo di analisi multivariata e non possa quindi essere esclusa l’influenza di eventuali fattori confondenti.
In conclusione, analogamente a quanto già indicato dalla WFH, AICE ribadisce che non vi sono, al momento evidenze di aumentato rischio di inibitori in pazienti già precedentemente esposti ai prodotti Kogenate Bayer/Helixate NexGen.
Per ciò che attiene ai PUPs affetti a emofilia A grave che necessitano di intraprendere la terapia sostitutiva, qualora la disponibilità di altri concentrati di rFVIII lo consenta e fino a quando non saranno noti i risultati delle ulteriori analisi che FDA ed EMA stanno attualmente conducendo, AICE suggerisce cautela nell’utilizzo dei prodotti Kogenate Bayer ed Helixate NexGen”.

Anche sull’argomento talassemia trattato in quest’anno abbiamo concentrato gli argomenti più rilevanti attraverso interviste, congressi ed attività delle associazioni.

Talassemia parliamone insieme cop maggio14

ROMA – “Di solito la figura del medico, pur essendo dedita alla salute del paziente, quasi sempre si lascia percepire distaccata dallo stesso. Tuttavia in questa celebrazione romana della Giornata Mondiale della Talassemia le cose mi sono apparse in positivo mutamento.
Non ho mai visto infatti tanti dottori, specialisti, esponenti dell’amministrazione sanitaria e diretti interessati al problema, interagire con intelligente sinergia ai fini di una proficua collaborazione”.
Questo è uno dei tanti entusiastici pareri raccolti al termine dell’evento che si è svolto a Roma, dal titolo “Talassemia: parliamone insieme”, organizzato dalle Associazioni Microcitemici e Talassemici del Lazio (AMITAL), “Gocce di Vita” e “Ad Spem” con il sensibile sostegno di Novartis.
Nella regione vi è infatti un elevato numero di pazienti emoglobinopatici (350) e di persone   interessate al problema (1500), nonché una consolidata e riconosciuta tradizione nel campo della ricerca, diagnosi e cura di questa patologia.
Inoltre l’età media dei pazienti ha raggiunto la IV decade ed è il frutto della bontà delle cure erogate e del pluriennale lavoro di coordinamento tra i centri di cura.
Questo far sistema – ha concluso il Responsabile del Centro di riferimento regionale per la talassemia sito nell’Ospedale S. Eugenio di Roma – è ancor più necessario per affrontare le criticità comunque presenti sul territorio, come la carenza di sangue in alcuni periodi, le difficoltà di accesso alle cure, gli staff specialistici e dedicati alla patologia ridotti all’osso, l’uso discrezionale dei riconoscimenti d’invalidità o rinnovo patenti da parte delle commissioni medico-legali”.

 LA LETTURA MAGISTRALE
A partire dagli anni più bui della storia, quando la vita dei pazienti si interrompeva in tenera età, il professore ha ricordato le varie fasi di progresso sino a giungere ai giorni nostri, caratterizzati dall’insperato balzo in avanti dell’aspettativa di vita e all’avvento di trattamenti rivoluzionari e (speriamo) radicali, come la terapia genica.
Come una pellicola di un film, i fotogrammi si sono piacevolmente succeduti puntualizzando sulla terapia trasfusionale e sul trattamento chelante con la desferoxamina.
Una prima svolta arriva con “l’introduzione (negli anni ’90) del primo e tanto atteso chelante orale, di indubbia efficacia specialmente sul cuore, ma che sconterà l’handicap di essere partito senza le regolari ed ufficiali sperimentazioni”.
Ancora Cianciulli ha ricordato la felice intuizione del trattamento combinato. Inoltre ha rammentato la rivoluzionaria ed ormai indispensabile tecnica di valutazione dell’emosiderosi con la Risonanza magnetica T2 Star. Una tecnica che offre la possibilità di modulare il trattamento chelante a seconda delle esigenze del paziente per giungere alla disponibilità di un altro chelante orale.
Quest’ultimo, in mono-somministrazione, è stato però supportato da un corredo di ottima produzione scientifica e da studi clinici.
“Così, con il Deferasirox, che può essere assunto anche dai bambini piccoli attraverso il biberon – ha affermato Cianciulli – ora si può parlare veramente di una terapia cucita addosso al paziente.
E adesso, il trattamento trasfusionale può essere accompagnato da un ottimale trattamento ferrochelante avendo a disposizione tre farmaci.
Tuttavia si dovrà ancora parlare di salute cardiaca, ma occorre tener presente anche tutte le altre problematiche, come quella epatica che oggi sembra essere emergente nonché dell’approccio endocrinologico. Così
– ha concluso il professore – la sfida continua!”.
Per l’importanza del ruolo che ricoprono a livello regionale, seguitissimi sono stati i successivi interventi della dott.ssa Silvia Castorina, direttrice del Centro Regionale Sangue e della dott.ssa Lorella Lombardozzi, dirigente dell’Area politica del farmaco.
La dott.ssa Castorina ha parlato della situazione sul piano regionale in campo trasfusionale, mettendo in risalto le evidenti e purtroppo annose criticità, avvalendosi di dati statistici aggiornati. Ha altresì posto l’accento sul piano di riordino di tutta la filiera della raccolta, preparazione e distribuzione degli emocomponenti a livello regionale che da tempo è in cantiere, fornendo ampia disponibilità per la risoluzione delle istanze che numerose sono state avanzate dalla platea.
Il tutto al fine di assicurare ai talassemici una terapia trasfusionale ottimale.

EPATITE C: LA RIVOLUZIONE E’ ALLE PORTE...
...ma quanto costeranno i farmaci?
La seconda testimonianza è stata quella di un ragazzo romano che ha raccontato i problemi derivanti dalla sua epatopatia a cui ha fatto seguito il contributo dell’epatologo dott. Claudio Puoti dell’Ospedale di Marino.
L’intervento del simpatico clinico ha suscitato notevole interesse perché in massima parte rivolto alle risultanze delle sperimentazioni in corso sui nuovi farmaci per l’epatite C.
La possibilità di avere, quanto prima, disponibili agenti antivirali diretti che hanno dimostrato efficacia uguale o addirittura superiore all’interferon (in combinazione o no), lascia ben sperare su un futuro prossimo della cura di questa temibile complicanza.
Resta ovviamente aperta la problematica del costo di tali trattamenti che sappiamo al momento elevatissimo.

Il ruolo chiave delle associazioni dei pazienti

UNITEDmarchioDa parecchio tempo stiamo insistendo sulla necessità che il movimento italiano che ruota attorno alle sindromi talassemiche e drepanocitiche lavori in maniera sinergica per garantire il mantenimento dell’eccellenza dei nostri centri anche in tempo di crisi.
Per movimento nazionale deve intendersi sia quello riferito ad associazioni e fondazioni che alla comunità scientifica. La frequenza con la quale insistiamo nel proporre questa svolta è un forte richiamo a prendere atto che le molte agevolazioni ed i benefit che sono stati riconosciuti in precedenza sono fortemente a rischio per un paese in recessione come il nostro. E questo non è un problema che tocca solo la parte debole, cioè i pazienti, ma che tange notevolmente anche la comunità scientifica la cui capacità di fundraising si è drasticamente ridotta negli ultimi tempi.
La strada della tanto predicata unità d’intenti è, a nostro modesto avviso, l’unica possibilità che medici e pazienti hanno per garantire o vedersi garantita una continuità assistenziale di valore assoluto quale è sempre stata la cura della thalassemia in Italia.
Rivendichiamo, con un pizzico di orgoglio nazionale, l’eccellenza del nostro paese, che ha sempre funzionato da traino per tutti gli altri, sotto l’aspetto clinico e scientifico, anche per quelli che molte risorse economiche hanno investito e sono in condizione di continuare a farlo. Il problema per noi è quello di riconfigurare un rapporto tra comunità scientifica ed associazioni, tra medici e pazienti, che si è andato via via sfilacciando negli ultimi anni forse per una scarsa disponibilità al dialogo.

IL RUOLO CHIAVE DELLE ASSOCIAZIONI DEI PAZIENTI
Giova ricordare che le associazioni dei pazienti hanno giocato un ruolo chiave nella conquista dell’eccellenza italiana degli ultimi trent’anni e sono servite ampiamente da modello per i nostri amici internazionali, ma oggi devono fortemente innovarsi per stare al passo con i tempi, guardando avanti senza rimpiangere quello che è stato, per costruire il futuro a garanzia dei propri associati.
La comunità scientifica deve, a sua volta, riflettere seriamente al suo interno rispetto a quello che è diventato il paziente oggi, e riconoscerlo come un interlocutore di pari livello, un soggetto attivo, e non un oggetto di studio.
La sinergia ha dimostrato in passato di essere un ottimo ingrediente per raggiungere risultati di indiscusso valore scientifico e sociale. Per meglio chiarire quello che potrebbe essere interpretato come una bella filosofia ma senza un risvolto pratico possiamo avanzare come esempio un fatto recente che non è sfuggito all’attenzione generale.
Qualche mese fa AIFA, l’Azienda Italiana del Farmaco, ha emanato una Determina con la quale autorizzava la terapia chelante combinata rispondendo così alle esigenze di quei centri che, per disposizioni regionali, non erano autorizzati a prescrivere i due farmaci contemporaneamente allo stesso paziente. Purtroppo la possibilità della doppia prescrizione è stata vincolata ad un protocollo “capestro” che conteneva parametri difficili da riscontrare e, comunque, comportava ampi margini di rischio per i pazienti.
L’iniziativa sinergica della Fondazione Italiana “L.Giambrone” in rappresentanza dei pazienti e la collaborazione con UNIAMO, la federazione sulle malattie rare, ha consentito di ottenere un audit all’AIFA per discutere della possibilità di rivedere la Determina in questione.
Ma la rappresentanza dei pazienti ha fortemente interrogato i medici della SITE affinché prendessero parte a questa iniziativa così da far fronte comune per una positiva risoluzione della cosa.
Partecipare compatti all’audit ha consentito di ottenere che AIFA sospendesse cautelativamente l’efficacia della Determina in attesa che una nuova Commissione Tecnica, a settembre, ne riscrivesse il contenuto seguendo quelli che sono gli standard più avanzati con i quali viene praticata la terapia chelante. Tutto è bene quello che finisce bene, si potrebbe dire, però vogliamo evidenziare che nello specifico una grossa parte del lavoro va riconosciuto al peso “politico” di UNIAMO in campo di sanità pubblica. Dal 2012 abbiamo creato e sostenuto UNITED, in rappresentanza delle associazioni italiane, viene da chiedersi perché ci sia stato bisogno di un interlocutore esterno per una vicenda che si poteva gestire all’interno.
La storia dice che abbiamo al nostro interno tutto quello che serve per conquistare un peso “politico” importante da far valere nei contesti che contano e decidono le politiche sanitarie, dobbiamo solo imparare a sfruttarlo al meglio. Se si opera assieme e si agisce con capacità di programmazione e progettualità si può arrivare lontano, lo abbiamo dimostrato in questa piccola vicenda dell’AIFA.
Crediamo che una collaborazione stretta tra la comunità scientifica e la rappresentanza delle associazioni possa avere uno sbocco positivo se viene riconfigurato il rapporto tra i medici ed i pazienti nel senso che abbiamo indicato in precedenza, diversamente sarà inutile perdere tempo a lagnarsi quando faremo il passo del gambero. I tavoli decisionali in materia di politica sanitaria sono prevalentemente a livello regionale e qui è necessario avere associazioni che sappiano rappresentare nella giusta maniera gli interessi dei pazienti.

IL COMPITO DI UNITED
UNITED ha il compito di intervenire nei modi e nei tempi che la politica nazionale suggerisce come sovrastruttura delle associazioni, ma rappresentare fortemente il movimento a livello di Comunità Europea, cioè laddove vengono decisi i trasferimenti dei fondi per la ricerca e non solo.
La comunità scientifica può agire trasversalmente ad ogni livello ed in sinergia con le associazioni avvalorarne l’azione fornendo il supporto di conoscenze e know-how che è patrimonio del nostro grande paese.
Solo unendo le forze e mettendo a disposizione le nostre capacità intellettuali potremo mantenere l’eccellenza, prima lo capiremo meglio sarà per tutti.

Loris Brunetta

Attività ed i progetti dell’unione delle associazioni talassemici e drepanocitici

ROMA - L’Unione associazioni Thalassemici e Drepanocitici (U.N.I.T.E.D) prosegue il suo lavoro per portare avanti gli obiettivi del proprio manifesto costitutivo.
La “rifondazione” del sodalizio è stata realizzata nella sala conferenze di ematologia del Policlinico Umberto I il 12 maggio 2013.
Da quel momento si sono registrati una serie di piccoli e grandi eventi che hanno fatto capire come United volesse diventare una realtà realmente attiva, nonostante la ristrettezza di fondi e l’assenza di una struttura operativa.
E sodo si è lavorato. Almeno se si analizza serenamente, il resoconto delle attività 2013 che il presidente ferrarese Marco Bianchi, ha portato all’attenzione del Consiglio direttivo di fine anno.
Non poteva mancare la fase di realizzazione dell’interessante convegno svoltosi a Ferrara lo scorso novembre.
Questo è stato il primo convegno di United ed ha visto la luce grazie anche alla collaborazione del T.I.F (Thalassemia International Federation) e alla Società europea con sede a Barcellona, in Spagna, che si occupa di anemie rare (ENERCA). Tanti sono stati i momenti salienti di questo evento che ha cercato di puntare i riflettori sulle prospettive terapeutiche per le anemie rare e la talassemia. Ma la manifestazione ha toccato l’apice con le novità sulla genoterapia.
Tornando al Consiglio direttivo della United, il presidente Bianchi ha esortato tutti i consiglieri a prender parte anche agli incontri organizzati attraverso le videoconferenze che si organizzano nel corso dell’anno. “Anche se - ha detto il presidente - lo sforzo da realizzare sarà quello di migliorare i collegamenti della piattaforma utilizzata”.
Tuttavia per il 2014, un gruppo di consiglieri con il vice presidente Enrico Maccari (di Roma) in testa, hanno proposto lo svolgimento di minimo due Consigli direttivi reali, ossia con la presenza fisica dei consiglieri. A questi andranno ad aggiungersi normali incontri che mensilmente si terranno in via telematica.
Non dovrà altresì mancare un’assemblea generale annua.
Per questo 2014 si è deliberato che tanto il Consiglio direttivo, quanto l’Assemblea plenaria, si svolgeranno a Roma, sabato 5 Aprile.
In merito alla fase operativa che necessariamente dovrà seguire le decisioni del direttivo, il vice presidente Maccari ha proposto la creazione di una segreteria operante nella sede territoriale del presidente. Per questo chiede anche un segretario ferrarese che possa avere a disposizione un suo ufficio. È chiaro però, che un impianto di questo genere necessita di ben altre risorse rispetto a quelle che attualmente dispone la United. Si pensa così, a come reperire i fondi.
Ovvia soluzione appare quella di cercare sponsor privati. Ma oltre a questi (che sono possibili, ma non certi), si pensa innanzitutto al sostegno diretto delle associazioni italiane.
In altre parole, i sodalizi dei thalassemici sparsi nel Paese, non possono stare troppo alla finestra ed aspettare che i problemi li risolvano gli altri. L’unione fa la forza, si dice.
E così, ognuno dovrebbe sentirsi in dovere di offrire il proprio contributo alla federazione.

Giuseppe Mele

Un tavolo comune fra organizzazioni scientifiche e associazionismo

La contemporanea presenza di scienziati di grande levatura internazionale affiancati da organismi internazionali come Enerca e la Thalassemia International Federation, e da realtà nazionali, sia scientifiche, come SITE, che sociali, come UNITED e Fondazione “L.Giambrone”, ha saputo dar vita ad un evento globale, di grande spessore ed interesse, riuscendo a dimostrare come sia possibile istituire un tavolo di lavoro comune, pur lasciando a ciascuno il proprio ruolo istituzionale.
Certamente l’attesa, per i pazienti soprattutto, era quella di ascoltare quelle “novità”, delle quali siamo sempre alla bramosa ricerca, e, sotto questo profilo, il Simposio non ha deluso la platea degli intervenuti. Le presentazioni sulla terapia genica in corso a New York e sulle terapie innovative per il contrasto delle complicanze della talassemia sono state esaurienti ed esposte con un linguaggio alla portata di tutti, ed hanno dato la netta percezione che siano stati fatti significativi passi avanti in ogni campo negli ultimi dieci anni, e questo rappresenta un’ottima garanzia per i pazienti.
Ma, al di là dei contenuti scientifici, seppur di straordinario rilievo, sono altrettanto importanti le cose che un evento del genere sottende più che quelle che manifesta.
Lo sforzo messo in campo da UNITED, nata da poco più di un anno, è stato ripagato, come si suol dire, da una buona copertura mediatica dell’evento e dalla grande affluenza di pubblico che si è avuta, ma saranno le ricadute che questa iniziativa potrà garantire a fare la differenza per il futuro, naturalmente a patto che quanto seminato nell’occasione sia messo a frutto. La difficile congiuntura internazionale, non solo intesa dal punto di vista economico, ma anche per la gestione dei flussi migratori e le nuove politiche di welfare delle quali si è cercato di evidenziare le zone d’ombra, mette ciascuno di noi davanti a sfide che richiedono di essere affrontate si con cognizione di causa ed avendo una chiara visione del futuro, ma soprattutto col gioco di squadra.
In questo momento storico “andare da soli”, come si dice in pessimo gergo politichese, non solo sarebbe controproducente ma addirittura dannoso.
La sfida, di questi tempi, si gioca a livello europeo, è necessario tenerlo sempre ben a mente, poiché appaiono velleitari, e fuori luogo, i tentativi demagogico-populisti di qualche personaggio politico che minaccia il distacco da Bruxelles e dall’Euro.
Ma, per calcare questo campo di gioco con qualche speranza di non essere sopraffatti è necessario conoscere il terreno, dotarsi di una strategia efficace e degli strumenti adatti per metterla in pratica.
Stare a livello europeo significa poter monitorare da vicino le politiche sanitarie e l’accesso ai fondi per la ricerca, proporre progetti di studio clinico sui nuovi farmaci, quelli orfani in primis, seguire le procedure per la registrazione delle nuove terapie, insomma diventare soggetti attivi e non passivi del processo decisionale.
Molti dei paesi europei con i sistemi sanitari più efficienti del nostro, come l’Inghilterra, stanno attraversando un periodo molto complicato, ed hanno drasticamente ridimensionato le possibilità di accesso alle cure a titolo gratuito.
In Italia ancora non siamo a questo punto, ma gli esempi d’oltre cortina consigliano di tener conto che presto potremmo avere qualche sorpresa anche noi, e che sarebbe bene cominciare a pensare a forme di previdenza autonome, come categoria di pazienti.
E per far questo è necessario compattare quanto prima l’ambiente e tener pronte soluzioni da proporre alle istituzioni.
Ciascuno deve rapidamente aggiornare la propria visione delle cose sforzandosi di cambiare il modo di guardare gli avvenimenti e di giudicarli non più secondo le proprie convenienze ma con un’ottica rivolta al bene comune.
La promozione di un nuovo rapporto, paritario, medico-paziente in chiave moderna, se ben costruito ed intellettualmente onesto, può significare un cambio di passo anche nel nostro miserando paese, dove prevale sempre la logica medievale della corporazione.
Solo in questo modo sarà possibile per ogni elemento che concorre, federazioni, associazioni, fondazioni, società scientifiche e multinazionali del farmaco, mantenere il proprio spazio di azione, ma collaborando a “fare sistema” in una prospettiva di più ampio respiro saremo in grado di fronteggiare i problemi con maggiore efficacia.

Congresso della società italiana delle talassemie ed emoglobinopatie

Si è svolto a Genova alla metà di ottobre scorso il Congresso nazionale della SITE, la Società Italiana delle Thalassemie e delle Emoglobinopatie, con un ampio programma scientifico e che prevedeva anche l’elezione del nuovo consiglio direttivo e del Presidente.
Come ha detto la Prof. Cappellini, presidente uscente della Società, nella sua prolusione introduttiva al congresso, quest’anno, e ufficialmente per la prima volta, è stato invitato a presenziare ai lavori anche un rappresentante dei pazienti, il Presidente di UNITED Marco Bianchi.
Inoltre, nel corso dei lavori, è stato possibile, da parte dei pochi pazienti presenti, intervenire sia per proporre domande dirette ai relatori al termine delle loro esposizioni sia per sottolineare aspetti organizzativi sui quali una collaborazione con le Associazioni sarebbe auspicabile.
È un passo avanti significativo, sulla strada di quanto andiamo sostenendo da tempo, che sia ormai non più procrastinabile l’attivazione di un percorso di stretta collaborazione tra l’universo scientifico e quello sociale rappresentato dalle Associazioni del settore, e non solo a livello nazionale ma anche sovranazionale.
Come noto, l’Italia, che si propone da apripista anche sotto questo aspetto, rappresenta quanto di meglio disponibile al mondo, in tema di thalassemie ed emoglobinopatie, e i contenuti del convegno sono li a dimostrarlo, ma confidiamo che, senza ripensamenti, i nuovi vertici della SITE, presieduta per i prossimi quattro anni dal dottor Gianluca Forni, responsabile del Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite di Genova, continui a dimostrare che la strada intrapresa sbocchi in una diversa considerazione del ruolo che i pazienti possono avere nello sviluppo delle politiche sanitarie nel prossimo futuro.
Altra novità rimarchevole è quella costituita dal riconoscimento dell’importanza della figura ricoperta dell’infermiere all’interno dei centri di cura al punto tale che, anche un rappresentante della categoria infermieristica è entrato a pieno diritto nel nuovo direttivo della SITE.
Notiamo quindi e con grande soddisfazione l’introduzione di due grosse novità, prescindendo dai contenuti scientifici, pure di grande importanza, che ha toccato il congresso nazionale.

NOVITA’ SCIENTIFICHE DI RILIEVO
Sul piano più prettamente scientifico, di grande spessore sono stati i dati presentati riguardo all’incidenza ed alla cura dell’ipertensione polmonare, riguardo ai temi dell’osteoporosi e del dolore, un problema ormai consolidato che richiede di essere affrontato con decisione, perché entrambi hanno una significativa ricaduta sulla qualità della vita dei pazienti.
Va inoltre rimarcata la presenza di ospiti internazionali di straordinaria levatura, tra i quali citiamo, senza voler far torto a nessuno, il Prof. John Wood del Children Hospital di Los Angeles.
Grande spazio è stato riservato, come al solito, alla terapia chelante ed ai dati che sono emersi dal progetto MIOT dal quale risulta che oltre i due terzi dei pazienti hanno un sovraccarico cardiaco poco significativo con valori di T2* sopra i 20 ms, e che quindi l’efficacia degli attuali farmaci disponibili è provata. Naturalmente non ci si può accontentare di questo pur importante risultato ma è necessario migliorare comunque la percentuale dei pazienti in sicurezza rispetto alla malattia cardiaca da sovraccarico di ferro ma soprattutto utilizzare la Risonanza Magnetica anche per testare la funzionalità cardiaca ed epatica.
Relativamente ai farmaci chelanti, sono state riportate le casistiche di incidenza degli effetti collaterali più “pericolosi” e sui quali si pratica un attento monitoraggio, ma va detto che nessuno di questi ha un grande rilievo in termini statistici e che qualunque effetto è comunque reversibile o perlomeno agevolmente controllabile.
La novità rilevante è la partenza del trial clinico per l’uso della nuova formulazione di Exjade®, non più in compresse idrosolubili ma in semplici compresse da assumere con maggior facilità.
La nuova formulazione, che contiene anche eccipienti diversi, dovrebbe consentire una miglior tollerabilità del farmaco.
Sono attualmente in trial clinico alcuni farmaci che sembrano avere una buona efficacia nella produzione quantitativa di emoglobina che ridurrebbe così il fabbisogno trasfusionale.
I risultati degli studi in corso sono solo molto preliminari quindi sarà necessario attendere ulteriori conferme riguardo alla validità dei dati raccolti finora ma si respira molta fiducia riguardo ad un loro utilizzo nelle patologie emoglobinopatiche.

LA DREPANOCITOSI, UN PROBLEMA IN PIU’ IN ESPANSIONE
Si è approfondito con attenzione particolare il tema della Drepanocitosi che, in considerazione dei flussi migratori che portano nel nostro paese un numero sempre crescente di pazienti affetti da questa patologia, sta assumendo una rilevanza significativa anche in zone nelle quali non esisteva fino ad ora una adeguata preparazione.
Da un questionario somministrato dai centri di cura sono emersi dati interessanti riguardo ai pazienti stranieri identificati portatori di anomalie emoglobiniche, tra i quali il 69% risiederebbe al nord mentre al sud solo il 3%.
Questi risultati confermano la necessità di mappare la distribuzione di questi nuovi pazienti molti dei quali risiedono in aree del paese mai toccate prima da questi problemi e che oggi si trovano ad affrontare emergenze senza l’adeguata organizzazione e conoscenza delle patologie soprattutto a livello di Pronto Soccorso per gli eventi acuti che la drepanocitosi spesso induce nei malati.
Si è toccato anche il tema degli screening neonatali giudicandoli uno strumento utile per l’identificazione tempestiva delle patologie ma inutile come schema universale da adottare sulla popolazione immigrata a causa della comunque bassa incidenza di queste anomalie genetiche.
I costi che la sanità pubblica deve affrontare per assicurare la terapia a questi pazienti sono certamente non trascurabili, poiché un bambino con drepanocitosi costa in media 18000 € all’anno rispetto ai 1000 € di un bambino sano.
Sono state presentate le raccomandazioni per il pronto soccorso pediatrico di questi pazienti in collaborazione con l’AIEOP (Associazione Italiana Ematologia ed Oncologia Pediatrica) che, attraverso la diffusione di moduli di intervento necessari per i casi di acuzie, mirano a fornire ai medici di PS uno strumento fondamentale per impedire il degenerare della situazione. Alcuni responsabili di centri minori hanno rilevato lo scollamento che esiste tra questi ed i centri di cura più importanti riguardo alla circolazione delle informazioni ed alla distribuzione di queste linee guida. I rappresentanti delle associazioni dei pazienti presenti in sala hanno stigmatizzato pertanto l’importanza del ruolo di queste ultime proprio come collegamento tra centri di riferimento e periferici per uniformare i trattamenti sanitari.
Riguardo alla terapia genica ci sono alcune interessanti novità sia sul versante nazionale, partirà ad inizio 2015 il trial clinico sui pazienti predisposto dall’Istituto S. Raffaele di Milano in collaborazione con il centro del Policlinico, sia su quello internazionale perché rimbalzano da Parigi e dagli Stati Uniti alcuni importanti dati sull’efficacia di uno studio molto preliminare su alcuni pazienti thalassemici condotti dall’equipe Leboulch e Cavazzana con l’utilizzo di un vettore di nuova generazione che sembrerebbe capace di ottenere l’indipendenza trasfusionale in brevissimo tempo.
Naturalmente anche su questo fronte è necessario attendere con fiducia la conferma dei dati preliminari che sembrano assai incoraggianti ma che, come ogni trattamento di “frontiera”, richiedono prudenza nella valutazione.
Come ultimo argomento trattiamo il discorso sull’epatite C, brillantemente esposto dal Prof. Di Marco di Palermo, che ha ripercorso la storia clinica del trattamento di questa infezione. Come sappiamo l’Italia può vantare, si fa per dire, il triste record di persone infettate dalle trasfusioni, soprattutto nel periodo che va dall’inizio degli anni ’80 alla metà degli anni ’90.
Dai lavori pubblicati sull’argomento si evince che circa l’85% dei pazienti sia stato contagiato con il virus dell’epatite C, che una volta si chiamava “non A non B”, e che solo un 30% abbia spontaneamente eradicato l’infezione senza ricorrere a terapie.
Nel corso del tempo sono state utilizzate diverse terapie per eliminare questa sorda e pericolosissima infezione tutte utilizzando l’interferone nelle sue varie forme (interferone α, Peg-Interferon) con o senza l’associazione di altri farmaci (Ribavirina), queste cure hanno portato alla remissione del virus in circa il 40% dei pazienti, ma tutti sappiamo a prezzo di quali effetti collaterali.
Negli anni a venire, 2016 e 2017, saranno disponibili farmaci, cosiddetti pan-genetici che, si stima, consentiranno di eliminare il pericoloso virus in un tempo veramente molto breve, 4 – 6 settimane rispetto alle attuali 24 – 48 a seconda del Genotipo di virus che si deve aggredire.
In attesa di avere questi farmaci disponibili però è necessario intervenire rapidamente laddove sia possibile, utilizzando il nuovo “golden standard” per la terapia anti HCV, il Sofosbuvir.
Questo farmaco ha provato nei suoi anni di trials clinici un’efficacia non comune, soprattutto su alcuni genotipi del virus C, ed il grande vantaggio di non arrecare perniciosi effetti collaterali.
Purtroppo il ciclo terapeutico con questo farmaco ha costi terribilmente alti, è stato registrato dall’EMA in tempi recenti e non è ancora disponibile in Italia se non per l’uso compassionevole in pazienti che hanno subito il trapianto di fegato. Attualmente AIFA sta negoziando il prezzo del farmaco, che sarà caro anche in Italia, prima di immetterlo sul mercato, ovviamente con moltissime restrizioni proprio a causa del prezzo.
Fortemente voluto dai pazienti e sostenuto economicamente dalla Fondazione Italiana, partirà con l’inizio dell’anno prossimo un apposito trial clinico sui thalassemici che prevede di arruolare 180 pazienti in 5 centri italiani che abbiano l’expertise necessario a condurre questo studio.
Lo studio servirà a constatare l’efficacia dell’uso di questo nuovo farmaco (per 12 settimane ma associato con Peg-Interferon + Ribavirina per i Genotipi 1 e 3, solo con Ribavirina per il Genotipo 2) in pazienti che hanno altre patologie, correlate alla thalassemia, e che a causa di queste assumono molti altri farmaci. In considerazione degli alti costi che questa terapia ha e delle restrizioni che verranno imposte dal Ministero, questo trial è una straordinaria opportunità che viene concessa ai pazienti.
La tre giorni di congresso è stata funestata dalla terribile alluvione che ha colpito il centro di Genova e proprio per questo vanno ringraziati gli organizzatori del congresso e la disponibilità degli ospiti che sono voluti restare fino al termine dei lavori, che hanno visto solo qualche piccola modifica al programma.

Loris Brunetta

C’è poi una parte consistente della nostra informazione legata a quella telenovela che sono gli indennizzi, le cause, le transazioni ed i riconoscimenti nei confronti di coloro che sono stati infettati negli anni 1980/90. L’argomento è ormai trattato esclusivamente dal nostro avvocato Marco Calandrino.

Rivalutazione dell’indennizzo (legge 210/92)

parlamentoDopo la sentenza della Corte Costituzionale del novembre 2011, coloro che sono pagati dal Ministero dell’Economia (le “vecchie” direzioni provinciali del Tesoro) stanno ricevendo dal 2012 l’importo dell’indennizzo totalmente rivalutato.
Invece Regioni e Ausl si stanno muovendo in ordine sparso: ci risulta che in Veneto, Abruzzo e Calabria, ancora stiano corrispondendo gli importi non rivalutati.
Una situazione incredibile.
Anche in relazione agli “arretrati” (cioè alla rivalutazione non percepita in passato) la situazione è articolata: successivamente alla sentenza della Corte Europea dei Diritti dell’Uomo di Strasburgo del 3 settembre 2013, che ha condannato lo Stato Italiano a corrispondere rivalutazione e arretrati, coloro che sono pagati dal Ministero dell’Economia stanno ricevendo in unica soluzione, e contestualmente all’assegno bimestrale, anche gli arretrati: o con l’ultimo bimestre 2013, o col primo 2014, o (i restanti) col secondo bimestre 2014.
Diamo atto che il Ministero della Salute si è molto impegnato nei mesi scorsi in un lavoro che ha comportato l’esame di 9.000 posizioni: qualcuno potrebbe commentare “meglio tardi che mai”, ma noi preferiamo guardare il bicchiere mezzo pieno ed esprimiamo soddisfazione.
Certo, in alcuni casi il conteggio è risultato errato, ma non ho dubbi che ogni situazione verrà sistemata.
Invece, per chi è pagato da Regioni e Ausl, per ottenere gli arretrati è ancora necessario rivolgersi al Giudice, pur nella certezza di ottenere una sentenza favorevole.
Trattasi di una discriminazione senza senso: siamo sempre in presenza di beneficiari dell’indennizzo ex lege 210/92, ottenuto per aver contratto una patologia da “sangue infetto”; l’unica cosa che cambia è il periodo in cui è stata presentata la domanda: se prima del 2001, si è rimasti in carico al Ministero, mentre se successivamente, si è rientrati nella competenza di Regioni e Ausl (a parte casi particolari come la Sicilia, in cui tutti sono pagati dal Ministero).
Perchè chi è pagato dal Ministero riceve gli arretrati e chi è pagato da Regioni e Ausl no?
Facciamo un doppio appello:
1) che si elimini presto questa paradossale discriminazione;
2) nelle more, che almeno i tempi di pagamento delle sentenze ottenute da chi riceve l’indennizzo da Regioni e Ausl vengano contenuti entro un anno dalla notifica della sentenza al Ministero. 

Avv. Marco Calandrino
del Foro di Bologna

Discussi i temi dell’iter transattivo e dei risarcimenti

Una delegazione di FedEmo, la Federazione delle Associazioni Emofilici, formata da Romano Arcieri, Cristina Cassone, Francesca Loddo e da me, ha incontrato il 14 marzo scorso a Roma alcuni Dirigenti del Ministero della Salute, Maria Rita Tamburrini, Tiziana Filippini e Alessandro Ghirardini.
Nella prima parte dell’incontro sono stati affrontati i temi dell’assistenza ai pazienti emofilici, delle linee-guida in materia, dell’accesso ai farmaci e della scelta delle terapie: Romano Arcieri ha evidenziato le preoccupazioni di FedEmo e ha fatto alcune proposte.
Ma in questo breve articolo desidero soffermarmi sulla seconda parte dell’incontro, quella di mia “competenza”.

CHIEDIAMO UN SEGNALE DI GIUSTIZIA ED EQUITA’
La ratio dell’iter transattivo, come pensato e progettato nel 2007, era invece di definire tutto il contenzioso, dando allo stesso tempo un segnale di giustizia e di equità.
Ho proposto, anche a nome di FedEmo, una soluzione legislativa: solo una norma avente valore di legge che riconosca un “super-indennizzo” a tutti coloro che hanno fatto domanda di accesso alla transazione può rappresentare una soluzione realistica, rapida e giusta.
I dirigenti ministeriali hanno preso l’impegno di riferire al Ministro, dando un loro parere al riguardo (parere che noi auspichiamo favorevole).

LE DISCRIMINAZIONI SULLA RIVALUTAZIONE DELL’INDENNIZZO
Sulla questione della rivalutazione dell’indennizzo di cui alla legge 210/92 abbiamo denunciato l’assurda discriminazione fra coloro che sono pagati dal Ministero dell’Economia, i quali hanno ricevuto gli “arretrati”, e chi è pagato da Regioni e Asl, che non li hanno ricevuti: abbiamo chiesto, e i dirigenti ministeriali si sono detti d’accordo, che la questione venga affrontata con urgenza in sede di Conferenza Stato-Regioni.
Abbiamo poi chiesto che le sentenze già ottenute vengano pagate in tempi non lunghi: la Dott.ssa Filippini ci ha informato di aver predisposto un progetto che mira ad azzerare tutto l’arretrato degli anni 2012 e 2013 (7000 sentenze) entro il dicembre 2015, e ciò senza accumulare nuovo arretrato.
Come?
In corso d’anno si provvederà a pagare quanto stabilito dalle sentenze che via via vengono pronunciate, nonchè a “smaltire” 4000 sentenze arretrate, mentre nel 2015 verranno pagate le restanti 3000 sentenze arretrate.
I dirigenti ministeriali chiedono a noi avvocati di non intraprendere nuovi giudizi di ottemperanza ai TAR (attualmente ne pendono 800), in quanto essi rischiano di aumentare solo il contenzioso e, paradossalmente, di rallentare il pagamento delle sentenze.
È poi necessario convocare un tavolo per cercare una soluzione stragiudiziale ai numerosi ricorsi in materia pendenti alla Corte Europea dei Diritti dell’Uomo di Strasburgo.

Avv. Marco Calandrino
del Foro di Bologna

Il “contentino” del governo per chi rinuncia all’iter transattivo

In luglio il Governo ha presentato un emendamento, a firma del Ministro Beatrice Lorenzin, che stabilisce che i danneggiati da sangue infetto che hanno fatto domanda di accesso all’iter transattivo di cui alle leggi 222 e 244 del 2007, rinunciando a tale iter e a ogni contenzioso, anche sovranazionale (leggi: CEDU), possono accedere a un indennizzo di 100 mila euro, che verrà corrisposto entro il 2017.
Per i vaccinati tale indennizzo è invece di 20 mila euro.

In agosto è stata approvata la norma, proposta dal Governo, che stabilisce che i danneggiati da sangue infetto che hanno fatto domanda di accesso all’iter transattivo di cui alle leggi 222 e 244 del 2007, rinunciando a tale iter e ad ogni contenzioso, anche sovranazionale (leggi: CEDU), possono accedere a un indennizzo di 100 mila euro, che verrà corrisposto entro il 2017.
Tale soluzione è apprezzabile, perché si muove nel solco di quanto abbiamo richiesto da anni: una soluzione politico-normativa.
Anche all’incontro tra FedEmo e Ministero della Salute di quest’anno abbiamo rilanciato tale soluzione, ed io ne avevo spiegato i vantaggi in termini di semplificazione, ma soprattutto di giustizia.
Ciò detto, e non è poco, la norma in questione però è insufficiente:
- nei tempi: il pagamento deve essere più celere: 3 anni sono troppi per chi sta aspettando ormai da 7 anni!
- nell’importo: non si possono dare solo 100 mila euro ad emofilici e talassemici, quando dovrebbe valere il principio di analogia e coerenza con la transazione del 2003, e neppure a chi ha contratto la doppia patologia (HCV e HIV).
- e ai familiari dei deceduti? Anche a loro 100 mila euro? Davvero una beffa, in questo caso.
- criteri: a mio parere va esplicitato che non si applicano la prescrizione e l’esclusione dei contagiati ante-1978. Perché? Anche le leggi del 2007 non prevedevano nulla a riguardo, ma poi il Ministero introdusse successivamente tali limitazioni: questa volta vogliamo essere certi.

In caso contrario, avrebbero purtroppo ragione coloro che dicono che il Governo ha voluto tale norma solo per far vedere alla Corte Europea dei diritti dell’Uomo di Strasburgo che l’Italia sta facendo qualcosa per i danneggiati, un modo quindi solo per depotenziare i numerosi procedimenti che sono pendenti a Strasburgo e che potrebbero mettere in seria difficoltà lo Stato italiano.

Avv. Marco Calandrino
del Foro di Bologna

Abbiamo scelto di chiudere questo 2014 con un articolo che illustra (oltre la foto) una iniziativa nata lo stesso anno del nostro giornale, nel lontano 1974. Era stata una sorta di “avventura” in considerazione che gli emofilici venivano dal nulla della cura. Gli emoderivati furono una sorta di alba di nuova vita e la vacanza che venne organizzata ne fu la dimostrazione.settimana bianca
Il libretto appunto racconta questi quarant’anni sulla neve.

Nel ricordo di quella “idea strampalata”

Questo volumetto, distribuito alla quarantesima settimana bianca, assemblato da Alessandro Marchello, (vedere alle pagine 16 e 17 una piccola galleria fotografica) ci ricorda visivamente le tappe ed i ricordi di una iniziativa nata avventurosamente ai cosiddetti “tempi eroici” ed ancora viva, dedicata a chi vuole ritrovarsi ogni anno per rilassarsi ed anche per parlare delle problematiche legate all’emofilia.
Scriveva qualche anno fa Mariella Marchello sotto il titolo: “Sembravamo dei marziani”.
“...La nostra storia è piccola, di una sola settimana, ma ha rappresentato il primo passo verso quel futuro che i bambini ed i ragazzi di oggi possono permettersi ogni giorno nonostante e a dispetto dell’essere emofilici. È la stessa storia che si ripete ogni anno per la gioia di piccoli e grandi di Anna Sacchi e di chi le è succeduto, che ha raccolto con entusiasmo il testimone e che guida coraggiosamente la cordata di gruppi traboccanti di vivacità.
Lunga vita alle nostre Settimane Bianche!”.
Sfogliando il volumetto che è stato realizzato per i 40 anni dell'Emosettimana bianca, ho conosciuto meglio la storia ed i protagonisti di questa storica vacanza, iniziata come una sfida avventurosa.
Il nostro primo approccio con questa realtà è avvenuto a Cavalese. Qui l'avvocato Randi ci aveva invitati, per consigliarci in merito al nostro desiderio di costituire l'Associazione degli Emofilici di Verona.
Oggi all'Hotel Soldanella di Moena nel 40° anniversario di questa felice iniziativa si sente la mancanza di presenze amiche ed ormai storiche. Mancano le battute ironiche ed argute del Dott. Gringeri, mancano Lucia e Tommaso Raccagni e diverse altre famiglie. Manca Anna che per molti anni ne è stata l'animatrice ed alla quale non ci stancheremo mai di dire “GRAZIE”.
Ci sono volti nuovi, di amici che si sono uniti per vivere e condividere questa esperienza; che negli anni è molto cambiata.
Perché cambiate sono, fortunatamente, le esigenze e le possibilità dei giovani emofilici di oggi.
Perciò al mattino dopo lunghe e pigre colazioni, si formano i gruppi di coloro che fanno lo sci di fondo, di chi fa discesa di chi semplicemente passeggia o pigramente si rilassa al sole.
L'appuntamento è sempre all'ora di cena, dove ci ritroviamo tutti concordi sull'attività da svolgere!
I ragazzini che in quella nostra prima lontana visita a Cavalese, vidi rincorrersi tra grida e risate, sono oggi uomini con nuove famiglie e figli, con esperienze e percorsi non sempre facili da affrontare.
Ma questa settimana rimane di anno in anno, per loro come per tutti noi, un appuntamento irrinunciabile per il piacere di ritrovarsi e di stare assieme.
Sono trascorsi 40 anni da quando Mariella Marchello e Umberto Randi, ebbero “l'idea strampalata “di organizzare quella prima settimana bianca e mai avrebbero immaginato che sarebbe stata tanto felicemente longeva.
Se si è trattato di una sfida è stata senz'altro vinta.

Luisa

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Iniziare il 2013 con la citazione di un articolo della Costituzione Italiana ha avuto un significato legato alle leggi ed alla difesa dei cittadini più deboli. Un argomento che non abbiamo mai dimenticato di avere nei nostri articoli in tutti gli oltre quarant’anni di vita del nostro giornale.copertina13

“Lo Stato tutela la salute dell’individuo”

Cari amici lettori, oggi, 5 febbraio 2013, di ritorno da una importante riunione con le autorità sanitarie delle provincie romagnole, durante la quale si è deciso sul miglioramento dell’assistenza e della cura alle persone con emofilia, avevo deciso di parlare, in questo editoriale, convinto del buon lavoro svolto in questa sede ed anche per ripercorrere le tappe più importanti, di questi quarant’anni del nostro giornale (qualcuno di voi certamente ricorderà quel mese di aprile del 1974).
Poi, seduto a tavola per il pranzo, ho visto ed ascoltato un programma su RAI-TRE dal titolo: “Fuori-TG”.
La conduttrice ha esordito leggendo l’articolo 32 della nostra costituzione: “Lo Stato tutela la salute come fondamentale diritto dell’individuo e interesse della collettività e garantisce cure adeguate agli indigenti. Nessuno può essere obbligato a un determinato trattamento sanitario se non per disposizione di legge. La legge non può in nessun caso violare i limiti imposti dal rispetto della persona umana”.
La trasmissione è continuata con alcune testimonianze di donatori di sangue che hanno parlato delle motivazioni a questo dono, per ricordare come oggi ci sia grande necessità e soprattutto come la donazione sia sicura, non come succedeva negli anni ‘80 quando ci furono le infezioni da HCV ed HIV.
La premessa è stata voluta: “...perché abbiamo deciso - ha affermato la conduttrice - di riaprire una notizia di cui non si parla molto spesso, quella delle cause e degli indennizzi a favore delle persone che negli anni ‘80 appunto sono state infettate da sangue, plasma o emoderivati infetti”.
Perbacco!!! Mi sono detto.
Chissà che non ci siano delle novità che con conosciamo, dopo le cocenti delusioni del 2012.
Soprattutto la transazione, ferma al punto in cui quasi tutti coloro che attualmente fanno parte del gruppo, sanno di essere stati “scippati” da un Decreto del Ministero della Salute che pone la prescrizione a 5 anni.

MA I CITTADINI NON SONOTUTTI UGUALI DI FRONTE ALLA LEGGE?
Oggi che abbiamo raggiunto un livello ottimale di cura, non possiamo retrocedere soltanto perché lo Stato dice di non aver soldi.
Soltanto in questo modo non saremo un peso per la società nella quale viviamo.
La difesa dei diritti dei più giovani passa anche attraverso il rispetto di tutti gli altri, quelli che si sono trovati a dover combattere prima contro la malattia, poi contro le infezioni ed oggi non vedere riconosciuti i loro diritti o peggio, vederli calpestati da decreti oltretutto illegittimi.
Ed ho ripensato ancora alla trasmissione “Fuori-Tg” nella quale i redattori hanno mostrato alcuni cartelli nei quali erano state rivolte ai telespettatori alcune domande.
Molti di voi, cari amici lettori (causa un altro dei tanti ottimi servizi e cioè quello postale) riceveranno questo numero di “EX” a risultati elettorali acquisiti e quindi avrete modo di sapere quale parte politica dovremo ricontattare ancora una volta, per sapere se questa ulteriore vergogna tutta italiana avrà un sussulto verso l’articolo 1 della Costituzione.
E soprattutto per voi che avete avuto la pazienza di leggere questo primo editoriale del 2013, scusandomi con coloro che non vorrebbero sentire sempre parlare di leggi o di indennizzi, dico che chiedere insistentemente la difesa dei diritti significa anche difendere ciò che abbiamo acquisito, soprattutto in termini di assistenza e di cura.
Significa soprattutto difendere i giovani ed i ragazzi, affinché non debbano più soffrire per colpe o errori non loro.

Abbiamo poi ripreso nello stesso numero l’intervento del nostro avvocato sulle responsabilità del Ministero.

Responsabilità del Ministero della salute

MinisteroSalute2Già in un articolo apparso sul numero di EX di giugno-luglio 2012 avevamo scelto di parlare delle cause in corso per i contagiati da sangue infetto, denunciando le disomogeneità esistenti in giurisprudenza in tema di delimitazione temporale della responsabilità del Ministero della Salute. Il punto dolente, infatti, era (e purtroppo, in certi casi, è ancora) l’individuazione del momento in cui le infezioni ematiche sono divenute conosciute e conoscibili, poiché è solo da quel momento che il Ministero della Salute ha assunto l’obbligo di preservare i destinatari del sangue e degli emoderivati dal contagio con le infezioni stesse. Il concetto è chiaro: può aversi responsabilità per la trasmissione di una patologia solo se la patologia è nota.
Nell’articolo avevamo ricordato, peraltro, come il problema fosse stato sostanzialmente risolto dalla Corte di Cassazione a Sezioni Unite, con la sentenza 11 gennaio 2008, n. 581, la quale affermava, da un lato, che il Ministero risponde per il contagio da HIV, HCV e HBV a partire dalla data di conoscenza della (sola) HBV, considerando AIDS, epatite C ed epatite B un unico evento lesivo, e, dall’altro, che il rischio di trasmissione di epatite virale era “già ben noto sin dalla fine degli anni ’60 - inizi anni ’70”. Già all’epoca, infatti, era possibile la rilevazione (indiretta) dei virus e sussistevano precisi obblighi normativi in ordine ai controlli sul sangue dei donatori: conclusione coerente è che il Ministero dovrebbe risarcire le persone contagiate – da uno dei tre virus indifferentemente – a partire dalla fine degli anni ’60, poiché già disponeva degli opportuni strumenti.
A fronte di sentenze di rigetto così motivate, molti hanno deciso di rivolgersi alla Corte d’Appello.
Oggi però, a distanza di mesi, possiamo dire che a Bologna, la realtà a noi più familiare, qualcosa è cambiato: ecco perché abbiamo deciso di riparlarne su queste pagine. Con una sentenza del 25 ottobre 2012, arrivata come un raggio di sole da una cortina di nubi, un Giudice da poco assegnato al Tribunale del capoluogo ha infatti riconosciuto il diritto di due nostri assistiti, moglie e figlio di un emofilico deceduto, a ricevere un risarcimento per la morte del marito/padre, dovuta ai virus dell’epatite C e dell’AIDS contratti per via ematica.
Vista la data di nascita del defunto (1965), il Ministero della Salute aveva ribattuto che l’infezione avrebbe potuto risalire anche a quell’anno, con ciò mirando ad escludere la propria responsabilità, appunto per la mancanza, a metà degli anni ’60, di utili metodi diagnostici.
Il Giudice chiarisce: “In realtà, non è dimostrato che vi furono trasfusioni sin dalla nascita; soprattutto, il fatto che la domanda di indennizzo fu presentata nel 1994, induce a ritenere che la conoscenza si ebbe pochi anni prima; non certo 30 anni prima, essendo inverosimile che per 30 anni non si siano avuti sintomi della patologia”. Poi prosegue: “Il punto è importante, perché, collocata la trasfusione infetta (o le trasfusioni infette) dopo fine anni sessanta, si predica la colpa del Ministero. Secondo la giurisprudenza consolidata, sin da fine anni sessanta era nota la pericolosità intrinseca nelle trasfusioni, sì che era imposto al Ministero un obbligo di controllo e direttiva sulla gestione del sangue”.
Purtroppo, tuttavia, vi sono ancora Tribunali che si discostano dall’orientamento della Cassazione e continuano a respingere le richieste risarcitorie per infezioni avvenute, anche solo presumibilmente, fino alla fine degli anni ’70. Inoltre, rimane per tutti valido il famigerato scoglio della prescrizione, che priva dell’equo ristoro coloro i quali, seppure senza colpa, hanno tardato a richiederlo, aggiungendo – è il caso di dirlo – ingiustizie ad un’ingiustizia.

Dott.ssa Giulia Massari, Studio Legale Calandrino

È responsabile il Ministero della salute per i contagi da HBV, HCV, HIV?

Una tra le questioni più spinose per chi ha instaurato o instaurerà una causa contro il Ministero, infatti, riguarda l’epoca del contagio, cioè la risposta alla domanda “quando, presumibilmente, è avvenuto il contatto con i virus HIV, HBV o HCV?”, poiché, in giurisprudenza, era radicato il convincimento che prima della messa a punto di ciascun test di identificazione virale non potesse individuarsi la responsabilità della pubblica Amministrazione. Nello specifico, il test per la rilevazione dell’HBV si è perfezionato nel 1978, quello per l’HIV nel 1985 e quello per l’HCV nel 1988: di conseguenza, il Ministero della Salute veniva riconosciuto colpevole del contagio con la rispettiva patologia solo a partire da queste date.
Lentamente e con alcune resistenze, registratesi ad esempio a Bologna, i Tribunali di tutta Italia si sono adeguati all’impostazione sostanzialista adottata dalla Corte di Cassazione. Superiamo dunque i confini emiliano-romagnoli, per dare una rapida occhiata alle pronunce giurisprudenziali favorevoli ai danneggiati e, in relazione al profilo in esame, più significative.
La sentenza 17 maggio 2012 n. 5801 del Tribunale di Milano, già ricordata nei precedenti articoli sul tema, riveste forse l’importanza massima, dal momento che, attraverso essa, il Giudice ha condannato il Ministero della Salute a rispondere per trasfusioni infette effettuate addirittura nel 1968; ma qualche mese prima il Tribunale di Ancona, con la sentenza 28 marzo 2012 n. 470, era arrivato a conclusioni non dissimili, riconoscendo la colpa del Ministero per una trasfusione avvenuta nel 1969, in esito alla quale una signora, poi deceduta, aveva contratto l’epatite C. Tale ultima pronuncia ricorda come “già a seguito della L. n. 592/67 sussiste[ssero] obblighi normativi in ordine ai controlli volti ad impedire la trasmissione di malattie mediante sangue infetto”.
Il Tribunale di Milano, comunque, è tornato presto a manifestare i suoi intendimenti: con sentenza del 29 maggio 2012 ha condannato il Ministero della Salute a risarcire il danno cagionato ad una donna che aveva contratto infezione cronica da HCV tramite una trasfusione del 1983, con sentenza 15 giugno 2012 n. 7296 lo ha condannato a risarcire cinque persone talassemiche (o i loro eredi), ammalatesi di epatite C a causa di trasfusioni subite negli anni ’70.
Si è pronunciato favorevolmente, altresì, il Tribunale di Torino, nelle sentenze n. 5174 e 5206 del luglio 2012, a firma di due Giudici diversi, laddove ha riconosciuto il diritto delle attrici a ricevere dal Ministero della Salute il risarcimento per aver contratto il virus dell’epatite C mediante trasfusioni, cui si erano sottoposte negli anni 1985-1986. Il Tribunale di Catania ha riconosciuto la responsabilità del Ministero in relazione a trasfusioni eseguite nel 1975 e nel 1980 (sentenza depositata il 28 gennaio 2013), il Tribunale di Ancona, nuovamente intervenuto sul tema, per trasfusioni avvenute nel 1978 (sentenza 21 marzo 2012 n. 438), la Corte d’Appello di Roma per trasfusioni avvenute nel 1981 (sentenza 21 gennaio 2013 n. 383).
Il 23 gennaio 2013, con la sentenza n. 1592, la Corte di Cassazione, suprema istanza della giurisdizione ordinaria, ha ribadito ancora una volta che già dalla fine degli anni ’60 - inizi anni ’70 “sussistevano obblighi normativi ... in ordine a controlli volti ad impedire la trasmissione di malattie mediante il sangue infetto”.

Dott.ssa Giulia Massari, Studio Legale Calandrino

Quali ricadute possono abbattersi sulle cause per risarcimento danni da sangue infetto?

Con Decreto Legge 22 giugno 2012, n. 83, convertito in Legge 7 agosto 2012, n. 134, il legislatore ha apportato alcune sostanziali modifiche al giudizio d'appello previsto dal codice di procedura civile, prima fra tutte la creazione del cosiddetto «filtro in appello».
Tale novella legislativa si applica dal giorno 11 settembre 2012.
Per rispondere a questa prima esigenza, il legislatore ha introdotto un giudizio d'inammissibilità per i giudizi di secondo grado: ai sensi del nuovo art. 348 bis, comma primo, c.p.c. è previsto che "Fuori dei casi in cui deve essere dichiarata con sentenza l'inammissibilità o l'improcedibilità dell'appello, l'impugnazione è dichiarata inammissibile dal giudice competente quando non ha una ragionevole probabilità di essere accolta". Una prima critica a tale novella legislativa è costituita dal fatto che al giudice di secondo grado sembra essere concesso un margine di giudizio troppo indefinito ed eccessivo, poiché gli consente di dichiarare inammissibile un'impugnazione che pure possa avere una probabilità di essere accolta, ma che tale probabilità sia a suo giudizio non «ragionevole».
Ma che incidenza può avere tale modifica nelle cause per risarcimento dei danni subiti a seguito di trasfusioni di sangue e/o assunzione di emoderivati infetti?
Giova citare l'esempio della causa di primo grado rigettata per prescrizione del diritto al risarcimento del danno subito da colui che è stato contagiato da epatite e/o HIV: in questo caso il giudice dell'impugnazione potrebbe applicare in modo automatico il meccanismo del c.d. «filtro in appello», senza approfondire la situazione specifica che gli si presenta e, di conseguenza, dichiarare inammissibile il giudizio d'appello già alla prima udienza, confermando così la sentenza di primo grado.
Tale riforma appare censurabile anche perché il giudice dell'impugnazione può ritenere che la causa non abbia "una ragionevole probabilità di essere accolta", e quindi dichiarare l'appello inammissibile alla prima udienza, tramite il semplice "riferimento a precedenti conformi" (art. 348 ter, primo comma, c.p.c.).
Dunque, questa nuova riforma sembra introdurre la possibilità per il giudice d'appello di dichiarare inammissibile l'impugnazione con il semplice "riferimento a precedenti conformi", non solo senza istruire e trattare la causa in modo approfondito, ma neppure giustificando tale sua scelta.
Tale meccanismo sembra avvicinare il nostro ordinamento al principio del c.d. precedente vincolante, tipico dei sistemi di common law.
A seguito della riforma, quindi, sarà possibile chiedere l'ammissione di nuovi mezzi di prova o di nuovi documenti solo qualora "la parte dimostri di non aver potuto proporli o produrli nel giudizio di primo grado per causa ad essa non imputabile". Ciò significa che al danneggiato incomberà il dovere di produrre tutti i documenti e di avanzare tutte le richieste di ammissione dei mezzi di prova (ad esempio, consulenza tecnica medico legale o ammissione di testimoni) nel giudizio di primo grado, altrimenti perderà qualsiasi possibilità di farlo nel successivo grado di appello.

Avv. Alberto Marin del Foro di Bologna
Studio Legale Calandrino

La più grande transazione della storia della repubblica italiana si sta rivelando un grande bluff

Sono avvocato e dovrei esaminare la situazione solo sotto un profilo giuridico.
Ma la “storia” delle transazioni con gli emodanneggiati nasce da lontano ed è una storia prima di tutto politica, che nasce da un’esigenza politica: definire il contenzioso giudiziario in essere con una soluzione extragiudiziale.
Per dare una risposta di vera giustizia a una delle più terribili vicende della sanità del nostro Paese.
Una soluzione che doveva trascendere i più stretti vincoli processuali e... “volare alto”.
Così fu nel 2003 con circa 700 emofilici, così voleva il legislatore quando avviò nel dicembre 2007 questo iter transattivo.
Un alto dirigente del Ministero della Salute andava ripetendo in quei mesi: “sarà la più grande transazione della storia della Repubblica italiana”.
Oggi siamo qui fra le macerie: centinaia, migliaia, di preavvisi di rigetto, ai quali iniziano a seguire i rigetti definitivi, questi ultimi formulati in maniera quasi irriverente rispetto al lavoro di noi avvocati: ”preso atto che le controdeduzioni presentate dalla S.V. non contengono ulteriori elementi utili...” la domanda non è accolta.
Peccato che è la stessa frase utilizzata in casi anche molto diversi tra loro, a fronte di approfondite e personalizzate controdeduzioni, la stessa frase inviata a più legali.
Chissà, forse il 10% dei 7 mila danneggiati che avevano fatto domanda di accesso alla transazione potrà sperare di essere ammesso. Chissà.
La più grande transazione della storia della Repubblica italiana si sta rivelando un grande bluff.
Oggi il Ministero della Salute si difende affermando che non può non attenersi ai vincoli indicati dall’Avvocatura dello Stato e che spetta “ai politici” trovare una soluzione.
Non sono così convinto di questa spiegazione: il legislatore nel dicembre 2007 fu chiaro sia nella formulazione delle norme di legge, sia nella “presentazione” fattane in parlamento (era chiara, infatti, la “ratio” della legge).
Certamente la crisi economica e quella politica, oserei dire di sistema, hanno complicato il quadro: sono mancati e mancano i veri interlocutori, chi può e vuole decidere.
Abbiamo assistito a uno “scaricabarile” generalizzato. Sulla pelle dei danneggiati, sulla pelle dei familiari dei deceduti.

Avv. Marco Calandrino del Foro di Bologna

Lo stato dell’arte sull’indennizzo della legge 210/92 e sulle richieste di risarcimento

L’INDENNIZZODELLA LEGGE 210/92
Dopo la sentenza della Corte Costituzionale del novembre 2011 sulla 2° componente dell’indennizzo legge 210/92 (indennità integrativa speciale) è dovuta la rivalutazione in base al TIP (tasso inflazione programmato): circa 300 euro in più a bimestre.
Corte di Cassazione e Giudici di merito seguono in maniera uniforme tale impostazione.
Ecco perché Ministero dell’Economia, Regioni e Ausl stanno pagando (non tutti per la verità), con decorrenza 1 gennaio 2012, o 1 gennaio 2013, tali importi.
Invece per ottenere gli “arretrati” (riferiti al periodo antecedente) ad oggi è necessario fare causa e ottenere una sentenza.
Sempre in riferimento alla sentenza della Corte Costituzionale, tutte le cause hanno esito positivo: potete leggere molte sentenze, a titolo di esempio, alla pagina documenti del mio sito web.

3 SETTEMBRE - LA SENTENZA DELLA CORTE EUROPEA
Con sentenza del 3 settembre 2013, la Corte Europea dei diritti dell’Uomo di Strasburgo, ha condannato lo Stato Italiano a pagare gli “arretrati” della rivalutazione a tutti: bisognerà vedere se lo Stato Italiano impugnerà la sentenza oppure no, e se, quando e come la eseguirà.
La Corte Europea ha infatti stabilito che lo Stato Italiano dovrà fissare, entro sei mesi a partire dal giorno in cui la sentenza diventerà definitiva, un termine avente natura obbligatoria entro il quale si impegna a garantire, per mezzo di misure legali ed amministrative appropriate, la realizzazione effettiva e rapida dei diritti in questione, in particolare attraverso il pagamento della rivalutazione dell’I.I.S. a tutte le persone che beneficiano dell’indennizzo previsto dalla legge n. 210/1992 a partire dal momento in cui quest’ultimo è stato riconosciuto ed indipendentemente dal fatto l’interessato abbia o meno introdotto un procedimento giurisdizionale volto al suo ottenimento.
Però, in attesa che lo Stato Italiano paghi a tutti i beneficiari anche gli “arretrati” della rivalutazione...(come S.Tommaso, finché non tocco, non credo), la strada più diretta è promuovere un giudizio avanti il Tribunale competente, sezione Lavoro.
Costi ridotti, tempi generalmente brevi (massimo un anno), esito certo; sui tempi, per la verità, esistono alcune eccezioni negative di tribunali particolarmente “ingolfati” che rinviano le udienze d’ufficio, portando la durata della causa anche sino a due o tre anni di tempo.
Ad oggi, ormai, il Ministero della Salute ha rinunciato a proporre appello, e quindi le sentenze favorevoli passano in giudicato, cioè diventano subito definitive.
Rimane poi il problema dei tempi di pagamento: il Ministero sta pagando quanto statuito in sentenze che risalgono a fine 2011 o inizio 2012.
Ecco perché molti legali, fra cui il sottoscritto, hanno promosso e promuovono una serie di giudizi di ottemperanza avanti i TAR (Tribunali Amministrativi Regionali) competenti, giudizi che durano qualche mese, e che di solito “costringono” il Ministero a pagare rapidamente (una sorta di “corsia preferenziale”).

CAUSE PER RISARCIMENTO DANNI
Sulla Rivista “EX” abbiamo pubblicato nei mesi scorsi alcuni articoli che analizzavano i profili della responsabilità del Ministero della Salute in relazione all’epoca del contagio, della prescrizione, del rapporto con l’indennizzo di cui alla legge 210/92: sul sito web del mio studio li potete trovare e leggere alla pagina documenti.
Questo tipo di cause (di risarcimento danni) procede con “fortune alterne”, a seconda dei tribunali e a seconda dei giudici.
Nonostante la Corte di Cassazione, infatti, abbia dato orientamenti al riguardo, ogni singolo giudice si muove in autonomia, come peraltro il nostro ordinamento permette, non esistendo il principio del precedente giurisprudenziale vincolante.
Col risultato, però, che identiche situazioni vengono valutate diversamente.
Anche il comportamento della nostra “controparte”, il Ministero della Salute, non è uniforme, poiché le diverse Avvocature Distrettuali dello Stato hanno strategie processuali non sempre identiche: capita così, per esempio, che una sentenza sfavorevole al Ministero non venga impugnata e fatta così passare in giudicato, mentre contro un’altra -molto simile- venga proposto appello.
Chi si trova oggi nel dubbio se proporre una causa di risarcimento oppure no, valuti attentamente col proprio legale di fiducia i vari profili, nonché i costi-benefici. Se si decidesse di non procedere, può essere comunque opportuno inviare al Ministero della Salute una raccomandata con avviso di ricevimento con la richiesta di risarcimento dei danni, in modo da interrompere il decorso della prescrizione.

ITER TRANSATTIVO DI CUI ALLE LEGGI 222 E 244 DEL 2007
Dopo il decreto ministeriale del luglio 2012 che ha fissato criteri molto stretti e penalizzanti, il Ministero della Salute dal mese di ottobre 2012 sta inviando a mezzo pec (posta elettronica certificata) dei “preavvisi di rigetto”, cioè delle comunicazioni con le quali preannuncia l’esclusione dalla transazione con l’indicazione dei motivi: in genere decorso di 5 anni fra la domanda ex lege 210/92 e l’inizio della causa, oppure di 10 anni dal decesso della persona e l’inizio della causa da parte degli eredi, oppure la presenza di almeno un episodio trasfusionale (o assunzione di emoderivati) prima del 1978, oppure per aver iniziato la causa di risarcimento successivamente al 1° gennaio 2008.
A tali preavvisi di rigetto gli avvocati dei danneggiati possono presentare delle osservazioni che, scrive il Ministero, verranno tenute in considerazione nel provvedimento definitivo: in realtà ciò non mi risulta, in quanto i successivi provvedimenti definitivi di rigetto, che il sottoscritto e molti Colleghi hanno ricevuto, contengono solo una “clausola di stile” -identica per tutti- con la quale si afferma che le osservazioni non contengono elementi utili.
I provvedimenti definitivi di rigetto sono impugnabili entro 60 giorni avanti il Tar Lazio oppure entro 120 giorni con ricorso straordinario al Presidente della Repubblica.
Non mi risultano ad oggi pervenute decisioni di accoglimento di domande di accesso alla transazione.
Non sono neppure in grado di dire quando sarà completato l’esame di tutte le domande da parte del Ministero.
Comunque, purtroppo, la stima che facemmo, ossia che solo un 10% dei danneggiati sarebbe stato ammesso alla transazione, si sta avverando.
Da segnalare, infine, che con una serie di “sentenze gemelle” (l’ultima il 9 agosto 2013, riguardante proprio i miei clienti), relative a vari ricorsi collettivi di gruppi di interessati alla transazione, il TAR Lazio ha giudicato illegittima l’esclusione dalla transazione di quei soggetti con almeno un episodio trasfusionale (o assunzione di emoderivati) prima del 1978; il Tar Lazio ha invece ritenuto ammissibile l’esclusione per prescrizione o i diversi importi per categoria di danneggiati.
Contro queste sentenze sono in preparazione i ricorsi in appello al Consiglio di Stato; in parallelo dovranno essere proposti singoli ricorsi, al Tar Lazio, contro i singoli provvedimenti definitivi di rigetto.

Avv. Marco Calandrino del Foro di Bologna

La (in)certezza del diritto

L’art. 24 della Costituzione Italiana afferma: “Tutti possono agire in giudizio per la tutela dei propri diritti e interessi legittimi”.copertina dic13
L’art.111 poi spiega: “La giurisdizione si attua mediante il giusto processo regolato dalla legge. Ogni processo si svolge nel contraddittorio tra le parti, in condizioni di parità, davanti a giudice terzo e imparziale.
Le legge ne assicura la ragionevole durata”.
Partendo da questi princìpi molto chiari vorrei fare una breve riflessione.
Da anni seguo in molti tribunali e corti d’appello d’Italia cause per risarcimento danni da emotrasfusioni infette e per indennizzo legge 210/92: una materia molto particolare, direi specifica.
Avevo messo in conto la possibilità che la giurisprudenza potesse subire delle evoluzioni, avevo messo in conto che potessero coesistere diversi orientamenti, anche perché in Italia non vige il principio del precedente vincolante.
Quello che non avevo messo in conto, e che continua a stupirmi, sono le enormi differenze da tribunale a tribunale, da corte a corte, sia in relazione ai tempi, sia riguardo al merito.
Mi chiedo perché una causa di puro diritto e con la giurisprudenza ormai consolidatasi (dal novembre 2011 la Corte Costituzionale ha di fatto messo la parola “fine” ad ogni dubbio), come quella per ottenere la rivalutazione dell’indennizzo ex lege 210/92, debba durare qualche mese avanti alcuni giudici e 4 anni avanti altri.
Mi chiedo perché in certi tribunali la sentenza venga pronunciata alla 1° udienza, mentre in altri vengano fatti due o tre rinvii “per discussione”.
Come dicevo, trattasi di questione di puro diritto, già risolta in via definitiva da Corte di Cassazione, Corte Costituzionale, Corte Europea di Strasburgo.
Gli interrogativi aumentano quando riscontro tali differenze di tempistica all’interno dello stesso tribunale, cioè fra i diversi giudici.
Più articolato è il profilo delle cause per risarcimento danni, ma pure in tale materia non è facile districarsi: alle differenze di tempi si aggiungono orientamenti molto discordanti.
I giudici hanno idee diverse sul momento in cui inizia a decorrere la prescrizione (dies a quo), sulla sussistenza della responsabilità per i contagi di determinati periodi, sulla valutazione del nesso causale, etc.
Mi capitò alcuni anni fa che un giudice mi dichiarò la carenza di legittimazione passiva del Ministero della Salute, ritenendo cioè che non fosse il Ministero a dover rispondere dei danni da contagio da emotrasfusioni infette: alla lettura della sentenza mi lasciai andare a un invito al giudice a confrontarsi con la sua collega della stanza a fianco che il giorno prima aveva pronunciato una sentenza in cui invece riconosceva il Ministero come legittimato.
Come potevo spiegare al cliente che avevamo perso perchè quel giudice aveva una sua idea personale che non trovava riscontro in altre sentenze?
Come potevo chiedere al cliente l’ingente costo del contributo unificato da versare allo Stato per impugnare la sentenza?
E come potevo successivamente spiegare al cliente che la Corte d’Appello alla 1° udienza aveva rinviato la causa di 5 anni?
Avremo mai in Italia una Giustizia in cui si possa parlare di certezza del diritto?

Marco Calandrino Avvocato del Foro di Bologna

Come secondo argomento più trattato nel 2013, senz’altro le nostre inchieste sul funzionamenti dei Centri di cura, siano essi per gli emofilici che quelli dei talassemici.
In questo caso abbiamo parlato con il prof. Masimo Morfini, presidente di AICE e responsabile del Centro di Firenze.

A colloquio con il presidente dell’Associazione italiana Centri Emofilia (AICE) 

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Abbiamo fatto visita al dott. Massimo Morfini nella sua veste di presidente della Associazione Italiana dei Centri Emofilia per fare il punto sulla cura e sui Centri ed il riconoscimento degli stessi.

Affrontando i problemi ortopedici degli emofilici, sappiamo che a Firenze avete anche un Centro che è considerato fra i migliori in Italia.
Il vostro reparto ortopedico a Careggi com’è strutturato?
“Abbiamo una nostra equipe con il prof. Innocenti direttore della clinica ortopedica nella quale esegue chirurgia ortopedica d’elezione.
Il reparto di ortopedia è stato ristrutturato e diviso in due parti: l’ortopedia traumatologica e la chirurgia d’elezione, poi vicino al reparto della clinica ortopedica c’è il reparto di riabilitazione del dott. Pasquetti dove i pazienti vengono trasferiti dopo 2 settimane di degenza post operatoria.
Fanno ancora 2 settimane di riabilitazione prima di tornare a casa.
Un intervento di protesi richiede una degenza di 4 settimane, 2 in clinica ortopedica e 2 nel reparto di riabilitazione che dispone anche di una piscina e una palestra molto bella. Ci sono poi molti fisioterapisti capaci di rimettere in piedi il paziente”.

Avendo la possibilità di dialogare con il presidente dell’AICE non possiamo dimenticare ciò che sta avvenendo nel nostro Paese in alcune Regioni (ultima in ordine di tempo il Veneto) sul problema dei prodotti per l’emofilia.
Si parla e si agisce oggi in direzione del risparmio dimenticando anche quelle che sono le disposizioni in fatto di continuità terapeutica. Parliamo del problema degli emoderivati e dei ricombinanti.Siamo andati a leggere le ultime linee guida compilate dall’AICE e vorrei riportare quella che noi consideriamo un’affermazione importante che dice: “…frequenti cambiamenti del prodotto utilizzato per la terapia sostitutiva devono essere vietati se non sostenuti da motivazioni solide”.

Qual è oggi il parere del presidente AICE?
“Le linee guida dell’AICE sono del 2003 quindi sono abbastanza vecchie e dovrebbero essere aggiornate. Per quanto riguarda il passaggio da un prodotto all’altro il così detto “switch” sembra che questo non comporti un maggior rischio di sviluppo di inibitori almeno secondo i dati più recenti.
In Inghilterra ad esempio, una grossa percentuale di pazienti cambia prodotto da un anno all’altro perché lì c’è la gara nazionale e vince un unico prodotto o perlomeno un prodotto che va per la maggiore.
Un anno vince una ditta, l’anno dopo ne vince un’altra e dai dati che abbiamo al momento sullo switch sembra che non ci sia un maggior rischio di inibitori, quindi le linee guida andrebbero modificate in tal senso.
Noi stiamo cercando di rivedere le linee guida del 2003, non è un processo facile anche perché non tutti i miei colleghi si sono espressi in maniera chiara.
Parlo della proposta delle linee guida presente da Mannucci–Santagostino che sono state bocciate seppure con due voti di scarto nella votazione scrutinio segreto fatto a Firenze nel novembre 2011.
Ora lentamente stiamo cercando di riprendere il filo del discorso. Purtroppo non c’è molta partecipazione da parte dei Centri emofilia a questa discussione perché probabilmente alcuni hanno timore di esprimere palesemente il loro parere anche se poi nel segreto dell’urna lo esprimono.
Noi dell’AICE non condividiamo le scelte fatte solo in base al costo del prodotto, bisogna considerare che i prodotti ricombinanti non sono tutti uguali e dover essere costretti a scegliere solo in base al costo non è la soluzione ideale dal punto di vista nostro.
Bisogna tenere anche conto della condizione del paziente non tanto delle condizioni della borsa.
Speriamo presto di arrivare ad emettere delle nuove linee guida se riusciremo ad avere il consenso di tutti gli iscritti all’AICE.
Se non ci sarà un consenso generale riporteremo le opinioni punto per punto dei vari medici che operano nei vari Centri emofilia italiani”.

A proposito dei Centri Emofilia, a che punto è l’accreditamento?
“Stiamo portando avanti il progetto ed abbiamo ispezionato una ventina di Centri nel 2012 ed entro il 2013 pensiamo di arrivare ad ispezionare tutti i Centri che avevamo stabilito di controllare.
Purtroppo il programma del 2013/2014 deve essere rifinanziato, perché per il momento è stato finanziato fino alla fine del 2012.
Spero di ottenere il finanziamento e il supporto dei nostri soci sostenitori per rilanciare il programma del 2013/2014”.

Come vede l’AICE la perdita di professionalità che si sta delineando nel nostro paese per quanto riguarda il ricambio nei medici che curano gli emofilici.
“Io penso invece che ci siano tanti nuovi giovani abbastanza validi. Certamente la situazione è più favorevole al nord che al sud.
Noi come AICE organizziamo tutti gli anni corsi di addestramento e di formazione a Milano, a Firenze e anche all’estero.
Non sarei così pessimista riguardo al ricambio generazionale perché credo che ci saranno delle nuove leve molto valide”.


I convegni medici sono stati sempre una nostra priorità per l’informazione dettagliata ai pazienti e questo incontro tra tutti i responsabili dei Centri emofilia italiani, che è stato un dibattito a trecentosessanta gradi sulla cura globale dell’emofilia, non poteva sfuggirci. Ne documentiamo i pazzi più importanti.

 La profilassi e la farmaco-cinetica in emofilia

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I livelli di cura raggiunti oggi nel nostro paese per quanto riguarda l’emofilia sono tra i migliori al mondo ma c’è sempre margine per un continuo miglioramento anche se in questi anni di crisi economica si parla in modo esagerato di costi per la terapia, senza tenere conto che risparmiare nell’assistenza all’emofilia vorrebbe dire ritornare ai tempi nei quali l’artropatia era la causa maggiore di invalidità, con un aumento di costi molto più elevati, ma questo purtroppo fa parte di quella lungimiranza che i nostri amministratori e responsabili delle strutture sanitarie non hanno e che, sono incentivati, soprattutto al risparmio. Noi sappiamo però che tutti i maggiori scienziati del mondo ci dicono che la profilassi può essere migliorata personalizzandola, anche con ricadute positive nei confronti di quella che viene definita la farmaco-economia.
Tratteremo in questo numero, in riferimento al convegno “Hemocases 2013”, proprio l’argomento che riguarda la sessione: “Universo profilassi: efficacia, compliance, qualità della vita – tracciando nuove rotte”
Lo faremo attraverso la relazione della dott.ssa Elena Santagostino Responsabile dell’Unità Operativa Semplice di Emofilia presso l’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano la quale ha voluto precisare la sua intenzione di aggiornare e discutere con i medici presenti il modo moderno di fare la profilassi, ricordando in apertura d’intervento, come la profilassi sia iniziata con modalità abbastanza diverse da quelle attuali ormai più di venti anni fa, nel paese che è stato l’avanguardia in questo la Svezia.
“Ricordiamoci innanzitutto – ha detto testualmente – che per pensare a come fare al meglio la profilassi bisogna innanzitutto avere l’adesione del paziente”.
Ha parlato dell’importanza di avere un modello farmacocinetico che permetta di individualizzare al massimo i regimi di trattamento, anche se questo non rappresenta l’unico strumento idoneo ad adeguare la profilassi al singolo paziente. L’altro elemento che oggi diventa altrettanto importante è la valutazione farmaco-economica che ormai sempre di più in medicina fa parte integrante dell’iter decisionale terapeutico.
La dottoressa Santagostino, proseguendo nel suo intervento non ha dimenticato di fare riferimento ai costi con i quali si devono scontrare giornalmente i medici che curano gli emofilici.
“Siamo costretti a farci i conti – ha proseguito – ma ho anche il piacere in questa relazione di dire che non sempre fare i conti con la farmaco-economia vuol dire dover lesinare in termini di terapia o vuol dire dover recedere dall’ambizione di avere il massimo del risultato.
Credo che nel settore della profilassi ci sia modo di fare economia pur non facendola in termini di risultati. Questo si è ottenuto con anni di esperienza, diversi approcci ed in diversi paesi che hanno più o meno soldi per fare la profilassi”.
Perché l’idea di migliorare la profilassi e come, si è chiesta la dott.ssa Santagostino e ribadendo il come, ha insistito sull’importanza dell’adesione del paziente che si deve rendere conto di quanto sia migliorata la sua qualità di vita.
La relatrice ha elencato i fattori che concorrono a determinare la frequenza emorragica e la comparsa di emorragie in corso di profilassi e cioè lo stato ortopedico e la presenza di articolazioni bersaglio o di sinovite. Ha parlato dello stato muscolo-scheletrico in riferimento al fatto che l’emofilico faccia attività fisica piuttosto che si muova pochissimo. E questo influenza molto il rischio di emorragie.
Proseguendo ha detto testualmente: “La sensibilità dei pazienti di diversa età di stare sotto l’1% di fattore è diversa e quindi nuovamente questo aspetto va calibrato nel singolo e nelle varie età. In particolare questo aspetto è molto importante nei bambini dove vogliamo mantenere le articolazioni libere da emorragie. Il problema con loro è quello di mantenere il livello e quell’aderenza tale che le dosi vengano somministrate è fondamentale ma non ci possiamo fermare al livello del fattore VIII e alla farmacocinetica pensando solo alle due grosse classi di pazienti cioè pazienti adulti e pazienti pediatrici.
Indubbiamente quello dell’età è un aspetto importante e ciò che si sa è che la clearance
(La clearance è il meccanismo di eliminazione di un farmaco dall’organismo – n.d.R.) è più elevata nei bambini e che l’emivita è più breve nei bambini. Quindi se vogliamo avere un’informazione molto grossolana ci aspettiamo che il bambino abbia bisogno di dosi un po’ più alte o forse di dosi un po’ più frequenti rispetto ad un adulto per riuscire a mantenere determinati livelli di fattore nel plasma.
Le dosi che noi usiamo in profilassi sono dosi che sono emerse da studi fatti nei bambini perché è la categoria di pazienti in cui è più importante preservare uno stato articolare normale.
La maggior parte dei dati di profilassi deriva pertanto dalle casistiche pediatriche. Le raccomandazioni di dose che abbiamo e che poi abbiamo applicato agli adulti può anche essere che possano portare negli adulti a dei livelli di fattore VIII anche più elevati di quello che servirebbe.
È importante raccogliere dati sulla profilassi nei pazienti adulti e grazie agli studi che sono stati condotti è stato possibile avere un certo numero di informazioni anche nella casistica dei pazienti adulti”.
La dottoressa Santagostino poi si pone e pone la domanda su che cosa i medici abbiano imparato riguardo alla quantità fattore VIII infuso eliminato dal circolo sanguigno.
E si risponde dicendo: “Questa grossa variabilità tra bambini e adulti non c’è. Il messaggio è per quello che riguarda la terapia a domanda e il controllo delle emorragie indubbiamente possiamo generalizzare la dose che usiamo con più serenità mentre ciò non può avvenire per quello che riguarda le dosi della profilassi”.
Poi di nuovo si pone un’altra domanda su cosa si sa per il fattore IX.
E di nuovo questa è la risposta: “Per quello che riguarda la clearance altrettanto con il fattore IX ricombinante, perché questi studi sono stati fatti solo con il fattore IX ricombinante, la variabilità che abbiamo nella clearance non è così vistosa come quella che si vede nel fattore VIII. In sostanza utilizzando il fattore IX ricombinante a dosaggi di profilassi non vi è una grossa differenza di dosaggio da utilizzare per mantenere quel livello di 1% nell’arco delle varie età per cui diciamo che forse nell’emofilia B è più possibile una generalizzazione”.
A questo punto si chiede ancora che cosa bisogna fare con questi regimi.
“Prima di tutto dobbiamo capire che cos’è il regime fisso e il regime individualizzato.
Il regime fisso, per definizione è un dosaggio calibrato sul peso corporeo, non aggiustato su parametri farmacocinetici, come ad esempio la classica profilassi tre volte a settimana. Un tempo si cercava sempre un aggiustamento con la dose fissa e la dose aumentata il venerdì. Ma non dava garanzie di non avere emorragie, per di più risultava anche anti economico, quindi oggi sappiamo inadeguato.
Per il dosaggio individualizzato si può ottimizzare la dose su una base empirica, su una base clinica, oppure si può ottimizzare il dosaggio confidando nella farmacocinetica non solo nella clinica ma facendo i dosaggi.
Diciamo che la farmacocinetica agisce sui nostri pazienti perché sono diversi e le famose unità pro chilo agiscono diversamente da un paziente all’altro”.
In conclusione del suo intervento la dott.ssa Santagostino mostrando alcune diapositive ha illustrato dettagliatamente ai medici presenti i vari modi di intervento.
Una raccomandazione importante che ha dato è stata quella dell’importanza della registrazione delle infusioni ricevute dal paziente.
“Sono convinta che il dosaggio vada individualizzato rispondendo ai bisogni dei nostri pazienti. Questo non porterà ad un aumento del costo ma una riduzione che è auspicabile ed è molto importante per riuscire a dare profilassi a tutti i nostri pazienti con emofilia grave e a tutte le età se è necessaria.
Va tenuto conto che queste nozioni farmacocinetiche sono solo uno strumento nelle nostre mani e non la magica soluzione e poi oltre a questo è importante l’occhio clinico e la registrazione da parte del paziente per poter aggiustare il regime.
Se il paziente non registra i trattamenti l’aggiustamento clinico non è possibile”.

Nelle stesse due giornate mediche di “Haemocases” c’è stato lo spazio per un dibattito approfondito sulla “spending review” che documentiamo dettagliatamante.

Terapia e crisi economica: il valore reale del trattamento

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Il moderatore ha esordito spiegando la serie di manovre iniziate per quanto riguarda il comparto della sanità con due decreti estivi d’emergenza nel 2011 e poi arricchite da altri interventi tra cui il più famoso “spending review” del 2012.
Che cosa rappresentano queste manovre per la sanità pubblica?
“Sostanzialmente – ha detto testualmente il dott. Fassari - avranno un impatto dal punto di vista della diminuzione del finanziamento. La convinzione del Governo, e del Ministero dell’Economia è che in sanità ci sia ancora molto da risparmiare perché manca efficienza, non c’è un ragionamento attento nell’acquisto di beni e servizi”.
Detto con un linguaggio più semplice: purtroppo ci sarà ancora da tagliare.
“Si è provveduto con questa logica – ha proseguito - del taglio lineare e tra i tanti, uno riguarda i farmaci. Nelle dichiarazioni del Governo queste misure dovrebbero avere un impatto zero, ovvero che le AUSL e gli ospedali sono comunque tenuti a garantire la stessa qualità e quantità di servizi e prestazioni. Una sfida difficile soprattutto laddove, per una maggiore efficienza delle amministrazioni in alcuni comparti, dei risparmi importanti sono già stati conseguiti, un taglio del 10% su un acquisto di beni e servizi laddove negli anni sono già stati operati risparmi ed è comprovato fino al 30-35%, certamente avrà un impatto diverso rispetto ad un’altra regione dove su quel settore non si è fatto nulla.
Tant’è che le Regioni non hanno voluto firmare il nuovo patto per la salute.
Questi provvedimenti sono in Gazzetta Ufficiale, sono operativi ed in parte già attuati. Ma il grosso verrà poi nei tre anni che abbiamo davanti”.
Il moderatore si è quindi chiesto come si inserisce in questo contesto l’emofilia, ripromettendosi di scoprirlo (ottimista!!).
“Posso anticipare – ha proseguito - che proprio partendo dal piccolo, dal caso specifico, si può valutare se questa logica di taglio trasversale poi non ha un impatto sui livelli e sulla qualità dell’assistenza soprattutto laddove siamo di fronte ad una patologia ed a dei pazienti che affetti da una malattia comunque limitata rischia di essere in qualche modo tracimata in un progetto generale di razionamento dei servizi che poi bisogna vedere se non si traduce in una perdita di accesso terapeutico di presa in carico complessiva del singolo paziente”.

L’INEVITABILE CRESCITA DELLA SPESA SANITARIA
Il primo a intervenire è stato il prof. Giuseppe Turchetti, Associato di Economia e Gestione delle imprese alla Scuola Superiore di Pisa.
“È una sorta di grido d’allarme – ha affermato – che nasce dal trend in crescita nel corso degli anni e che vede purtroppo un duplice effetto: il primo comporta un andamento tendenziale di lungo periodo e continuerà a proseguire in questa direzione la crescita della spesa sanitaria.
Crescerà perché molte malattie si cronicizzano, perché c’è un’innovazione tecnologica, ci sono più opportunità per spendere, c’è un’attenzione diversa alla dimensione della salute nei cittadini, c’è una domanda di personalizzazione e di differenziazione dei servizi che si ricevono. Ciò che desta preoccupazione in questi anni è che non cresce il PIL (prodotto interno lordo).
Cosa fare per gestire questa problematica che nel medio-lungo periodo ci accompagnerà e che già oggi crea serie preoccupazioni in termini di sostenibilità?
Le misure sono diverse, alcune sono state perseguite. Un’indicazione è quella di ricercare margini di efficienza all’interno del sistema.
Si è tradotto quest’obiettivo in varie misure, negli anni 2000, tutte procedure di revisione degli acquisti di beni e servizi in sanità, processi di logistica, la ridefinizione dei percorsi diagnostico terapeutici. Tutte misure indirizzate a cercare di recuperare i margini di efficienza bene o male che siano state perseguite”.
Ha parlato del decreto Balduzzi e di altri interventi normativi che vanno nella direzione di chiusure di strutture, di riduzione del numero di posti letto per abitanti, di ridefinizione dei livelli essenziali di assistenza.
“Ora c’è da capire - ha proseguito - come verrà realizzata, cioè ritoccare al ribasso quell’insieme di servizi, di prestazioni che oggi vengono erogate gratuitamente a tutti i cittadini.
Un’altra strategia per gestire il tema della sostenibilità è quella di recuperare risorse aggiuntive, tema centrale all’interno del dibattito, cioè come riuscire ad affiancare al finanziamento pubblico, meccanismi di finanziamento aggiuntivi.
Poi c’è l’ultimo tema che purtroppo è il più semplice di tutti, quello di andare a intervenire su alcuni capitoli di spesa che sono più evidenti, come l’innovazione e la parte tecnologica, sia esso farmaco sia esso dispositivo”.

NON CI SONO ANCORA INDIRIZZI PRECISI SUL RISPARMIO SICURO
A questo proposito il moderatore ha rivolto una domanda al prof. Turchetti affermando che qui siamo di fronte a delle norme già in Gazzetta Ufficiale.
“Leggiamolo come una segnalazione di una presa di coscienza del problema perché non dimentichiamoci che per tanti anni si è cercato di eludere il tema.
L’aspetto positivo è che se ne parli, l’aspetto non positivo è che non ci sono indirizzi precisi su come riuscire a perseguire questo obiettivo che è estremamente ambizioso.
La lista che ho fatto è, da un punto di vista tecnico, quello che diverse linee d’azione che si possono perseguire. Ciascuna di queste linee d’azione ha vantaggi e svantaggi, crea incentivi e disincentivi all’interno del sistema, diversi di questi interventi non sono a disposizione del governo centrale ma sono a livello regionale”.
Ecco, appunto, le Regioni.
Il Governo emana provvedimenti, il parlamento legifera. Quando si parla di sanità, poi queste norme in qualche modo devono essere applicate e gestite dalle Regioni e non tutte sono uguali.
Ecco quindi la richiesta di intervento al dott. Marcello Pani, Direttore delle farmacie dell’Area vasta nord ovest Toscana.
La Toscana perché è considerata tra le regioni “virtuose” ed è riuscita a equilibrare costi e qualità dei servizi.
Il dott. Pani ha precisato che il suo è una sorta di ruolo ponte, costretto da un lato a tirare i cordoni della spesa ai medici e dall’altro sotto l’occhio del ciclone dell’amministrazione.
Si è poi rivolto ai medici presenti in platea dicendo: “Se vi ricordate questa mattina vi è stato chiesto se avete avuto finora delle limitazioni nel trattare i vostri pazienti, è stato mai negato un farmaco o la scelta di un farmaco che a vostro avviso era il migliore per il vostro caso clinico. Nessuno è intervenuto, il che farebbe pensare che la sostenibilità del sistema e in particolare per la patologia che stiamo trattando in questo convegno, sia al momento, un dato di fatto.
Purtroppo non è così. È solo apparenza perché il dato più significativo che lo conferma è il numero di giorni con cui la pubblica amministrazione paga le aziende farmaceutiche.
Ci sono Regioni che hanno due anni di arretrato nel pagamento dei fornitori e tra queste immagino ci sono presenti le aziende farmaceutiche che sviluppano e commercializzano i farmaci per l’emofilia. Questo cosa vuol dire? Sì è vero che il farmaco non vi è mai stato negato però probabilmente siamo già in rosso, lo stiamo dando senza pagarlo.
Aggiungo anche che la legislazione vigente con i suoi tagli lineari penalizza quelle regioni che negli ultimi anni hanno già intrapreso delle azioni per rendere più efficiente ed a impatto zero per il paziente il sistema. La Toscana ha riorganizzato il servizio sanitario prevedendo una razionalizzazione delle risorse, una centralizzazione delle funzioni. Di qui nasce “l’area vasta”. Finora ci si è potuti permettere nell’ambito territoriale in cui ho il piacere di lavorare, anche di non far pagare il ticket.
Quest’anno siamo stati costretti a non poterlo più fare, introducendo di nuovo il ticket, quindi vedete come in sostanza il ragionamento del taglio lineare probabilmente colpisce di più le regioni o le amministrazioni che sono state finora più virtuose.
Non so se ci sarà un impatto zero per i pazienti e per le terapie ma cercheremo con la razionalizzazione delle risorse di limitarla al massimo”.

SERVE UNA DISCUSSIONE TRA I VARI ATTORI DEL SISTEMA SANITARIO
Per concludere questo argomento il moderatore ha fatto intervenire il prof. Pier Luigi Canonico Presidente della Società Italiana di Farmacologia con una domanda molto precisa sul come viene vista la sanità, se solo come un fattore di spesa e se si può cambiare indirizzo.
“La nostra società è stata sempre impostata come società scientifica di ricerca.
In questi ultimi 5-6 anni abbiamo realizzato che il ruolo deve essere un ruolo più ampio, cioè ci dobbiamo porre le problematiche della sostenibilità, dell’accesso al mercato dei farmaci senza tralasciare l’elemento che ci caratterizza cioè la ricerca stessa.
Sottolineo quanto diceva il prof. Turchetti e cioè che la sostenibilità è un problema internazionale che riguarda soprattutto il mondo occidentale e l’Europa in particolare.
Si calcola che in 20/30 anni nessun sistema sanitario soprattutto pubblico potrà permettere l’accesso di tutti i farmaci a tutti i cittadini. Quindi è un problema assoluto che ci dobbiamo porre che è aggravato per fortuna soprattutto nel mondo occidentale dall’aumento della durata della vita, dal fatto che richiediamo sempre più un miglioramento della qualità della vita che è un elemento di fondamentale importanza che almeno nel resto d’Europa è un elemento caratterizzante di ogni tipo di farmaco che viene autorizzato all’emissione in commercio.
Il dato da cui dobbiamo partire è che uno dei target preferenziali è sicuramente il farmaco perché è più facilmente individuabile e perché è anche quello che in passato ha avuto anche delle responsabilità nell’incremento della spesa ma che non deve essere visto soltanto come costo.
Dobbiamo incominciare a intendere il farmaco non soltanto da un punto di vista del Ministero della Salute ma anche da quello delle attività produttive.
Dobbiamo tenere in considerazione la ricerca come ad esempio quella clinica che permette di curare un numero di malati a costo zero per il servizio sanitario nazionale.
Sicuramente i tagli possono essere fatti, le razionalizzazioni possono essere fatte ma con una discussione tra i vari attori del sistema”.
A questo punto del dibattito la parola è passata a coloro che vivono e lavorano direttamente a contatto con le persone.
Il dott. Fassari si è rivolto alla Dott.ssa Rocino: “Lei ha sentito tre interventi che vengono da tre esponenti che pur con specificità diverse danno un quadro generale della situazione attuale.
Lei è responsabile del Centro Emofilia dell’ospedale San Giovanni a Napoli. Dal suo punto di vista questi scenari: sostenibilità a rischio, tagli che non tengono conto delle specificità, investimenti più o meno bloccati. Tutto questo lo vivete con drammaticità?”.
Prima di rispondere direttamente alla domanda ha guardato la platea e si è rivolta a sua volta ai colleghi.
“Io direi che è ancora più drammatica la maniera in cui io e tutti gli altri medici la viviamo e le persone presenti in questa platea sono al 90%, medici e in questo momento mi rivolgo direttamente a loro chiedendo conferma di quanto affermo. La viviamo in maniera più drammatica perché non si capisce e come si inserisce il ruolo del medico in questo scenario.
Cioè nella pratica che cosa viene richiesto al medico?
Finora abbiamo ragionato in questi termini e cioè che il nostro compito è quello di curare il malato, mentre prenderci cura del malato non è proprio la stessa cosa e nello stesso tempo utilizzare in maniera onesta e appropriata le risorse che abbiamo a disposizione.
E siamo stati fieri di aver raggiunto determinati obiettivi, uno di questi per esempio è aver allungato la vita media degli emofilici, aver assicurato loro una migliore qualità di vita, cercare di far si che siano inseriti degnamente nel mondo produttivo.
È ovvio che tutto questo comporta un utilizzo di risorse oltre che di farmaci. Risorse che sono non soltanto spesa per l’acquisto dei farmaci ma anche risorse personali, emotive a volte anche da parte del medico.
A fronte di questi obiettivi che noi siamo fieri di aver raggiunto, oggi ci si dice sì ma bisogna fare dei tagli lineari. Dove?
Qualcuno mi dovrà pur dire dove, perché io non sono capace di comprendere dove andrebbero fatti questi tagli assicurando però questi obiettivi che sono già stati raggiunti e che quelle che in un’altra terminologia sono i livelli minimi di assistenza.
Io credo che non sia possibile a meno che non ci si trovi di fronte a delle realtà davvero anomale.
Mi spiego meglio.
E' vero che uno spreco è uno spreco e va evitato, ma il mantenimento dei livelli di assistenza che consenta di avere per i nostri pazienti assicurati questi obiettivi, mi riesce molto difficile capire come possa essere ottenuto”.

 IN MOLTE REGIONI DIFFICOLTA’ DI ACCESSO AI CENTRI ED AI MEDICI CON ADEGUATA ESPERIENZA
Anche Gabriele Calizzani, presidente della Federazione Emofilici ha affrontato l’argomento ma dalle parte dei pazienti.
“Siamo molto preoccupati anche perché già siamo in difficoltà come organizzazione nazionale a rispondere alle continue istanze che ci vengono dalle associazioni locali che riguardano difficoltà di accesso ai Centri di trattamento, difficoltà di accesso ai medici che abbiano un’esperienza di trattamento dell’emofilia. Per non parlare poi delle difficoltà di tipo sociale anche nell’inserimento nella scuola stessa.
Ora si aggiunge la difficoltà di accesso ai regimi di trattamento ed ai farmaci stessi, per cui la prospettiva dei prossimi due anni ci mette molto in difficoltà soprattutto perché non abbiamo un interlocutore unico.
Ci sono 21 sistemi regionali con cui avere a che fare.
Questo è il primo aspetto che vorrei in qualche modo si prendesse carico il prossimo governo, perché una sanità di questo genere, soprattutto per chi è affetto da malattie rare, non è gestibile perché vengono fatte delle scelte spesso di razionamento senza essere esplicitate e condivise con i pazienti.
La scelta di una Regione differisce dall’altra, quindi noi vorremmo avere un’interlocuzione unica perché siamo consapevoli di essere in una situazione economica complessiva generale che ci costringe in qualche modo a fare delle rinunce o comunque a mettere nel conto.
Ma se ci fosse dall’altra parte un’interlocuzione seria che copre tutti gli aspetti dal farmaco all’assistenza, allora ci sarebbe una buona predisposizione”.

“L’appropriatezza prescrittiva può esserci soltanto con una organizzazione efficiente”

Calizzani ha così risposto: “Noi ci stiamo provando con le risorse che abbiamo per far passare un messaggio diverso. Un’appropriatezza prescrittiva possa avvenire solo nell’ambito di un’appropriatezza organizzativa ovvero quello con cui abbiamo lavorato fino ad ora nel corso degli ultimi anni è quello di garantire una rete efficace di assistenza dei Centri in tutto il territorio nazionale perché laddove non esistono questo genere di competenze, ovviamente lì si possono creare delle situazioni di criticità nel non controllo della spesa oltre a non trattare bene i pazienti e non avere un ritorno migliore delle risorse che vengono impiegate.
Eravamo partiti nel 2010, sulla scorta di un’attività che aveva fatto l’AICE, di un percorso di accreditamento tra pari. Noi abbiamo voluto portare questo accreditamento a livello di un tavolo istituzionale. Dalla Commissione Salute è stato fatto un gruppo di lavoro a livello nazionale coordinato dal Centro Nazionale Sangue e sono state prodotte delle raccomandazioni che interessano la programmazione regionale e la definizione di quelle attività o requisiti che devono avere i Centri emofilia a cui le regioni devono rispondere in termini di livelli essenziali di assistenza.
Il prossimo 19 di febbraio dovrebbe essere discussa propria in seduta tecnica della conferenza Stato-
Regioni (vedere alla pagina 15 uno stralcio dello schema di accordo siglato il 20 febbraio – n.d.R.) questo documento che se non altro fissa dei binari ben precisi per quanto riguarda la rete di assistenza e su questo devo ringraziare oggi chi ci ospita perché per prima ha visto quest’importanza di sviluppare un tema in termini di accreditamento e ha dato fiducia a Fedemo in questo percorso che oggi vede un tappa importante perché stabilire delle raccomandazioni definizioni sui centri emofilia su tutto il territorio nazionale già vuol dire garantire singoli pazienti indipendentemente dall’area geografica.
Oggi a questa interlocuzione che siamo riusciti ad avere su livello nazionale ancora non c’è sul piano del farmaco e effettivamente assistiamo a delle situazioni molto difficili in un po’ tutte le regioni soprattutto laddove vengono prese delle decisioni dove le associazioni non vengono interpellate da questo punto di vista.
Io credo che in questo momento di situazione economica generale laddove soprattutto le certezze dal punto di vista scientifico non sono così definitive, non siamo oggi in grado di tagliare in maniera così definita alcune aree in grado di dare delle raccomandazioni così precise anche sull’utilizzo di questi prodotti.
Laddove queste incertezze ci sono, laddove nuovi studi emergono che mettono in discussione anche quello che poteva essere una certezza precedente forse è meglio procedere con cautela o a vista ma soprattutto se si prendono delle decisioni devono essere fatte in qualche modo compartecipate con i clinici, con l’associazione dei pazienti e se volete anche con le aziende.
Laddove esiste un contesto preciso vi sia anche una maggiore disponibilità anche delle aziende ad avere un atteggiamento corretto, attento ad una logica di lungo sistema piuttosto che una logica di medio termine”.

“Esiste in maniera seria il problema del ricambio generazionale fra i medici”

Il moderatore si è rivolto ancora alla Dott.ssa Rocino in riferimento al ragionamento sulla terapia più appropriata.
“Non solo sono totalmente d’accordo con quello che ha detto Calizzani ma ho necessità di aggiungere qualcosa in più. Purtroppo in una patologia come l’emofilia essere garantiti sul fatto che il livello assistenziale sia mantenuto è un qualche cosa che non può essere verificato ne a pari termine ne a medio termine solo a lunghissimo termine. Gli effetti di un’alterazione di una gestione terapeutica in un bambino di oggi può riflettersi in quello che sarà la qualità di vita di quel bambino a 20/30 o 40 anni e quel soggetto a 40 anni può costare al sistema sanitario nazionale centinaia di volte in più rispetto a quanto sarebbe costato se a quel bambino di oggi fosse assicurato il livello assistenziario il migliore possibile e questo è la peculiarità vera di questa malattia per cui è questo che chi deve prendere delle decisioni politiche di allocazione della spesa deve tenere in considerazione non può aspettarsi di vedere a breve termine gli effetti di un cambiamento di rotta e non avrebbe poi la possibilità di cambiare strada.
La seconda cosa di cui secondo me bisogna tener conto è riguardo alla questione dell’appropriatezza. Il concetto di appropriatezza da un punto di vista medico passa attraverso l’educazione, cultura del medico, acculturamento del medico ma anche esperienza e quando noi oggi nei Centri emofilia che pure secondo la Federazione delle Associazioni Emofilici sono ancora pochi, assistiamo che anche in quei pochi Centri non c’è il ricambio generazionale.
L’età media dei medici che lavorano nella mia USL è di 50 anni.
Negli altri Centri, salvo qualche fortunatissimo caso in cui ospedale e Centro convivono, questa è l’età media se non più alta.
E dico fortunati quei Centri che sono poi anche universitari non perché la struttura come ospedaliera riesca a far di più ma perché vengono utilizzati gli specializzandi sui quali però è chiaro che uno fa un investimento ma non è detto che sia sicuro perché lo specializzando domani che pure oggi fornisce manodopera in un Centro emofilia domani potrebbe appassionarsi in un altro campo oppure non trovando una locazione che gli dia un futuro sicuro giustamente cambia strada.

CONSIDERARE GLI EFFETTI A LUNGO TERMINE DELL’APPROCCIO TERAPEUTICO
In conclusione del dibattito il dott. Pani ha paventato la possibilità di mettere in concorrenza le aziende produttrici dei farmaci fissando delle soglie al di sopra delle quali non si può andare oppure adottare la strategia di non rimborsare tutto il costo del farmaco.
“La concorrenza funziona – ha affermato - quando metto in confronto fra di loro prodotti che sono diversi l’uno dall’altro. Lascio comunque ai clinici entrare nel merito della perfetta sostituibilità fra un prodotto e l’altro.
L’altro aspetto riguarda il costo.
Ha ragione chi dice che una valutazione economica completa dovrebbe tener conto non solo del costo diretto di tipo sanitario che può essere associato al costo della terapia farmacologica ma vedere quello che è l’approccio terapeutico su molte voci di costo che non sono necessariamente quelle di costo diretto di tipo sanitario.
Ci sono altre famiglie di costo come ad esempio, molto importante, la perdita di ore di lavoro di un paziente. Per quel che riguarda l’emofilia è uno dei temi centrali compreso quello della qualità della vita.
E se non si tiene conto di queste caratteristiche fondamentali da parte dell’amministratore e succede nella stragrande maggioranza dei casi.
L’incentivo è quello di fare degli studi che tengono in considerazione tutte le voci di costo rilevanti, adottare una prospettiva di analisi che non sia semplicemente quella del pagatore attore pubblico.
Un’altra indicazione dal punto di vista metodologico è quella di cui parlava la dott.ssa Rocino è di guardare gli effetti non solo a breve termine ma nel medio e lungo termine dell’approccio terapeutico”.
Scegliamo infine di concludere questo dibattito con le parole della dottoressa Rocino che vive giornalmente a diretto contatto con i pazienti, con le istituzioni e con gli amministratori delle sanità locali. Considerazioni che tengono conto della cosa più importante, la qualità della vita legata anche ai costi, ma soprattutto rivolta alle persone che fanno parte del contesto sociale ed economico e se curate bene possono non pesare eccessivamente sui costi della sanità.
“In Italia sono 30 anni che si lavora molto bene. La produzione scientifica dell’emofilia italiana è apprezzatissima in tutto il mondo. Questo gruppo dell’AICE (Associazione Italiana Centri Emofilia –n.d.R.) è sicuramente uno dei più prolifici in termini di evidenze scientifiche.
Per tante pratiche terapeutiche che oggi sono nella prassi vedi per esempio la profilassi, le evidenze sono sostanziali. Sicuramente quello è un campo dove non si può intervenire.
A questo conteggio dei costi diretti e indiretti bisogna aggiungere le pensioni.
L’emofilico di ieri percepiva e percepisce pensioni di invalidità che rappresentano una grossa fetta di spesa per lo Stato italiano, soltanto che non vengono conteggiati nei costi sanitari ma nei costi previdenziali. L’emofilico di oggi ha buone possibilità di non dover andare a prendere denaro dal fondo previdenziale e abbassare anche di poco il livello assistenziale odierno, non assicurare la profilassi a tutti, non assicurare l’immunotolleranza ai pazienti con inibitore significherebbe andare a mettere le mani nella tasca destra e creare presupposti per pensioni di invalidità domani. Questo è quello che a mio avviso un buon amministratore deve tenere in considerazione se vuole guardare al problema a tutto tondo. Se poi si vuole guardare quello che esce dalla tasca sinistra significa prendersi in giro. È per questo forse che i conti dello Stato ci danno sempre numeri diversi a seconda di come li si guarda”.
Siamo passati come terzo argomento, ma non meno importante, alla terapia della talassemia attraverso l’informazione dal THALAMOSS diretto dal prof. Gambari di Ferrara.

Thalamoss: verso una terapia personalizzata della talassemia

EX-FIG1Di terapia personalizzata si parla da tempo; di fatto è un diritto di tutti i pazienti, come si evince leggendo attentamente il Volume “Patient’s Rights” edito dalla Thalassemia International Federation (TIF).
Oggi abbiamo un nuovo motivo per poter sperare in un futuro che veda la messa a punto di strategie personalizzate per la cura della talassemia: il Progetto THALAMOSS, il cui acronimo significa THALAssaemia MOdular Stratification System for personalized therapy of beta-thalassaemia. Il Progetto è coordinato dal Prof. Roberto Gambari, il Direttore del ThalLab (www.talassemiaricerca.it), un laboratorio molto attivo nella ricerca sulla talassemia e che da anni collabora con numerosi soggetti del mondo accademico, industriale e associazionistico (a questo proposito un ruolo fondamentale per attivare il ThalLab è stato svolto dall’AVLT, l’Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia).
THALAMOSS è interamente finanziato dall’Unione Europea con più di 5 milioni di euro, e vede la partecipazione di 13 partners provenienti da 8 paesi.
Ci pare di grande impatto constatare che a coordinare THALAMOSS è proprio l’équipe diretta da Roberto Gambari, docente di Biochimica del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie.
Partito lo scorso novembre, THALAMOSS sta entrando a regime (una riunione plenaria si è tenuta nei giorni 14 e 15 gennaio 2013).
“Nella talassemia – rimarca Gambari – c’è una grande eterogeneità di pazienti. Le mutazioni della patologia sono più di 200, e di queste quattro ben identificate e caratterizzate nel nostro territorio e per le quali abbiamo con fatica prodotto negli anni passati linee di topi transgenici da utilizzare come modello sperimentale.
L’obiettivo di THALAMOSS
– chiarisce Gambari - è correlare le caratteristiche del paziente con le sue risposte alle nuove terapie.
La speranza concreta è ripristinare la sintesi di emoglobina (adulta o fetale), così da non rendere poi necessarie le trasfusioni di sangue.
In generale si può ipotizzare di giungere, tra qualche anno, a terapie personalizzate, coniugandole con l’utilizzo di farmaci già in uso per altre patologie e con prodotti naturali, ad esempio il resveratrolo, o piante medicinali.
Il traguardo
– chiude Gambari - è il minor utilizzo possibile delle trasfusioni, con risparmi anche per il sistema sanitario”.
THALAMOSS non ha soltanto una chiara implicazione nella caratterizzazione molecolare del paziente talassemico, ma si propone anche obiettivi diagnostici.
L’obiettivo è sviluppare nuovi protocolli diagnostici e prognostici che permettano di anticipare la risposta alle strategie terapeutiche di pazienti con un determinato assetto genotipico.
“Oggi – spiega Gambari – grazie alla diagnosi prenatale, è possibile diagnosticare un feto affetto evitando finanche di abortire, in quanto per alcuni tipi di talassemia è ipotizzabile una strategia curativa in breve tempo”.
L’approvazione del progetto THALAMOSS si inserisce in una serie rilevante di successi che il ThalLab ha recentemente ottenuto.
Ad esempio due recenti lavori sono stati pubblicati (frutto della collaborazione con il gruppo del Prof. Stefano Rivella, Cornell University, New York USA) aventi come oggetto la terapia genica della talassemia.

LA DIAGNOSTICA MOLECOLARE
Un ultimo esempio dell’attività del ThalLab (da inserire poi nell’attività del progetto THALAMOSS) riguarda la diagnostica molecolare. Un lavoro chiave è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista Analytical Chemistry.
Lo studio descrive la possibilità di utilizzare una tecnologia di avanguardia, denominata risonanza plasmonica di superficie, che combinata con tecniche di analisi di immagine (SPR-I) può identificare in tempo reale la base molecolare della talassemia.
Tra le applicazioni possibili spicca la diagnosi prenatale non-invasiva.
Riguardo a questa possibile applicazione, il Ministero della Salute ha recentemente assegnato oltre 376 mila euro a Monica Borgatti, una ricercatrice di spicco del ThalLab, per un progetto triennale svolto in collaborazione con il Laboratorio Analisi Chimico-cliniche e Microbiologia dell’Ospedale S. Anna di Cona (Ferrara), diretto dal Dr. Giovanni Guerra.
“L’obiettivo – chiarisce Borgatti – è giungere alla realizzazione della diagnosi prenatale non invasiva di malattie genetiche grazie a un semplice prelievo di sangue, evitando così amniocentesi, villocentesi, fetoscopia, che comportano rischi non trascurabili per il feto e la gestante”.
“THALAMOSS s’inserisce prepotentemente in questa progettualità e riteniamo
– aggiunge Gambari – che possa essere un momento aggregante importante di gruppi di ricerca qualificati che, se sapranno interagire al massimo delle loro potenzialità, contribuiranno significativamente allo sviluppo di strategie importanti per la diagnosi, prognosi e terapia della talassemia”.
I dati sono talmente positivi che hanno suggerito al gruppo Gambari di intraprendere una indagine di fattibilità per il trasferimento tecnologico di questa ricerca.
A tale proposito si sta lavorando attivamente per costituire una Start-up che comprende docenti dell’Università di Catania e dell’Università di Ferrara, aiutati in questa attività dalla Start-up RARE-Partners.
“Saremmo molto interessati – afferma Ilaria Lampronti, che sta seguendo in prima persona il progetto – a creare un ambiente in cui la ricerca possa essere tradotta in tempi brevi in prodotto brevettabile e in attività da esportare in ambito sanitario e industriale”.
Tornando a THALAMOSS, ci pare importante rilevare come questo progetto internazionale possa rendere la ricerca del ThalLab di Ferrara sempre più competitiva e di interesse non solo nell’ambito biomedico e sanitario.
“L’interesse per THALAMOSS – precisa Gambari – è documentato dalla volontà di collaborare espressa da numerose associazioni di pazienti, talassemici internazionali, come ad esempio TIF (Thalassemia International Federation) e CAF (Cooleys Anemia Foudation). Questo è motivo di grande soddisfazione. La volontà di rendere partecipi all’iniziativa sia il mondo accademico che il mondo industriale, uniti alle associazioni dei pazienti ci ha indotto ad organizzare un evento scientifico (Dalla ricerca di base alle applicazioni innovative nella direzione della terapia personalizzata della talassemia) che si è tenuto il giorno 14 Gennaio e ha visto la partecipazione attiva con comunicazioni orali di Sjaak Philipsen, Eitan Fibach, io stesso, Stefano Rivella, Marina Kleanthous, Petros Kountouris, Petr Holub, Matej Lexa e Frank Grosveld.
L’evento è stato seguito da oltre 100 partecipanti. Ovviamente, il successo dell’iniziativa ci sprona a continuare con determinazione i nostri studi, con l’aiuto dei ricercatori del ThalLab e la collaborazione dei nostri pazienti talassemici”.

Sempre sulla talassemia abbiamo parlato del caso del tentativo di terapia genica negli Stati Uniti dove lavora il dott. Sadelain.

Trial clinico per la terapia genica della talassemia genica allo Sloan Kettering Cancer Center di New York

Dei primi pazienti arruolati e trattati secondo la tecnica illustrata dallo stesso Michel Sadelain, in effetti, non sono trapelate notizie, o meglio, non se ne è data diffusione, mentre così non è stato nel caso di Ivano, un paziente di Cagliari, molto attivo nella sua regione con talassazione, una associazione di recente istituzione.
Ivano Argiolas ha terminato la sua procedura di trapianto, non senza qualche patema, e presto rientrerà in Sardegna.
Riteniamo, a questo punto, importante definire quelli che sono i contorni del trial clinico che questi ragazzi hanno affrontato e mettere in luce alcuni aspetti che l’euforia per il successo dell’operazione rischia di oscurare. Innanzitutto l’accesso al trapianto genico è strettamente vincolato a regole piuttosto rigide ed i costi sono, per il momento, inaccessibili a chiunque, per Ivano e per gli altri è stato possibile coprirli grazie all’intervento della Fondazione Italiana “L.Giambrone” che, non solo per questo comunque, meriterebbe qualche ringraziamento in più di quelli che gli sono stati pubblicamente riconosciuti.
La Fondazione, prima di chiunque altro, la Cooley’s Anaemia Foundation in seconda battuta, ha creduto in Michel Sadelain fin dal 2000 e negli anni lo ha sostenuto riservandogli ogni possibile aiuto, sia economico che in termini di risorse umane.
In secondo luogo il trial è stato progettato per testare la sicurezza e la tollerabilità della procedura, durerà un paio di anni ancora, e deve soddisfare questi obiettivi prima di poter passare alla fase successiva. L’ultimo step richiederà un arruolamento più massiccio di pazienti e servirà a testare l’effettiva capacità della metodica di garantire una adeguata espressione del gene “corretto” nel corso degli anni, prima di poter affermare con certezza di esserci liberati definitivamente della talassemia.
Ovviamente essendo questa metodica in “fase sperimentale”, ogni eventuale intoppo, incrociamo pure le dita ma sarebbe miope non tenerne conto, potrebbe ritardarne fatalmente la licenza da parte dell’FDA per la messa in routine.
Quanto detto per significare che passeranno, nella migliore delle ipotesi, ancora diversi anni e saranno necessarie ulteriori conferme, prima che la metodica sia effettivamente disponibile.
Una cosa è certa, l’Italia, che è il paese leader nel campo delle talassemie, deve compiere ogni sforzo possibile, concentrando tutte le risorse disponibili, e lavorare in stretta connessione con le istituzioni allo scopo di organizzare sul territorio almeno un centro qualificato per rendere disponibile questa terapia innovativa che, giova ricordarlo, ha avuto da subito un imprinting tutto italiano.
Il Direttore Scientifico dello Sloan Kettering, al tempo della pubblicazione su Nature del primo studio sui ratti, infatti era il Prof. Lucio Luzzatto, già membro del Comitato Scientifico della Fondazione Italiana “L.Giambrone”, scienziato di straordinario valore umano e professionale, grande motivatore del “gruppo Sadelain” che promosse lo studio nonostante questa ricerca non rientrasse propriamente nei parametri di un istituto per la cura del cancro.
Qualunque sia l’esito finale di questo importantissimo studio, va comunque tenuto ben presente che la terapia genica rappresenta una eventualità futura, che si sta avvicinando ma ha ancora il carattere dell’eccezionalità, mentre giudichiamo che per il momento sia indispensabile mantenere il focus sulla quotidianità della cura della talassemia garantendo che i pazienti possano continuare a beneficiare degli ugualmente esaltanti progressi compiuti negli ultimi vent’anni sul terreno della clinica applicata.

Loris Brunetta

Non poteva mancare in questo 2013, una accurata informazione sull’attività delle associazioni e sulle varie iniziative, dalla talassemia attraverso UNITED, per proseguire poi con la Federazione delle Associazioni degli Emofilici ed alle iniziative della Fondazione Paracelso in occasione della Giornata Mondiale dell’Emofilia. Non ultimi poi l’incontro del Consorzio Europeo dell’Emofilia (EHC).

L’assemblea della Federazione delle associazioni talassemiche e drepanocitiche

UNITEDmarchio

Si è svolta lo scorso 10 febbraio a Catania la 1° Assemblea Nazionale di UNITED, la Federazione delle Associazioni Talassemiche costituita nel mese di aprile 2012, che aveva lo scopo di fare il punto della situazione dopo circa un anno di attività e presentare il programma per l’anno a venire.
E’ stata un’ottima occasione per esporre il contenuto delle azioni che sono state intraprese nel corso dell’anno ed accogliere richieste ed istanze così da formulare ipotesi di programma per i prossimi mesi, ma soprattutto per ribadire le motivazioni che hanno ispirato il tentativo di ricondurre in forma unitaria il movimento nazionale sulla talassemia e la drepanocitosi, quanto mai frammentato negli ultimi anni.

PER SUPERARE FINALMENTE I PROTAGONISMI
Certo l’inopinata volontà di varare, quasi contemporaneamente ad UNITED, una seconda federazione, mancando persino di una significativa rappresentatività nazionale, solo per rispondere ad esigenze personali più che ad un vero progetto operativo, non ha arrestato il processo verso l’unitarietà, sebbene ne abbia rallentato notevolmente il percorso.
Nonostante tutto comunque, nel corso dell’anno, la presidenza di UNITED non ha lesinato ogni possibile tentativo di dialogo con coloro che si erano discostati dal progetto originario, allo scopo di ricompattare il movimento, facendo perno sulla sensibilità degli interlocutori.
La proposta avanzata per favorire il percorso di unitarietà richiedeva l’immissione all’interno del Consiglio Direttivo di UNITED di un medico.
Questa è stata respinta con forza dall’Assemblea che aveva sottoscritto la propria partecipazione federale proprio in virtù della natura con la quale UNITED è stata creata: la somma di organizzazioni per i pazienti, gestita dai pazienti, sull’esempio della T.I.F.

UNA REGOLAMENTAZIONE ATTENTA
Tutti saranno d’accordo nel definire “federazione nazionale” un’organizzazione che sia espressione delle Associazioni locali che ad essa aderiscono e con essa condividono gli scopi.
La Federazione non è una nuova realtà creata secondo criteri diversi rispetto a chi rappresenta, almeno non UNITED, e deve quindi essere regolamentata con attenzione, rispetto al contesto nel quale intende operare.
L’assemblea degli aderenti, come espressione delle realtà locali può eleggere i membri del Consiglio Direttivo solo fra coloro che sono stati delegati a rappresentare le singole associazioni che, rispettando le norme statutarie, significa il Presidente o un suo delegato.
Se non si rispettasse questa semplice norma di rappresentanza il Direttivo potrebbe essere tutto cooptato e senza alcun legame con le organizzazioni locali.
Non è quindi solo un aspetto di mera forma ma anche di contenuto.

IL DIRETTIVO ED IL COMITATO MEDICO SCIENTIFICO
Cerchiamo di non dimenticare mai la nostra esperienza passata, la thalassemia ha fatto significativi passi avanti nella cura e nella cultura sociale delle disabilità proprio nel momento in cui le associazioni dei pazienti hanno assunto un ruolo centrale nel processo di sensibilizzazione delle istituzioni, ottenendo misure importanti a sostegno sia dei centri di cura che dei pazienti stessi.
L’attività di finanziamento della ricerca clinica, se svolta, richiede espressamente che l’ente che la promuove sia esente da conflitti di interesse, cosa difficile da dimostrare se all’interno dell’organo decisionale di una organizzazione di pazienti fosse presente chi possa trarre un beneficio economico, anche indiretto.
Come abbiamo già avuto modo di sottolineare nel recente passato, in questo contesto di crisi è quanto mai opportuno fare ricorso ad ogni risorsa disponibile, sia sul piano sociale che scientifico.
Spinti da questa consapevolezza è chiaro che l’universo delle emoglobinopatie debba trovare quella compattezza indispensabile a non perdere ulteriormente terreno rispetto a realtà che hanno acquisito, in tempi recenti, una notevole rilevanza pubblica, pur senza avere la nostra presenza storica.
E con la visibilità arrivano anche i risultati.
UNITED, ha deciso di dotarsi, in tempi brevi, di un Comitato Scientifico che possa agire organicamente con il Direttivo e proporre attività rilevanti che sarà compito della Federazione promuovere a livello istituzionale. Nel frattempo è stato ufficializzato il cordiale rapporto attivato con la SITE, che ha portato alla nomina di due rappresentanti della Società scientifica delegati ad interagire con UNITED, a testimonianza del fatto che non esiste alcuna preclusione in merito.

Loris Brunetta

Giornata mondiale dell’Emofilia
I bisogni semplici nel confronto con i sistemi complessi

Il 17 aprile 2013 Fondazione Paracelso ha celebrato la Giornata mondiale dell'emofilia con un convegno dal titolo “I bisogni semplici nel confronto con i sistemi complessi”.copertina aprile13
Molti interventi, introdotti e mediati da Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso, hanno dato vita a un confronto a più voci sul tema centrale del convegno: sempre più oggi, come cittadini e come persone, dobbiamo confrontarci con una complessità di reti organizzative e mentali che il sistema dei servizi sanitari e sociali sembra proporre quale unica risposta possibile ai bisogni umani primari, caratterizzati al contrario dalla forza dell'urgenza e della loro comprensibile semplicità.
Luigi Macchi, Direttore Generale della Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, ha preso per primo la parola, esprimendo grande apprezzamento per il lavoro delle associazioni di volontariato in generale, e di Fondazione Paracelso in particolare, e sottolineando come la sinergia e la collaborazione tra le istituzioni e le associazioni siano ora più che mai indispensabili per dare un corso nuovo alle politiche e alle pratiche sanitarie.
Parole confermate e riprese da Paola Mosconi dell'Istituto Mario Negri che nel suo intervento ha proposto degli interessanti esempi di metodi e modalità per coinvolgere cittadini, pazienti e loro rappresentanze nel dibattito sulla sostenibilità del Sistema sanitario pubblico, al fine di superare disfunzioni, sprechi e disuguaglianze, mediante una medicina basata sulle prove di efficacia clinica, prassi che richiede percorsi di ricerca partecipati.
Claudio Castegnaro, Vicepresidente di Fondazione Paracelso, ha richiamato l'articolo 32 della Costituzione, secondo il quale è “responsabile” la società che si preoccupa dei bisogni di tutti e di ciascuno: uno spunto denso di significato per introdurre il tema delle relazioni di interdipendenza gli uni dagli altri, dei legami e delle reti intesi come paradigmi di risorse preziose.
Ne sa qualcosa Fondazione Paracelso, promotrice di reti e progetti ricordati da Claudio Castegnaro, che ha annunciato l'arrivo a Kabul, proprio il 17 aprile, dei farmaci emoderivati donati al Centro emofilia dell'Ospedale Esteqlal grazie all'accordo Stato-Regioni.
È seguita la presentazione di due progetti di punta di Fondazione Paracelso, Cominciamo da piccoli e Resilienza, energia rinnovabile, rivolti ad assistenza e ricerca: il nostro modo di destreggiarci fra bisogni, risorse e complessità.
Antonella Delle Fave, psicologa e docente dell'Università Statale di Milano, che con e per Fondazione Paracelso realizza lo studio sulla resilienza, ha mostrato come molte ricerche scientifiche evidenzino che, anche in condizioni fisiche non ottimali, individui e famiglie siano in grado di sviluppare capacità e competenze, raggiungendo un livello di adattamento alle sfide del quotidiano altamente soddisfacente.
Su tale presupposto fondante si sviluppa il progetto Resilienza, energia rinnovabile, il cui obiettivo è analizzare questa dimensione in persone con emofilia e loro familiari, dando contemporaneamente voce al vissuto di quanti parteciperanno alla ricerca.

Non abbiamo fatto tanta strada per tornare indietro

Nel cuore di Trastevere, in San Giovanni Battista de' Genovesi, sede designata quale “Ambasciata Temporanea dell’Emofilia”, si è svolta la nona Giornata mondiale dell’Emofilia, organizzata sul filo conduttore di poter offrire il 100% di cura a tutti gli emofilici.
Lo slogan: “CLOSE THE GAP”, riguarda tutti perché suo traguardo è garantire la medesima cura e accesso al farmaco, per tutte le persone affette da questa patologia, ovunque esse siano. In Italia è garantita l’autosufficienza per i fattori plasmaderivati, ma l’accesso ad essi varia da regione a regione. Sappiamo anche che a livello mondiale solo il 20% dei pazienti ha accesso al trattamento. Da qui nasce l’accordo stato-regioni per utilizzare in modo razionale ed etico, gli emoderivati eccedenti, come ha ricordato il Presidente della Fedemo, Dott. Calizzani e che proprio oggi, ha visto realizzato il progetto di inviare 700 flaconi di FVIII, a Kabul. Alla Dottoressa Peyvandi il compito di ricordare tutte le persone che, con grande sinergia, hanno permesso la realizzazione del progetto afgano, ritenuto da molti, all’inizio, impossibile. So per certo, che se il tempo concessole, fosse stato maggiore, avrebbe raccontato la storia di quel suo breve ma intenso viaggio. Ricordi di persone incontrate, donne soprattutto, soldatesse senza armi, come sempre in prima fila a combattere contro nemici che sembrano immortali, che sono incessanti e non concedono tregua e che si chiamano insidia, fame vera, solitudine e dolore. Torniamo allora al tema della Giornata:
“NON ABBIAMO FATTO TANTA STRADA PER TORNARE INDIETRO”.
Gli intervenuti hanno dibattuto sulla necessità di salvaguardare il singolo paziente e la collettività, individuato il paziente/persona inteso come valore centrale, il dovere di cure e la solidarietà, la deontologia medica e i diritti umani. Non sono belle parole? Sono presagio di scenari fantastici, o melodie cantate al bimbo che piange, mentre fuori infuria la battaglia?
E ancora abbiamo sentito dire: “l’economia non si occupa dei soldi, ma del valore”. Roba da far saltare dalla sedia se non fosse che ormai siamo preparati a sentire di tutto. Io voglio credere a queste parole, anche se un po’ mi resta la percezione che siano state dette per farci contenti tutti, o persuaderci, o forse anestetizzarci. Tuttavia sappiamo che il problema c’è ed è più grande, va oltre la bellezza di quella magnifica e austera stanza, dai soffitti a cassettoni e dagli affreschi da poco restaurati..

L’attività della Federazione delle Associazione Emofilici (FEDEMO)

Presentato il progetto multimediale cresceremo

cresceremoCrescerEMO è la prima parola che si legge nella presentazione di questa iniziativa della Federazione degli Emofilici e Renata Liotti, che l’ha presentato a Roma alla giornata mondiale dell’Emofilia, ha voluto ribadire che “Emo” è la prima parte della parola emofilia ed è anche la desinenza dei verbi al futuro.
“L’idea del progetto - ha detto Renata - nasce dal mio percorso di vita con l’emofilia. Non possiamo dire che negli ultimi anni non ci sia stata informazione sulla patologia, siamo contornati da opuscoli, libri ma spesso tutto il materiale si è sempre concentrato sulla malattia e non sulla persona
Questo portale vuole dare un taglio diverso, e concentrarsi prima di tutto sulla persona che sia il bambino, la mamma e tutti coloro che ruotano intorno alla patologia.
Vengono considerati prima di tutto i bisogni della persona e in particolare quelli della comunità fragile e cioè il bambino.
Il portale entra direttamente in ogni singola casa, e questo può essere un vantaggio per coloro che non accettano la patologia o che si vergognano di questa nuova condizione, nella famiglia e purtroppo questo si verifica ancora. Vengono affrontate tematiche che non riguardano solo la patologia, ad esempio in campo pediatrico lo svezzamento, ed i vaccini. Questo per avvicinare le famiglie al pediatra di libera scelta e far si che il bambino si riappropri della sua infanzia.
Cerchiamo con questo progetto di abbracciare le persone che vivono con l’emofilia a 360 gradi cercando di dare delle risposte multidisciplinari per accompagnarle il questo percorso di vita e come dice il nome stesso cresceremo.
Attraverso questa partecipazione attiva ci auspichiamo di raggiungere l’obiettivo di permettere al paziente ed ai loro famigliari di non vivere per l’emofilia ma con l’emofilia”.

Crescer-EMO

PER TUTTE LE PERSONE EMOFILICHE, A PARTIRE DAI PIÚ DEBOLI

Offrire ai pazienti più deboli, i bambini, strumenti per una crescita serena con e nonostante l’emofilia

PER CRESCERE CONSAPEVOLMENTE
Per far valere i propri diritti, per affrontare le paure e le sfide di ogni giorno, per vivere una vita piena e serena, dall’infanzia all’età adulta

Informazioni
sull’emofilia e sulla sua gestione pratica, sulla diversificazione dei trattamenti, sui diritti dei pazienti

In sintonia con la filosofia di FedEmo: «non abbiamo fatto tanta strada per tornare indietro proprio ora»

Come si presenta Crescer-Emo?
Una guida pratica interattiva, facile e intuitiva, che risponda ai reali bisogni dei bambini e dei loro genitori.
Informazioni precise e risposte a dubbi, linguaggi e modalità adatte a ogni fase dello sviluppo della persona.

Strumenti che favoriscono la comunicazione all’interno della famiglia, per affrontare con serenità l’emofilia, in tutte le fase della vita

Come si differenzia CrescerEmo?
Contenuti pratici e semplici, suddivisi per fasce di età e per situazioni della vita quotidiana.
Linguaggi multimediali e coinvolgenti, navigazione intuitiva e innovativa, tool interattivi per un’esperienza diretta «Tutto in uno»

Il gioco come strumento
Comunicare: Il gioco può comunicare in modo efficace sfruttando l’interattività (fai scelte/azioni e ne vedi gli effetti)

Educare/formare:
Con i giochi si impara facendo (learning by doing), si apprende attraverso un’esperienza diretta

Coinvolgere:
Le dinamiche di gioco procurano soddisfazione e motivano gli utenti a ritornare (il dovere diventa volere)

L’importanza del nome
“Crescere”, perché accompagna le diverse età dello sviluppo, fa crescere la consapevolezza nei confronti dell’emofilia, fa crescere il bambino, “con” e “nonostante” l’emofilia, è un’azione comune, che facciamo insieme e continua nel futuro, è una promessa di vita.

Questa iniziativa di Fedemo tutta al femminile è stata una novità del 2012 molto interessante, soprattutto perché l’argomento donna in emofilia è sempre stato visto come “mamma”.

Finestra rosa

fin rosaLa finestra rosa vuole aprire a una visione dell’emofilia al femminile, ai vissuti intimi e personali, all’immagine del corpo, alla rappresentazione che le donne hanno di se stesse.
Come? Creando gruppi e organizzando incontri con le donne, per parlare e condividere le difficoltà, le emergenze, evidenziando i bisogni, i sentimenti, le emozioni che come donne facciamo fatica ad esprimere.
Il silenzio dei vissuti ha posto la donna in un ruolo di servizio quasi obbligato.
Dare voce alla sfera femminile significa interrogarsi e riflettere sui temi del servizio, dell’accudimento, dell’inadeguatezza, ma anche di bisogni, di risorse e capacità, di valore personale, di limiti e di scelte.
Le donne, insegna la nostra cultura, per amore devono essere disposte a fare molto e quando questo amore si lega ad una patologia cronica le richieste aumentano.
L’accudimento, la protezione del figlio, marito, padre o fratello, possono diventare più importanti del proprio benessere e l’amore può diventare troppo.
I problemi dei familiari sono più importanti e catturano tutta l’attenzione e l’energia vitale.
Gli stimoli per un confronto condiviso potrebbe partire da alcune tematiche legate all’autostima, intesa come percezione, valutazione del proprio valore di fronte alla presenza di patologie correlate.
La scarsa autostima all’origine della dipendenza affettiva fa sì che la persona si comporti nei modi più disparati pur di venire incontro ai bisogni degli altri. Spesso le donne attuano comportamenti protettivi nei confronti del partner o dei figli, rivestendo i ruoli di confidente, mamma, o infermiera in base alle necessità. La donna che sistematicamente mette da parte i propri bisogni nel rapporto di coppia, nelle situazioni conflittuali con gli altri, soffoca la rabbia, la rimuove o la dirige contro sé stessa, manifestandola spesso in sensi di colpa.
Non so se capita anche a voi, ma ci sono luoghi che pare abbiano un’aura e quando ci s’imbatte, il tempo scorre in modo diverso.
Non capita spesso, ma quando succede, ci si sente avvolti in un’atmosfera particolare.
A me è successo in un’occasione un po’ speciale, in un giorno di maggio, a Trastevere, quando un gruppo di donne, ha deciso di incontrarsi, per conoscersi, in un momento di condivisione.
Fenomeno molto sottile, quasi impalpabile, che porta in sé paure, difese, debolezze, insicurezze e quella caratteristica molto femminile, di giudicarsi in continuazione.
Ma soprattutto quelle forze e strategie di sopravvivenza che ci rendono così formanti, in determinate situazioni.
L’occasione è stata il primo incontro del progetto: “FINESTRA ROSA”, organizzato a Roma L’11 maggio scorso dalla Federazione delle Associazioni Emofilici (Fedemo).
“Un possibile percorso da intraprendere con questo progetto è racchiuso nella parola Enpowerment” - queste le parole della psicologa, presente all’incontro, - “termine inglese dalla complessità semantica, il cui concetto vuole esprimere il significato di potenziamento”.
Le caratteristiche fondamentali sono:
Consentire una crescita costante, progressiva e consapevole delle potenzialità della donna, accompagnata da una corrispondente crescita di autonomia ed assunzione delle responsabilità che le competono.
Tendere ad aumentare la stima della donna in se stessa e la sua capacità di leggere la realtà che la circonda e che cresce dentro di lei, cogliendone gli aspetti positivi.

CONDIVISIONE E CONFRONTO
Ed ecco che da ognuna di noi è spuntata un’esperienza, forse simile, forse unica, ma comunque condivisibile.
E dalla condivisione nasce la ricchezza, il confronto tra le differenze, il bisogno di aprire il proprio cuore con il sorriso o la tristezza.
Senza giudizio da parte di nessuno, solo un rispettoso ascolto.
Ho considerato determinante la presenza e guida della dottoressa Gianna Schelotto, che ha saputo miscelare empaticamente, la sua competenza professionale alle necessità di ognuna.
Non c’è stato il rigido attenersi ad uno schema, ma il flessibile adattamento alle necessità che di momento in momento si venivano a creare.
E questo naturalmente ha prodotto un clima di grande distensione, dove ognuna delle presenti, ha aperto senza timori il libro della propria vita.
Certo, sarebbe stato bello se il numero delle partecipanti fosse stato maggiore, ma poi mi chiedo se il risultato sarebbe stato lo stesso.

...QUEL CERCHIO MAGICO
Si è creata una sorta di cerchio magico in occasione di quel primo incontro e tutte noi ci siamo lasciate con la certezza di ritrovarci ancora, cresciute, per rispondere alla richiesta di un progetto più grande.
“Perché una finestra rosa?
Non vogliamo escludere gli uomini, non è nostro obiettivo costituire un tardivo gruppo femminista, vogliamo affrontare tutte quelle incertezze, interrogativi, che come donne ci coinvolgono nella gestione dell’emofilia e che spesso vengono trascurate, taciute, soffocate, perché le urgenze dei figli, di mariti, compagni, fratelli, genitori, hanno la priorità.
Spesso mi domando come mai noi donne siamo così facilmente disposte a rinunciare ai nostri desideri, aspirazioni e bisogni per metterci al servizio degli altri?”.
Con questa domanda la dottoresssa Schelotto ha aperto il dibattito.
L’intento era anche quello di uscire dall’ambito della patologia specifica, per investire tutti gli aspetti della dinamica femminile.
“Non mi ascoltavo come donna. Il mio senso di colpa mi portava fuori di me, rivolto agli altri”, oppure: “non uscivamo allo scoperto”.
La risposta: “la chiave è permettiamoci di essere tante identità e la prima è essere donna, femmina. E invece spesso vengono prima l’essere madre, sorella, amante, cioè l’accudente e l’essere donna viene dopo”.
“Ho riscontrato, nelle donne della mia Associazione, un garande dolore.
Ci sono malattie peggiori, l’emofilia può essere curata, anche se inguaribile.
Allora perché queste donne hanno un gran dolore, non riescono ad affrontare la malattia?
Di questo mi stupisco.
Anche durante gli incontri con la psicologa si avverte una tensione ed un irrigidimento da parte di molte”
“Io la vivo male perché mi sento in colpa. Lui la vive male e bene, ma accresce il mio senso di colpa e mi trafigge. Lui non vuole che si parli di emofilia, nessuno sa e non accetta la sua condizione.
Nemmeno si infonde e lo devo fare io sola. Fa la profilassi ma non parte da solo, perché non ha autonomia. Ho bisogno”.

“Mio figlio ha 24 anni, due meno del tuo. Sta bene e non vuole stare con gli altri emofilici, con quelli che stanno male, dice lui”.

Non può bastare un solo incontro, per poter rispondere a tutte le domande, ma con grande dolcezza, Gianna è riuscita a cercare il modo di entrare in contatto con ognuna di noi.
“Il dolore - ha detto - più lo nego, più diventa affogante” e ancora: ”...non possiamo essere mamme ammalate di emofilia.
E quando non si può condividere, quanto peso mi porto dentro?
E allora cosa ci portiamo a casa?”.
“Mi porto a casa mia, pienezza e ricchezza”.
Altri spunti come: “Si è attenuata la rabbia”, “sono molto più rilassata”, oppure “…contenta di conoscere persone e senso di comunione. Una bella carica”.
Un’altra ancora: “Ho trovato un gruppo meraviglioso, che ha parlato senza conoscersi”, “La condivisione, la libertà”.
“Solidarietà e condivisione.
Siamo più rilassate. Abbiamo anche scherzato”.
“Ho buttato fuori il dolore”,
“Porto a casa l’ironia, come concetto e come emozione”; “ho imparato cose che non sapevo”, “Ho condiviso, sono stata accolta”, “ho raccolto tante idee”.

Che non sembri un’arida lista della spesa, è che i pensieri si commentano da soli, non serve aggiungere altro.
Ecco c’è stato anche un giusto silenzio.
Arriva da solo, nessuno lo reclama, ma si capisce che è il momento di guardarsi soltanto, senza aggiungere altro, perché le parole non servono.

C’è stato anche spazio per le iniziative delle associazioni di volontariato per iniziative rivolte ai Paesi cosiddetti emergenti. In questo caso un libro racconta una storia ma allo stesso tempo racconta anche di una iniziativa di aiuto verso una popolazione che non ha una cura specifica.

“Senza quella goccia il mare non esisterebbe…”

Se scelgo di aprire questo numero del giornale parlando di un libro non sorprenderà nessuno dei nostri lettori perché non è la prima volta che lo faccio e non sarà neppure l’ultima.nov13
Questo però non è un semplice racconto (vero) che si svolge tra l’Africa ed il nostro Paese.
Intanto perché è stato scritto da una delle persone che stimo di più e che conosco da anni.
Una persona di quelle che hanno cambiato la mia vita ed il mio modo di affrontarla.
Persone che dedicano il loro tempo libero e qualche cosa di più di ciò che gli concede anche la malattia dalla quale sono affetti, per occuparsi anche delle problematiche degli altri.
Persone con una marcia in più con la capacità di immedesimarsi in culture del tutto diverse dalla nostra, per aiutare chi non ha neppure il minimo per la sopravvivenza.
Il ricavato di questo libro appunto che invito i nostri lettori a leggere ma soprattutto ad acquistare, è rivolto ai bambini talassemici ed alle loro famiglie del Marocco.
Leggiamo intanto ciò che scrive l’Associazione Ligure Thalassemici che opera da quasi trent’anni a sostegno dei malati e delle loro famiglie, rappresentando per queste persone una certezza ed un punto di riferimento.

“Nel 2004 si è verificato un evento che ha condizionato l’attività dell’Associazione negli anni successivi ed il riferimento è alla storia cui fa riferimento questo libro.
L’incontro con queste persone provenienti da un mondo geograficamente così vicino ma drammaticamente assai lontano ha segnato un punto di svolta per l’Associazione che ha preso atto della necessità di intervenire per lenire, anche se solo parzialmente, le sofferenze di molti malati.
La consapevolezza che non molti anni fa anche per noi le cose stavano in questo modo ma che grazie ad un grande sforzo collettivo è stato possibile cambiarle radicalmente, ha dato forza ad un progetto di assistenza e sostegno che ancora oggi continua e che si è originato proprio da quell’incontro. La fornitura di medicine, materiale sanitario, unita al sostegno per viaggi e cure tutto fatto con lo scopo che i nostri amici imparino la cultura della cura di queste malattie e ne siano ambasciatori di questa a casa loro, ha permesso di dare una nuova speranza di vita a queste persone.
Quello che possiamo fare con le nostre scarse risorse, purtroppo, rappresenta solamente una piccola goccia nel mare ma come avrebbe detto Santa Madre Teresa di Calcutta “senza quella goccia il mare non esisterebbe”, ed è proprio questa la filosofia che anima il nostro progetto “Rabat”.

Questo che leggeranno è la storia di Malika, una giovane mamma disperata per la salute del suo piccolo Ayoub, apparentemente senza speranza di vivere.
Un lungo viaggio che li porta dal Marocco alla Liguria.
L’autore Loris Brunetta poi, ci fa anche conoscere dettagliatamente il modo di vivere, le famiglie, la società marocchina con una precisione che dimostra come abbia intrapreso la conoscenza di questo popolo e delle sue usanze.
Si evidenziano soprattutto due cose: l’unità della famiglia e la solidarietà tra i componenti di questo mondo a noi così vicino ma del tutto sconosciuto.

L’argomento della Rete nazionale delle malattie rare incomincia ormai a diventare obsoleto soprattutto in Italia ma, alla luce delle iniziative europee tutto cambia e chi si ferma resta fuori dalle iniziative volte ad una creazione di gruppi di associazioni a livello europeo.

La rete nazionale delle malattie rare

cameraQuesta la parte saliente del testo approvato:
Considerati:
il decreto del Presidente della Repubblica 14 gennaio 1997 che definisce le attività di valutazione e miglioramento della qualità e prevede tra i requisiti generali richiesti alle strutture pubbliche e private che le stesse siano dotate di un insieme di attività e procedure relative alla gestione, valutazione e miglioramento della qualità;
il decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, recante:
«Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie»,
l’Accordo tra il Ministero della salute, le Regioni e le province autonome di Trento e di Bolzano sulle «Linee guida per le attività di genetica medica»
il decreto del Presidente della Repubblica 7 aprile 2006 recante «Approvazione del piano sanitario nazionale 2006-2008»;
l’Accordo su «Riconoscimento di Centri di coordinamento regionali e/o interregionali, di Presidi assistenziali sovraregionali per patologie a bassa prevalenza e sull’attivazione dei registri regionali ed interregionali delle malattie rare», sancito da questa Conferenza il 10 maggio 2007;
l’Accordo per l’attuazione delle linee guida per le attività di genetica medica sancito da questa Conferenza nella seduta del 26 novembre 2009 con il quale si è convenuto di promuovere e adottare percorsi diagnostico assistenziali, sulla base di Linee guida scientificamente valutate;
l’Accordo per la promozione ed attuazione di accordi di collaborazione per l’esportazione di prodotti plasmaderivati a fini umanitari;
che le malattie emorragiche congenite sono malattie rare il cui trattamento farmacologico, basato sia su prodotti plasmaderivati sia su prodotti a tecnologia, ricombinante, incrementando l’aspettativa di vita ha contemporaneamente esposto la popolazione emofilica al rischio di sviluppare concomitanti morbosità, sia correlate alla patologia di base (sviluppo di inibitori, artropatia emofilica, etc.) o al suo trattamento (epatiti e HIV), sia non correlate;
che presso l’Istituto Superiore della Sanità è formalmente istituito il Registro nazionale per le Malattie rare e che le Regioni hanno assunto un debito informativo verso di esso in base all’Accordo del 10 maggio 2007 e che nello stesso Istituto era già da tempo attivo un monitoraggio su alcuni aspetti dell’assistenza alle persone con malattie emorragiche congenite, tramite un data base attivo dal 1988 in collaborazione con la Società scientifica di settore (AICE);
l’opportunità che ogni Regione, o gruppi di Regioni, definiscano specifici percorsi assistenziali che accompagnino le persone attraverso tutte le fasi di malattia, evitando discontinuità di cura tra diversi ambiti assistenziali;
la necessità di definire un percorso di riferimento che possa rispondere in modo adeguato ai bisogni essenziali per la diagnosi, la cura, la gestione delle emergenze, il trattamento domiciliare;
il documento elaborato dal gruppo di lavoro costituito presso il Centro Nazionale Sangue, a seguito dell’istanza della Federazione delle associazioni Emofilici, costituito da rappresentanti delle Regioni Emilia Romagna, Lombardia, Marche, Puglia, Toscana e Veneto, da rappresentanti della FedEmo, della Associazione Italiana Centri Emofilia e del Ministero della salute.

Si conviene

1. Sulla necessità di garantire un’adeguata presa in carico del paziente in tutto il territorio nazionale,
2. Le Regioni e le Province Autonome, nel rispetto della loro autonomia, si impegnano a definire il percorso assistenziale al fine di ga- rantire qualità, sicurezza ed efficienza con riferimento a:
la formulazione della diagnosi, comprese l’informazione e l’eventuale definizione diagnostica dei familiari del paziente;
il processo di cura, che può includere diversi trattamenti tra cui anche la prescrizione e la somministrazione dei concentrati di fattore della coagulazione;
la gestione delle emergenze emorragiche;
la prevenzione e il trattamento delle complicanze dirette ed indirette.

In attuazione del presente accordo

si impegnano a:

a) definire un approccio integrato al percorso assistenziale per la diagnosi e terapia dei pazienti;
b) attuare un modello assistenziale per la gestione delle emergenze emorragiche;
c) predisporre iniziative per rendere effettivo il trattamento domiciliare;
d) consolidare la raccolta dati e l’attività di sorveglianza attiva a livello regionale, in collegamento con il Registro nazionale malattie rare;
e) promuovere iniziative volte a garantire la disponibilità di competenze professionali idonee alla gestione clinica dei pazienti;
f) definire i collegamenti tra la rete dei presidi accreditati di diagnosi e cura già individuati e le altre strutture regionali ed interregionali;
g) recepire, con propri provvedimenti, il presente Accordo entro sei mesi dalla definizione dello stesso.
Si impegnano a verificare il funzionamento della rete di assistenza in base allo stato attuale delle evidenze scientifiche ed ai principi di massima appropriatezza, intesa come garanzia di efficacia, sicurezza ed economicità.

A tal riguardo, sono fortemente raccomandabili azioni di controllo dell’appropriatezza prescrittiva e dell’adeguato utilizzo di prodotti ricombinanti e plasmaderivati.

Il monitoraggio delle attività previste dal presente accordo verrà effettuato in collaborazione tra le Regioni e le Province autonome, il Ministero della salute, il Centro nazionale sangue e le altre Istituzioni ed Enti interessati.


Ed a proposito di Europa, questo servizio dimostra che a livello di emofilia esiste già una struttura associativa sovranazionale.

La conferenza dell’european hemophilia consortium

EHCLa Conferenza annuale dell’EHC, svoltasi dal 4 al 6 Ottobre a Bucarest, ha affrontato con metodo e determinazione i temi legati all’accesso alla cura.

LA VOCE DI CHANCHE IN EUROPA NON HA ASSISTENZA ADEGUATA
Abbiamo ascoltato le parole del Presidente dell’Associazione Rumena dell’Emofilia, D. Andrei, il quale ha sottolineato come: “La Romania è seguita solo dall’Albania, nell’assistenza e cura dell’emofilia, avendo uno dei livelli più bassi di U pro capite.
Invece sarebbe importante trattare subito i piccoli pazienti, perché affrontare subito un costo più elevato, vuol dire non avere danni nel futuro, perché curare bene e subito, significa un costo sociale minore per il futuro.
Ed in questo momento, mentre io sono qui, molti miei amici sono stesi su un letto”.
Uno dei suoi amici è probabilmente il giovane, costretto a vivere su una sedia a rotelle, in seguito all’amputazione di entrambe le gambe, che all’inizio del Simposio abbiamo visto e ascoltato in un filmato.
Ottimizzare l’accesso alla cura, è ormai la melodia che ci siamo abituati a sentire.
Come sia possibile ridurre gli episodi emorragici nei pazienti, quale tipo di trattamento disponibile scegliere, tra profilassi, on-demand e ITI, quali gli ultimi sviluppi nella profilassi: questi alcuni temi trattati dalla Prof.ssa M. Serbian, la quale ha messo in risalto la differenza tra la frequenza di emorragie, nei pazienti trattati con profilassi e quelli on-demand e la conseguente differenza nella qualità di vita.
Il problema è la situazione geografica e politica della Romania ed è questa che determina la scelta del tipo di cura.

È SEMPRE E SOLTANTO UNA QUESTIONE DI PREZZO?
Anche B. O’ Mahony, Presidente di EHC, ha evidenziato che: “Due paesi dell’UE usano crioprecipitato per l’ emofilia A e 11 usano meno di 2 IU pro capite. Le guide cliniche nei trials tra EMA ed FDA sono profondamente diverse, (la Peyvandi, ha parlato addirittura di discrepanza - N.D.A.). I prodotti ottengono la licenza in USA e Canada inizialmente e questo fa il prezzo più alto. Ora ci sono tre nuovi prodotti di FVIII, che nascono dalla fusione con FC protein, con albumina e pegylato, ma nessuno di questi prodotti deve avere l’esclusiva per la produzione.
Il vero cambiamento sarà quando avremo un prezzo più basso e volumi maggiori di prodotto”.
Considerato pertanto che uno dei punti su cui maggiormente si dibatte e ci s’imbatte, argomentando di emofilia, resta quello del costo del farmaco (ricordiamo le parole della professoressa Peyvandi che ha invitato le case farmaceutiche a produrre farmaci a costo minore), è innegabile che l’interesse verso nuovi orizzonti terapeutici, non ultimo la terapia genica (che ha un grande potenziale), sia alto.
Si è discusso pertanto del concetto di “adesione” o “consenso”, che descrive l’accordo del paziente alla cura, che oggi, come nel passato, resta un problema.
Ma l’adesione necessita dell’accettazione da parte del paziente e l’accettazione è fondata sulla verità’. Infine l’accordo o ancor meglio l’armonia, è riferita all’interazione tra medico e paziente ed è basata sul concetto che la consultazione tra loro, non è una negoziazione tra uguali.
Da qui si genera la perseveranza, intesa come abilità da parte di una persona di continuare ad assumere, in questo caso, dei farmaci, per il periodo stabilito per la cura e, nel caso della malattia cronica, questo va fatto per tutta la vita.
Purtroppo la non adesione, è un fattore comune che impedisce al paziente il raggiungimento e mantenimento della terapia e si manifesta nella difficoltà o complessità di seguire la cura.
A ciò si aggiunge spesso la mancanza di sintomi, che fa credere al paziente di non avere bisogno dei farmaci prescritti, con la conseguente perdita di comprensione dei benefici del trattamento. Insomma una serie di barriere psicologiche, tanto pericolose, quanto subdole, che si aggiungono ai già noti problemi di ordine pratico.

La conclusione di questo 2013 non poteva essere diversa. Il richiamo alla Costituzione e ad una domanda se i cittadini sono veramente uguali o anno allo stesso tempo pari dignità.

…ma tutti i cittadini di questo Stato hanno veramente pari dignità?

Nel primo numero del 2013 avevamo scelto di aprire richiamandoci alla Costituzione Italiana, espressamente all’articolo 32 nel quale si afferma: “Lo Stato tutela la salute fondamentale diritto dell’individuo e interesse della collettività e garantisce cure adeguate agli indigenti. Nessuno può essere obbligato a un determinato trattamento sanitario se non per disposizione di legge.
La legge non può in nessun caso violare i limiti imposti dal rispetto della persona umana”.
Scegliamo di concludere l’anno parlando ancora della nostra Costituzione, ma questa volta di giustizia, un argomento che fino a qualche tempo non occupava l’editoriale.
Lo facciamo, come potete leggere a fianco, attraverso le parole di un avvocato che da anni ormai segue le cause, gli indennizzi e le transazioni, perché come il diritto alla salute, esiste anche un diritto alla giustizia, quella giusta, in tutti i luoghi e tribunali del nostro paese.
Lo facciamo soprattutto nella convinzione che questo non sia un semplice argomento di dibattito ma una constatazione che ottiene conferme quasi ogni giorno: lo Stato italiano e non solo la giustizia (quella con la g minuscola) non brillano soltanto per la loro assenza nei confronti di quelle persone che non hanno “voce” o quantomeno non sono in grado di occupare quegli spazi che “contano”, ma con il dubbio che si fa sempre più pressante che ci sia nel nostro Paese una certezza del diritto, come afferma il nostro editoriale.
In quell’articolo di gennaio citavamo anche l’articolo 3 della stessa Costituzione che afferma tra l’altro: “...tutti i cittadini hanno pari dignità sociale e sono uguali di fronte alla legge”.
Infatti la Corte Costituzionale nel novembre 2011 aveva abrogato le norme che negavano la rivalutazione dell’indennizzo e che quindi gli arretrati erano dovuti in base al tasso di inflazione.
Ma in questo caso c’era chi aveva pagato ed altri no.
Infatti lo stesso articolo diceva: “E il Ministero della Salute? Tace e comunque non paga, oppure quando è “costretto” da una sentenza, ottempera, ma dopo molto tempo, anche più di due anni”.
Ma lo Stato, il Parlamento, i Ministeri... non siamo noi cittadini che mandiamo i rappresentanti a difendere i nostri diritti?
È certo una bella domanda che meriterebbe una risposta di quelle “qualunquistiche”, sparando poi a destra ed a sinistra come si fa in questi casi, senza poi colpire nessun bersaglio, mentre il vero “bersaglio” sono ancora una volta quei cittadini che chiedono giustizia senza ottenerla.
Qualcuno poi, molto spesso ci chiede: “...ma voi delle associazioni che ci rappresentano, cosa state facendo?”.
Nulla stiamo facendo, perché lo Stato in questo momento non ci risponde, è più che mai assente, immerso nelle dispute fra partiti che condizionano lo svolgersi della vita parlamentare ed anche di tutti quegli organismi che dovrebbero dare delle risposte.
Combattiamo contro i mulini a vento, ci arrampichiamo sugli specchi, cozziamo contro muri di gomma.
Non ci rimane altro che denunciare, ma la nostra voce (quella del nostro giornale) è troppo piccola. E l’editoriale a fianco riflette proprio questa impotenza.
Allora cosa facciamo, ci aggrappiamo al “populismo” di chi grida più forte o continuiamo a batterci in tutte le sedi consentite?

Brunello Mazzoli

Nel 2012 abbiamo dato particolare risalto all’attività delle Associazioni di volontariato, sia quelle rivolte all’emofilia che a quelle che seguono i talassemici. Non abbiamo dimenticato comunque che il 2011 era stato l’anno europeo del volontariato, tanto è vero che abbiamo aperto con un’editoriale dedicato proprio a questo argomento, ribadendo la necessità di un impegno costante soprattutto da parte dei giovani.

Il 2011 è stato l’anno europeo del volontariato?ATTESTATO

Quanti sapevano che il 2011 era l'anno europeo del volontariato?
Immaginando la risposta, purtroppo, di molti di voi, vi informo che il Consiglio d'Europa ha riferito che questo settore coinvolge 3 persone su 10 nell'Unione Europea, per un totale di circa 100 milioni di persone.
Vi cito un passo importante del documento del Consiglio d’Europa nel quale il volontariato viene definito: “un tipo di attività capace di concretizzare i valori e gli obiettivi della stessa Unione europea”.
Dialogo intergenerazionale ed interculturale, protezione civile, aiuti umanitari ed aiuti allo sviluppo, integrazione dei migranti, promozione dei diritti umani e dello sviluppo sostenibile, tutela dell’ambiente e crescita dell’occupazione.
Questi risultano essere gli ambiti in vario modo influenzati positivamente dall’azione intrapresa dai tanti volontari coinvolti.
Il documento si conclude con questa frase:“Giovani, meno giovani, occupati e non occupati, appartenenti a differenti etnie e credo religiosi, i volontari sono la testimonianza vivente di come sia possibile abbattere quotidianamente barriere sociali, culturali, religiose ed etniche”.
E se la Regione Emilia-Romagna ha ritenuto di dover consegnare questo riconoscimento (non soltanto a noi per fortuna) un motivo ci sarà.
Per noi che compiamo il 40° anno come associazione ed il 38° come giornale, è un messaggio importante che ci stimola a proseguire verso gli obiettivi che si erano prefissi i nostri fondatori ed in special modo colui che ha il nome stampato in caratteri cubitali sull'attestato e, soprattutto, nel nostro cuore, Vincenzo Russo Serdoz.
Pensate che il direttore di questo giornale abbia un poco travalicato quelli che sono i propri semplici confini di giornale che si rivolge a poche migliaia di persone?                                                                                         
Io credo di no, perché non posso dimenticare ciò che affermavamo in quell’ormai lontano 1974: “Quando era un problema reperire semplicemente il sangue fresco per una trasfusione, non potevamo pensare agli altri, ma ora che abbiamo una cura, possiamo rivolgere lo sguardo anche agli altri”.

L’assemblea nazionale della Federazione degli Emofilici

A proposito di associazioni di volontariato la nostra informazione è proseguita in questo 2012, parlando dell’assemblea della Federazione degli emofilici durante la quale si è riproposto il percorso di lavoro di un anno.
La presenza massiccia dei delegati da tutte le Regioni è stata una dimostrazione, se ancora ce ne fosse la necessità, che la Federazione rappresenta oggi veramente tutti gli emofilici italiani.
Un’assemblea che ci piace definire veramente matura e unitaria durante la quale pur non essendo mancate le discussioni anche accese, ci si è trovati di fronte ad una quasi totale univocità di intenti su tutti i punti del programma discussi.

LE INIZIATIVE ED I GIOVANI
C’è poi da rilevare come fatto altrettanto importante per ciò che riguarda la continuità dell’attività delle associazioni, in un momento che viene definito di “crisi delle vocazioni”, la presenza dei giovani, sia all’interno dello stesso esecutivo della Federazione, che nella nascita di una nuova associazione in Calabria della quale diamo notizia in altra parte del giornale.
È una ricorrenza questa che ormai va al di là di una semplice celebrazione, perché le associazioni, FedEmo e Paracelso in testa, hanno preso coscienza dell’importanza di essere visibili per farsi conoscere.
E vediamole le iniziative delle quali ci sono pervenuti i programmi.

“CLOSE THE GAP”
A Roma il 17 aprile organizzata dalla Federazione, nella della biblioteca del Senato “Giovanni Spadolini”, aula degli Atti Parlamentari, un incontro dal titolo: “Close the gap”, uno slogan che significa “garantire pari opportunità di accesso ai trattamenti”.
Interverranno, oltre al presidente di Fedemo Gabriele Calizzani, i rappresentanti del Ministero della Salute e della Commissione Igiene e Sanità

“POVERI DI MEZZI RICCHI DI RISORSE”
Sempre il 17 aprile presso l’Università di Milano la giornata avrà come tema: “Il terzo settore nella sanità, una riflessione a più voci”
Lo stesso slogan della locandina di presentazione della manifestazione: Poveri di mezzi, ricchi di risorse”, può dare la misura della determinazione e della volontà di entrare in tutti i settori della società.
A Brescia l’11 maggio organizzato dalla locale associazione con il patrocinio dell’Ordine dei Medici, di FeDemo e di Paracelso, come titolo: “Una rarità ma non troppo. Anche a Brescia l’emofilia” e che si svolgerà presso la “Domus Salutis”, nota ormai da diversi anni a tutti gli emofilici, la quale oltre ad essere la sede del progetto “Forte” dedicato ai fisioterapisti che seguono gli emofilici, dispone di professionisti che collaborano con il reparto di ortopedia del Policlinico di Milano.
Alla “Domus Salutis” accedono ormai gli emofilici da tutto il territorio nazionale.

Costituita United (Federazione delle Associazioni per la Talassemia e la Drepanocitosi)

Abbiamo poi messo in particolare risalto una notizia che attendevamo da troppo tempo e soprattutto il nostro giornale, dopo la fine inopinata della Lega Italiana contro le Emopatie che non aveva avuto un seguito ed ognuno si era chiuso ne proprio “orticello” regionale, un gruppo di rappresentanti di associazioni ha ritenuto fosse giunto il tempo di riunirsi. E se il buon giorno si vede dal mattino…. Vedremo il seguito della storia.
Domenica 6 maggio segna una data importante per le organizzazioni locali a tutela delle talassemie, drepanocitosi ed emoglobinopatie rare poiché si è ufficialmente costituita UNITED Onlus.
UNITED, come federazione italiana delle associazioni, è stata fondata grazie all’apporto iniziale di 14 organizzazioni locali in rappresentanza di buona parte dei 7000 pazienti italiani, provenienti dalla Sicilia, dalla Sardegna e da gran parte del Nord Italia, ma altre se ne stanno aggiungendo.
Garantire un’assistenza globale ai pazienti, ed alle loro famiglie, tutelandone il diritto alla salute, all’accesso alle cure, alla parità sociale, all’opportunità lavorativa, sono scopi prioritari di UNITED così come, la proposizione di interventi legislativi mirati, le campagne di promozione per il sostegno dei Centri di cura, per la ricerca clinica, volte al miglioramento dell’assistenza socio-sanitaria.
La consapevolezza che molte delle politiche sanitarie che saranno attuate nei prossimi anni, riguarderanno le Patologie Rare nella loro totalità, mentre le singole specificità avranno minor attenzione, richiede alle organizzazioni di pazienti una presenza costante, consapevole, preparata ed autorevole a livello nazionale, ma soprattutto europeo.
Per questo scopo la collaborazione con le società scientifiche nazionali, le Federazioni a tutela delle patologie rare, le Fondazioni e le aziende farmaceutiche che sostengono la ricerca clinica nel campo della talassemia, della drepanocitosi e delle emoglobinopatie rare, saranno capisaldi dell’azione di UNITED.
A Roma è stato semplicemente compiuto un primo atto formale ma con la piena consapevolezza che solo l’unione di tutte le associazioni e la condivisione delle risorse umane ed intellettuali presenti all’interno di questa realtà sia in grado di traghettare il lavoro di UNITED verso il raggiungimento degli obiettivi che si è prefissa: la tutela dei pazienti, dei centri di cura ed il progresso costante della ricerca clinica e scientifica.
Diversi gli interventi che si sono susseguiti da parte dei rappresentanti delle organizzazioni locali presenti all’evento.
Tommasina Iorno, dell’Associazione Talassemici e Drepanocitici Lombardi, ha esposto i temi forti del lavoro di questi mesi, ricordando, come premessa, i molti tentativi fatti negli anni per creare una rappresentanza nazionale ed illustrando gli scopi ed il metodo di lavoro che si intende perseguire nei prossimi mesi, per creare unità di intenti, ma anche di comportamenti, nell’affrontare i problemi.
Il confronto aiuta a crescere e consente, sia di trasferire le “best practice”, che di fare lobby”.
Non ha mancato poi di spiegare il significato di “volontariato”, mettendone in evidenza luci ed ombre nello specifico contesto, riconoscendo i picchi di eccellenza ma anche l’eccessiva frammentazione, dovuta a fattori socio-culturali e ad elementi di condizionamento esterni.
In conclusione si è passati alla nomina dei componenti il Consiglio Direttivo, in carica fino al 30 aprile 2013, nel rispetto dello Statuto approvato, che si compone di 7 rappresentanti: Elvira Amato, Marco Bianchi, Loris Brunetta, Loris Giambrone, Tommasina Iorno, Angela Passafiume, Graziella Secci, ed alla identificazione della sede legale che viene assegnata a Ferrara, quale città storicamente più significativa nella lotta alla thalassemia e nel ricordo del professor Rino Vullo quale indimenticabile pioniere.
Il Consiglio Direttivo ha poi nominato per acclamazione Marco Bianchi, presidente e Loris Giambrone, vice-presidente.

La recente creazione della Federazione delle Associazioni per le talassemie, la drepanocitosi e le anemie rare (UNITED Onlus), cui hanno aderito una ventina di associazioni, costituisce un importante punto di partenza verso una nuova unificazione dell’intero movimento nazionale delle organizzazioni che si occupano di queste patologie.
La situazione contingente della sanità, non solo a livello nazionale ma europeo, richiederebbe l’adozione di strategie mirate, e possibilmente condivise, per garantire il rispetto dei diritti dei pazienti, fortemente in discussione.
Ci si presentano davanti anni difficili e molti problemi da affrontare, sia in casa nostra, per la provata difficoltà di alcuni dei nostri Centri di cura nel garantire la prosecuzione della loro attività, sia livello europeo dove si decidono le strategie globali ed i finanziamenti per i progetti di ricerca clinica che rappresentano, forse, l’unica risorsa per migliorare la condizione, anche strutturale, dei Centri italiani e, a ricaduta, il potenziamento dei servizi ai pazienti.
Non possiamo illuderci che in un momento di recessione il Governo renda disponibili risorse economiche che, peraltro, non ha, per sanare anni di mala gestione della politica sanitaria.
Sarà necessario decidere strategie ed obiettivi a corto, medio e lungo termine, avendo cura di tenere un occhio attento anche a quello che succede a Bruxelles. Questo può essere fatto solo mettendo assieme quelle che sono le nostre risorse, umane, esperienziali ed intellettuali, accettando di mettersi in gioco, senza trincerarsi dietro frasi di circostanza o sottraendosi alla dialettica con i nostri interlocutori, che, magari, perseguono i nostri stessi obiettivi.
Le risorse sono rappresentate dalle associazioni, dalle Fondazioni, dai pazienti, dai medici, dalle famiglie che rappresentiamo, da tutti coloro che con noi hanno condiviso le battaglie passate e, sperabilmente, si apprestano a sostenerci anche nel futuro. Diventa indispensabile quindi concentrare le energie per fare in modo che le convergenze siano più forti delle divergenze avendo la certezza che solo attraverso un’azione unitaria si possa ambire al raggiungimento degli obiettivi che ci siamo dati. Per questo motivo è nata UNITED, al termine di un percorso di costituzione partecipato e, talvolta, sofferto, per avere una rappresentanza del nostro movimento capace di dare l’impressione di muoversi compatta verso gli obiettivi, che sappia parlare all’unisono, in cui ciascuno deve dimostrare di saper rinunciare a qualcosa pur di ottenere un vantaggio per tutti.

Loris Brunetta

Quali prospettive per le transazioni dopo l’incontro con il Ministero?

MinisteroSalute2

Anche il 2012 è stato un anno di battaglie per il riconoscimento dei propri diritti da parte di coloro che hanno subito le infezioni e che attendono da anni (troppo anni) una risposta definitiva dal ministero competente.

Fedemo e le altre associazioni dei danneggiati, ha avuto un incontro con il Ministro Balduzzi.

IL COMUNICATO DELLA FEDERAZIONE DEGLI EMOFILICI
Le considerazioni sull'incontro si leggono nel comunicato che Fedemo ha emesso il 3 febbraio: “Il decreto firmato dal Ministro della Salute e in attesa della firma del Ministro dell’Economia, prevede una prescrizione quinquennale che esclude la maggior parte dei 7 mila contagiati da sangue ed emoderivati infetti tra gli anni ’60 e i primi anni ‘90. Di fatto, si stima che solo il 20-30% resterebbe incluso nella transazione. Il decreto prevede, inoltre, la riduzione delle cifre dei trasfusi occasionali rispetto a quelle comunicate in passato.
FedEmo esprime il proprio fermo dissenso per un atto che, disconoscendo il risarcimento a gran parte delle vittime, non rappresenta in alcun modo la conclusione auspicata del difficile percorso transattivo iniziato quasi 5 anni fa (dicembre 2007).
Anche il Governo, d’altro canto, non sembra ritenere questo atto adeguato a sanare una delle pagine più brutte della nostra storia e ha aperto un tavolo di lavoro con le associazioni per cercare insieme delle soluzioni
Durante l’incontro si è toccato anche l’altro tema della rivalutazione dell’indennizzo legge 210/92 ed è stato comunicato che il Ministero, con un provvedimento avente valore dal 1° gennaio 2012, recepirà quanto deciso dalla Corte Costituzionale.corte costituzionale
Ci aspettano tempi difficili.
Se il decreto esce così come è stato "descritto", fioccheranno i ricorsi al TAR, che nella migliore delle ipotesi bloccheranno l'iter, nella peggiore (se il Tar desse ragione al Ministero, cosa sempre possibile) i "prescritti" diventerebbero irrecuperabili.
Meglio quindi insistere sin da subito per un decreto-legge “politico”, sulla scorta di quello presentato in Consiglio dei Ministri il 5 maggio 2011 (ma mai approvato), che preveda un super-indennizzo a tutti coloro che hanno fatto domanda di accesso alla transazione.

E LA RIVALUTAZIONE DELL’INDENNIZZO CHE FINE HA FATTO?
Anche sulla rivalutazione potrebbe esserci di nuovo la necessità di rivolgersi ai giudici, sicuramente per ottenere gli “arretrati”, ma anche per dare una "scossa" al Ministero, che annuncia provvedimenti, ma ad oggi non ha rivalutato.
Non possiamo esimerci dal ricordare che quando uscirono le norme di legge che negavano la rivalutazione, il Ministero fu velocissimo ad emanare una circolare per dare indicazione di decurtare subito la rivalutazione dagli indennizzi. Invece oggi che si tratta di fare “l'operazione inversa”, dal 9 novembre non è successo nulla.

LA FEDERAZIONE EMILIANO-ROMAGNOLA DEGLI EMOFILICI SI RIVOLGE ALLA REGIONE
Sempre per l'argomento della rivalutazione dell'indennizzo 210/92, la Federazione degli Emofilici questa volta quella dell'Emilia-Romagna ha incaricato il proprio legale avv. Marco Calandrino di spedire una lettera alla Regione:
“La Federazione Regionale delle Associazioni Emofilici dell'Emilia per chiederVi come e in che tempi intendete dare applicazione alla sentenza n. 293 della Corte Costituzionale del 9 novembre 2011 in materia di rivalutazione indennizzo legge 210/92.
Gli importi dovuti a titolo di rivalutazione ne rappresentano una parte significativa.
È quindi improcrastinabile una Vostra decisione sul punto, e non ci pare che la mancanza di “direttive” ministeriali possa di per sè sola giustificare la Vostra perdurante inerzia.
Stigmatizziamo la solerzia che ebbe il Ministero della Salute nel voler dare esecuzione al decreto legge n.78 del 31 maggio 2010 (che negò il diritto alla rivalutazione), ancora prima che fosse convertito in legge, mentre analoga solerzia non pare oggi avere nel volersi uniformare alla citata sentenza della Corte Costituzionale, che ha dichiarato incostituzionali tali norme.
Come FedRed, come Associazioni Emofilici dell’Emilia Romagna, ci aspettiamo che la “nostra” regione, le “nostre” Ausl, sappiano dare una risposta positiva e celere ai beneficiari dell'indennizzo ex lege 210/92”.

Sulla rivalutazione dell’indennizzo

SENTENZA DI CONDANNA DEL TAR MARCHE CONTRO IL MINISTERO DELLA SALUTE
Il ministero deve rispettare la sentenza della Corte Costituzionale del 9 novembre 2011.

Il TAR Marche il 30 gennaio 2012 si è pronunciato con 3 sentenze relative a 3 distinti ricorsi per ottemperanza, condannando il Ministero della Salute a corrispondere la rivalutazione di entrambe le componenti dell’indennizzo legge 210/92 a persone che già avevano ottenuto sentenze favorevoli (nella specie del Tribunale di Ancona), ma alle quali il Ministero aveva smesso di corrispondere la rivalutazione, facendo leva sulle norme del maggio 2010 che avevano negato il diritto alla rivalutazione.
Ora si inserisce questa ennesima “farsa” sul non rispetto di quelli che sono diritti acquisiti, quelli della legge 210/92 modificata come 238 nel corso degli anni.
Diritti che erano stati “scippati” non riconoscendo la rivalutazione secondo le tabelle complete.

Rivalutazione dell’indennizzo legge 210/92
Il Ministero dell’Economia e delle Finanze ha provveduto a pagare il 2° bimestre 2012 integralmente rivalutato, e ha corrisposto come “arretrati” la rivalutazione relativa al 1° bimestre 2012: quindi a decorrere dal 1° gennaio 2012 tutti coloro che ricevono l’indennizzo dal Ministero Economia lo ricevono integralmente rivalutato. Anche alcune Regioni e molte Ausl lo stanno corrispondendo integralmente rivalutato, e prevedo che tutte si adegueranno a breve. Sono questi gli effetti della nota sentenza della Corte Costituzionale del 9 novembre 2011, effetti che riguardano tutti.
Rimane aperto il problema degli “arretrati” anteriori al 1° gennaio 2012, che possono essere, a seconda dei casi, di importi variabili da qualche centinaio di euro fino a circa 20 mila euro (per fare i conteggi delle differenze maturate potete consultare le tabelle pubblicate sui siti web di Hemoex e di FedEmo).
Ritengo che sia necessario da parte di coloro che mai hanno promosso un giudizio sul punto fare una causa avanti il Giudice del Lavoro: dal 9 novembre 2011 tutte le cause hanno avuto infatti esito positivo (sul mio sito www.studiolegalecalandrino.it alla pagina DOCUMENTI trovate alcune sentenze in pdf).
A coloro, invece, che hanno sentenza favorevole passata in giudicato consiglio di aspettare ancora un poco: è possibile che a costoro gli “arretrati” vengano corrisposti prossimamente. In difetto, anche queste persone dovranno attivarsi con atti di precetto o giudizi di ottemperanza.

Avv. Marco Calandrino

Modalità di pagamento indennizzo legge 210/92
Il 20 marzo scorso l’Associazione Emofilici e Talassemici di Ravenna, come altre associazioni, e il nostro giornale EX, hanno ricevuto dal Ministero dell’Economia il fax, che qui pubblichiamo, in relazione alle modalità di pagamento dell’indennizzo di cui alla legge 210/92. In realtà le novità esposte non si riferiscono solo al pagamento dell’indennizzo ex lege 210/92 ma a tutti i pagamenti di importo superiore ai 1.000 euro effettuati dalle Pubbliche Amministrazioni, pagamenti che dal 1° maggio prossimo non potranno essere effettuati in contanti, ma solo con modalità di natura bancaria e con strumenti di pagamento telematici. E’ importante quindi che ogni beneficiario dell’indennizzo legge 210/92 comunichi al più presto al Ministero le nuove modalità di pagamento, pena il rischio di disagi e problemi.

Rivalutazione dell’indennizzo legge 210/92
Dopo la nota pronuncia della Corte Costituzionale (sentenza 16 novembre 2011, n. 293), tutte le cause promosse da coloro che percepiscono l’indennizzo di cui alla legge 210/1992 per ottenere la rivalutazione anche della voce “indennità integrativa speciale” danno esito favorevole.
Sebbene i giudici delle Leggi siano stati chiari nell’affermare l’incostituzionalità dell’art. 11, commi 13 e 14, del Decreto Legge n. 78/2010, convertito con modificazioni, dall’art. 1, comma 1, Legge 122/2010 (il quale prevedeva, in particolare, che “la somma corrispondente all’importo dell’indennità integrativa speciale non è rivalutabile secondo il tasso di inflazione”), in centinaia di cause tuttora pendenti in tutta Italia l’Avvocatura dello Stato continua a sostenere due tesi: da un lato, ritiene che il Ministero della Salute non debba essere convenuto in giudizio, affermando che unici soggetti legittimati passivi in tali cause siano le Regioni e/o le Aziende Sanitarie Locali; dall’altro lato, interpretando parzialmente il complesso ragionamento compiuto della Corte Costituzionale, sostiene che, avendo la Corte Costituzionale dichiarato l’incostituzionalità dell’art. 11, commi 13 e 14, del Decreto Legge n. 78/2010, utilizzando come metro di paragone l’art. 2, comma 363, della Legge 244/2007 (il quale ha riconosciuto che l’indennizzo percepito dai soggetti affetti da sindrome di talidomide debba essere interamente rivalutato), la rivalutazione dell’indennità integrativa speciale debba essere riconosciuta soltanto dal 1° gennaio 2008, data di entrata in vigore della Legge 244/2007.
A parere di chi scrive, tali tesi difensive sono errate.
In secondo luogo perché la rivalutazione della voce indennità integrativa speciale deve essere riconosciuta sin dall’iniziale decorrenza dell’indennizzo Legge 210/1992. Questo per tre ordini di motivi: 1) l’illegittimità costituzionale di una norma equivale alla dichiarazione di illegittimità del contenuto della norma stessa (la norma interpretativa censurata stabiliva che “l’indennità integrativa speciale non è rivalutabile”); 2) se la Corte Costituzionale avesse voluto limitare nel tempo l’illegittimità costituzionale della norma lo avrebbe espressamente stabilito e avrebbe emesso una sentenza di accoglimento parziale; 3) se la Corte Costituzionale avesse voluto limitare nel tempo l’illegittimità costituzionale della norma avrebbe esaminato gli altri profili di illegittimità costituzionale ad essa sottoposti, invece ha stabilito “ogni altro profilo assorbito”.
In tal senso si sono già espressi alcuni giudici: fra tutti si segnalano il Tribunale di Torino, Sezione Lavoro, sentenza n. 1782/2012, e il Tribunale di Bologna, Sezione Lavoro, sentenza n. 654/2012, i quali hanno giustamente riconosciuto la rivalutazione dell’indennità integrativa speciale anche anteriormente al 1° gennaio 2008, sull’assunto che “la pronuncia della Corte Costituzionale non ha indicato alcuna delimitazione temporale nella sua pronuncia di illegittimità costituzionale e che, di conseguenza, in applicazione dei fondamentali principi in materia di efficacia delle sentenza dichiarative di illegittimità costituzionale l’art. 11 non può avere spazio applicativo”.

Avv. Marco Calandrino - Dott. Alberto Marin

Il decreto sui moduli transattivi
Il 13 luglio 2012 è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale il testo del decreto 4 maggio 2012 del Ministro della Salute di concerto con il Ministro dell’Economia e delle Finanze: lo trovate in formato pdf sui siti di Hemoex e di FedEmo.
Decreto comunemente definito “decreto moduli” oppure “decreto sui moduli transattivi”.
Il testo presenta alcune disposizioni poco chiare e/o variamente interpretabili.
Poi c’è il tema degli importi fortemente differenziati fra le varie categorie.
Giudico l’art. 5 “devastante”, in quanto introduce una rigida applicazione del principio di prescrizione (senza tener conto dei giudizi in corso, dove l’eccezione potrebbe non essere stata avanzata dal Ministero della Salute, senza tener conto di eventuali sentenze positive, senza tener conto di lettere interruttive della prescrizione, senza tener conto dell’analogia e coerenza con la transazione del 2003 e, per emofilici e talassemici, dei criteri della precedente transazione, etc. etc.), e in quanto introduce una “barriera” (fuori i contagiati ante-1978) che è in contrasto con la giurisprudenza della Corte di Cassazione.

Decreto transazioni: dopo le esclusioni come continuare?... copertina 12

Purtroppo lo strumento attraverso il quale si amministra la giustizia sulla terra è il Diritto, un’nvenzione umana, quindi splendidamente imperfetta, che porta con sé tutta una serie di criteri per i quali non è sempre detto che ad un danno procurato corrisponda un pronto risarcimento.
Uno di questi criteri è proprio quello che, a norma di legge, statuisce che ogni tipo di reato possa cadere in prescrizione, con il risultato di rendere illegittima una, pur sacrosanta, pretesa risarcitoria se è passato “troppo tempo” dall’evento. Come se procurare un danno che si ripercuote gravemente sulla qualità e sull’aspettativa di vita delle persone, sia da considerarsi alla stregua di una banale richiesta danni a seguito di un tamponamento stradale.
Sarebbe interessante, a livello puramente accademico, capire quale sia stato il percorso che, partendo dalla Legge 244/2007, nella quale si sanciva il diritto al risarcimento per le categorie danneggiate da sangue infetto, hanno portato alla emanazione di un Decreto, attuativo di quella stessa legge, che sotto molti aspetti ne contraddice i contenuti delegittimando la decisione di un Governo e di un Parlamento, democraticamente eletti.
Così si è celebrato un vero e proprio sopruso, ancor più grave perché a danno di categorie deboli, di malati, già sbeffeggiate qualche anno prima, ma rigorosamente a “norma di legge” per cui difficilmente attaccabile sotto l’aspetto legale.
Da quanto si prefigura con questo Decreto, sembrerebbe, quindi, che si stia per celebrare una ennesima esclusione, sempre a danno delle medesime categorie.
Durante un incontro svoltosi al Ministero lo scorso mese di febbraio il Prof. Balduzzi ebbe a dire ai rappresentanti delle Associazioni che il Decreto, questo Decreto, era stato firmato, “obtorto collo”, a causa delle azioni sconsiderate di alcuni legali, i quali ottenendo una sentenza favorevole al TAR, avrebbero costretto il Governo ad emanare quello che, almeno per emofilici, thalassemici e drepano, suona come una sentenza senza appello.
Può darsi che sia vero, anche se, leggendo il testo del Decreto appare chiaro che questo documento non sia il frutto dell’improvvisazione di qualche burocrate ministeriale che si è visto costretto ad agire frettolosamente minacciato dalla mannaia del TAR Lazio, quanto piuttosto di un paziente, e sapiente, lavoro di cesello degno del miglior mastro orafo fiorentino di Ponte Vecchio.
Eppure, ad onor del vero, fin dal primo minuto in cui l’allora Ministro Storace istituì il tavolo tecnico, nel 2006, per discutere dell’argomento, le nostre categorie sono state presenti e più che degnamente rappresentate in ogni circostanza, anzi in molti casi, grazie ad una dedizione impagabile da parte della dottoressa Iacono, ne ha scandito addirittura i tempi.
In questa partita, qualunque cosa si pensi, nessuno di noi ha mai avuto buone carte da giocare, ma, nonostante questo, abbiamo coltivato forte la speranza di spuntarla illusi da una serie di piccole conquiste, da una “consecutio” di eventi costruita apposta per lasciarcelo credere, ma soprattutto dalla grande vittoria costituita dalla emanazione della Legge 244/2007, con stanziamento economico ed affermazione del diritto al risarcimento del danno.
Il sopraggiungere di una crisi economica senza precedenti che ha seguito temporalmente tutta una serie di calamità naturali che si sono abbattute sul nostro paese, ha reso via via sempre più complessa la materia e difficile l’accesso alle cifre che, per legge, si stavano accantonando per risarcire le pretese degli aventi diritto.
Ma se era impossibile pensare di lottare contro eventi imprevedibili doveva essere una precisa responsabilità di ciascuno di noi, associazioni, pazienti, familiari e legali, fare in modo che il fronte restasse compatto, come nei primi momenti, teso al raggiungimento di un risultato che, considerati i tempi, sarebbe stato storico.
A conti fatti è stato proprio così, sebbene non nel senso sperato, perché quanto messo in atto ha fornito al Ministero il pretesto che aspettava per estrarre dal “cassetto” il Decreto che aveva oculatamente predisposto per togliersi dagli impicci.
Va ribadito che sarebbe stato comunque il Ministero ad avere l’ultima parola e che la partita era già compromessa ben prima che partissero quei ricorsi, ma avrebbe dovuto prendersi la responsabilità della sua decisione senza che gli venisse fornita alcuna giustificazione formale.
Adesso il “busillis” sta nel capire come procedere per non dichiarare la sconfitta senza nemmeno provare a mettere in campo tutta la forza del nostro diritto, ripetutamente violato, ad ottenere quella giustizia già riconosciuta ad altri nostri sfortunati compagni di vita.
Per continuare a coltivare una qualche speranza affinché le attese di molti pazienti si realizzino, il terreno offerto da un Governo tecnico, come l’attuale, non sembra sia quello più fertile per consentire di rilanciare le nostre aspettative.
Il buon senso suggerirebbe di attendere un nuovo Governo politico, ritrovando nel frattempo lo spirito unitario iniziale e definire una strategia comune volta, se mai sarà possibile, a recuperare il terreno perduto senza incorrere nuovamente nella tentazione di personalismi, o di azioni sporadiche e non condivise, che altro non fanno se non alimentare l’idea di un gruppo diviso con il quale nemmeno valga la pena di trattare.

Transazioni: il Ministero inizia a mandare le pec

Il 17 e il 18 ottobre 2012 ho ricevuto 7 pec (messaggi di posta elettronica certificata) dal Ministero della Salute, con oggetto "Transazioni di cui alle leggi 29 novembre 2007, n.222 e 24 dicembre 2007, n.244": tali comunicazioni contenevano una sorta di "preavviso di rigetto" di 7 domande di accesso all'iter transattivo avanzate da miei clienti.

Il testo recita così: "Con riferimento alla domanda di adesione alla procedura transattiva indicata in oggetto per l'accesso alla successiva fase di stipula delle singole transazioni, si rappresenta che la domanda non è accoglibile in quanto risulta che sia decorso il termine di cui all'art.5 comma 1 lettera a) del D.M. 4 maggio 2012.
Entro venti giorni dal ricevimento della presente, la S.V. ha diritto di presentare per iscritto le sue osservazioni, eventualmente corredate da documenti, al seguente indirizzo: .... Dell'eventuale mancato accoglimento di tali osservazioni sarà data ragione nella motivazione del provvedimento finale. ...".
Le previsioni più pessimistiche si stanno avverando: potete leggere i successivi aggiornamenti sui blog del sito web di HEMOEX.

Avv. Marco Calandrino

Notizie sulla rivalutazione dell’indennizzo

Dopo la nota pronuncia della Corte Costituzionale (sentenza 16 novembre 2011, n. 293), tutte le cause promosse da coloro che percepiscono l’indennizzo di cui alla legge 210/1992 per ottenere la rivalutazione anche della voce “indennità integrativa speciale” danno esito favorevole: si veda a titolo esemplificativo la pagina documenti, sezione sentenze, del sito web www.studiolegalecalandrino.it
Tutte le tesi ministeriali su legittimazione passiva, prescrizione, decorrenza del diritto alla rivalutazione, vengono sistematicamente smentite sia dalla Corte di Cassazione, sia da Tribunali e Corti d’Appello, che condannano il Ministero della Salute a pagare la rivalutazione per il futuro, nonché gli “arretrati” (rivalutazione non corrisposta in passato).
Non si capisce pertanto la ratio della linea del Ministero che continua a resistere nei giudizi per poi venire condannato a pagare anche le spese legali, e non si comprende come non cerchi, invece, di procedere ai pagamenti spontaneamente, prima che i singoli beneficiari ricorrano ai giudici (il Ministero, infatti, viene sempre “messo in mora” con diffide stragiudiziali, alle quali neppure risponde).
Mentre coloro che ricevono l’assegno dal Ministero Economia da quest’anno lo ricevono rivalutato (senza però aver ricevuto gli “arretrati”, per ottenere i quali è necessario promuovere una causa, come appena detto), la situazione è ancora più grave per molti beneficiari pagati da Regioni o Ausl che, anche in presenza di sentenze positive passate in giudicato, continuano a ricevere l’indennizzo non rivalutato, sulla base dell’assunto che non ci sarebbero fondi...

Avv. Marco Calandrino

Abbiamo dato ancora una volta ampio spazio alle celebrazioni della Giornata Mondiale dell’emofilia attraverso alcune iniziative e soprattutto le più significative per l’impegno profuso dalle associazioni locali.

A Mirabilandia la giornata mondiale dell’emofiliaManifestoMira

“CAMBIANDO L’ORDINE DEI FATTORI IL RISULTATO NON CAMBIA?...”
Parco divertimenti di Mirabilandia, domenica 22 aprile organizzato dalla Federazione Emiliano Romagnola degli Emofilici con il patrocinio della Regione Emilia Romagna, dedicato alle famiglie e soprattutto ai giovani.
La scelta del Parco di Mirabilandia non è casuale ma vuole anche in questa occasione inserirsi in tutti gli ambienti della società.
Volevamo che fosse una giornata dedicata alle nostre vite, alle tante cose che avevamo da dirci e che continueremo a dirci. Certo, non ci conoscevamo tutti e, a dire il vero, qualcuno probabilmente si è anche “perso nel bosco”. Forse non avrà condiviso lo spirito che ci animava, appartenendo alla categoria di chi non ha bisogno di confronti? Peccato. Quelli che sono rimasti, però, di cose ne hanno sentite! C’è stato, tra l’altro, l’interessante progetto presentato da Renata, dedicato alla figura della donna, questo “fantasma che ogni tanto appare nel castello” e al quale pochi in altre occasioni si sono presi la cura di dare degno ascolto. Stavolta mi sembra che le premesse siano buone e che la volontà di far uscire le intenzioni dal mondo delle sole parole, possa finalmente dare i suoi frutti.

LA CRONACA
Le circa trecento persone presenti nel teatro del parco di Mirabilandia, hanno ascoltato, in rappresentanza dei nostri medici, la dott.ssa Annarita Tagliaferri responsabile del Centro Regionale Hub di Parma, illustrare l'attività svolta in questi anni in Emilia Romagna.
Le iniziative rivolte ai pazienti per facilitare l'accesso alla cura ed ai controlli, il progetto di facilitazione per l'accesso ai pronto soccorso, la chiavetta consegnata ad ogni paziente per il controllo accurato delle cure.

PRESENTATO UN PROGETTO RIVOLTO AI RAGAZZI E ALLE FAMIGLIE
Si è fatta interprete in qualche modo una delle mamme, Felicita Coscioni.
“Oggi sono qui – ha esordito Felicita - con un obiettivo ben preciso: ci piacerebbe attraverso il racconto della nostra esperienza, essere di stimolo ad altre famiglie e ci piacerebbe che altre famiglie avviassero un progetto simile al nostro. Il nostro gruppo ha cominciato a formarsi più di dieci anni fa. Si è allargato negli anni ed oggi partecipano agli incontri dieci famiglie. Il desiderio di chi ha ideato questo progetto era far conoscere le famiglie, farle incontrare al di fuori del Centro Emofilia, quindi in un luogo dove ci si potesse sentire liberi di condividere anche emozioni, bisogni, oltre che situazioni.
Negli anni abbiamo avuto, ciascuno con i propri tempi, l’occasione di esprimere le nostre preoccupazioni, le nostre ansie e tante situazioni personali; condividere con gli altri con spontaneità, perché sai di avere di fronte a te persone che vivono la tua stessa esperienza, senza il timore di essere giudicati, aiuta ad alleggerire il peso di una situazione, talvolta anche molto pesante. Abbiamo condiviso tanti momenti della nostra vita con l’emofilia, alcuni non proprio allegri, ma altri di grande soddisfazione: la sconfitta degli inibitori, la prima vacanza in autonomia e ciascuno di noi ha potuto esprimere il proprio bisogno, ovviamente le nostre storie sono diverse.
Tra di noi ci sono bambini, ragazzi con emofilia lieve, grave, chi aveva già vissuto l’esperienza dell’emofilia nella propria famiglia di origine, chi è vittima di una mutazione genetica sporadica.
Le storie sono diverse e quindi anche i bisogni sono diversi.
L’intrecciarsi delle nostre storie diverse ha fatto si che tra di noi si creassero legami forti, abbiamo posto le basi per creare una rete. Il gruppo è diventato un luogo dove tessere relazioni esterne alla cerchia ristretta di amici e parenti e questo è molto importante, soprattutto per chi vive una malattia cronica, con cui dovrà fare i conti per tutta la vita.
Con il contributo di una pedagogista, la dr.ssa Maria Domenica Losio siamo usciti dalla patologia per affrontare i diversi temi che riguardano l’educazione dei figli.
È emerso quasi subito che le nostre preoccupazioni, i nostri dubbi come genitori erano quelli che nutrono anche gli altri genitori, solo un tantino amplificati: per esempio se parliamo di autonomia è chiaro che per i genitori di un bambino emofilico è più difficile lasciar andare il proprio figlio, però è altrettanto vero che, in quanto più preoccupati, abbiamo anche una sensibilità maggiore rispetto ad alcuni rischi: diventare eccessivamente apprensivi, ossessionati dalla malattia, siamo in pratica più motivati a cercare di migliorare il nostro modo di essere genitori.
Il tema degli incontri di quest’anno è la comunicazione. Attivare una buona comunicazione sin da quando i nostri figli sono piccoli vuol dire saper ascoltare i loro bisogni; comunicare in maniera efficace consente anche di renderli più responsabili e collaborativi e noi genitori di bambini emofilici sappiamo quanto sia importante per la cura dei nostri figli, che loro collaborino con noi.
Abbiamo imparato a conoscerci, abbiamo stretto legami di amicizia e così pure hanno fatto i nostri figli. Abbiamo creato una rete, che desideriamo allargare.
Il nostro desiderio oggi è che altre famiglie facciano la nostra esperienza: condividere i problemi con chi ha le tue stesse ansie, preoccupazioni, con chi sa cosa vuol dire affrontare il dolore di un emartro, il pianto disperato di un bambino che non vuole fare la puntura e deve farla magari tutti i giorni per combattere gli inibitori, può davvero rendere tutto un po’ meno pesante.
I consigli di genitori più esperti, perché hanno già affrontato quello che tu devi affrontare sono di grande aiuto.
Quello che serve è continuità e motivazione ed il desiderio di guardare all’emofilia non come un limite, ma quasi come un’opportunità … Esagero? me lo ha insegnato mio figlio”.

I GIOVANI E IL LABORATORIO TEATRALE
P1000859Il momento più emozionante della manifestazione lo hanno creato Enrico, Jacopo, Luca, Federico, Tommaso, Simone, Lorenzo, Lori piccolo e Fiammetta, il gruppo del laboratorio teatrale.
Una rappresentazione/informazione sull'emofilia che si può spiegare soltanto guardando oppure ascoltando i due ragazzi che si sono raccontati.
Abbiamo scelto quello di Lorenzo estrapolando alcune delle sue affermazioni più significative.
“Io non posso dire di aver scoperto la malattia in un momento preciso, molti momenti della mia infanzia con l’emofilia me li raccontano i miei genitori anche se qualcosa mi è rimasto impresso.
Un mio ricordo invece era che odiavo a quando le infermiere dell’ospedale mi dovevano fare l’infusione e mi tenevano il braccio immobilizzato, anche se piccolo per me era una mancanza di rispetto nei miei confronti.
Non sono rimasto traumatizzato a causa di questo periodo della mia infanzia, perché tutte le persone vicine a me, nonostante stessi passando un brutto periodo, non si demoralizzavano anzi cercavano sempre di tenermi allegro.
In breve sulla vita di un emofilico penso sia importante non vivere in una campana di vetro.
Non bisogna aver paura del giudizio degli altri, non si può vivere avendo paura di camminare, bisogna prendere al volo le opportunità, perché secondo me, quello che mi dice sempre un mio caro amico, la vita è una si deve vivere con quello che ci è stato dato.
Mi permetto assenze giustificate a scuola e faccio vacanze fantastiche in più gratis. Grazie gli organizzatori della vacanza in Romagna, lì, oltre a divertirmi moltissimo, conoscere persone fantastiche e farmi tantissimi nuovi amici, ho imparato ad infondermi da solo. Questo mi permette di viaggiare senza quei due rompi scatole dei miei genitori. L’anno scorso sono andato da solo 2 settimane In Inghilterra.

Paracelso – Poveri di mezzi ricchi di risorse

Un 17 aprile dedicato a una riflessione sul terzo settore, quello delle organizzazioni non profit in cui opera Fondazione Paracelso.Paracelso1
È certo che la questione della sostenibilità economica alla luce delle difficoltà di bilancio della pubblica amministrazione vada affrontata, evitando dispersioni di risorse e distorsioni legate a interessi commerciali ma al contempo salvaguardando i servizi assistenziali.
Contro la soluzione drastica e punitiva dei tagli indiscriminati alla spesa, che vanno ponderati con attenzione e sguardo rivolto non solo all'immediato per scongiurare danni alle persone senza che si ottengano sostanziali e rilevanti risparmi, Fondazione Paracelso sostiene con forza la necessità di coinvolgere nei processi decisionali e nella scelta delle priorità i professionisti delle cure mediche e i pazienti, unici e veri portatori di legittimo interesse: un altro buon motivo per riproporre la centralità del paziente, non soltanto come scelta di qualità attenta ai bisogni di chi è portatore di una patologia, ma anche come virtuosa modalità gestionale.
La nostra tesi è che, parlando di salute, un diritto essenziale dell'individuo, il punto di partenza debba essere l'analisi dei bisogni invece che la mera valutazione dei costi, a maggior ragione in considerazione della rarità dell'emofilia e del numero limitato di pazienti, costosi sì, ma pochi.
Ed è proprio partendo dai bisogni che Fondazione Paracelso ha sviluppato e condotto con successo negli ultimi tre anni il programma di aiuti umanitari a favore degli emofilici afgani, costituendo un centro specialistico di cura attraverso la formazione di medici e tecnici, dotando l'indispensabile laboratorio delle necessarie apparecchiature e stimolando la nascita di un'associazione nazionale di pazienti; tutto ciò consentirà a luglio 2012 l'ingresso dell'Afghanistan nella World Federation of Hemophilia, organismo mondiale di cooperazione per l'emofilia, aprendo la strada a percorsi formativi in ambito sia clinico che sociale e a donazioni di farmaco, da cui dipendono le possibilità di cura.

Pari opportunità di accesso ai trattamenti

Si è celebrato il 17 aprile, a Roma, nella Biblioteca del Senato, l’ottavo incontro, dedicato alla Giornata Mondiale dell’Emofilia. Slogan scelto dalla World Federation of Hemophilia è stato “CLOSE THE GAP- 100% CURE”, per evocare l’impegno a colmare le differenze tra le Regioni, in modo da assicurare pari disponibilità di trattamento in Italia e, nel mondo, rendere accessibili le cure al 100% dei malati emofilici.
La tavola rotonda, organizzata da FedEmo, ha affrontato numerosi temi, con la partecipazione di istituzioni, esperti clinici e rappresentanti del mondo accademico.
Dall’impegno politico a favore di chi soffre, all’accordo interministeriale a supporto dei progetti di utilizzo del FVIII da plasma nazionale, dal contributo delle Regioni alla cooperazione internazionale, alle pari opportunità di accesso ai trattamenti a livello nazionale ed internazionale
Il Presidente di FedEmo, Calizzzani ha dichiarato: “L’Italia è un paese molto generoso nella donazione di sangue, molto competente sul piano scientifico e sempre in prima linea nell’ambito della ricerca.
Tuttavia, sebbene il nostro sia un Paese all’avanguardia, non in tutte le regioni italiane esiste pari livello di qualità dei trattamenti e medesimo accesso ai farmaci per i pazienti emofilici. Per questo FedEmo si è fatta promotrice, presso la Commissione Salute della Conferenza Stato-Regioni, di un progetto finalizzato alla definizione dei requisiti minimi strutturali tecnologici ed organizzativi e di Linee Guida per l’accreditamento istituzionale dei Centri”.
A livello nazionale “Obiettivo 100% cure” significa impegno a promuovere, in tutte le Regioni italiane, pari livello di qualità dei trattamenti e medesimo accesso ai farmaci per i pazienti emofilici.
Per questo motivo, nel 2009 FedEmo si è fatta promotrice, presso la Commissione Salute della Conferenza Stato-Regioni, di un progetto finalizzato alla definizione dei requisiti minimi strutturali tecnologici ed organizzativi e di Linee Guida per l’accreditamento istituzionale dei Centri e Servizi per la diagnosi e la cura delle malattie emorragiche congenite (MEC) sul territorio nazionale.
Il Prof. Gringeri inoltre ha ritenuto importante sottolineare “La partnership nell’erogazione della cura dell’emofilia, cioè clinici e rappresentanti dei pazienti dovrebbero partecipare al processo decisionale. Non bisogna parlare di costi, perché il rischio nel cambiare prodotti, provoca conseguenze che saranno a carico dello Stato, cioè di ognuno di noi. Quindi per risparmiare ora, pagheremo di più domani”.

Abbiamo poi ricordato colui che ha creato tutto ciò che c’è oggi per quanto riguarda la cura dell’emofilia e le associazioni di volontariato. Un pioniere che nonostante abbia negli anni pagato il prezzo più alto con la perdita di un figlio non ha mai lasciato che altri svolgessero il suo compito che ora prosegue dopo la sua eredità.

Umberto Randi nella nostra storia

Umberto. Vent'anni fa, a Milano, una giornata di aprile o comunque di primavera. Una trentina di persone più o meno fra i venticinque e i cinquant'anni, che Umberto chiamava insistentemente i giovani sorridendo malizioso con quei suoi occhi vispi, sotto i baffetti a spazzolino.Randi 2
Non era l'inizio della nostra conoscenza, l'Avvocato Randi era una figura e un nome a me familiari fin da marmocchio; ricordo fra l'altro la sua presenza, all'epoca con i capelli appena brizzolati e una gran pancia che poi negli anni avrebbe smaltito, alla prima emosettimana bianca, anno 1975, in posa davanti all'albergo di Panchià, accanto al sindaco del paesino e a un Mannucci vestito e pettinato come Paul McCartney.
Era però la prima volta in cui i trent'anni che ci separavano non costituivano più una barriera insormontabile, consentivano una relazione, lui un signore sulla soglia dell'età anziana, io un trentenne o poco più che fin lì mai si era occupato di vita associativa ed emofilia, ad ascoltare concentrato e un po' spaesato quell'eloquenza torrenziale, ricca di incisi spesso oscuri, carica di enfasi e vivacità. Finì che capii ben poco, se non che quell'uomo, di cui mi era ben chiaro il ruolo avuto nella costruzione di tutto ciò che componeva la rete di assistenza clinica e sociale agli emofilici italiani, stava facendo né più né meno che una chiamata alle armi, e che a tale chiamata era doveroso rispondere: se non altro, in riconoscimento del generoso e più che ventennale impegno da lui profuso, mai scalfito nemmeno da immani tragedie personali e familiari.
Era doveroso e, come mi resi conto ben presto, stimolante, formativo: si apriva un nuovo mondo di partecipazione e responsabilità, e la possibilità di accedervi portati per mano da quell'uomo cocciuto, determinato e combattivo; accedervi, soprattutto, nell'ambito di quella relazione ora possibile, di un rapporto umano anche quello stimolante, formativo.
Umberto: in questi vent'anni per me un piccolo padre.

Un altro organo importante per quanto riguarda l’emofilia e cioè la rappresentanza mondiale chiamata World Federatio of Hemophilia che ogni tre anni tiene il suo congresso. Noi come sempre eravamo presenti con i nostri inviati.parigi

Il congresso della Federazione Mondiale dell’emofilia

Nel corso della prima settimana di luglio, si è svolto a Parigi il Congresso Mondiale della World Federation of Hemophilia con un’alta affluenza di partecipanti.
E grazie alla loro presenza, all’inevitabile scontro-incontro delle molteplici realtà, così divergenti a volte, si riesce a mantenere alto il significato di questi eventi che, altrimenti, sarebbero sterili.
Abbiamo ritrovato i sogni di chi è arrivato con una speranza, la forza e la rabbia per un progetto che non decolla, la delusione, le incomprensioni e i tentativi, maldestri a volte, di chiarire un malinteso.
E rancori che permangono.
E poi debolezze e incredulità, coraggio e solitudine, spavalderia, ma timidezza, anche.
E infine, ancora, una buona dose di entusiasmo.
Quello buono e non ciarlatano, che somiglia tanto alla spezia aggiunta all’ultimo momento, per dare sapore ad una pietanza.
Quell’elemento che salva, qualcosa in più che dà sapore e toglie l’assenza di gusto.
C’è la vita insomma.
E allora, nonostante tutto, si guarda avanti con meno paura, anche se, in molte occasioni, le parole pronunciate dai relatori nei loro interventi, non sono state propriamente adeguate.
Nessuno affronta un lungo viaggio per ascoltare favole, soprattutto penso a coloro che al disagio devono aggiungere gli enormi sacrifici per essere stati lì.
Durante questi incontri, si vivono le storie vere, insieme a chi ce le ha raccontate, perché si è lì per incontrarsi.
Succede di condividere quella pena, di voler fare una cosa, anche una piccola cosa, pur di non restare indifferenti.
E poi capire, che quel che conta, è non dimenticare, è tornare a casa, serbando nella mente, la promessa fatta, di non cancellare quel nome, quella persona.

LA STORIA DI MEGAN
Vorrei raccontarvi di Megan, una madre che potrebbe arrivare da uno di tanti paesi dove la povertà la fa da padrona.
Nel nostro caso l’80% della popolazione totale delle persone affette da questa patologia. Tanto per non dimenticare i numeri.
Ma torniamo a Megan, donna-madre, forte e coraggiosa. Lei non si è arresa alla condanna di un medico ignorante, in quanto non a conoscenza, che non sapeva e poteva nemmeno fare una diagnosi.
Non si è fatta spaventare dalle parole, dalle braccia alzate in segno di resa (leggete il suo libro), dalla stupefacente scoperta che un farmaco esiste, ma costa troppo, IN SHA ALLAH! E “se DIO vuole”, Megan è riuscita in parte nel suo intento, bussando, ribussando, chiedendo e chiedendo ancora.
Sapere che Megan arriva dalla Nigeria, non conta poi tanto, non aggiunge altro. Se non che è un paese come tanti ancora, dove il diritto, inizialmente negato, comincia lentamente a farsi strada.
Come lei stessa scrive “il mio motto è diventato che se nessuno può insegnarti, devi imparare da sola”.

L’INTERVENTO DI MARC SKINNER
Presidente uscente della WFH: “da quando fu fondata nel 1963, la Federazione Mondiale dell’Emofilia, il trattamento terapeutico ha fatto tanta strada. Siamo all’apice di una nuova rivoluzione nella cura, con le conquiste fatte su tutti i fronti, dai prodotti biosimilari, a più lunga durata, fino alla reale prospettiva della terapia genica.
È ora il momento di chiarire la corretta definizione di cura ottimale e adottare un nuovo modello organizzativo per il XXI secolo, per aumentare le risorse di cui disponiamo”.
Questo piano decennale pone esattamente tali paesi e regioni del mondo, precedentemente sotto assistite, come obiettivo e dove il Gap nella cura è più grande.
Queste nazioni, poste nel punto più basso dello spettro economico, saranno le fondamenta su cui il futuro sviluppo potrà avvenire.
Il Presidente uscente ha inoltre affermato che: “lavorando insieme ogni giorno, come una grande famiglia, noi faremo un passo in più per il GAP nella cura e raggiungere l’obiettivo del trattamento per tutti”.
E non più solo emofilia, perché ormai l’obiettivo è rivolto alla consapevolezza e all’istruzione per migliorare la cura nei pazienti affetti da malattie emorragiche rare (RBDs).
Infatti molti sono i progressi raggiunti nella diagnosi e terapia dei pazienti RBDs, ma c’è ancora molto da fare.

LE PATOLOGIE EMORRAGICHE RARE
In occasione del congresso è stata dedicata una sessione a tre di queste patologie emorragiche rare: la carenza di FXI, di FVII e l’afibrinogenemia congenita. “La più comune delle quali è la prima” - ha affermato la Dott.ssa P. Bolton-Maggs, presidentessa della Commissione per i von Willebrand e RBDs della WFH dal 2006 - ed è particolarmente presente nei giudei askenaziti.
Essa tende a manifestarsi con emorragie di media intensità, anche quando la patologia è grave. In questo differisce sia dall’emofilia grave, che dalle forme gravi di carenze di altri fattori.
Per di più, pazienti con carenze parziali, possono avere una tendenza emorragica che non è ben correlata al livello del fattore presente e la ragione di ciò, è sconosciuta.
Queste malattie vengono poco riconosciute, perché rare e le persone che ne sono affette, possono sentirsi molto isolate.
È difficile quando hanno problemi emorragici, perché i medici hanno poca o addirittura nessuna esperienza e così molti non possono essere gestiti in modo appropriato.
Infatti a causa della rarità, non c’è stata una grande pulsione a produrre fattori sostitutivi per la loro patologia, anche se qualcosa sta cambiando”.

IL PROBLEMA DELL’INIBIORE
Altro argomento largamente dibattuto, è stato quello sull’inibitore che, come sappiamo “si sviluppa su un terzo dei pazienti emofilici ed è probabile che ciò accada nei primi cinquanta giorni di esposizione, nei pazienti precedentemente mai trattati.
L’immunotolleranza (ITI), può avere successo nell’eliminare l’inibitore nella maggior parte dei pazienti, se si provvede ad iniziarla nel più breve tempo possibile, quando cioè l’inibitore insorge”, ha affermato il Dott. C. Hay del Manchester Royal Infirmary , aggiungendo che “l’ITI è raccomandata agli emofilici A gravi con un persistente inibitore che interferisce sia con la profilassi che col trattamento a dosi standard degli episodi emorragici con FVIIJ”. Egli considera riuscita la ITI sia nel caso di un recupero maggiore al 66%, sia con un’emivita inferiore a 6 ore, o con il tratto più basso di FVIII misurabile dopo le 48 ore.
Ha sostenuto inoltre che “il parziale successo, è determinato dalla buona e stabile risposta clinica al FVIII, senza una crescita anamnestica dell’inibitore, ma con una farmacocinetica non normale.
C’è fallimento se fallisce la tollerabilità o la continuità al trattamento.
Si fallisce se non si raggiunge la tolleranza entro i 33 mesi e non raggiunge un 20% di riduzione nel titolo dell’inibitore, negli altri sei mesi, oltre i primi tre.
Naturalmente si ottiene un esito migliore, iniziando l’ITI il più presto possibile e che anche interromperla, può danneggiare significativamente la percentuale di successo”.
Il Prof. Alessandro Gringeri di Milano ha precisato che “nel trattamento di un’emorragia acuta in un paziente con inibitore, entrano in gioco molte variabili: il costo, la localizzazione e gravità dell’emorragia, il livello di inibitore, l’efficacia del prodotto, la sicurezza e l’età del paziente.
Tutto deve essere considerato.
E il tempo è una componente cruciale nella gestione dell’emorragia. Possiamo continuare lo stesso trattamento, ma se non otteniamo una risposta, dobbiamo aumentare o diminuire la dose, se non addirittura prendere in considerazione un altro prodotto”.

Andrea ci racconta la sua esperienza a Parigi
Quando mi chiedevano cosa fosse l’emofilia ho sempre risposto con la frase standard: “l’emofilia è una malattia ereditaria che consiste nella mancanza di uno dei fattori della coagulazione e per cui il sangue non coagula in maniera normale”.
Ora, dopo il Congresso Mondiale dell’Emofilia svoltosi nella bellissima città di Parigi, posso aggiungere alla mia definizione che l’emofilia è una malattia che unisce: vedere migliaia di persone intente a discutere del “mio” problema mi ha fatto sentire importante e, soprattutto, compreso.
Non è stata solo una questione di conferenze, tenute da ricercatori e dottori, ma di un punto di incontro tra emofilici, tra medici e pazienti, un modo, insomma, per scambiare dubbi e perplessità, esperienze e nuove idee.
Ne parlo in termini così entusiastici anche perché è stata la mia prima esperienza di questo tipo e di questa risonanza e la cosa mi ha decisamente elettrizzato.
Far parte di un gruppo di ragazzi e ragazze denominato DNA (acronimo di “Di Nuovo Assieme”) è stato fantastico!
Certo, forse all’inizio siamo stati un po’ timidi, per quanto alcuni di noi si conoscessero già, ma subito la timidezza è stata vinta e dopo cinque giorni insieme non ci volevamo separare e pensavamo solo al prossimo incontro.
Molto utile è stata la giornata dedicata all’incontro con giovani (e meno giovani) provenienti da tutto (o quasi) il mondo: Svezia, Canada, Colombia, Iran, Marocco, Francia e Austria.
È stato un incontro illuminante che ci ha fatto scoprire come gli altri Stati e le loro popolazioni concepiscono e si comportano riguardo l’emofilia.
Salta all’occhio la differenza fra le varie Nazioni: in Svezia fanno campi estivi per emofilici divisi in fasce di età, in Colombia quasi non hanno il farmaco e chissà quante saranno le situazioni analoghe nel mondo.
Dal nostro gruppo di italiani, gli altri hanno scoperto che è utile avere una pagina in un qualsiasi social network (come noi l’abbiamo in Facebook e Twitter) per rimanere in contatto: in questa pagina, infatti, si possono scambiare opinioni, dubbi, paure, notizie e ci si può sentire davvero all’interno di una grande famiglia.
Comunicazione è stata la parola-chiave di quella giornata!
Perché, in Italia, la comunicazione si trova alla base di tutto, oggi che la parte “sanitaria” è praticamente al sicuro grazie al farmaco e alle varie cure disponibili.
Questo incontro non si deve, assolutamente, considerare come un punto di arrivo, ma un punto di partenza per uno scambio di informazioni continue che possono portare alla crescita e al progresso non solo individuale, ma soprattutto collettivo.
Per un ragazzo, come me, che non ha la possibilità, nella propria città, di parlare faccia a faccia con altri emofilici, esperienze di questo tipo sono ossigeno puro, perché, in questi incontri, con i propri coetanei, non c’è bisogno di spiegare nulla, ci si capisce davvero con un gesto o uno sguardo.
Come ho detto durante uno degli incontri nel gruppo DNA: “Non ho mai scherzato così tanto sulla mia malattia” e questo è importantissimo, perché è solo così che non si rimane chiusi, ma, anzi, si cresce.

Enrico Mazza

Aris, uno dei ragazzi del progetto DNA
“Non ho mai scherzato così sulla mia malattia” dice un mio compagno.
Come non dargli ragione?
Sono stati giorni fantastici in cui abbiamo avuto sia la possibilità di seguire importanti interventi del congresso, ad esempio sulla parte medica (articolazioni, artropatie, il problema degli inibitori, ecc) o la parte sull’assistenza (il punto di vista di infermieri, fisioterapisti, ecc…), sia di conoscerci l’un l’altro, cercando di portare a termine un progetto finale da poter mostrare proprio come avevamo già fatto a Firenze in occasione del congresso nazionale.
Questa volta, però, abbiamo avuto più tempo ed il risultato non poteva che essere positivo.
Si è creato un gruppo fantastico, D.N.A.. Abbiamo raccolto pensieri al termine di ogni incontro, di ogni intervento e, alla fine, li abbiamo messi insieme.
Indovinate il risultato?
Molti pensieri e frasi che ci avevano colpito erano, guarda caso, le stesse per molti di noi, a dimostrazione del fatto che abbiamo creato un gruppo unico e forte.
Personalmente, la cosa più bella è stata l’incontro internazionale con realtà diverse dalla nostra: abbiamo avuto modo di renderci conto del divario tra i vari paesi, delle diversità nel trattamento, dell’esistenza o meno di centri emofilia, di come un emofilico vive la propria patologia, ma, soprattutto, a me è servito a capire che, al giorno d’oggi, il vero problema non è più l’emofilia come patologia, ma il “gap” che si è creato tra le varie nazioni.
Concludo ribadendo quanto sono fortunato e ringrazio tutti quelli che ci hanno dato la possibilità di partecipare.

Un trial clinico sulla terapia genica nella talassemia

Inauguriamo questo spazio dedicato alla talassemia affrontando un argomento tornato di grande attualità in queste ultime settimane, prettamente scientifico, ma determinante per le eccezionali ricadute sociali che può creare in un prossimo futuro.

Lo scorso mese di luglio il Professor Michel Sadelain, ricercatore dello Sloan Kettering Cancer Center di New York, ha presentato, in conferenza stampa, l’avvio del primo trial clinico per la terapia genica su pazienti talassemici.
Studio di fase 1, si concluderà entro un paio di anni ed ha lo scopo di valutare la sicurezza della metodica e la sua tollerabilità da parte dei malati.
Inutile dire che questa notizia è stata lungamente attesa da chi ha quotidianamente a che fare con la talassemia, che è stata, ma in alcune parti del mondo continua ad esserlo, all’origine di molte sofferenze per malati e familiari.
Non è una novità in senso assoluto in quanto già un paio di anni fa il Professor Leboulch eseguì un trapianto genico su un paziente talassemico, ma questo studio ha un duplice aspetto che ne amplifica la portata: è disegnato specificamente per la popolazione talassemica, e l’Italia vi ha giocato, e continua a farlo, un ruolo di grande rilievo.
Vi sono poi differenze tecniche, dettagli sui quali non pare il caso di addentrarci, val solo la pena di evidenziare come l’intera procedura sia esente da quelle implicazioni morali che hanno animato il dibattito sulla ricerca in questi anni.
È bene inizialmente riconoscere i meriti ad un gruppo di lavoro che ha saputo perseguire con innegabile capacità l’obiettivo che si era prefisso, superando le molte difficoltà che si sono presentate sulla strada di quella che qualcuno ha già definito la realizzazione di un sogno.
Per nostra parte va sottolineato lo straordinario impegno, economico ed umano, con il quale la Fondazione Italiana “Leonardo Giambrone” ha pervicacemente sostenuto il lavoro del gruppo di Michel Sadelain, riuscendo a coagulare la smania di ottenere rapidamente un risultato alla metodicità che comporta la ricerca scientifica, verso un obiettivo che, col passare degli anni, si faceva sempre più vicino.
Lo studio prevede una fase iniziale dedicata al reclutamento dei primi pazienti da sottoporre a questa metodica che, considerati i restrittivi criteri di inclusione, non sarà problema di poco conto.
Quindi la vera e propria procedura di estrazione delle staminali, la correzione del difetto genetico in vitro, un leggero trattamento chemioterapico, la re-infusione nel paziente delle nuove cellule capaci di indurre, una volta radicate nel midollo, la produzione di una emoglobina normale.
Certo, è una prova da cuori forti e da far tremare i polsi anche al più impavido dei pazienti, allo scienziato più prudente od al clinico più esperto, perché il buon esito della procedura dipenderà da come, quanto e per quanto tempo il nuovo gene riuscirà a produrre emoglobina corretta.
Ma non solo, questo trattamento dovrà garantire sicurezza e tollerabilità, cioè che al paziente non accada nessun incidente irreparabile e che la metodica non induca troppi effetti collaterali.
La prudenza all’approccio di questo trial da parte degli scienziati, solo pazienti privi di complicanze saranno inizialmente candidabili, deve essere di esempio per l’atteggiamento, altrettanto prudente, con il quale il “fantasmagorico” universo dei pazienti sappia coglierne il reale significato.
Siamo ancora abbastanza lontani dall’applicazione clinica routinaria, per non farci indurre in pericolosi quanto improvvidi salti in avanti, anche se l’auspicio è quello che, una volta ottenute le risposte attese, si possa puntare decisamente a standardizzare questa terapia. Tutto ciò assume una straordinaria importanza, e rende ulteriore merito a chi ha sostenuto questa ricerca, per le possibili ricadute sociali di questo nuovo approccio, perché se la metodica avrà successo per la talassemia, pazienti con altre malattie genetiche potranno beneficiarne.
La sanità pubblica dovrà sentirsi autorizzata ad investire denaro in questo genere di ricerche, anziché lasciare i finanziamenti totalmente a carico dei privati, perché potrà dare risposte definitive di cura a pazienti ai quali, altrimenti, dovrebbe garantire cure costose per tutta la vita.
Molti sono i punti interrogativi che devono trovare risposte adeguate, attendiamo fiduciosi i risultati di questo studio confidando nel rigore e nell’onestà intellettuale di questo straordinario gruppo di ricercatori e clinici guidati da Michel Sadelain. Risposte dovranno arrivare alle legittime aspettative dei pazienti, riguardo all’accesso a questa metodica, chi potrà usufruirne e chi no, dell’opinione pubblica, circa la copertura dei costi, non strettamente legati alla terapia ma anche quelli relativi ai centri che dovranno essere attrezzati per praticarla.
Tutto questo ci interroga come esseri umani e ci induce a riflettere sulla percezione che avremo di malattie oggi capaci di generare veri e propri incubi in un domani ormai non più così lontano.
Se queste metodiche troveranno una propria affermazione ed anche agli ultimi tra gli uomini sarà consentito goderne, forse sarà possibile costruire una società diversa, più solidale e più giusta, dipingendo uno nuovo scenario sociale, inimmaginabile solo qualche anno fa.
Insomma il primo passo è stato compiuto, e che passo! con l’avvio di questo studio si sta concretizzando la possibilità della correzione definitiva del difetto all’origine della talassemia e la sua applicazione sui pazienti.

Loris Brunetta

Il VII convegno della fondazione emo onlus

FONDAZIONE EMO MK“Nel 1995 – ha affermato la dottoressa Carloni - abbiamo cercato di riprendere le fila del discorso partecipando alle riunioni AICE, ricontattando i pazienti e proponendo la istituzione dell’Associazione Emofilici delle Marche, organizzando incontri annuali con pazienti e clinici inserendo i pazienti nei registri.
Oggi abbiamo anche ottenuto il riconoscimento come Centro di Riferimento regionale.
Grazie alla Fondazione EMO possiamo usufruire di borse di studio per medici o biologi che sono un aiuto indispensabile per far funzionare Servizi con personale sempre più scarso.
Dopo aver ottenuto la delibera regionale per sull’autoinfusione abbiamo ottenuto un fisioterapista esperto, un infettivologo di riferimento ed un ecografista.
Avremo anche un ortopedico di riferimento.
I pazienti finalmente vengono con regolarità al follow-up e per chi deve essere sottoposto ad intervento ortopedico organizziamo il percorso presso Centri di eccellenza.
Il dott. Pasta del Policlinico di Milano, a marzo ha visitato i nostri pazienti con artropatia più grave, ha suggerito la terapia più idonea e ha messo in lista alcuni pazienti per interventi chirurgici ortopedici.
Partecipiamo ad incontri nelle scuole per l’ inserimento corretto del bambino emofilico e abbiamo iniziato ad inviare qualche bambino alle vacanze organizzate.
Abbiamo organizzato il primo corso di autoinfusione e garantiamo la disponibilità generica notturna e festiva del personale del Laboratorio di coagulazione in modo di poter consentire diagnosi in tre ore”.
Ha poi affrontato il tema scottante della disomogeneità dei Centri e dei servizi offerti nel territorio nazionale, che ha spinto L’AICE a promuovere l’accreditamento professionale dei Centri, uno strumento importante per i pazienti, soprattutto per l'omogeneità di percorso e trattamento.
Per gli operatori invece la possibilità di superare le difficoltà gestionali e organizzative, una maggiore contrattualità con le amministrazioni e la possibilità di riconoscimento.
Il dott. Gianluigi Pasta del Reparto di Ortopedia e Traumatologia dell'Ospedale Maggiore Policlinico di Milano ha svolto il tema: “La diffusione delle competenze ortopediche: un esempio di collaborazione tra Centri Emofilia e associazioni dei pazienti”, durante il quale ha illustrato uno dei tre progetti vincitori del bando 100k indetto dalla Fondazione Paracelso, intitolato “Progetto muoviamoci”, che si propone come scopo principale di fornire assistenza a pazienti che non hanno regolare accesso ad un chirurgo ortopedico, effettuando una approfondita valutazione specialistica.
L'obiettivo è quello di stendere linee guida cliniche e chirurgiche rivolte a tutti i professionisti sanitari impegnati nell'assistenza ai pazienti emofilici sul territorio nazionale.
Molti Centri hanno aderito al programma ed i professionisti del Policlinico di Milano guidati dal dott. Solimeno, stanno raccogliendo informazioni sullo stato muscolo-scheletrico, indicando un programma riabilitativo o un eventuale intervento.
Le informazioni raccolte serviranno per istituire un Registro Italiano che forniranno dati chiari sullo standard terapeutico attualmente disponibile ed il potenziale miglioramento che si potrà ottenere.

LA FISIOTERAPIA NON E’ PIU’ SOLO POST OPERATORIA
Perché diventa tecnica capace di prevenire e di mantenere ciò che di funzionale è rimasto, la prevenzione e il mantenimento di escursione articolare, l'elasticità muscolare, la funzionalità dei gesti quotidiani

QUANDO INIZIARE AD ANALIZZARE L’APPARATO LOCOMOTORE?
Dalla nascita attraverso l'informazione, seguendo quattro regole importanti che sono:
l'informazione, le tappe di sviluppo neuromotorio, gli stimoli adeguati all'età del bambino e l’osservazione dei genitori.

PREVENZIONE UGUALE A CHECK-UP
Qual è il significato di check-up: effettuare una visita annuale che preveda l’analisi del paziente, evidenziare le articolazioni a rischio, muscoli ipotrofici e funzionalità alterate.

PROGETTO RIABILITATIVO PER PREVENIRE
Il fkt in combinazione con l’ortopedico concerta un programma riabilitativo che può essere: di mantenimento, o di preparazione ad un intervento chirurgico o di ripristino di una o più funzioni attraverso l’esecuzione di esercizi ad hoc per ogni paziente.
Se possibile vengono assegnati dei programmi riabilitativi da eseguire al domicilio.
Ad ogni paziente viene poi assegnata una serie di esercizi che deve eseguire in modo costante presso il proprio domicilio seguendo un dvd fatto ad hoc sulle articolazioni bersaglio

LO SPORT E’ IMPORTANTISSIMO
Tenendo sempre in considerazione le aspirazioni dei bambini si sceglie uno sport da effettuare almeno due volte a settimana eventualmente da abbinare al programma riabilitativo.

OSSERVAZIONE NEL TEMPO
Il controllo e la verifica rispetto all’esecuzione di questo programma viene effettuata presso il Centro di appartenenza entro un lasso di tempo concordato con il paziente.
La relatrice ha poi evidenziato che il primo e più importante stimolo è quello dei genitori.
Ha ricordato anche che il movimento non è un ostacolo ma è la vita.
I genitori sono il primo esempio di mobilità.
Sono loro i veri allenatori.
Per stimolare ed educare al movimento il primo concetto è quello legato soprattutto al divertimento.
In questo modo si migliorano le strategie del corpo, si motivano le ripetizioni.
Grazie agli stimoli motori il bambino diventerà capace di esplorare il mondo esterno senza timori o preconcetti.
La conoscenza delle proprie potenzialità e dei propri limiti lo renderanno sempre più responsabile e capace di prevenire i danni provocati dall’immobilità.
Leonardo Nucci, che è stato formato ad uno dei corsi indetti al Centro Domus Salutis di Brescia attraverso il progetto “FORTE”, ha completato idealmente l’informazione di Elena Boccalandro intervenendo come esperto sul campo e ritornando ad inizio di intervento proprio su un argomento chiave: la prevenzione.

PREVENZIONE
La prevenzione è l'insieme di azioni finalizzate ad impedire o ridurre il rischio, ossia la probabilità che si verifichino eventi non desiderati.
I trattamenti di prevenzione e mantenimento servono per combattere l'insorgenza di dolori e problematiche posturali.
Una corretta prevenzione è fondamentale quanto un corretto trattamento.
Attraverso l'utilizzo di tecniche di dimostrata efficacia, sarà possibile sia prevenire future patologie, sia mantenere i risultati acquisiti dopo le sedute.
Effettuando sedute preventive con una certa regolarità, si potrà infatti conservare una corretta e continua mobilità delle fasce del corpo.

PREVENZIONE NEI BAMBINI
Un'adeguata prevenzione e una corretta igiene motoria e posturale effettuate già in età infantile, permettono di limitare efficacemente la comparsa di patologie muscolo-scheletriche in età adulta.
Combinando la terapia con il gioco, è possibile correggere nel bambino gli iniziali problemi di postura, prevenendo scoliosi, ipercifosi, l'insorgenza di dolori articolari precoci e far apprendere al bambino una maggiore consapevolezza del proprio corpo, favorendo uno sviluppo psico-fisico il più possibile sano.

PREVENZIONE SUL LAVORO
La prevenzione viene attuata attraverso: l'insegnamento di corrette tecniche di mobilizzazione dei carichi; la correzione ergonomica delle posture mantenute e dei gesti motori errati; l'insegnamento di esercizi posturali preventivi.

VALUTAZIONE DEI RISCHI
Si dovrebbero effettuare: valutazioni della postura mantenuta e del gesto motorio utilizzato durante lo svolgimento delle attività, calcolo dei livelli di rischio e analisi delle criticità, al fine di effettuare una correzione/eliminazione di tutti fattori di rischio, effettivi e potenziali.

PREVENZIONE ATTRAVERSO L’ALLENAMENTO
L'esperienza acquisita nella riabilitazione sportiva, è il migliore riferimento per sviluppare programmi di allenamento destinati a recuperare più in fretta e mantenere lo stato ideale di forma dei nostri pazienti, anche in assenza di manifeste complicanze, aiutandoci a prevenire problemi motori ad ogni età.

IN FISIOTERAPIA COME IN MEDICINA, LA MIGLIORE CURA E’ LA PREVENZIONE
Nella società contemporanea e più specificatamente nel nostro ambiente (emofilia), le attenzioni dedicate a prevenire specifiche patologie che interessano la parte motoria sono spesso troppo poche o inadeguate, a volte inesistenti.
Da parte del fisioterapista ci sono l’esperienza ed il metodo per fare del movimento un elemento di prevenzione fondamentale per la salute e il benessere, una componente essenziale per rallentare l’invecchiamento e mantenersi dinamici e attivi anche in età avanzata.
Si arriva a formulare programmi modellati sulle capacità, sugli obiettivi, sulle potenzialità e su eventuali limiti del singolo, e pensati per evolvere con il miglioramento delle performance.
L’allenamento deve essere costantemente monitorato, preceduto da un’accurata analisi fisiologica per diagnosticare la situazione fisica e muscolare di partenza e seguito da una periodica verifica dei risultati per il mantenimento o il potenziamento degli obiettivi.

COSTRUZIONE E PIANIFICAZIONE DELL'ALLENAMENTO
Analisi fisiologica, individuazione degli obiettivi, piano di allenamento, piano nutrizionale e di integrazione alimentare, monitoraggio dei progressi e verifica dei risultati, analisi fisiologica di verifica, individuazione dei nuovi obiettivi, nuovo piano di allenamento.

QUALI COMPLICANZE?
Un tempo, i pazienti andavano incontro a problemi particolari: anche piccoli traumi che si verificano normalmente quando si cammina che non vengono nemmeno avvertiti dalle persone “normali”, nell’emofilico causavano ripetuti sanguinamenti (nascosti all'interno dell'articolazione stessa).
L'articolazione allora, si gonfiava, rimanendoci per alcuni giorni. Questi episodi, ripetuti piuttosto spesso, portavano, negli anni, ad un blocco anche completo con l'impossibilità di camminare o di muovere normalmente le braccia e compiere le proprie attività quotidiane. insomma l'emofilia era (ed è, se non adeguatamente curata) una patologia altamente invalidante.
Più raramente (per fortuna) i sanguinamenti riguardavano, anziché le articolazioni, il tratto respiratorio gli organi interni o il sistema nervoso e in questi casi, il paziente si trovava in immediato pericolo di vita.
Perché tali situazioni divengano (e restino) un semplice ricordo, è però necessario che gli emofilici ed i loro familiari siano costantemente aggiornati sui progressi della medicina e sulle nuove possibilità che a loro si aprono.

I VANTAGGI DELLA PROFILASSI
Grazie alla profilassi il paziente del nuovo millennio si trova ad affrontare delle condizioni e delle prospettive di vita totalmente differenti rispetto ai decenni precedenti. È in questo contesto che si è sviluppata la necessità di introdurre il trattamento fisioterapico.
Interazione tra terapia medica (fattore sostitutivo) e trattamento fisioterapico, inteso anche come prevenzione del danno muscolo/scheletrico, è indubbiamente l’arma vincente ma affinché tale approccio risulti efficace occorre che si realizzino alcuni presupposti indispensabili.
Il ruolo del paziente emofilico ed il suo approccio psicologico non deve essere soltanto un ruolo passivo di chi riceve un programma terapeutico da eseguire ma al contrario deve essere parte attiva, deve essere l’attore principale che opera in sinergia con l’equipe sanitaria.
Si richiede quindi che si instauri un buon rapporto di fiducia tra paziente e fisioterapista per poter raggiungere i traguardi preposti e controllare il mantenimento dei risultati nel tempo.
Il mantenimento di una buona funzionalità del distretto articolare e di un buon trofismo muscolare è un valido mezzo per la prevenzione delle recidive, pertanto i piani di trattamento per risultare efficaci occorre che siano eseguiti con costanza nel tempo.

L’ATTIVITA’ SPORTIVA FA BENE ALLA SALUTE
Migliora le condizioni fisiche potenziando la muscolatura, aumentando la resistenza alla fatica e aiutando il mantenimento di una postura corretta e la coordinazione dei movimenti.
Ha inoltre un ruolo fondamentale nello sviluppo emotivo e psicologico degli individui soprattutto in età scolare e/o adolescenziale perché favorisce la socializzazione, consentendo al singolo di mettersi alla prova.

“Cominciamo da piccoli”

Fondaz.ParacelsoUna casa.
Una mamma e un papà.
Una famiglia.
Un bambino che viene al mondo. Che cosa succede se nel fluire dei passaggi della vita irrompe, improvvisa e crudele, la malattia del nuovo nato?
Chi arriva era istintivamente atteso come un’occasione di gioia, di futuro, ed eccolo qua, sull’orlo di un abisso: quello che si è aperto nel mondo interno dei suoi genitori, dove all’amore si è aggiunta l’angoscia per questo figlio, per se stessi, per ciò che verrà.
È emofilico, sopravviverà?
Che vita avrà?
Potrà correre, giocare, stare con gli altri bambini?
E se cade, se si fa male?
Riuscirà ad andare a scuola, a diventare grande, a essere felice?
L’emofilia, patologia rara e poco conosciuta, porta con sé un immaginario di grande diversità, di paura, ed è facile comprendere come questo possa accrescere e alimentare il senso di solitudine e di impotenza di chi con la malattia deve ‘fare i conti’.
Forte di tale sentire, Fondazione Paracelso ha realizzato il progetto “Cominciamo da piccoli” che prevede, fin dal momento traumatico della diagnosi e per i primi anni di vita del bambino emofilico, l'affiancamento di una mediatrice familiare ai genitori. Un aiuto prezioso, dunque, che può accompagnarli per mano a prendere contatto con i propri vissuti, così come con la realtà della malattia e con le cure, per garantire al bambino la possibilità concreta di una vita normale.
Insieme si potrà provare a superare timori ingiustificati ed eccessivi, a evitare che le sorti di tutto il nucleo familiare ruotino attorno alla malattia di uno dei suoi componenti, a non rifugiarsi nell'occultamento e nella negazione, meccanismi difensivi che costituiscono un intralcio nell'affrontare il problema con la necessaria consapevolezza.
Il sostegno in primo luogo ai genitori del piccolo emofilico diviene così un’occasione importante anche per lui: solo loro potranno trasmettergli una visione equilibrata della malattia, condizione che costituirà un’esperienza fondamentale nella sua vita di adulto.

Lo sapevate che il vostro costo non è sostenibile?dicembre12

Un altro anno si chiude.
Lo abbiamo raccontato anche questo, in tutti i suoi avvenimenti più importanti, come facciamo ormai da 39 anni.
Avvenimenti, per intenderci, che fanno parte del nostro mondo, non più tanto piccolo, quello dell’emofilia, della talassemia e del volontariato.
Questo 2012 che era iniziato soprattutto con un richiamo, in occasione dell’anno europeo del volontariato ad una maggiore e più presente attività da parte delle associazioni.
Abbiamo messo in risalto l’attività della Federazione delle Associazioni degli Emofilici.
Abbiamo anche insistentemente evocato la costituzione di una Federazione delle Associazioni Talassemiche che puntualmente è avvenuta dopo diversi incontri ed è la UNITED, costituita ufficialmente il 6 maggio a Roma.

I CENTRI DI CURA
Per vedere poi nello specifico, abbiamo rivolto la nostra attenzione e documentato, i Centri di cura della talassemia in Emilia Romagna, nell’ottica della istituzione di una rete “Hub & Spok”, seguendo l’indirizzo e l’esempio dei Centri emofilia.
Altrettanto abbiamo fatto per quelli dell’emofilia.

I CONVEGNI E LA RICERCA
I nostri corrispondenti ci hanno poi raccontato gli avvenimenti e le conferenze mondiali.
Abbiamo documentato gli studi e le sperimentazioni sulla terapia genica della talassemia e la ricerca e le iniziative per migliorare la cura e l’attenzione verso le persone affette da emofilia.
Poi, forse la parte più seguita, le testimonianze di vita e l’attività delle associazioni sparse nel territorio nazionale.
Perché sono proprio quelle che debbono porsi di fronte ai rappresentanti dello Stato e delle Istituzioni in genere, da quelle politiche a quelle sanitarie.
Abbiamo dato spazio ai giovani, al loro coinvolgimento, inviati ai congressi internazionali attraverso il progetto “DNA”, una sorta di passaggio di testimone del precedente progetto, sempre rivolto agli emofilici che era “PUER”, seguendo il significato dell’acronimo che era Progettiamo una Esperienza ripetibile.

LA FONDAZIONE PARACELSO E LA FEDEMO
Abbiamo documentato, sempre per quanto riguarda l’emofilia, i progetti e le iniziative della Fondazione Paracelso che, non si è limitata ad una attività nazionale ma ha rivolto lo sguardo ai paesi meno fortunati con iniziative come quella a favore dell’Afghanistan.
In sostanza una bella vitalità, senza però mai distogliere l’attenzione sulle difficoltà oggettive e sulle disparità di trattamento ancora esistenti nel nostro Paese.

E’ QUESTO IL FUTURO CHE SI PROSPETTA?
Nonostante questi fatti negativi, mai ci saremmo immaginati di ascoltare a fine novembre, una dichiarazione del Presidente del Consiglio (poi smentita ma ciò non ci impedisce di pensare che i palazzi abbiano preso in considerazione tale ipotesi) che ha affermato:
“la salute costa troppo”.
Soprattutto il sistema sanitario costa troppo.
Costano troppo le malattie e tutte le disabilità”.

Una affermazione come: “...non sostenibilità dei costi della salute”, lasciano senza parole.
Poi invece impariamo che lo Stato ha intenzione di spendere dai 10 ai 20 miliardi di euro per l’acquisto di aerei da combattimento F35.
Proviamo ad immaginare, alla luce di queste dichiarazioni e di questi propositi, come potrebbe essere lo scenario della nostra sanità fra qualche anno, in riferimento alla cura delle patologie delle quali ci occupiamo noi e che, a livello internazionale, sono unanimemente riconosciute come indiscutibili livelli di eccellenza.
Noi lo stiamo denunciando da anni ormai il pericolo di perdita di quelle professionalità non rinnovate ed il motivo è proprio sotto gli occhi di tutti oggi, ed è la voce più importante che stiamo ascoltando ormai in modo quasi ossessivo: “spending review”, che significa riduzione della spesa pubblica e quindi anche e soprattutto di quella sanitaria, in modo indiscriminato.
Questa è la prima eclatante smentita alla smentita sull’affermazione “La salute costa troppo”... Il sistema sanitario costa troppo”.
Noi italiani siamo maestri nell’usare linguaggi di moda come “spending review”, ma che nella nostra lingua madre, in questo caso, altro significato non ha che questo: “...non ci sono più soldi, quindi arrangiatevi”.
L’articolo di fondo di un quotidiano di qualche settimana fa così titolava: “Sei malato?” Ti tirano le pietre”.
Nella copertina, alla vignetta che vorrebbe essere satirica ma è tragica, abbiamo aggiunto anche i nostri medici perché anche loro saranno (lo sono già) sottoposti a questa autentica sassaiola, dall’alto dei palazzi che ci dovrebbero governare ma che in realtà governano soltanto i loro smisurati privilegi.
Quelle pietre cadranno (stanno già cadendo) nel mucchio, senza distinzione.
E noi, che cosa facciamo?...
Intanto non perdiamo la speranza e rileggiamoci la parte finale dell’articolo di Marco Calandrino alla pag. 6, aggrappandoci a quanto lui si auspica: “...che non siano sempre i più deboli e i più indifesi a dover pagare...”.

Quale futuro per la terapia degli emofilici?

fedemo1Nella premessa si afferma che: Il paziente affetto da Malattie Emorragiche Congenite è protagonista attivo del percorso diagnostico terapeutico e protagonista imprescindibile dell’equipe assistenziale nell’ambito dei modelli di gestione delle malattie croniche.
I farmaci utilizzati nel trattamento sostitutivo dell’emofilia e delle malattie congenite ereditarie rientrano nella lista dei farmaci ritenuti quali essenziali dall’Organizzazione Mondiale della Sanità in quanto costituiscono “farmaci salvavita”.
I pazienti si auto-somministrano il farmaco nell’ambito della terapia domiciliare (laddove sia autorizzata) ma NON si auto-prescrivono i farmaci!
Hai poi trattato le questioni aperte sulle

EVIDENZE SCIENTIFICHE
Che sono:
• Superiorità o inferiorità clinica tra i farmaci plasmaderivati e quelli ricombinanti
• Affermare l’equivalenza biologica tra farmaci plasmaderivati e ricombinanti e tra farmaci di generazioni diverse all’interno della stessa classe
• Associazione tra cambiamento del farmaco di trattamento con un altro della stessa classe e aumento dell’incidenza di complicanze quali l’inibitore.

Altro argomento fondamentale affrontato, quello dei

PRINCIPI GUIDA PER IL TRATTAMENTO
In questo ha affermato che:
“In attesa di raccogliere ulteriori evidenze, si afferma il principio che la terapia dell’emofilia debba essere personalizzata in modo che ciascun paziente possa beneficiare del farmaco per lui più appropriato, efficace e sicuro. È fondamentale non interrompere la continuità terapeutica in assenza di motivazioni cliniche, al fine di garantire una maggiore adesione ai trattamenti da parte dei pazienti stessi e una attenta farmacovigilanza”.

Ha affrontato anche l’argomento del rischio di razionamento dei prodotti evidenziando come FEDEMO abbia attenuto visibilità nei quotidiani attraverso un comunicato del 4 marzo di quest’anno dal titolo significativo:
“Allarme crisi economica: rischi per i malati di emofilia”.

Per quanto riguarda invece i

PRINCIPI GUIDA PER L’APPROVVIGIONAMENTO DEI FARMACI
Ha ribadito che: “Si deve garantire la disponibilità di tutti i prodotti per la cura dell’emofilia al fine di permettere la scelta del farmaco più indicato per ciascun paziente, in scienza e coscienza dal medico specialista
È auspicata la costituzione di una Commissione Regionale / Nazionale per l’approvvigionamento di tali farmaci che preveda la partecipazione di almeno di un rappresentante dei pazienti e di due clinici esperti di Malattie Emorragiche Congenite (anche ai fini del monitoraggio dell’appropriatezza).
Al fine di garantire il principio della continuità terapeutica è necessario garantire l’accesso a tutti i farmaci disponibili sul mercato.
Opportuno, quindi, una valutazione scrupolosa delle gare di acquisto di tali farmaci quando esse ne prevedano l’esclusività.
È auspicabile procedere a modalità alternative che consentano la presenza di tutti i prodotti, quali ad esempio la negoziazione con singoli fornitori”.
Nel caso, in seconda istanza, si proceda a gare di acquisto bisogna implementare criteri e sistemi di pesatura che tengano conto delle caratteristiche farmacologiche dei prodotti, dell’efficacia e della sicurezza dei prodotti, della capacità di fornitura a medio-lungo temine, degli eventuali servizi forniti in associazione alle terapie, e non solo del mero criterio del prezzo più basso.
In alcuni casi, in particolare, come ad esempio il trattamento di pazienti con inibitori, è raccomandabile l’adozione di policy di risk sharing e pay for perfomance* con le Aziende fornitrici
È raccomandabile la sperimentazione e adozione di strategie che tengano conto di prezzi per UI inversamente proporzionali ai volumi di fornitura, non solo totale ma anche per singolo paziente.
Il principio che guida questi accordi è di rimborsare il farmaco innovativo in base alla sua efficacia, lasciando nei casi di fallimento terapeutico (failures) il costo della terapia a carico dell’azienda produttrice. Il risk sharing si inserisce nel contesto più ampio del payment by results o for performance cioè un pagamento sulla base dei risultati, volto a promuovere una più alta qualità delle cure e dell’assistenza sanitaria, evitando sprechi”.

Per quanto riguarda invece la

PIANIFICAZIONE E ORGANIZZAZIONE DEI SERVIZI
Ha messo in guardia su un argomento delicato come: “l’accesso alla diagnosi e terapia è fortemente a rischio in alcune aree del territorio nazionale”.
Altri due punti fondamentali per la cura degli emofilici sono: “L’appropriatezza prescrittiva che può essere raggiunta solo nell’ambito di un’appropriatezza organizzativa ed è urgente e improrogabile l’adozione e implementazione delle raccomandazioni sulla programmazione regionale e accreditamento dei Centri di Malattie Emorragiche Congenite”.
Sui rischi per la spesa farmaceutica, di nuovo sui quotidiani del 17 aprile, un comunicato nel quale si ribadiva che pur essendo per gli emofilici italiani le cure migliori, rimane alto il divario dei livelli di assistenza fra le regioni.

Quali possono poi essere le aspettative sul

SISTEMA ITALIANO PLASMA E PLASMADERIVATI?
“Apertura effettiva e non procrastinata del mercato al fine di garantire un aumento dell’offerta di prodotti in termini quantitativi e qualitativi (“portafoglio” di prodotti)
Promozione degli investimenti in Ricerca e sviluppo ai fini del miglioramento della sicurezza (prioni, parvovirus, epatite A, etc) e qualità dei prodotto
Sviluppo di progetti finalizzati all’offerta di farmaci orfani (FII,FV, etc)
Fornitura di prodotti eccedenti il fabbisogno nazionale nell’ambito di progetti di cooperazione internazionale”.

In conclusione del suo intervento ha affermato che: “Soprattutto in un periodo di crisi economica, è auspicabile la condivisione e la partecipazione alle scelte di programmazione sanitaria di tutti gli attori del sistema; la promozione e adozione di politiche di razionalizzazione della spesa a discapito di quelle di razionamento.
Nella scelta del prodotto si deve preservare la superiorità del criterio clinico (comprensiva anche della aderenza del paziente ai trattamenti) rispetto a quello economico.
È necessario promuovere la raccolta di dati e la ricerca nelle aree del trattamento ove permangono incertezze nonché sull’organizzazione dei servizi e fornitura di farmaci; promuovere fra i clinici una cultura del confronto circa le scelte terapeutiche adottate e sviluppare attività di benchmarking; promuovere investimenti industriali in qualità e sicurezza;investire nella programmazione e mantenimento delle competenze; adottare strumenti per garantire l’accesso ad un’informazione tempestiva e adeguata sul tema della sicurezza.
È auspicabile l’adozione di un codice deontologico da parte delle aziende di settore al fine di promuovere azioni di ricaduta sociale e prevenire comportamenti marketing oriented lesivi degli interessi dei pazienti nonchè della comunità; investire in qualità e sicurezza; incentivare la sperimentazione e l’accesso ai nuovi farmaci e regimi terapeutici”.